Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MGTA-145:n ja pleriksaforin tutkimus sirppisolutautia sairastavilla potilailla

tiistai 9. tammikuuta 2024 päivittänyt: Ensoma

Vaihe 2, avoin tutkimus MGTA-145:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi yhdessä pleriksaforin kanssa hematopoieettisten kantasolujen mobilisoimiseksi potilailla, joilla on sirppisolutauti

Tämä tutkimus on suunniteltu tutkimaan uutta mahdollista lääkettä kantasolujen mobilisoimiseksi ja afereesin keräämiseksi potilailla, joilla on sirppisolutauti. MGTA-145, uusi mahdollinen lääke, annetaan pleriksaforin kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä 2. vaiheen monikeskustutkimus tehdään kahdessa osassa (osat A ja B). Osa A on tarkoitettu karakterisoimaan MGTA-145:n ja pleriksaforin kerta-annoksen tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakokinetiikkaa HSC-mobilisaatiossa ja afereesin keräämisessä SCD-potilailla. Osa B on suunniteltu karakterisoimaan MGTA-145:n ja pleriksaforin kahden peräkkäisen päivän tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakokinetiikkaa HSC-mobilisaatiossa ja afereesin keräämisessä SCD-potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 35 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohteen tulee olla ≥18–≤35-vuotias.
  • Kohteen tulee painaa ≥30 kg.
  • Tutkittavalla on oltava sirppisolutaudin diagnoosi.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkittavalla ei saa olla vaso-okklusiivista tapahtumaa (VOE), joka olisi vaatinut käyntiä terveydenhuoltolaitoksessa 30 päivän kuluessa seulonnasta.
  • Koehenkilö ei ole saanut aikaisempaa hematopoieettisten kantasolujen (HSC) keräystä tai yrittää epäonnistua.
  • Potilaalla ei saa olla aiemmin tehty autologista tai allogeenistä siirtoa, mukaan lukien geeniterapia.
  • Miespuolisen henkilön tulee olla halukas tai kyettävä käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää 3 kuukauden ajan hoidon aikana ja sen jälkeen.
  • Nainen ei saa olla raskaana tai imettää. Jos nainen on seksuaalisesti aktiivinen, hänen on oltava halukas tai kyettävä käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää 3 kuukauden ajan hoidon aikana ja sen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A: Yhden päivän annostelu/afereesi
Kerta-annos MGTA-145:tä yhdessä pleriksaforin kanssa ja sen jälkeen afereesi
Biologinen: MGTA-145
MGTA-145 annetaan IV-infuusiona
Lääke: Pleriksafori
240 µg/kg ihonalaisesti annettuna
Kokeellinen: Osa B: 2 päivän annostelu/afereesi
MGTA-145 yhdessä pleriksaforin kanssa, jota seuraa afereesi kahtena peräkkäisenä päivänä
Biologinen: MGTA-145
MGTA-145 annetaan IV-infuusiona
Lääke: Pleriksafori
240 µg/kg ihonalaisesti annettuna

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Apheresis Collection Yield
Aikaikkuna: Jopa 2 päivää
CD34+-solujen saannon määrittäminen joko yhden tai kahden peräkkäisen MGTA-145:n ja pleriksaforin mobilisoinnin ja sen jälkeen afereesin jälkeen.
Jopa 2 päivää
Arvioi hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus, jotka johtavat tutkimuslääkkeen lopettamiseen National Cancer Instituten (NCI) haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) version 5.0 perusteella.
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää
Jopa 30 päivää
Arvioi hoitoon liittyvien >/= asteen 3 kliinisten laboratoriopoikkeamien ilmaantuvuus National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) -version 5.0 perusteella.
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
Jopa 11 päivää
Elintoiminnot – Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia perusarvoon verrattuna
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
Jopa 11 päivää
Laboratorioarvio - Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötilanteeseen verrattuna hematologisissa ja kliinisen kemian laboratorioparametreissa.
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
Jopa 11 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mobilisaatiovaikutukset MGTA-145:n ja pleriksaforin yhden ja kahden päivän annostelun perifeerisessä veressä potilailla, joilla on SCD
Aikaikkuna: Jopa 2 päivää
Ääreisveren CD34+-huippujen määrittäminen
Jopa 2 päivää
Tutki MGTA-145:n plasmapitoisuuksia keräysajankohtaa kohden (farmakokinetiikka)
Aikaikkuna: Jopa 2 päivää
Jopa 2 päivää
Arvioi MGTA-145-lääkkeiden vastaisten vasta-aineiden (ADA) läsnäolo plasmanäytteissä (käyttäen elektrokemiluminesenssi-immunomääritystä [ECLIA])
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
Jopa 11 päivää
Arvioi MGTA-145:n lääkkeiden vastaisten vasta-aineiden (ADA) tiitterit plasmanäytteissä (käyttäen elektrokemiluminesenssi-immunomääritystä [ECLIA])
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
Jopa 11 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ensoma

Yhteistyökumppanit

bluebird bio

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 24. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 8. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 2. helmikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 26. toukokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 6. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 11. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 145-SCD-204

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset MGTA-145

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mozambique

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa