Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az MGTA-145 és a Plerixafor vizsgálata sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél

2024. január 9. frissítette: Ensoma

2. fázis, nyílt vizsgálat az MGTA-145 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Plerixaforral kombinálva a vérképző őssejtek mobilizálására sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél

Ennek a kutatásnak a célja egy új lehetséges gyógyszer vizsgálata az őssejtek mobilizálására és az aferézis gyűjtésére sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél. Az MGTA-145-öt, az új potenciális gyógyszert plerixaforral együtt adják majd.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a 2. fázisú, többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat 2 részből áll (A és B rész). Az A. rész az MGTA-145 és a plerixafor egyszeri dózisának hatékonyságát, biztonságosságát, farmakokinetikai és PD-jét hivatott jellemezni a HSC mobilizálására és aferézis gyűjtésére SCD-ben szenvedő betegeknél. A B rész célja, hogy jellemezze az MGTA-145 és plerixafor 2 egymást követő napon keresztül történő, HSC mobilizálására és aferézis gyűjtésére szolgáló adagolás hatékonyságát, biztonságosságát, farmakokinetikai és PD-jét SCD-ben szenvedő betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanynak ≥18 és ≤35 év közöttinek kell lennie.
  • Az alany súlya legalább 30 kg.
  • Az alanynak sarlósejtes betegségnek kell lennie.

Kizárási kritériumok:

  • Az alanynak a szűrést követő 30 napon belül nem lehet olyan érelzáródása (VOE), amely egészségügyi intézmény látogatását tette szükségessé.
  • Az alany nem végezhetett korábbi hematopoietikus őssejt (HSC) gyűjtésen, nem kísérelhette meg és nem sikerült.
  • Az alany nem részesülhet előzetesen autológ vagy allogén transzplantáción, beleértve a génterápiát is.
  • A férfi alanynak hajlandónak vagy képesnek kell lennie arra, hogy nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazzon 3 hónapig a kezelés alatt és után.
  • A női alany nem lehet terhes vagy szoptat. Ha szexuálisan aktív, a női alanynak hajlandónak vagy képesnek kell lennie egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazására a kezelés alatt és után 3 hónapig.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A rész: Egynapos adagolás/aferézis
Egyszeri adag MGTA-145 plerixaforral kombinálva, majd aferézis
Biológiai: MGTA-145
Az MGTA-145-öt intravénás infúzió formájában kell beadni
Drog: Plerixafor
240 µg/kg szubkután beadva
Kísérleti: B rész: 2 napos adagolás/aferézis
MGTA-145 plerixaforral kombinálva, majd aferézis két egymást követő napon
Biológiai: MGTA-145
Az MGTA-145-öt intravénás infúzió formájában kell beadni
Drog: Plerixafor
240 µg/kg szubkután beadva

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Aferézis gyűjtési hozam
Időkeret: Legfeljebb 2 napig
A CD34+ sejtek hozamának meghatározása egy vagy két egymást követő nap MGTA-145 és plerixafor mobilizáció, majd aferézis után.
Legfeljebb 2 napig
A Nemzeti Rákkutató Intézet (NCI) Mellékhatások Közös Terminológiai Kritériumai (CTCAE) 5.0-s verziója alapján értékelje a vizsgálati gyógyszer abbahagyásához vezető, kezelésből adódó nemkívánatos események előfordulását.
Időkeret: Akár 30 napig
Akár 30 napig
Értékelje a kezelés során felmerülő >/= 3. fokozatú klinikai laboratóriumi eltérések előfordulását a Nemzeti Rákkutató Intézet (NCI) közös terminológiai kritériumai a mellékhatásokra (CTCAE) 5.0-s verziója alapján.
Időkeret: Akár 11 napig
Akár 11 napig
Vital Signs – Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag szignifikánsan megváltoztak az életjelek az alapvonalhoz képest
Időkeret: Akár 11 napig
Akár 11 napig
Laboratóriumi értékelés – Azon résztvevők száma, akiknél a hematológiai és klinikai kémiai laboratóriumi paraméterek klinikailag szignifikánsan változtak a kiindulási értékhez képest.
Időkeret: Akár 11 napig
Akár 11 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az MGTA-145 és a plerixafor egynapos és kétnapos adagolásának mobilizációs hatásai perifériás vérben SCD-ben szenvedő betegeknél
Időkeret: Legfeljebb 2 napig
A perifériás vér CD34+ csúcsértékének meghatározása
Legfeljebb 2 napig
Az MGTA-145 plazmakoncentrációjának vizsgálata begyűjtési időpontonként (farmakokinetika)
Időkeret: Legfeljebb 2 napig
Legfeljebb 2 napig
Értékelje az MGTA-145 gyógyszerellenes antitestek (ADA) jelenlétét a plazmamintákban (elektrokemilumineszcens immunoassay [ECLIA] segítségével)
Időkeret: Akár 11 napig
Akár 11 napig
Értékelje az MGTA-145 gyógyszerellenes antitestek (ADA) titereit plazmamintákban (elektrokemilumineszcens immunoassay [ECLIA] segítségével)
Időkeret: Akár 11 napig
Akár 11 napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ensoma

Együttműködők

bluebird bio

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. június 24.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 8.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. február 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. május 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 5.

Első közzététel (Tényleges)

2022. július 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 9.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 145-SCD-204

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a MGTA-145

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Finland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel