Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение MGTA-145 и плериксафора у пациентов с серповидноклеточной анемией

9 января 2024 г. обновлено: Ensoma

Открытое исследование фазы 2 по оценке эффективности и безопасности MGTA-145 в комбинации с плериксафором для мобилизации гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с серповидноклеточной анемией

Это исследование предназначено для изучения нового потенциального лекарства для мобилизации стволовых клеток и сбора афереза ​​у пациентов с серповидноклеточной анемией. МГТА-145, новое потенциальное лекарство, будет даваться с плериксафором.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое открытое исследование фазы 2 будет состоять из 2 частей (части A и B). Часть A предназначена для характеристики эффективности, безопасности, ФК и ФД однократной дозы MGTA-145 и плериксафора для мобилизации ГСК и сбора афереза ​​у пациентов с ВСС. Часть B предназначена для характеристики эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакопеи 2 последовательных дней дозирования MGTA-145 и плериксафора для мобилизации HSC и сбора афереза ​​у пациентов с ВСС.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

1

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 35 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъект должен быть в возрасте от ≥18 до ≤35 лет.
  • Субъект должен весить ≥30 кг.
  • У субъекта должен быть диагноз серповидноклеточная анемия.

Критерий исключения:

  • У субъекта не должно быть вазоокклюзионного события (VOE), требующего посещения медицинского учреждения в течение 30 дней после скрининга.
  • Субъект не должен подвергаться или пытаться безуспешно собирать гемопоэтические стволовые клетки (ГСК).
  • Субъект не должен иметь предшествующей аутологичной или аллогенной трансплантации, включая генную терапию.
  • Субъект мужского пола должен быть готов или способен использовать высокоэффективный метод контрацепции в течение 3 месяцев во время и после лечения.
  • Субъект женского пола не должен быть беременным или кормящим грудью. Если женщина ведет активную половую жизнь, она должна быть готова или способна использовать высокоэффективный метод контрацепции в течение 3 месяцев во время и после лечения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть A: Однодневное дозирование/аферез
Однократная доза MGTA-145 в сочетании с плериксафором с последующим аферезом
Биологический: МГТА-145
MGTA-145 будет вводиться в виде внутривенной инфузии.
Лекарство: Плериксафор
240 мкг/кг подкожно
Экспериментальный: Часть B: 2-дневное дозирование/аферез
MGTA-145 в сочетании с плериксафором с последующим аферезом два дня подряд
Биологический: МГТА-145
MGTA-145 будет вводиться в виде внутривенной инфузии.
Лекарство: Плериксафор
240 мкг/кг подкожно

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выход афереза
Временное ограничение: До 2 дней
Определение выхода клеток CD34+ после одного или двух последовательных дней мобилизации MGTA-145 и плериксафора с последующим аферезом.
До 2 дней
Оценить частоту нежелательных явлений, возникающих при лечении, которые привели к прекращению приема исследуемого препарата, на основе Общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE) Национального института рака (NCI) версии 5.0.
Временное ограничение: До 30 дней
До 30 дней
Оцените частоту развития клинических лабораторных отклонений >/= 3 степени тяжести на основании Общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE) Национального института рака (NCI) версии 5.0.
Временное ограничение: До 11 дней
До 11 дней
Основные показатели жизнедеятельности — количество участников с клинически значимыми изменениями основных показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: До 11 дней
До 11 дней
Лабораторная оценка — количество участников с клинически значимыми изменениями по сравнению с исходным уровнем лабораторных параметров гематологии и клинической химии.
Временное ограничение: До 11 дней
До 11 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Мобилизационные эффекты однодневного и двухдневного введения MGTA-145 и плериксафора в периферической крови у пациентов с ВСС
Временное ограничение: До 2 дней
Определение пикового числа CD34+ в периферической крови
До 2 дней
Исследуйте концентрации MGTA-145 в плазме в момент времени сбора (фармакокинетика)
Временное ограничение: До 2 дней
До 2 дней
Оценить наличие антилекарственных антител (ADA) к MGTA-145 в образцах плазмы (с помощью электрохемилюминесцентного иммуноанализа [ECLIA])
Временное ограничение: До 11 дней
До 11 дней
Оценить титры антилекарственных антител (ADA) MGTA-145 в образцах плазмы (с помощью электрохемилюминесцентного иммуноанализа [ECLIA])
Временное ограничение: До 11 дней
До 11 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ensoma

Соавторы

bluebird bio

Следователи

  • Директор по исследованиям: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 июня 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

8 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 февраля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 мая 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 июля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 июля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 145-SCD-204

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Клинические исследования МГТА-145

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться