Estudo de MGTA-145 e Plerixafor em Pacientes com Doença Falciforme
8 de julho de 2025 atualizado por: Ensoma
Um estudo aberto de fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança do MGTA-145 em combinação com o Plerixafor para a mobilização de células-tronco hematopoiéticas em pacientes com doença falciforme
Este estudo de pesquisa é projetado para investigar um novo medicamento potencial para mobilização de células-tronco e coleta de aférese em pacientes com doença falciforme.
O MGTA-145, o novo medicamento em potencial, será administrado com o plerixafor.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo aberto de Fase 2, multicêntrico, será conduzido em 2 partes (Partes A e B).
A Parte A destina-se a caracterizar a eficácia, segurança, PK e PD de uma dose única de MGTA-145 e plerixafor para mobilização de HSC e coleta por aférese em pacientes com SCD.
A Parte B é projetada para caracterizar a eficácia, segurança, PK e PD de 2 dias consecutivos de dosagem com MGTA-145 e plerixafor para mobilização de HSC e coleta de aférese em pacientes com SCD.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 35 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O indivíduo deve ter ≥18 a ≤35 anos de idade.
- O indivíduo deve pesar ≥30 kg.
- O sujeito deve ter um diagnóstico de doença falciforme.
Critério de exclusão:
- O sujeito não deve ter tido um evento vaso-oclusivo (VOE) que exija uma visita a uma unidade de saúde dentro de 30 dias após a triagem.
- O sujeito não deve ter sido submetido ou tentado e falhado na coleta anterior de células-tronco hematopoiéticas (HSC).
- O sujeito não deve ter tido um transplante autólogo ou alogênico anterior, incluindo terapia genética.
- O indivíduo do sexo masculino deve estar disposto ou ser capaz de usar um método contraceptivo altamente eficaz por 3 meses durante e após o tratamento.
- O sujeito do sexo feminino não deve estar grávida ou amamentando. Se sexualmente ativa, a mulher deve estar disposta ou ser capaz de usar um método contraceptivo altamente eficaz por 3 meses durante e após o tratamento.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Parte A: Dosagem/Aférese em um único dia
Dose única de MGTA-145 em combinação com plerixafor seguida de aférese
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MGTA-145 será administrado como uma infusão IV
240 µg/kg administrados por via subcutânea
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Experimental: Parte B: Dosagem/Aférese em 2 Dias
MGTA-145 em combinação com plerixafor seguido de aférese em dois dias consecutivos
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MGTA-145 será administrado como uma infusão IV
240 µg/kg administrados por via subcutânea
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Rendimento da Coleta por Aférese
Prazo: Até 2 dias
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Determinação do rendimento de células CD34+ após um ou dois dias consecutivos de mobilização de MGTA-145 e plerixafor seguida de aférese.
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Até 2 dias
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Avalie o número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento, levando ao estudo da descontinuação de medicamentos com base no Critério de Terminologia Comum do Instituto Nacional de Câncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versão 5.0.
Prazo: Até 30 dias
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Avalie o número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento, levando ao estudo da descontinuação de medicamentos com base no Critério de Terminologia Comum do Instituto Nacional de Câncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versão 5.0.
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Até 30 dias
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Avalie o número de participantes com o tratamento emergente>/= grau 3 Laboratório Clínico Anormalidades Com base no Critério de Terminologia Comum do Instituto Nacional de Câncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versão 5.0.
Prazo: Até 11 dias
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Avalie o número de participantes com o tratamento emergente>/= grau 3 Laboratório Clínico Anormalidades Com base no Critério de Terminologia Comum do Instituto Nacional de Câncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versão 5.0.
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Até 11 dias
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Sinais vitais - Número de participantes com mudanças clinicamente significativas em relação à linha de base em sinais vitais
Prazo: Até 11 dias
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Sinais vitais - Número de participantes com mudanças clinicamente significativas em relação à linha de base em sinais vitais
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Até 11 dias
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Avaliação do laboratório - Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base nos parâmetros do laboratório de hematologia e química clínica.
Prazo: Até 11 dias
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Avaliação do laboratório - Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base nos parâmetros do laboratório de hematologia e química clínica.
|
Até 11 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeitos de mobilização da dosagem de um dia e de dois dias com MGTA-145 e PleriXafor em sangue periférico em pacientes com DF
Prazo: Até 2 dias
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Determinação de pico de sangue periférico CD34+ contagem de dosagem de dois dias e de dois dias com MGTA-145 e PleriXafor em sangue periférico em pacientes com DF
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Até 2 dias
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Investigue as concentrações plasmáticas de MGTA-145 por ponto do tempo da coleta (farmacocinética)
Prazo: Até 2 dias
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Investigue as concentrações plasmáticas de MGTA-145 por ponto do tempo da coleta (farmacocinética)
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Até 2 dias
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Avalie a presença de anticorpos antidrogas MGTA-145 (ADA) em amostras de plasma (usando imunoensaio eletroquimiluminescente [Eclia])
Prazo: Até 11 dias
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Avalie a presença de anticorpos antidrogas MGTA-145 (ADA) em amostras de plasma (usando imunoensaio eletroquimiluminescente [Eclia])
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Até 11 dias
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Avalie os títulos de anticorpos antidrogas MGTA-145 (ADA) em amostras de plasma (usando imunoensaio eletroquimiluminescente [Eclia])
Prazo: Até 11 dias
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Avalie os títulos de anticorpos antidrogas MGTA-145 (ADA) em amostras de plasma (usando imunoensaio eletroquimiluminescente [Eclia])
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Até 11 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de junho de 2022
Conclusão Primária (Real)
8 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
2 de fevereiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de julho de 2022
Primeira postagem (Real)
6 de julho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de julho de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 145-SCD-204
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .