AG-946 在低危骨髓增生异常综合征 (LR-MDS) 贫血参与者中的研究
2026年8月26日 更新者：Agios Pharmaceuticals, Inc.
一项 2a/2b 期、开放标签、概念验证（2a 期）和双盲、随机、安慰剂对照（2b 期）、多中心、疗效和安全性的 AG-946 研究，用于因低氧血症引起的贫血参与者-风险骨髓增生异常综合征
本研究的目的是在 2a 期 LR-MDS 参与者中证明 AG-946 的概念，并比较 AG-946 与安慰剂的效果，并检测 LR-MDS 参与者对红细胞反应的剂量反应在第 2b 阶段。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
87
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Jerusalem、以色列、9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Tel Aviv、以色列
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
-
-
Upper Austria
-
Linz、Upper Austria、奥地利、4020
- Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
-
-
-
-
-
Alexandroupoli、希腊
- University Hospital of Alexandroupolis
-
Athens、希腊
- Attikon University General Hospital
-
Pátrai、希腊
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki、希腊
- Hippokration Hospital
-
-
-
-
Lower Saxony
-
Hanover、Lower Saxony、德国、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Düsseldorf、North Rhine-Westphalia、德国、40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
-
Saxony
-
Leipzig、Saxony、德国、04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Roma、意大利
- Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
-
-
Lombardy
-
Milan、Lombardy、意大利
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Pavia、Lombardy、意大利
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
-
Rozzano、Lombardy、意大利
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
Piedmont
-
Turin、Piedmont、意大利
- Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino
-
-
-
-
-
Ostrava、捷克语、708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
-
-
-
-
Lille、法国、59037
- CHRU Lille
-
Paris、法国、75475
- Hopital Saint Louis
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille、Bouches-du-Rhône、法国、13010
- Hopital de la Conception
-
-
Maine-et-Loire
-
Angers、Maine-et-Loire、法国、49933
- CHU Angers
-
-
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw、Masovian Voivodeship、波兰
- MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
-
-
Silesian Voivodeship
-
Katowice、Silesian Voivodeship、波兰
- Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
-
-
Warmian-Masurian Voivodeship
-
Olsztyn、Warmian-Masurian Voivodeship、波兰
- SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
-
-
-
-
Victoria
-
Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
- Monash Health, Monash Medical Centre
-
-
-
-
California
-
Lakewood、California、美国、90805
- Innovative Clinical Research Institute Whittier
-
Los Angeles、California、美国、90024
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Redlands、California、美国、92373
- Emad Ibrahim, MD, Inc.
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06510
- Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
-
-
Illinois
-
Skokie、Illinois、美国、60076
- Edward H. Kaplan MD & Associates
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Long Island City、New York、美国、11101
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke Adult Blood and Marrow Clinic
-
-
-
-
-
Edinburgh、英国、EH24 2XU
- Western General Hospital Edinburgh - PPDS
-
London、英国、SE5 9RS
- Kings College Hospital
-
Oxford、英国、OX3 7LE
- Churchill Hospital-NHS Oxford
-
-
Aberdeen City
-
Aberdeen、Aberdeen City、英国、AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary - PPDS
-
-
-
-
-
Córdoba、西班牙、14004
- C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
-
Madrid、西班牙、28046
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Madrid、西班牙、28050
- Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
-
Salamanca、西班牙、37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
-
Seville、西班牙、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
-
-
-
-
Daegu、韩国、41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul、韩国、05505
- Asan Medical Center - PPDS
-
Seoul、韩国
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
阶段 2a
- 在提供知情同意时至少年满 18 岁；
- 根据世界卫生组织 (WHO) 分类记录的骨髓增生异常综合征 (MDS) 诊断，符合修订后的国际预后评分系统 (IPSS-R) 低风险疾病分类（风险评分：≤3.5）和
根据修订后的国际工作组 (IWG) 2018 年标准，根据参与者病历中的输血史，未输血或低输血负担 (LTB)：
- 非输血 (NTD)：
- LTB：在给予第一剂研究药物之前的 16 周内有 3 至 7 个 RBC 单位，并且
- 血红蛋白 (Hb) 浓度
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 体能状态评分为 0、1 或 2；
- 如果采用铁螯合疗法，铁螯合疗法剂量必须稳定且在研究药物首次给药前 ≥ 56 天开始；
- 对于有生育潜力的女性 (WOCBP) 和有 WOCBP 伴侣的男性，必须将可能导致怀孕的性活动作为其日常生活方式的一部分，或者同意使用 2 种避孕方法，其中 1 种必须被认为是非常有效的，从提供知情同意书之时起，在整个研究过程中，以及女性最后一剂研究药物后 28 天和男性最后一剂研究药物后 90 天。 第二种避孕方式可以是可接受的屏障方法；
- 在进行任何与研究相关的程序之前获得参与者的书面知情同意，并愿意在研究期间遵守所有研究程序。
阶段 2b
- 在提供知情同意时至少年满 18 岁；
- 根据 WHO 分类记录的 MDS 诊断符合 IPSS-R 低风险疾病分类（风险评分：≤3.5）和
根据修订后的 IWG 2018 标准，根据参与者病历中的输血史，未输血、有 LTB 或有高输血负担 (HTB)：
- 新台币：
- LTB：随机分组前 16 周内 3 至 7 个 RBC 单位，并且
- HTB：随机化前 16 周内≥8 个 RBC 单位，随机化前 8 周内≥4 个 RBC 单位；
- Hb 浓度
- 最多 2 种既往疗法，包括促红细胞生成剂 (ESA)（例如促红细胞生成素 [EPO]、EPO + 粒细胞集落刺激因子 [G-CSF]）和/或 luspatercept；
- ECOG 体能状态评分为 0、1 或 2；
- 如果采用铁螯合疗法，铁螯合疗法的剂量必须稳定且在随机分组前 ≥ 56 天开始；
- 对于 WOCBP 和有 WOCBP 伴侣的男性，必须将可能导致怀孕的性活动作为其日常生活方式的一部分或同意使用；
- 2 种避孕方式，其中 1 种必须被认为是高度有效的，从提供知情同意书的时间起，在整个研究期间，以及女性最后一剂研究药物后 28 天和最后一剂研究药物后 90 天男人。 第二种避孕方式可以是可接受的屏障方法；
- 在进行任何与研究相关的程序之前获得参与者的书面知情同意，并愿意在研究期间遵守所有研究程序。
排除标准：
阶段 2a
- 急性髓性白血病 (AML) 的已知病史；
- 继发性 MDS，定义为已知由于化学损伤或其他疾病的化学疗法和/或放射疗法引起的 MDS；
- 既往接触过丙酮酸激酶激活剂、高危 MDS 治疗（低甲基化剂 [HMAs]、异柠檬酸脱氢酶 [IDH] 抑制剂或同种异体或自体干细胞移植）和/或疾病调节剂（例如，免疫调节药物）如来那度胺）。 如果参与者在给予第一剂研究药物前 ≥ 8 周接受了 ≤ 1 周的疾病改善剂治疗，则研究者可酌情决定不将他们排除在外；
- 目前正在接受 luspatercept、EPO 或 G-CSF 治疗。 EPO 或 G-CSF 治疗必须在首次研究药物给药前停止≥28 天；在给予第一剂研究药物之前必须停止使用 luspatercept 治疗 ≥ 65 天；
在提供知情同意书前 6 个月内有活动性和/或不受控制的心脏或肺部疾病史，包括但不限于：
- 纽约心脏协会 III 级或 IV 级心力衰竭或有临床意义的心律失常
- 心肌梗塞、不稳定型心绞痛或不稳定型高血压；高风险血栓形成；出血性、栓塞性或血栓性中风；深静脉血栓形成；或肺或动脉栓塞
- 使用 Fridericia 方法的心率校正 QT 间期女性参与者≥470 毫秒，男性参与者≥450 毫秒，右束支传导阻滞或左束支传导阻滞除外
- 严重肺纤维化定义为严重缺氧、右心衰竭证据和影像学肺纤维化 >50%
- 严重肺动脉高压定义为与缺氧、右心衰竭和需要氧气相关的严重症状；
肝胆疾病史，定义如下：
- 血清天冬氨酸转氨酶 (AST) >2.5 × 正常值上限 (ULN)（除非由于溶血和/或肝铁沉积）和丙氨酸转氨酶 (ALT) >2.5 × ULN（除非由于肝铁沉积）
- 血清胆红素 >ULN，如果升高与临床症状性胆总管结石、胆囊炎、胆道梗阻或肝细胞疾病相关；
- 肾功能障碍，由估计的肾小球滤过率 (eGFR) 定义
- 在提供知情同意书时需要全身抗菌治疗的活动性感染。 如果在筛选期间需要进行抗微生物治疗，则在进行抗微生物治疗时不应进行筛选程序，并且最后一剂抗微生物治疗必须在研究药物首次给药前 ≥ 7 天给药；
- 在给予第一剂研究药物前 12 周内进行过大手术。 在给予第一剂研究药物之前，参与者必须已经从之前的任何手术中完全康复；
- 任何恶性肿瘤的病史，非黑色素瘤性原位皮肤癌、原位宫颈癌或原位乳腺癌除外。 在提供知情同意书之前，参与者不得患有活动性疾病或接受过≤5年的抗癌治疗；
- 丙型肝炎病毒（HCV）抗体（Ab）检测呈阳性并有活动性HCV感染证据，或乙型肝炎表面抗原（HBsAg）检测呈阳性；
- HIV-1 Ab 或 HIV-2 Ab 检测呈阳性；
- 中性粒细胞绝对计数 (ANC)
- 筛选前 28 天内在没有输注血小板的情况下评估的血小板计数≤75,000/μL (75 × 109/L)；
- 非空腹甘油三酯浓度 >500 mg/dL；
- 在给予第一剂研究药物之前接受 P-糖蛋白 (P-gp) 抑制剂未停药 ≥ 5 天或相当于 5 个半衰期（以较长者为准）的时间范围；
- 当前注册或过去参与（在 4 周内或相当于研究药物首次给药前 5 个半衰期的时间范围内，或，以较长者为准）任何其他涉及研究治疗或设备的临床研究;
- 已知对 AG-946 或其赋形剂（硅化微晶纤维素、交联羧甲基纤维素钠、硬脂酰富马酸钠和 Opadry® II 蓝色薄膜包衣 [聚乙烯醇、二氧化钛、聚乙二醇/聚乙二醇、滑石粉、FD&C blue #2/靛蓝胭脂红）过敏铝色淀/E132]);
- 怀孕或哺乳；
- 研究者认为可能会给参与研究带来不可接受的风险和/或可能混淆对研究数据的解释的任何医学、血液学、心理或行为状况或先前或当前的治疗。
阶段 2b
- 已知的 AML 病史；
- 继发性 MDS，定义为已知由于化学损伤或其他疾病的化学疗法和/或放射疗法引起的 MDS；
- 先前接触过丙酮酸激酶激活剂，包括在本研究的第 2a 期部分接触过 AG-946，对高风险 MDS（HMA、IDH 抑制剂或同种异体或自体干细胞移植）和/或疾病进行治疗调节剂（例如，免疫调节药物，如来那度胺）。 如果参与者在随机分组前 ≥ 8 周接受了 ≤ 1 周的疾病改善剂治疗，则研究者可酌情决定不将他们排除在外；
- 目前正在接受 luspatercept、EPO 或 G-CSF 治疗。 EPO 或 G-CSF 治疗必须在首次研究药物给药前停止≥28 天；必须在随机分组前停止 luspatercept 治疗 ≥ 65 天；
在提供知情同意书前 6 个月内有活动性和/或不受控制的心脏或肺部疾病史，包括但不限于：
- 纽约心脏协会 III 级或 IV 级心力衰竭或有临床意义的心律失常
- 心肌梗塞、不稳定型心绞痛或不稳定型高血压；高风险血栓形成；出血性、栓塞性或血栓性中风；深静脉血栓形成；或肺或动脉栓塞
- 使用 Fridericia 方法的心率校正 QT 间期女性参与者≥470 毫秒，男性参与者≥450 毫秒，右束支传导阻滞或左束支传导阻滞除外
- 严重肺纤维化定义为严重缺氧、右心衰竭证据和影像学肺纤维化 >50%
- 严重肺动脉高压定义为与缺氧、右心衰竭和需要氧气相关的严重症状；
肝胆疾病史，定义如下：
- 血清 AST >2.5 × ULN（除非由于溶血和/或肝铁沉积）和 ALT >2.5 × ULN（除非由于肝铁沉积）
- 血清胆红素 >ULN，如果升高与临床症状性胆总管结石、胆囊炎、胆道梗阻或肝细胞疾病相关；
- 肾功能障碍，由 eGFR 定义
- 在提供知情同意书时需要全身抗菌治疗的活动性感染。 如果在筛选期间需要进行抗菌治疗，则在进行抗菌治疗时不应进行筛查程序，并且最后一剂抗菌治疗必须在随机分组前 ≥ 7 天进行；
- 随机分组前 12 周内进行过大手术。 参与者必须在随机化之前从之前的任何手术中完全康复；
- 任何恶性肿瘤的病史，非黑色素瘤性原位皮肤癌、原位宫颈癌或原位乳腺癌除外。 在提供知情同意书之前，参与者不得患有活动性疾病或接受过≤5年的抗癌治疗；
- HCV 抗体检测呈阳性并有活动性 HCV 感染证据，或 HBsAg 检测呈阳性；
- HIV-1 Ab 或 HIV-2 Ab 检测呈阳性；
- 非国大
- 血小板计数
- 非空腹甘油三酯浓度 >500 mg/dL；
- 在随机分组前接受 P-gp 抑制剂未停药 ≥ 5 天或相当于 5 个半衰期（以较长者为准）的时间范围；
- 当前注册或过去参与（在 4 周内或相当于随机化前研究药物的 5 个半衰期的时间范围内，或以较长者为准）涉及研究治疗或设备的任何其他临床研究；
- 已知对 AG-946 或其赋形剂过敏，包括安慰剂（硅化微晶纤维素、微晶纤维素、交联羧甲基纤维素钠、甘露醇、硬脂酰富马酸钠、硬脂酸镁和欧巴代® II 蓝色薄膜包衣 [聚乙烯醇、羟丙甲纤维素、二氧化钛、乳糖一水合物、聚乙二醇/聚乙二醇、三醋精、滑石粉、FD&C 蓝#2/靛蓝胭脂红铝色淀/E132])；
- 怀孕或哺乳；
- 研究者认为可能会给参与研究带来不可接受的风险和/或可能混淆对研究数据的解释的任何医学、血液学、心理或行为状况或先前或当前的治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：核心期：2a 阶段 - Tebapivat 5 mg
参与者将口服 5 毫克 (mg) tebapivat，每日一次，持续长达 16 周。
根据研究者的判断，完成核心期的参与者将有资格在长达 156 周的延长期内接受相同剂量。
|
特巴匹伐片
其他名称：
|
|
实验性的：核心期：2b 阶段 - Tebapivat 10 mg
参与者将口服 10 毫克 tebapivat，每天一次，持续长达 24 周。
根据研究者的判断，完成核心期的参与者将有资格在长达 156 周的延长期内接受相同剂量。
|
特巴匹伐片
其他名称：
|
|
实验性的：核心期：2b 阶段 - Tebapivat 15 mg
参与者将口服 15 毫克 tebapivat，每天一次，持续长达 24 周。
根据研究者的判断，完成核心期的参与者将有资格在长达 156 周的延长期内接受相同剂量。
|
特巴匹伐片
其他名称：
|
|
实验性的：核心期：2b 阶段 - Tebapivat 20 mg
参与者将口服 20 毫克 tebapivat，每天一次，持续长达 24 周。
根据研究者的判断，完成核心期的参与者将有资格在长达 156 周的延长期内接受相同剂量。
|
特巴匹伐片
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
第 2a 阶段：出现血红蛋白 (Hb) 反应的参与者比例
大体时间：基线，第 8 周至第 16 周
|
Hb 反应定义为从第 8 周到第 16 周，平均 Hb 浓度较基线增加 ≥1.5 克每分升 (g/dL)。
|
基线，第 8 周至第 16 周
|
|
第 2a 阶段：核心期内具有输血独立性的参与者比例
大体时间：长达 16 周
|
输血独立性定义为在核心期内连续 ≥8 周不输血（仅限低输血负担 [LTB] 的参与者）。
|
长达 16 周
|
|
第 2b 阶段：具有输血独立性的参与者比例
大体时间：长达 24 周
|
输血独立性，定义为核心期内连续≥8周（TI8）不输血。
|
长达 24 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
阶段 2a：核心期 Hb 浓度相对于基线的变化
大体时间：长达 16 周的基线
|
长达 16 周的基线
|
|
|
2a 期：核心时期输注红细胞 (RBC) 总量相对于基线的变化
大体时间：长达 16 周的基线
|
长达 16 周的基线
|
|
|
阶段 2a：核心期 2,3-二磷酸甘油酸 (2,3-DPG) 的全血浓度
大体时间：第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
|
|
阶段 2a：核心期三磷酸腺苷 (ATP) 的全血浓度
大体时间：第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
|
|
第 2b 阶段：从第 8 周到第 24 周输注红细胞总数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 8 周至第 24 周
|
基线，第 8 周至第 24 周
|
|
|
第 2a 阶段：核心期内发生不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 和导致停药的 AE 的参与者比例
大体时间：长达 16 周
|
AE 是参与者或临床研究参与者服用药品时发生的任何不良医疗事件，不一定与该治疗有因果关系。
SAE 是指导致死亡、立即危及生命、需要住院治疗或延长现有住院时间、导致持续或严重丧失行为能力或严重破坏正常生活功能的任何 AE 或可疑不良反应，导致先天性异常/出生缺陷，或被认为是重要的医疗事件。
|
长达 16 周
|
|
第 2a 阶段：核心期内出现实验室异常的参与者比例
大体时间：长达 16 周
|
长达 16 周
|
|
|
第 2a 阶段：Hb 1.0+ 反应的参与者比例
大体时间：基线，第 8 周至第 16 周
|
Hb 1.0+ 反应定义为从第 8 周到第 16 周平均 Hb 浓度较基线增加 ≥1.0-g/dL
|
基线，第 8 周至第 16 周
|
|
第 2a 阶段：从第 8 周到第 16 周，在 ≥2 个连续时间点，血红蛋白浓度较基线增加 ≥1.5 g/dL 的参与者比例
大体时间：基线，第 8 周至第 16 周
|
基线，第 8 周至第 16 周
|
|
|
第 2a 阶段：与基线相比，在核心期内连续 8 周内总输血红细胞单位减少 ≥50% 的参与者比例
大体时间：基线长达 16 周
|
基线长达 16 周
|
|
|
阶段 2a：核心期间 Tebapivat 的血浆浓度
大体时间：第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
|
|
阶段 2a：核心期间 Tebapivat 的最大（峰值）浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
|
|
阶段 2a：核心期内 Tebapivat 达到 Cmax (tmax) 的时间
大体时间：第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
|
|
阶段 2a：核心期间 Tebapivat 从 0 到 t 小时 (AUC0-t) 的浓度-时间曲线下面积
大体时间：第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
|
|
阶段 2a：核心期内从 0 到 Tebapivat 给药间隔结束 (AUC0-τ) 的浓度-时间曲线下面积
大体时间：第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
|
|
阶段 2a：核心期内 Tebapivat 的表观终末消除半衰期 (t½)
大体时间：第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
