Az MGTA-145 és a Plerixafor vizsgálata sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél
2025. július 8. frissítette: Ensoma
2. fázis, nyílt vizsgálat az MGTA-145 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Plerixaforral kombinálva a vérképző őssejtek mobilizálására sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél
Ennek a kutatásnak a célja egy új lehetséges gyógyszer vizsgálata az őssejtek mobilizálására és az aferézis gyűjtésére sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél.
Az MGTA-145-öt, az új potenciális gyógyszert plerixaforral együtt adják majd.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a 2. fázisú, többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat 2 részből áll (A és B rész).
Az A. rész az MGTA-145 és a plerixafor egyszeri dózisának hatékonyságát, biztonságosságát, farmakokinetikai és PD-jét hivatott jellemezni a HSC mobilizálására és aferézis gyűjtésére SCD-ben szenvedő betegeknél.
A B rész célja, hogy jellemezze az MGTA-145 és plerixafor 2 egymást követő napon keresztül történő, HSC mobilizálására és aferézis gyűjtésére szolgáló adagolás hatékonyságát, biztonságosságát, farmakokinetikai és PD-jét SCD-ben szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
1
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institutes of Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alanynak ≥18 és ≤35 év közöttinek kell lennie.
- Az alany súlya legalább 30 kg.
- Az alanynak sarlósejtes betegségnek kell lennie.
Kizárási kritériumok:
- Az alanynak a szűrést követő 30 napon belül nem lehet olyan érelzáródása (VOE), amely egészségügyi intézmény látogatását tette szükségessé.
- Az alany nem végezhetett korábbi hematopoietikus őssejt (HSC) gyűjtésen, nem kísérelhette meg és nem sikerült.
- Az alany nem részesülhet előzetesen autológ vagy allogén transzplantáción, beleértve a génterápiát is.
- A férfi alanynak hajlandónak vagy képesnek kell lennie arra, hogy nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazzon 3 hónapig a kezelés alatt és után.
- A női alany nem lehet terhes vagy szoptat. Ha szexuálisan aktív, a női alanynak hajlandónak vagy képesnek kell lennie egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazására a kezelés alatt és után 3 hónapig.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A rész: Egynapos adagolás/aferézis
Egyszeri adag MGTA-145 plerixaforral kombinálva, majd aferézis
|
Az MGTA-145-öt intravénás infúzió formájában kell beadni
240 µg/kg szubkután beadva
|
|
Kísérleti: B rész: 2 napos adagolás/aferézis
MGTA-145 plerixaforral kombinálva, majd aferézis két egymást követő napon
|
Az MGTA-145-öt intravénás infúzió formájában kell beadni
240 µg/kg szubkután beadva
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Aferézis gyűjtési hozam
Időkeret: Legfeljebb 2 napig
|
A CD34+ sejtek hozamának meghatározása egy vagy két egymást követő nap MGTA-145 és plerixafor mobilizáció, majd aferézis után.
|
Legfeljebb 2 napig
|
|
Értékelje meg a kezelés kialakuló káros eseményeivel rendelkező résztvevők számát, amelyek a gyógyszer -abbahagyás tanulmányozásához vezetnek a Nemzeti Rák Intézet (NCI) általános terminológiai kritériumai alapján a nemkívánatos események (CTCAE) 5.0 verziója alapján.
Időkeret: Legfeljebb 30 napig
|
Értékelje meg a kezelés kialakuló káros eseményeivel rendelkező résztvevők számát, amelyek a gyógyszer -abbahagyás tanulmányozásához vezetnek a Nemzeti Rák Intézet (NCI) általános terminológiai kritériumai alapján a nemkívánatos események (CTCAE) 5.0 verziója alapján.
|
Legfeljebb 30 napig
|
|
Értékelje meg a kezelés kialakulóban lévő>/= 3. fokozatú klinikai laboratóriumi rendellenességeit a Nemzeti Rák Intézet (NCI) általános terminológiai kritériumai alapján a mellékhatások (CTCAE) 5.0 verziója alapján.
Időkeret: Legfeljebb 11 napig
|
Értékelje meg a kezelés kialakulóban lévő résztvevők számát>/= 3. fokozatú klinikai laboratóriumi rendellenességek A Nemzeti Rák Intézet (NCI) közös terminológiai kritériumai alapján a mellékhatások (CTCAE) 5.0 verziója alapján.
|
Legfeljebb 11 napig
|
|
Vital jelek - A klinikailag szignifikáns változásokkal rendelkező résztvevők száma a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Legfeljebb 11 napig
|
Vital jelek - A klinikailag szignifikáns változásokkal rendelkező résztvevők száma a kiindulási értékhez képest
|
Legfeljebb 11 napig
|
|
Laboratóriumi értékelés - A klinikailag szignifikáns változásokkal rendelkező résztvevők száma a hematológia és a klinikai kémiai laboratóriumi paraméterekben.
Időkeret: Legfeljebb 11 napig
|
Laboratóriumi értékelés - A klinikailag szignifikáns változásokkal rendelkező résztvevők száma a hematológia és a klinikai kémiai laboratóriumi paraméterekben.
|
Legfeljebb 11 napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az egynapos és kétnapos adagolás mobilizációs hatása az MGTA-145 és a Plerixafor perifériás vérben SCD-ben szenvedő betegekben
Időkeret: Legfeljebb 2 napig
|
A Perifériás vér CD34+ csúcspontjának meghatározása az egynapos és kétnapos adagolást az MGTA-145 és a Plerixafor perifériás vérben SCD-ben szenvedő betegek esetén
|
Legfeljebb 2 napig
|
|
Vizsgálja meg az MGTA-145 plazmakoncentrációit a gyűjtés időpontjában (farmakokinetika)
Időkeret: Legfeljebb 2 napig
|
Vizsgálja meg az MGTA-145 plazmakoncentrációit a gyűjtés időpontjában (farmakokinetika)
|
Legfeljebb 2 napig
|
|
Értékelje az MGTA-145 anti-drog antitestek (ADA) jelenlétét a plazmamintákban (elektrokemilumineszcens immunoassay [Eclia] alkalmazásával)
Időkeret: Legfeljebb 11 napig
|
Értékelje az MGTA-145 anti-drog antitestek (ADA) jelenlétét a plazmamintákban (elektrokemilumineszcens immunoassay [Eclia] alkalmazásával)
|
Legfeljebb 11 napig
|
|
Értékelje az MGTA-145 anti-drog antitestek (ADA) titereit a plazmamintákban (elektrokemilumineszcens immunoassay [Eclia] alkalmazásával)
Időkeret: Legfeljebb 11 napig
|
Értékelje az MGTA-145 anti-drog antitestek (ADA) titereit a plazmamintákban (elektrokemilumineszcens immunoassay [Eclia] alkalmazásával)
|
Legfeljebb 11 napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. június 24.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. december 8.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. február 2.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. május 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. július 5.
Első közzététel (Tényleges)
2022. július 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. július 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. július 8.
Utolsó ellenőrzés
2024. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 145-SCD-204
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .