鎌状赤血球症患者におけるMGTA-145とプレリキサホルの研究
2024年1月9日 更新者：Ensoma
鎌状赤血球症患者の造血幹細胞の動員に対するプレリキサホルと組み合わせた MGTA-145 の有効性と安全性を評価する第 2 相非盲検試験
この調査研究は、鎌状赤血球症患者における幹細胞の動員とアフェレーシス収集のための新しい潜在的な薬を調査するように設計されています。
新薬候補の MGTA-145 は、プレリキサホルと一緒に投与されます。
調査の概要
詳細な説明
この第 2 相多施設非盲検試験は、2 つのパート (パート A およびパート B) で実施されます。
パート A は、SCD 患者における HSC 動員およびアフェレーシス採取のための MGTA-145 およびプレリキサホルの単回投与の有効性、安全性、PK および PD を特徴付けることを目的としています。
パート B は、SCD 患者における HSC 動員およびアフェレーシス採取のための MGTA-145 およびプレリキサホルの 2 日間連続投与の有効性、安全性、PK および PD を特徴付けるように設計されています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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Maryland
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institutes of Health
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～35年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -被験者は18歳以上から35歳以下でなければなりません。
- -被験者の体重は30kg以上でなければなりません。
- -被験者は鎌状赤血球症の診断を受けている必要があります。
除外基準:
- -被験者は、スクリーニングから30日以内に医療施設への訪問を必要とする血管閉塞イベント（VOE）を経験してはなりません。
- -被験者は、以前の造血幹細胞（HSC）収集を受けたり、試みたり、失敗したりしてはなりません。
- -被験者は、遺伝子治療を含む、以前の自家または同種異系移植を受けてはなりません。
- -男性被験者は、治療中および治療後の3か月間、非常に効果的な避妊方法を使用する意思があるか、使用できる必要があります。
- 女性の被験者は、妊娠中または授乳中であってはなりません。 性的に活発な場合、女性の被験者は、治療中および治療後の3か月間、非常に効果的な避妊方法を使用する意思があるか、使用できる必要があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：パート A: 1 日の投与/アフェレーシス
プレリキサフォルと組み合わせたMGTA-145の単回投与とその後のアフェレーシス
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MGTA-145はIV注入として投与されます
240 μg/kg を皮下投与
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実験的：パート B: 2 日間の投与/アフェレシス
MGTA-145とプレリキサフォルの併用、その後連続2日のアフェレーシス
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MGTA-145はIV注入として投与されます
240 μg/kg を皮下投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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アフェレシス回収率
時間枠：2日まで
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MGTA-145およびプレリキサを1日または2日連続して動員し、続いてアフェレーシスを行った後のCD34+細胞の収量の決定。
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2日まで
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国立がん研究所 (NCI) の有害事象共通用語基準 (CTCAE) バージョン 5.0 に基づいて、治験薬の中止につながる治療緊急有害事象の発生率を評価します。
時間枠：30日まで
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30日まで
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米国国立がん研究所 (NCI) 有害事象共通用語基準 (CTCAE) バージョン 5.0 に基づいて、緊急治療の発生率を評価する >/= グレード 3 の臨床検査異常。
時間枠：11日まで
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11日まで
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バイタル サイン - バイタル サインがベースラインから臨床的に重要な変化を示した参加者の数
時間枠：11日まで
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11日まで
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臨床検査評価 - 血液学および臨床化学の検査パラメータがベースラインから臨床的に有意に変化した参加者の数。
時間枠：11日まで
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11日まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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SCD 患者の末梢血における MGTA-145 およびプレリキサホルの 1 日および 2 日間投与の動員効果
時間枠：2日まで
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ピーク末梢血 CD34+ カウントの決定
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2日まで
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コレクションの時点ごとの MGTA-145 の血漿中濃度の調査 (薬物動態)
時間枠：2日まで
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2日まで
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血漿サンプル中の MGTA-145 抗薬物抗体 (ADA) の存在を評価します (電気化学発光イムノアッセイ [ECLIA] を使用)。
時間枠：11日まで
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11日まで
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血漿サンプル中の MGTA-145 抗薬物抗体 (ADA) の力価を評価 (電気化学発光イムノアッセイ [ECLIA] を使用)
時間枠：11日まで
|
11日まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年6月24日
一次修了 (実際)
2022年12月8日
研究の完了 (実際)
2023年2月2日
試験登録日
最初に提出
2022年5月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年7月5日
最初の投稿 (実際)
2022年7月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年1月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月9日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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