第 1 天和第 8 周（给药前≤60 分钟和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时）以及第 2、4、12 和 16 周（给药前≤60 分钟）
|
|
|
第 2b 阶段：核心期内发生不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 和导致停药的 AE 的参与者比例
大体时间：长达 24 周
|
AE 是参与者或临床研究参与者服用药品时发生的任何不良医疗事件，不一定与该治疗有因果关系。
SAE 是指导致死亡、立即危及生命、需要住院治疗或延长现有住院时间、导致持续或严重丧失行为能力或严重破坏正常生活功能的任何 AE 或可疑不良反应，导致先天性异常/出生缺陷，或被认为是重要的医疗事件。
|
长达 24 周
|
|
第 2b 阶段：核心期内出现实验室异常的参与者比例
大体时间：长达 24 周
|
长达 24 周
|
|
|
第 2b 阶段：核心期内 Hb 浓度相对于基线的变化
大体时间：基线长达 24 周
|
基线长达 24 周
|
|
|
第 2b 阶段：与基线相比，在核心期内连续 8 周内总输血红细胞单位减少 ≥50% 的参与者比例
大体时间：基线长达 24 周
|
基线长达 24 周
|
|
|
第 2b 阶段：核心期间首次 TI8 的时间
大体时间：基线长达 24 周
|
基线长达 24 周
|
|
|
第 2b 阶段：核心期内连续 ≥12 周 (TI12) 不再输血的参与者比例
大体时间：长达 24 周
|
长达 24 周
|
|
|
第 2b 阶段：与基线相比，在核心期内连续 12 周内总输血红细胞单位减少 ≥50% 的参与者比例
大体时间：基线长达 24 周
|
基线长达 24 周
|
|
|
第 2b 阶段：核心期间首次 TI12 的时间
大体时间：基线长达 24 周
|
基线长达 24 周
|
|
|
第 2b 阶段：输血独立持续时间 (TI)
大体时间：基线长达 24 周
|
TI 持续时间将计算为从研究治疗开始或之后到核心期结束的最长无输血期的天数。
|
基线长达 24 周
|
|
阶段 2b：核心期间 Tebapivat 的血浆浓度
大体时间：给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
|
|
阶段 2b：核心期间 Tebapivat 的最大（峰值）浓度 (Cmax)
大体时间：给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
|
|
阶段 2b：核心期内 Tebapivat 达到 Cmax (tmax) 的时间
大体时间：给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
|
|
阶段2b：核心期间Tebapivat从0到t小时（AUC0-t）的浓度-时间曲线下面积
大体时间：给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
|
|
阶段 2b：核心期间从 0 到 Tebapivat 给药间隔结束 (AUC0-τ) 的浓度-时间曲线下面积
大体时间：给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
|
|
阶段 2b：核心期内 Tebapivat 的表观终末消除半衰期 (t½)
大体时间：给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
|
|
第 2b 阶段：核心期间 2,3-二磷酸甘油酯 (2,3-DPG) 的全血浓度
大体时间：给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
|
|
第 2b 阶段：核心期三磷酸腺苷 (ATP) 的全血浓度
大体时间：给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
给药前和给药后多个时间点（从第 1 天到第 20 周）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Medical Medical Affairs、Agios Pharmaceuticals, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年11月7日
初级完成 (实际的)
2026年3月17日
研究完成 (估计的)
2029年3月1日
研究注册日期
首次提交
2022年7月26日
首先提交符合 QC 标准的
2022年8月4日
首次发布 (实际的)
2022年8月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月26日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.