Estudio de MGTA-145 y Plerixafor en pacientes con enfermedad de células falciformes
8 de julio de 2025 actualizado por: Ensoma
Un estudio abierto de fase 2 para evaluar la eficacia y seguridad de MGTA-145 en combinación con Plerixafor para la movilización de células madre hematopoyéticas en pacientes con enfermedad de células falciformes
Este estudio de investigación está diseñado para investigar un nuevo medicamento potencial para la movilización de células madre y la recolección de aféresis en pacientes con enfermedad de células falciformes.
MGTA-145, el nuevo medicamento potencial, se administrará con plerixafor.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio abierto, multicéntrico y de Fase 2 se llevará a cabo en 2 partes (Partes A y B).
La Parte A pretende caracterizar la eficacia, seguridad, PK y PD de una dosis única de MGTA-145 y plerixafor para la movilización de HSC y recolección por aféresis en pacientes con SCD.
La Parte B está diseñada para caracterizar la eficacia, seguridad, PK y PD de 2 días consecutivos de dosificación con MGTA-145 y plerixafor para la movilización de HSC y recolección por aféresis en pacientes con SCD.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 35 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto debe tener entre ≥18 y ≤35 años de edad.
- El sujeto debe pesar ≥30 kg.
- El sujeto debe tener un diagnóstico de enfermedad de células falciformes.
Criterio de exclusión:
- El sujeto no debe haber tenido un evento vasooclusivo (VOE) que requiera una visita a un centro de atención médica dentro de los 30 días posteriores a la selección.
- El sujeto no debe haberse sometido o intentado y fallado en la recolección previa de células madre hematopoyéticas (HSC).
- El sujeto no debe haber tenido un trasplante autólogo o alogénico previo, incluida la terapia génica.
- El sujeto masculino debe estar dispuesto o ser capaz de usar un método anticonceptivo altamente efectivo durante 3 meses durante y después del tratamiento.
- El sujeto femenino no debe estar embarazada ni amamantando. Si es sexualmente activa, la mujer debe estar dispuesta o ser capaz de usar un método anticonceptivo altamente efectivo durante 3 meses durante y después del tratamiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Parte A: Dosificación/Aféresis en un solo día
Dosis única de MGTA-145 en combinación con plerixafor seguida de aféresis
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MGTA-145 se administrará como una infusión IV
240 µg/kg administrados por vía subcutánea
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Experimental: Parte B: Dosificación/Aféresis de 2 días
MGTA-145 en combinación con plerixafor seguido de aféresis en dos días consecutivos
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MGTA-145 se administrará como una infusión IV
240 µg/kg administrados por vía subcutánea
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Rendimiento de la colección de aféresis
Periodo de tiempo: Hasta 2 días
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Determinación del rendimiento de células CD34+ después de uno o dos días consecutivos de movilización de MGTA-145 y plerixafor seguida de aféresis.
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Hasta 2 días
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Evaluar el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento que conducen a estudiar la interrupción de los medicamentos basados en los criterios de terminología común del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versión 5.0.
Periodo de tiempo: Hasta 30 días
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Evaluar el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento que conducen a estudiar la interrupción de los medicamentos basados en los criterios de terminología común del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versión 5.0.
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Hasta 30 días
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Evalúe el número de participantes con el tratamiento emergente>/= anormalidades de laboratorio clínico de grado 3 basados en los criterios de terminología común del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versión 5.0.
Periodo de tiempo: Hasta 11 días
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Evalúe el número de participantes con el tratamiento emergente>/= anormalidades de laboratorio clínico de grado 3 basados en los criterios de terminología común del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versión 5.0.
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Hasta 11 días
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Signos vitales: número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 11 días
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Signos vitales: número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en signos vitales
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Hasta 11 días
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Evaluación de laboratorio: número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los parámetros de laboratorio de hematología y química clínica.
Periodo de tiempo: Hasta 11 días
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Evaluación de laboratorio: número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los parámetros de laboratorio de hematología y química clínica.
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Hasta 11 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Efectos de movilización de la dosificación de un solo día y dos días con MGTA-145 y Plerixafor en sangre periférica en pacientes con SCD
Periodo de tiempo: Hasta 2 días
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Determinación de la sangre periférica Peak CD34+ cuenta con dosis de un solo día y dos días con MGTA-145 y PLerixafor en sangre periférica en pacientes con SCD
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Hasta 2 días
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Investigue las concentraciones plasmáticas de MGTA-145 por punto de tiempo de recolección (Farmacocinética)
Periodo de tiempo: Hasta 2 días
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Investigue las concentraciones plasmáticas de MGTA-145 por punto de tiempo de recolección (Farmacocinética)
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Hasta 2 días
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Evaluar la presencia de anticuerpos antidrogas MGTA-145 (ADA) en muestras de plasma (utilizando inmunoensayo electroquímiluminiscente [ECLIA])
Periodo de tiempo: Hasta 11 días
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Evaluar la presencia de anticuerpos antidrogas MGTA-145 (ADA) en muestras de plasma (utilizando inmunoensayo electroquímiluminiscente [ECLIA])
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Hasta 11 días
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Evaluar los títulos de los anticuerpos antidrogas MGTA-145 (ADA) en muestras de plasma (usando inmunoensayo electroquímiluminiscente [ECLIA])
Periodo de tiempo: Hasta 11 días
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Evaluar los títulos de los anticuerpos antidrogas MGTA-145 (ADA) en muestras de plasma (usando inmunoensayo electroquímiluminiscente [ECLIA])
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Hasta 11 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de junio de 2022
Finalización primaria (Actual)
8 de diciembre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
2 de febrero de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de mayo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de julio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
6 de julio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de julio de 2025
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 145-SCD-204
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .