Studie av MGTA-145 og Plerixafor hos pasienter med sigdcellesykdom
8. juli 2025 oppdatert av: Ensoma
En fase 2, åpen studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til MGTA-145 i kombinasjon med plerixafor for mobilisering av hematopoietiske stamceller hos pasienter med sigdcellesykdom
Denne forskningsstudien er designet for å undersøke en ny potensiell medisin for mobilisering av stamceller og aferesesamling hos pasienter med sigdcellesykdom.
MGTA-145, den nye potensielle medisinen, vil bli gitt sammen med plerixafor.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase 2, multisenter, åpne studien vil bli utført i 2 deler (del A og B).
Del A er ment å karakterisere effekten, sikkerheten, PK og PD av en enkeltdose av MGTA-145 og plerixafor for HSC-mobilisering og aferesesamling hos pasienter med SCD.
Del B er utviklet for å karakterisere effekten, sikkerheten, PK og PD av 2 påfølgende dager med dosering med MGTA-145 og plerixafor for HSC-mobilisering og aferesesamling hos pasienter med SCD.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
1
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- National Institutes of Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 35 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspersonen må være ≥18 til ≤35 år gammel.
- Forsøkspersonen må veie ≥30 kg.
- Forsøkspersonen må ha diagnosen sigdcellesykdom.
Ekskluderingskriterier:
- Personen må ikke ha hatt en vaso-okklusiv hendelse (VOE) som krever et besøk til et helseinstitusjon innen 30 dager etter screening.
- Forsøkspersonen må ikke ha gjennomgått eller forsøkt og mislyktes tidligere hematopoietisk stamcelle (HSC) samling.
- Personen må ikke ha hatt en tidligere autolog eller allogen transplantasjon, inkludert genterapi.
- Mannlig forsøksperson må være villig eller i stand til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode i 3 måneder under og etter behandling.
- Kvinnelig forsøksperson må ikke være gravid eller ammende. Hvis den er seksuelt aktiv, må kvinnen være villig eller i stand til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode i 3 måneder under og etter behandling.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del A: Enkeldagsdosering/aferese
Enkeltdose av MGTA-145 i kombinasjon med plerixafor etterfulgt av aferese
|
MGTA-145 vil bli administrert som en IV-infusjon
240 µg/kg administrert subkutant
|
|
Eksperimentell: Del B: 2-dagers dosering/aferese
MGTA-145 i kombinasjon med plerixafor etterfulgt av aferese to påfølgende dager
|
MGTA-145 vil bli administrert som en IV-infusjon
240 µg/kg administrert subkutant
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Aferese Collection Yield
Tidsramme: Inntil 2 dager
|
Bestemmelse av utbyttet av CD34+-celler etter enten én eller to påfølgende dager med MGTA-145 og plerixafor-mobilisering etterfulgt av aferese.
|
Inntil 2 dager
|
|
Vurder antall deltakere med behandling fremvoksende bivirkninger som fører til å studere seponering av medikament basert på National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.0.
Tidsramme: Opptil 30 dager
|
Vurder antall deltakere med behandling fremvoksende bivirkninger som fører til å studere seponering av medikament basert på National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.0.
|
Opptil 30 dager
|
|
Vurder antall deltakere med behandling fremvoksende>/= klasse 3 kliniske laboratorieavvik basert på National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.0.
Tidsramme: Opptil 11 dager
|
Vurder antall deltakere med behandling fremvoksende>/= klasse 3 kliniske laboratorieavvik basert på National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.0.
|
Opptil 11 dager
|
|
Vitale tegn - antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Opptil 11 dager
|
Vitale tegn - antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i vitale tegn
|
Opptil 11 dager
|
|
Laboratorievurdering - Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i hematologi og kliniske kjemilaboratorieparametere.
Tidsramme: Opptil 11 dager
|
Laboratorievurdering - Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i hematologi og kliniske kjemilaboratorieparametere.
|
Opptil 11 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mobiliseringseffekter av endags- og to-dagers dosering med MGTA-145 og Plerixafor i perifert blod hos pasienter med SCD
Tidsramme: Opptil 2 dager
|
Bestemmelse av topp perifert blod CD34+ teller en-dag og to-dagers dosering med MGTA-145 og Plerixafor i perifert blod hos pasienter med SCD
|
Opptil 2 dager
|
|
Undersøk plasmakonsentrasjoner av MGTA-145 per tidspunkt for innsamling (farmakokinetikk)
Tidsramme: Opptil 2 dager
|
Undersøk plasmakonsentrasjoner av MGTA-145 per tidspunkt for innsamling (farmakokinetikk)
|
Opptil 2 dager
|
|
Vurdere tilstedeværelse av MGTA-145 anti-medikamentantistoffer (ADA) i plasmaprøver (ved bruk av elektrokjemiluminescerende immunoassay [ECLIA])
Tidsramme: Opptil 11 dager
|
Vurdere tilstedeværelse av MGTA-145 anti-medikamentantistoffer (ADA) i plasmaprøver (ved bruk av elektrokjemiluminescerende immunoassay [ECLIA])
|
Opptil 11 dager
|
|
Vurder titere av MGTA-145 anti-medikamentantistoffer (ADA) i plasmaprøver (ved bruk av elektrokjemiluminescerende immunoassay [ECLIA])
Tidsramme: Opptil 11 dager
|
Vurder titere av MGTA-145 anti-medikamentantistoffer (ADA) i plasmaprøver (ved bruk av elektrokjemiluminescerende immunoassay [ECLIA])
|
Opptil 11 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. juni 2022
Primær fullføring (Faktiske)
8. desember 2022
Studiet fullført (Faktiske)
2. februar 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. mai 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. juli 2022
Først lagt ut (Faktiske)
6. juli 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. juli 2025
Sist bekreftet
1. januar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 145-SCD-204
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .