MGTA-145:n ja pleriksaforin tutkimus sirppisolutautia sairastavilla potilailla
tiistai 8. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Ensoma
Vaihe 2, avoin tutkimus MGTA-145:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi yhdessä pleriksaforin kanssa hematopoieettisten kantasolujen mobilisoimiseksi potilailla, joilla on sirppisolutauti
Tämä tutkimus on suunniteltu tutkimaan uutta mahdollista lääkettä kantasolujen mobilisoimiseksi ja afereesin keräämiseksi potilailla, joilla on sirppisolutauti.
MGTA-145, uusi mahdollinen lääke, annetaan pleriksaforin kanssa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä 2. vaiheen monikeskustutkimus tehdään kahdessa osassa (osat A ja B).
Osa A on tarkoitettu karakterisoimaan MGTA-145:n ja pleriksaforin kerta-annoksen tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakokinetiikkaa HSC-mobilisaatiossa ja afereesin keräämisessä SCD-potilailla.
Osa B on suunniteltu karakterisoimaan MGTA-145:n ja pleriksaforin kahden peräkkäisen päivän tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakokinetiikkaa HSC-mobilisaatiossa ja afereesin keräämisessä SCD-potilailla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 35 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kohteen tulee olla ≥18–≤35-vuotias.
- Kohteen tulee painaa ≥30 kg.
- Tutkittavalla on oltava sirppisolutaudin diagnoosi.
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkittavalla ei saa olla vaso-okklusiivista tapahtumaa (VOE), joka olisi vaatinut käyntiä terveydenhuoltolaitoksessa 30 päivän kuluessa seulonnasta.
- Koehenkilö ei ole saanut aikaisempaa hematopoieettisten kantasolujen (HSC) keräystä tai yrittää epäonnistua.
- Potilaalla ei saa olla aiemmin tehty autologista tai allogeenistä siirtoa, mukaan lukien geeniterapia.
- Miespuolisen henkilön tulee olla halukas tai kyettävä käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää 3 kuukauden ajan hoidon aikana ja sen jälkeen.
- Nainen ei saa olla raskaana tai imettää. Jos nainen on seksuaalisesti aktiivinen, hänen on oltava halukas tai kyettävä käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää 3 kuukauden ajan hoidon aikana ja sen jälkeen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A: Yhden päivän annostelu/afereesi
Kerta-annos MGTA-145:tä yhdessä pleriksaforin kanssa ja sen jälkeen afereesi
|
MGTA-145 annetaan IV-infuusiona
240 µg/kg ihonalaisesti annettuna
|
|
Kokeellinen: Osa B: 2 päivän annostelu/afereesi
MGTA-145 yhdessä pleriksaforin kanssa, jota seuraa afereesi kahtena peräkkäisenä päivänä
|
MGTA-145 annetaan IV-infuusiona
240 µg/kg ihonalaisesti annettuna
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Apheresis Collection Yield
Aikaikkuna: Jopa 2 päivää
|
CD34+-solujen saannon määrittäminen joko yhden tai kahden peräkkäisen MGTA-145:n ja pleriksaforin mobilisoinnin ja sen jälkeen afereesin jälkeen.
|
Jopa 2 päivää
|
|
Arvioi osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiin nousevia haittavaikutuksia, jotka johtavat lääketieteellisten lääkkeiden lopettamiseen perustuen National Cancer Institute (NCI) Yleiset terminologiakriteerit haittatapahtumien (CTCAE) versio 5.0.
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää
|
Arvioi osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiin nousevia haittavaikutuksia, jotka johtavat lääketieteellisten lääkkeiden lopettamiseen perustuen National Cancer Institute (NCI) Yleiset terminologiakriteerit haittatapahtumien (CTCAE) versio 5.0.
|
Jopa 30 päivää
|
|
Arvioi osallistujien lukumäärä, joilla hoito on syntynyt>/= asteen 3 kliininen laboratorion poikkeavuudet, jotka perustuvat kansallisen syöpäinstituutin (NCI) yleisiin terminologiakriteereihin haittavaikutusten (CTCAE) versio 5.0.
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
|
Arvioi osallistujien lukumäärä, joilla hoito on syntynyt>/= asteen 3 kliininen laboratorion poikkeavuudet, jotka perustuvat kansallisen syöpäinstituutin (NCI) yleisiin terminologiakriteereihin haittavaikutusten (CTCAE) versio 5.0.
|
Jopa 11 päivää
|
|
Tärkeitä merkkejä - osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötilanteessa elintärkeissä merkkeissä
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
|
Tärkeitä merkkejä - osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötilanteessa elintärkeissä merkkeissä
|
Jopa 11 päivää
|
|
Laboratorion arviointi - osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia hematologian ja kliinisen kemian laboratorioparametrien lähtötasosta.
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
|
Laboratorion arviointi - osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia hematologian ja kliinisen kemian laboratorioparametrien lähtötasosta.
|
Jopa 11 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhden päivän ja kahden päivän annostelun mobilisointivaikutukset MGTA-145: llä ja Plerixaforilla perifeerisessä veressä SCD-potilailla
Aikaikkuna: Jopa 2 päivää
|
Piikkien perifeerisen veren CD34+ määrittäminen laskee yhden päivän ja kahden päivän annostelun MGTA-145: llä ja plerixaforilla perifeerisessä veressä potilailla, joilla on SCD
|
Jopa 2 päivää
|
|
Tutki MGTA-145: n plasmapitoisuuksia keräyspistettä kohti (farmakokinetiikka)
Aikaikkuna: Jopa 2 päivää
|
Tutki MGTA-145: n plasmapitoisuuksia keräyspistettä kohti (farmakokinetiikka)
|
Jopa 2 päivää
|
|
Arvioi MGTA-145-lääkkeiden vasta-aineiden (ADA) esiintyminen plasmanäytteissä (käyttämällä sähkökemiluminesenssia immunomääritys [ECLIA])
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
|
Arvioi MGTA-145-lääkkeiden vasta-aineiden (ADA) esiintyminen plasmanäytteissä (käyttämällä sähkökemiluminesenssia immunomääritys [ECLIA])
|
Jopa 11 päivää
|
|
Arvioi MGTA-145-lääkkeiden vasta-aineiden (ADA) tiitterit plasmanäytteissä (käyttämällä sähkökemiluminesenssia immunomääritys [ECLIA])
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
|
Arvioi MGTA-145-lääkkeiden vasta-aineiden (ADA) tiitterit plasmanäytteissä (käyttämällä sähkökemiluminesenssia immunomääritys [ECLIA])
|
Jopa 11 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 24. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 8. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 2. helmikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 26. toukokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 6. heinäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 25. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 145-SCD-204
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .