Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af MGTA-145 og Plerixafor hos patienter med seglcellesygdom

8. juli 2025 opdateret af: Ensoma

Et fase 2, åbent studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​MGTA-145 i kombination med plerixafor til mobilisering af hæmatopoietiske stamceller hos patienter med seglcellesygdom

Dette forskningsstudie er designet til at undersøge en ny potentiel medicin til mobilisering af stamceller og aferesesamling hos patienter med seglcellesygdom. MGTA-145, den nye potentielle medicin, vil blive givet sammen med plerixafor.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 2, multicenter, åben-label undersøgelse vil blive udført i 2 dele (del A og B). Del A er beregnet til at karakterisere effektiviteten, sikkerheden, PK og PD af en enkelt dosis MGTA-145 og plerixafor til HSC-mobilisering og afereseindsamling hos patienter med SCD. Del B er designet til at karakterisere effektiviteten, sikkerheden, PK og PD af 2 på hinanden følgende dages dosering med MGTA-145 og plerixafor til HSC-mobilisering og afereseindsamling hos patienter med SCD.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 35 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen skal være ≥18 til ≤35 år.
  • Forsøgspersonen skal veje ≥30 kg.
  • Forsøgspersonen skal have diagnosen seglcellesygdom.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen må ikke have haft en vaso-okklusiv hændelse (VOE), der kræver et besøg på et sundhedscenter inden for 30 dage efter screening.
  • Forsøgspersonen må ikke have gennemgået eller forsøgt og mislykkedes tidligere indsamling af hæmatopoietiske stamceller (HSC).
  • Forsøgspersonen må ikke have haft en tidligere autolog eller allogen transplantation, inklusive genterapi.
  • Manden skal være villig eller i stand til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode i 3 måneder under og efter behandlingen.
  • Kvindelig forsøgsperson må ikke være gravid eller ammende. Hvis kvinden er seksuelt aktiv, skal den være villig til eller i stand til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode i 3 måneder under og efter behandlingen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A: Enkeldagsdosering/aferese
Enkeltdosis af MGTA-145 i kombination med plerixafor efterfulgt af aferese
Biologisk: MGTA-145
MGTA-145 vil blive administreret som en IV-infusion
Medicin: Plerixafor
240 µg/kg indgivet subkutant
Eksperimentel: Del B: 2-dages dosering/aferese
MGTA-145 i kombination med plerixafor efterfulgt af aferese to på hinanden følgende dage
Biologisk: MGTA-145
MGTA-145 vil blive administreret som en IV-infusion
Medicin: Plerixafor
240 µg/kg indgivet subkutant

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afereseindsamlingsudbytte
Tidsramme: Op til 2 dage
Bestemmelse af udbyttet af CD34+-celler efter enten en eller to på hinanden følgende dage med MGTA-145 og plerixafor-mobilisering efterfulgt af aferese.
Op til 2 dage
Vurder antallet af deltagere med behandling fremkommende bivirkninger, der fører til undersøgelse af lægemiddelopskiltning baseret på National Cancer Institute (NCI) fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) version 5.0.
Tidsramme: Op til 30 dage
Vurder antallet af deltagere med behandling fremkommende bivirkninger, der fører til undersøgelse af lægemiddelopskiltning baseret på National Cancer Institute (NCI) fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) version 5.0.
Op til 30 dage
Evaluer antallet af deltagere med behandling af behandling>/= klasse 3 kliniske laboratorie abnormiteter baseret på National Cancer Institute (NCI) fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) version 5.0.
Tidsramme: Op til 11 dage
Evaluer antallet af deltagere med behandling af behandling>/= klasse 3 kliniske laboratorie abnormiteter baseret på National Cancer Institute (NCI) fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) version 5.0.
Op til 11 dage
Vital Signs - Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Op til 11 dage
Vital Signs - Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn
Op til 11 dage
Laboratorievurdering - Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i hæmatologi og klinisk kemi -laboratorieparametre.
Tidsramme: Op til 11 dage
Laboratorievurdering - Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i hæmatologi og klinisk kemi -laboratorieparametre.
Op til 11 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mobiliseringseffekter af enkelt-dages og to-dages dosering med MGTA-145 og Perixafor i perifert blod hos patienter med SCD
Tidsramme: Op til 2 dage
Bestemmelse af den maksimale perifere blod CD34+ tæller en-dages og to-dages dosering med MGTA-145 og Perixafor i perifert blod hos patienter med SCD
Op til 2 dage
Undersøg plasmakoncentrationer af MGTA-145 pr. Tidspunkt for indsamling (farmakokinetik)
Tidsramme: Op til 2 dage
Undersøg plasmakoncentrationer af MGTA-145 pr. Tidspunkt for indsamling (farmakokinetik)
Op til 2 dage
Evaluer tilstedeværelse af MGTA-145 anti-drug-antistoffer (ADA) i plasmaprøver (ved hjælp af elektrokemiluminescerende immunoassay [Eclia])
Tidsramme: Op til 11 dage
Evaluer tilstedeværelse af MGTA-145 anti-drug-antistoffer (ADA) i plasmaprøver (ved hjælp af elektrokemiluminescerende immunoassay [Eclia])
Op til 11 dage
Evaluer titere af MGTA-145 anti-drug antistoffer (ADA) i plasmaprøver (ved hjælp af elektrokemiluminescerende immunoassay [eclia])
Tidsramme: Op til 11 dage
Evaluer titere af MGTA-145 anti-drug antistoffer (ADA) i plasmaprøver (ved hjælp af elektrokemiluminescerende immunoassay [eclia])
Op til 11 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ensoma

Samarbejdspartnere

bluebird bio

Efterforskere

  • Studieleder: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. juni 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

2. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

6. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juli 2025

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 145-SCD-204

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med MGTA-145

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner