Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av MGTA-145 og Plerixafor hos pasienter med sigdcellesykdom

9. januar 2024 oppdatert av: Ensoma

En fase 2, åpen studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til MGTA-145 i kombinasjon med plerixafor for mobilisering av hematopoietiske stamceller hos pasienter med sigdcellesykdom

Denne forskningsstudien er designet for å undersøke en ny potensiell medisin for mobilisering av stamceller og aferesesamling hos pasienter med sigdcellesykdom. MGTA-145, den nye potensielle medisinen, vil bli gitt sammen med plerixafor.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne fase 2, multisenter, åpne studien vil bli utført i 2 deler (del A og B). Del A er ment å karakterisere effekten, sikkerheten, PK og PD av en enkeltdose av MGTA-145 og plerixafor for HSC-mobilisering og aferesesamling hos pasienter med SCD. Del B er utviklet for å karakterisere effekten, sikkerheten, PK og PD av 2 påfølgende dager med dosering med MGTA-145 og plerixafor for HSC-mobilisering og aferesesamling hos pasienter med SCD.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children'S Research Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 35 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersonen må være ≥18 til ≤35 år gammel.
  • Forsøkspersonen må veie ≥30 kg.
  • Forsøkspersonen må ha diagnosen sigdcellesykdom.

Ekskluderingskriterier:

  • Personen må ikke ha hatt en vaso-okklusiv hendelse (VOE) som krever et besøk til et helseinstitusjon innen 30 dager etter screening.
  • Forsøkspersonen må ikke ha gjennomgått eller forsøkt og mislyktes tidligere hematopoietisk stamcelle (HSC) samling.
  • Personen må ikke ha hatt en tidligere autolog eller allogen transplantasjon, inkludert genterapi.
  • Mannlig forsøksperson må være villig eller i stand til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode i 3 måneder under og etter behandling.
  • Kvinnelig forsøksperson må ikke være gravid eller ammende. Hvis den er seksuelt aktiv, må kvinnen være villig eller i stand til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode i 3 måneder under og etter behandling.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del A: Enkeldagsdosering/aferese
Enkeltdose av MGTA-145 i kombinasjon med plerixafor etterfulgt av aferese
Biologisk: MGTA-145
MGTA-145 vil bli administrert som en IV-infusjon
Legemiddel: Plerixafor
240 µg/kg administrert subkutant
Eksperimentell: Del B: 2-dagers dosering/aferese
MGTA-145 i kombinasjon med plerixafor etterfulgt av aferese to påfølgende dager
Biologisk: MGTA-145
MGTA-145 vil bli administrert som en IV-infusjon
Legemiddel: Plerixafor
240 µg/kg administrert subkutant

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Aferese Collection Yield
Tidsramme: Inntil 2 dager
Bestemmelse av utbyttet av CD34+-celler etter enten én eller to påfølgende dager med MGTA-145 og plerixafor-mobilisering etterfulgt av aferese.
Inntil 2 dager
Vurder forekomst av uønskede hendelser ved behandling som fører til seponering av studiemedikamenter basert på National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.0.
Tidsramme: Opptil 30 dager
Opptil 30 dager
Vurder forekomsten av behandling som oppstår >/= Grad 3 kliniske laboratorieavvik basert på National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.0.
Tidsramme: Inntil 11 dager
Inntil 11 dager
Vitale tegn - Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Inntil 11 dager
Inntil 11 dager
Laboratorievurdering - Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i hematologi og klinisk kjemi laboratorieparametre.
Tidsramme: Inntil 11 dager
Inntil 11 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mobilisering Effekter av en-dagers og to-dagers dosering med MGTA-145 og plerixafor i perifert blod hos pasienter med SCD
Tidsramme: Inntil 2 dager
Bestemmelse av topp CD34+-tall i perifert blod
Inntil 2 dager
Undersøk plasmakonsentrasjoner av MGTA-145 per tidspunkt for oppsamling (farmakokinetikk)
Tidsramme: Inntil 2 dager
Inntil 2 dager
Vurder tilstedeværelsen av MGTA-145 Anti-Drug Antibodies (ADA) i plasmaprøver (ved hjelp av elektrokjemiluminescerende immunoassay [ECLIA])
Tidsramme: Inntil 11 dager
Inntil 11 dager
Vurder titere av MGTA-145 Anti-Drug Antibodies (ADA) i plasmaprøver (ved hjelp av elektrokjemiluminescerende immunoassay [ECLIA])
Tidsramme: Inntil 11 dager
Inntil 11 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ensoma

Samarbeidspartnere

bluebird bio

Etterforskere

  • Studieleder: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. juni 2022

Primær fullføring (Faktiske)

8. desember 2022

Studiet fullført (Faktiske)

2. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. mai 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. juli 2022

Først lagt ut (Faktiske)

6. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 145-SCD-204

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på MGTA-145

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Senegal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere