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Studio di MGTA-145 e Plerixafor in pazienti con anemia falciforme

8 luglio 2025 aggiornato da: Ensoma

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di MGTA-145 in combinazione con Plerixafor per la mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche in pazienti con anemia falciforme

Questo studio di ricerca è progettato per studiare un nuovo potenziale farmaco per la mobilizzazione delle cellule staminali e la raccolta di aferesi in pazienti con anemia falciforme. MGTA-145, il nuovo potenziale medicinale, sarà somministrato con plerixafor.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di Fase 2, multicentrico, in aperto sarà condotto in 2 parti (Parti A e B). La parte A ha lo scopo di caratterizzare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacocinetica di una singola dose di MGTA-145 e plerixafor per la mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche e la raccolta per aferesi in pazienti con SCD. La parte B è progettata per caratterizzare l'efficacia, la sicurezza, la PK e la PD di 2 giorni consecutivi di somministrazione di MGTA-145 e plerixafor per la mobilizzazione delle CSE e la raccolta per aferesi in pazienti con SCD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 35 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto deve avere un'età compresa tra ≥18 e ≤35 anni.
  • Il soggetto deve pesare ≥30 kg.
  • Il soggetto deve avere una diagnosi di anemia falciforme.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto non deve aver avuto un evento vaso-occlusivo (VOE) che richieda una visita a una struttura sanitaria entro 30 giorni dallo screening.
  • Il soggetto non deve aver subito o tentato e fallito la precedente raccolta di cellule staminali ematopoietiche (HSC).
  • Il soggetto non deve aver subito un precedente trapianto autologo o allogenico, inclusa la terapia genica.
  • Il soggetto di sesso maschile deve essere disposto o in grado di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per 3 mesi durante e dopo il trattamento.
  • Il soggetto di sesso femminile non deve essere in stato di gravidanza o allattamento. Se sessualmente attivo, il soggetto di sesso femminile deve essere disposto o in grado di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per 3 mesi durante e dopo il trattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: Dosaggio/aferesi in un solo giorno
Dose singola di MGTA-145 in combinazione con plerixafor seguita da aferesi
Biologico: MGTA-145
MGTA-145 sarà somministrato come infusione endovenosa
Droga: Plerixafor
240 µg/kg somministrati per via sottocutanea
Sperimentale: Parte B: dosaggio/aferesi in 2 giorni
MGTA-145 in combinazione con plerixafor seguito da aferesi per due giorni consecutivi
Biologico: MGTA-145
MGTA-145 sarà somministrato come infusione endovenosa
Droga: Plerixafor
240 µg/kg somministrati per via sottocutanea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Resa raccolta aferesi
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
Determinazione della resa di cellule CD34+ dopo uno o due giorni consecutivi di mobilizzazione di MGTA-145 e plerixafor seguita da aferesi.
Fino a 2 giorni
Valutare il numero di partecipanti con eventi avversi emergenti di trattamento che hanno portato allo studio di interruzione dei farmaci basati sui criteri terminologici comuni del National Cancer Institute (NCI) per gli eventi avversi (CTCAE) versione 5.0.
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni
Valutare il numero di partecipanti con eventi avversi emergenti di trattamento che hanno portato allo studio di interruzione dei farmaci basati sui criteri terminologici comuni del National Cancer Institute (NCI) per gli eventi avversi (CTCAE) versione 5.0.
Fino a 30 giorni
Valutare il numero di partecipanti con il trattamento emergente>/= anomalie di laboratorio clinico di grado 3 basate sui criteri di terminologia comune del National Cancer Institute (NCI) per eventi avversi (CTCAE) versione 5.0.
Lasso di tempo: Fino a 11 giorni
Valutare il numero di partecipanti con il trattamento emergente>/= anomalie di laboratorio clinico di grado 3 basate sui criteri di terminologia comune del National Cancer Institute (NCI) per eventi avversi (CTCAE) versione 5.0.
Fino a 11 giorni
Segni vitali - Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 11 giorni
Segni vitali - Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei segni vitali
Fino a 11 giorni
Valutazione di laboratorio - Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto ai parametri di laboratorio di ematologia e chimica clinica.
Lasso di tempo: Fino a 11 giorni
Valutazione di laboratorio - Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto ai parametri di laboratorio di ematologia e chimica clinica.
Fino a 11 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetti di mobilitazione del dosaggio di un giorno e di due giorni con MGTA-145 e plerixafor nel sangue periferico nei pazienti con SCD
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
Determinazione del picco di sangue periferico CD34+ conta il dosaggio di singolo giorno e due giorni con MGTA-145 e plerixafor nel sangue periferico nei pazienti con SCD
Fino a 2 giorni
Indagare le concentrazioni plasmatiche di MGTA-145 per timepoint della raccolta (farmacocinetica)
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
Indagare le concentrazioni plasmatiche di MGTA-145 per timepoint della raccolta (farmacocinetica)
Fino a 2 giorni
Valutare la presenza di anticorpi anti-farmaco MGTA-145 (ADA) nei campioni di plasma (usando immuno-saggio elettrochemiluminescente [ECLIA])
Lasso di tempo: Fino a 11 giorni
Valutare la presenza di anticorpi anti-farmaco MGTA-145 (ADA) nei campioni di plasma (usando immuno-saggio elettrochemiluminescente [ECLIA])
Fino a 11 giorni
Valuta i titoli di anticorpi anti-droga MGTA-145 (ADA) nei campioni di plasma (usando immunologiche elettrochemiluminescenti [ECLIA])
Lasso di tempo: Fino a 11 giorni
Valuta i titoli di anticorpi anti-droga MGTA-145 (ADA) nei campioni di plasma (usando immunologiche elettrochemiluminescenti [ECLIA])
Fino a 11 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ensoma

Collaboratori

bluebird bio

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

8 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

2 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

6 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 luglio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 145-SCD-204

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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