Изучение MGTA-145 и плериксафора у пациентов с серповидноклеточной анемией
8 июля 2025 г. обновлено: Ensoma
Открытое исследование фазы 2 по оценке эффективности и безопасности MGTA-145 в комбинации с плериксафором для мобилизации гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с серповидноклеточной анемией
Это исследование предназначено для изучения нового потенциального лекарства для мобилизации стволовых клеток и сбора афереза у пациентов с серповидноклеточной анемией.
МГТА-145, новое потенциальное лекарство, будет даваться с плериксафором.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое открытое исследование фазы 2 будет состоять из 2 частей (части A и B).
Часть A предназначена для характеристики эффективности, безопасности, ФК и ФД однократной дозы MGTA-145 и плериксафора для мобилизации ГСК и сбора афереза у пациентов с ВСС.
Часть B предназначена для характеристики эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакопеи 2 последовательных дней дозирования MGTA-145 и плериксафора для мобилизации HSC и сбора афереза у пациентов с ВСС.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
1
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
- National Institutes of Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 35 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъект должен быть в возрасте от ≥18 до ≤35 лет.
- Субъект должен весить ≥30 кг.
- У субъекта должен быть диагноз серповидноклеточная анемия.
Критерий исключения:
- У субъекта не должно быть вазоокклюзионного события (VOE), требующего посещения медицинского учреждения в течение 30 дней после скрининга.
- Субъект не должен подвергаться или пытаться безуспешно собирать гемопоэтические стволовые клетки (ГСК).
- Субъект не должен иметь предшествующей аутологичной или аллогенной трансплантации, включая генную терапию.
- Субъект мужского пола должен быть готов или способен использовать высокоэффективный метод контрацепции в течение 3 месяцев во время и после лечения.
- Субъект женского пола не должен быть беременным или кормящим грудью. Если женщина ведет активную половую жизнь, она должна быть готова или способна использовать высокоэффективный метод контрацепции в течение 3 месяцев во время и после лечения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Часть A: Однодневное дозирование/аферез
Однократная доза MGTA-145 в сочетании с плериксафором с последующим аферезом
|
MGTA-145 будет вводиться в виде внутривенной инфузии.
240 мкг/кг подкожно
|
|
Экспериментальный: Часть B: 2-дневное дозирование/аферез
MGTA-145 в сочетании с плериксафором с последующим аферезом два дня подряд
|
MGTA-145 будет вводиться в виде внутривенной инфузии.
240 мкг/кг подкожно
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выход афереза
Временное ограничение: До 2 дней
|
Определение выхода клеток CD34+ после одного или двух последовательных дней мобилизации MGTA-145 и плериксафора с последующим аферезом.
|
До 2 дней
|
|
Оценить количество участников с возникающими нежелательными явлениями лечения, приводящих к изучению прерывания лекарств на основе критериев общих терминологий Национального института рака (NCI) для версии 5.0.
Временное ограничение: До 30 дней
|
Оценить количество участников с возникающими нежелательными явлениями лечения, приводящих к изучению прерывания лекарств на основе критериев общих терминологий Национального института рака (NCI) для версии 5.0.
|
До 30 дней
|
|
Оценить количество участников с возникновением лечения>/= клинические лабораторные аномалии 3 степени, основанные на общих критериях терминологии Национального института рака (NCI) для версии 5.0.
Временное ограничение: До 11 дней
|
Оценить количество участников с возникновением лечения>/= клинические лабораторные аномалии 3 степени, основанные на общих критериях терминологии Национального института рака (NCI) для версии 5.0.
|
До 11 дней
|
|
Жизненно важные признаки - количество участников с клинически значимыми изменениями в результате исходного уровня в жизненно важных признаках
Временное ограничение: До 11 дней
|
Жизненно важные признаки - количество участников с клинически значимыми изменениями в результате исходного уровня в жизненно важных признаках
|
До 11 дней
|
|
Лабораторная оценка - количество участников с клинически значимыми изменениями по сравнению с исходным уровнем гематологии и лабораторных параметров клинической химии.
Временное ограничение: До 11 дней
|
Лабораторная оценка - количество участников с клинически значимыми изменениями по сравнению с исходным уровнем гематологии и лабораторных параметров клинической химии.
|
До 11 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эффекты мобилизации однодневного и двухдневного дозирования с MGTA-145 и Plerixafor в периферической крови у пациентов с SCD
Временное ограничение: До 2 дней
|
Определение пиковой периферической крови CD34+ считает однодневную и двухдневную дозировку с MGTA-145 и Plerixafor в периферической крови у пациентов с SCD
|
До 2 дней
|
|
Изучение концентрации MGTA-145 в плазме на время сбора (Pharmacokinetics)
Временное ограничение: До 2 дней
|
Изучение концентрации MGTA-145 в плазме на время сбора (Pharmacokinetics)
|
До 2 дней
|
|
Оценить наличие антител к антинапраги MGTA-145 (ADA) в образцах плазмы (с использованием электрохимилюминесцентного иммуноанализа [eclia])
Временное ограничение: До 11 дней
|
Оценить наличие антител к антинапраги MGTA-145 (ADA) в образцах плазмы (с использованием электрохимилюминесцентного иммуноанализа [eclia])
|
До 11 дней
|
|
Оценить титры анти-лекарственных антител MGTA-145 (ADA) в образцах плазмы (с использованием электрохимилуминесцентного иммуноанализа [eclia])
Временное ограничение: До 11 дней
|
Оценить титры анти-лекарственных антител MGTA-145 (ADA) в образцах плазмы (с использованием электрохимилуминесцентного иммуноанализа [eclia])
|
До 11 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 июня 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
8 декабря 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
2 февраля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 мая 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 июля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 июля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 июля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 июля 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 145-SCD-204
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .