抗 CD33 CAR-T 细胞治疗复发/难治性 CD33+ 急性髓性白血病
2022年6月30日 更新者：iCell Gene Therapeutics
这是一项 I 期、介入性、单臂、开放标签、治疗研究，旨在评估抗 CD33 CAR-T 细胞在复发和/或难治性、高风险血液恶性肿瘤患者中的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
AML 是一种进展迅速的血癌，通过高剂量多药化疗进行治疗，可能随后进行造血干细胞移植。
尽管此类强化治疗通常与相当大的毒性甚至死亡相关，但仍有约 60-70% 的 AML 患者复发。
此外，AML 的五年生存率仍然低至 27%。
AML 主要由 CD33+ 白血病母细胞组成。
因此，CD33 是 CAR T 细胞潜在的良好靶标。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
10
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Hebei
-
Langfang、Hebei、中国
- Hebei Yanda Lu Daopei Hospital
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接触：
- Peihua Lu, MD
- 电话号码：011-86-18611636171
- 邮箱：peihua_lu@126.com
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 60年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 签署书面知情同意书；患者自愿参加临床试验；
- 诊断主要依据世界卫生组织（WHO）2008；
- 诱导治疗后不能达到完全缓解；完全缓解后复发；外周血或骨髓中白血病母细胞负荷大于5%；
- 白血病母细胞表达CD33（流式细胞术或免疫组化CD33阳性≥70%）；
- 预期生存期大于12周；
- ECOG评分≤2；
- 年龄2-60岁；
- HGB≥70g/L（可输血）；
- 总胆红素不超过正常值上限的3倍，AST和ALT不超过正常值上限的5倍。
排除标准：
- 拒绝同意治疗的患者
- 先前的实体器官移植
- 以下心脏问题之一：房颤；在过去 12 个月内发生过心肌梗塞； QT 间期延长综合征或继发性 QT 间期延长；有临床意义的心包积液；心功能不全 NYHA（纽约心脏协会）III 或 IV；
- 严重肺功能障碍疾病史；
- 严重感染或持续感染不能有效控制；
- 严重的自身免疫性疾病或先天性免疫缺陷；
- 活动性肝炎；
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染；
- 具有临床意义的病毒感染，或无法控制的病毒再激活，包括 EBV（Epstein-Barr 病毒）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：顺序的
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：抗CD33 CAR T细胞
剂量递增阶段：抗 CD33 CAR T 细胞将用慢病毒载体转导以表达抗 CD33 CAR
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抗 CD33 CAR T 细胞用于治疗患者。
在接受淋巴细胞清除化疗后，患者将通过静脉注射接受新鲜或解冻的 CAR T 细胞。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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抗 CD33 CAR 输注后不良事件的数量和发生率。
大体时间：1 年，尤其是 CAR 输注后的前 3 个月
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确定抗 CD33 CAR T 细胞疗法的毒性特征，包括细胞因子释放综合征和神经毒性等症状的数量、发生率和严重程度
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1 年，尤其是 CAR 输注后的前 3 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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抗CD33 CAR T细胞的疾病反应
大体时间：4周
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在第 1、2、3 和 4 周时，通过骨髓活检和抽吸评估疾病对抗 CD33 CAR T 细胞的反应。
接受抗 CD33 CAR T 输注的受试者比例达到 1) 形态学缓解（原始细胞 <5%）：2）流式细胞术分析为原始细胞阴性，以及 3）分子生物学缓解（如果适用）。
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4周
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同种异体造血干细胞移植（HCT）
大体时间：HCT植入后42天
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异基因造血干细胞移植 (HCT) 在抗 CD33 CAR T 治疗后进行。
HCT植入后的时间[时间范围：HCT植入后42天]从HCT当天开始计算，直至连续三天中性粒细胞绝对计数（ANC）大于500/ul。
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HCT植入后42天
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HCT 100% 乳糜时间
大体时间：HCT后2周
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HCT 100% 乳糜时间
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HCT后2周
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总生存期
大体时间：HCT 后 1 年
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从开始抗 CD33 CAR T 注射到死亡的时间确定为总生存期
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HCT 后 1 年
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无进展生存期
大体时间：HCT 一年后
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无进展生存期是指从注射抗 CD33 CAR T 细胞到疾病进展或因任何原因死亡的记录，以先到者为准。
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HCT 一年后
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治疗相关死亡率
大体时间：HCT 一年后
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从 HCT 后一年计算的治疗相关死亡率。
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HCT 一年后
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2022年7月1日
初级完成 (预期的)
2024年6月30日
研究完成 (预期的)
2024年6月30日
研究注册日期
首次提交
2022年6月30日
首先提交符合 QC 标准的
2022年6月30日
首次发布 (实际的)
2022年7月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年7月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年6月30日
最后验证
2022年6月1日
更多信息
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