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낫적혈구병 환자에서 MGTA-145 및 Plerixafor에 대한 연구

2025년 7월 8일 업데이트: Ensoma

낫적혈구병 환자의 조혈모세포 동원을 위한 Plerixafor와 병용한 MGTA-145의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 연구

이 연구는 낫적혈구병 환자의 줄기세포 동원 및 성분채집술 수집을 위한 새로운 잠재적 의약품을 조사하기 위해 고안되었습니다. 신약 후보물질인 MGTA-145는 플레릭사포와 함께 투여된다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 2상, 다기관, 공개 라벨 연구는 2개 파트(파트 A 및 B)로 수행됩니다. 파트 A는 SCD 환자의 HSC 동원 및 성분채집술 수집을 위한 단일 용량의 MGTA-145 및 plerixafor의 효능, 안전성, PK 및 PD를 특성화하기 위한 것입니다. 파트 B는 SCD 환자에서 HSC 동원 및 성분 채혈 수집을 위해 MGTA-145 및 plerixafor를 사용한 연속 2일 투여의 효능, 안전성, PK 및 PD를 특성화하도록 설계되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

1

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 피험자는 18세 이상 35세 이하이어야 합니다.
  • 피험자의 체중은 30kg 이상이어야 합니다.
  • 피험자는 낫적혈구병 진단을 받아야 합니다.

제외 기준:

  • 피험자는 스크리닝 30일 이내에 의료 시설을 방문해야 하는 혈관 폐쇄 사건(VOE)이 없어야 합니다.
  • 피험자는 이전에 조혈모세포(HSC) 수집을 받았거나 시도하거나 실패한 적이 없어야 합니다.
  • 피험자는 이전에 유전자 치료를 포함한 자가 또는 동종 이식을 받은 적이 없어야 합니다.
  • 남성 피험자는 치료 중 및 치료 후 3개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용할 의향이 있거나 사용할 수 있어야 합니다.
  • 여성 피험자는 임신 중이거나 모유 수유 중이 아니어야 합니다. 성적으로 활동적인 경우, 여성 피험자는 치료 중 및 치료 후 3개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용할 의향이 있거나 사용할 수 있어야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 A: 일일 투여/성분채집술
플레릭사포르와 병용한 MGTA-145의 단일 용량에 이어 성분채집술
생물학적: MGTA-145
MGTA-145는 IV 주입으로 투여됩니다.
의약품: 플레릭사포르
240 µg/kg 피하 투여
실험적: 파트 B: 2일 투여/성분채집술
MGTA-145와 plerixafor 병용 후 2일 연속 성분채집술
생물학적: MGTA-145
MGTA-145는 IV 주입으로 투여됩니다.
의약품: 플레릭사포르
240 µg/kg 피하 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
성분 채집 수율
기간: 최대 2일
연속 1일 또는 2일의 MGTA-145 및 plerixa for 동원 후 성분채집술 후 CD34+ 세포의 수율 측정.
최대 2일
CTCAE (Common Cancer Institute)에 기반한 약물 중단을 연구하는 치료가 발생한 부작용을 가진 참가자의 수를 평가하십시오.
기간: 최대 30 일
CTCAE (Common Cancer Institute)에 기반한 약물 중단을 연구하는 치료가 발생한 부작용을 가진 참가자의 수를 평가하십시오.
최대 30 일
치료가있는 참가자 수를 평가하십시오.
기간: 최대 11 일
치료가있는 참가자 수를 평가하십시오.
최대 11 일
활력 징후 - 생명 징후로 기준선에서 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 11 일
활력 징후 - 생명 징후로 기준선에서 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
최대 11 일
실험실 평가 - 혈액학 및 임상 화학 실험실 매개 변수의 기준선에서 임상 적으로 유의 한 변화를 가진 참가자 수.
기간: 최대 11 일
실험실 평가 - 혈액학 및 임상 화학 실험실 매개 변수의 기준선에서 임상 적으로 유의 한 변화를 가진 참가자 수.
최대 11 일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SCD 환자에서 말초 혈액에서 MGTA-145 및 Plerixafor를 사용한 1 일 및 2 일 투약의 동원 효과
기간: 최대 2 일
SCD 환자에서 MGTA-145 및 Plerixafor를 사용한 1 일 및 이틀 투여 량의 피크 말초 혈액 CD34+의 결정
최대 2 일
수집 시점 당 MGTA-145의 혈장 농도 조사 (약동학)
기간: 최대 2 일
수집 시점 당 MGTA-145의 혈장 농도 조사 (약동학)
최대 2 일
혈장 샘플에서 MGTA-145 항 약물 항체 (ADA)의 존재를 평가합니다 (전기 화학 발광 면역 분석 [ECLIA]).
기간: 최대 11 일
혈장 샘플에서 MGTA-145 항 약물 항체 (ADA)의 존재를 평가합니다 (전기 화학 발광 면역 분석 [ECLIA]).
최대 11 일
혈장 샘플에서 MGTA-145 항 약물 항체 (ADA)의 역가 평가 (Electrochemiluminescent 면역 분석 [ECLIA]).
기간: 최대 11 일
혈장 샘플에서 MGTA-145 항 약물 항체 (ADA)의 역가 평가 (Electrochemiluminescent 면역 분석 [ECLIA]).
최대 11 일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ensoma

협력자

bluebird bio

수사관

  • 연구 책임자: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 6월 24일

기본 완료 (실제)

2022년 12월 8일

연구 완료 (실제)

2023년 2월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 5월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 7월 5일

처음 게시됨 (실제)

2022년 7월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 7월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 7월 8일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 145-SCD-204

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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