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Studie zu MGTA-145 und Plerixafor bei Patienten mit Sichelzellanämie

8. Juli 2025 aktualisiert von: Ensoma

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von MGTA-145 in Kombination mit Plerixafor zur Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen bei Patienten mit Sichelzellanämie

Diese Forschungsstudie soll ein neues potenzielles Medikament zur Mobilisierung von Stammzellen und Apherese-Sammlung bei Patienten mit Sichelzellanämie untersuchen. MGTA-145, das neue potenzielle Medikament, wird zusammen mit Plerixafor verabreicht.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese multizentrische Open-Label-Studie der Phase 2 wird in zwei Teilen durchgeführt (Teile A und B). Teil A soll die Wirksamkeit, Sicherheit, PK und PD einer Einzeldosis von MGTA-145 und Plerixafor zur HSC-Mobilisierung und Apherese-Sammlung bei Patienten mit SCD beschreiben. Teil B soll die Wirksamkeit, Sicherheit, PK und PD von 2 aufeinanderfolgenden Tagen der Verabreichung von MGTA-145 und Plerixafor zur HSC-Mobilisierung und Apherese-Sammlung bei Patienten mit SCD beschreiben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 35 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt muss ≥ 18 bis ≤ 35 Jahre alt sein.
  • Das Subjekt muss ≥30 kg wiegen.
  • Das Subjekt muss eine Diagnose der Sichelzellenanämie haben.

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt darf innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening kein vaso-okklusives Ereignis (VOE) gehabt haben, das einen Besuch in einer Gesundheitseinrichtung erfordert.
  • Das Subjekt darf sich keiner vorherigen hämatopoetischen Stammzellsammlung (HSC) unterzogen oder es versucht haben und fehlgeschlagen sein.
  • Das Subjekt darf keine vorherige autologe oder allogene Transplantation einschließlich Gentherapie gehabt haben.
  • Das männliche Subjekt muss bereit oder in der Lage sein, für 3 Monate während und nach der Behandlung eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Das weibliche Subjekt darf nicht schwanger sein oder stillen. Wenn sexuell aktiv, muss die Patientin bereit oder in der Lage sein, für 3 Monate während und nach der Behandlung eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: Eintägige Dosierung/Apherese
Einzeldosis MGTA-145 in Kombination mit Plerixafor, gefolgt von Apherese
Biologisch: MGTA-145
MGTA-145 wird als IV-Infusion verabreicht
Arzneimittel: Plerixafor
240 µg/kg subkutan verabreicht
Experimental: Teil B: 2-Tages-Dosierung/Apherese
MGTA-145 in Kombination mit Plerixafor, gefolgt von Apherese an zwei aufeinanderfolgenden Tagen
Biologisch: MGTA-145
MGTA-145 wird als IV-Infusion verabreicht
Arzneimittel: Plerixafor
240 µg/kg subkutan verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ausbeute der Apherese-Sammlung
Zeitfenster: Bis zu 2 Tage
Bestimmung der Ausbeute an CD34+-Zellen nach entweder einem oder zwei aufeinanderfolgenden Tagen der Mobilisierung von MGTA-145 und Plerixafor, gefolgt von einer Apherese.
Bis zu 2 Tage
Bewerten Sie die Anzahl der Teilnehmer mit auffälligen unerwünschten Ereignissen, die zum Absetzen des Arzneimittels auf der Grundlage der gemeinsamen Terminologiekriterien für unerwünschte Ereignisse (CTCAE) Version 5.0 führen.
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage
Bewerten Sie die Anzahl der Teilnehmer mit auffälligen unerwünschten Ereignissen, die zum Absetzen des Arzneimittels auf der Grundlage der gemeinsamen Terminologiekriterien für unerwünschte Ereignisse (CTCAE) Version 5.0 führen.
Bis zu 30 Tage
Bewerten Sie die Anzahl der Teilnehmer mit auftretender Behandlung>/= Klinische Laboranormalitäten des Klinischen Labors des Grades 3 auf der Grundlage der gemeinsamen Terminologiekriterien für unerwünschte Ereignisse (CTCAE) Version 5.0.
Zeitfenster: Bis zu 11 Tage
Bewerten Sie die Anzahl der Teilnehmer mit auftretender Behandlung>/= Klinische Laboranormalitäten des Klinischen Labors des Grades 3 auf der Grundlage der gemeinsamen Terminologiekriterien für unerwünschte Ereignisse (CTCAE) Version 5.0.
Bis zu 11 Tage
Vitalfunktionen - Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in Vitalzeichen
Zeitfenster: Bis zu 11 Tage
Vitalfunktionen - Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in Vitalzeichen
Bis zu 11 Tage
Laborbewertung - Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in der Hämatologie- und klinischen Chemie -Laborparametern.
Zeitfenster: Bis zu 11 Tage
Laborbewertung - Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in der Hämatologie- und klinischen Chemie -Laborparametern.
Bis zu 11 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mobilisierungseffekte einer eintägigen und zweitägigen Dosierung mit MGTA-145 und Plerixafor im peripheren Blut bei Patienten mit SCD
Zeitfenster: Bis zu 2 Tage
Bestimmung des maximalen peripheren Blutes CD34+ zählt eintägige und zweitägige Dosierung mit MGTA-145 und Plerixafor bei peripherem Blut bei Patienten mit SCD
Bis zu 2 Tage
Untersuchen Sie die Plasmakonzentrationen von MGTA-145 pro Zeitpunkt der Sammlung (Pharmakokinetik)
Zeitfenster: Bis zu 2 Tage
Untersuchen Sie die Plasmakonzentrationen von MGTA-145 pro Zeitpunkt der Sammlung (Pharmakokinetik)
Bis zu 2 Tage
Bewerten Sie das Vorhandensein von MGTA-145-Anti-Drogen-Antikörpern (ADA) in Plasmaproben (unter Verwendung von elektrochemilumineszierendem Immunoassay [Eclia]))
Zeitfenster: Bis zu 11 Tage
Bewerten Sie das Vorhandensein von MGTA-145-Anti-Drogen-Antikörpern (ADA) in Plasmaproben (unter Verwendung von elektrochemilumineszierendem Immunoassay [Eclia]))
Bis zu 11 Tage
Bewerten Sie Titer von MGTA-145-Anti-Drogen-Antikörpern (ADA) in Plasmaproben (unter Verwendung von Electrochemilumineszenz-Immunoassay [Eclia]))
Zeitfenster: Bis zu 11 Tage
Bewerten Sie Titer von MGTA-145-Anti-Drogen-Antikörpern (ADA) in Plasmaproben (unter Verwendung von Electrochemilumineszenz-Immunoassay [Eclia]))
Bis zu 11 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ensoma

Mitarbeiter

bluebird bio

Ermittler

  • Studienleiter: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Juni 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 145-SCD-204

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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