저위험 골수이형성 증후군(LR-MDS)으로 인한 빈혈 환자의 AG-946에 대한 연구
2026년 5월 28일 업데이트: Agios Pharmaceuticals, Inc.
2a/2b상, 오픈 라벨, 개념 증명(2a상) 및 이중 맹검, 무작위, 위약 대조(2b상), 다기관, 효능 및 안전성 연구 -위험 골수이형성 증후군
이 연구의 목적은 2a상 LR-MDS 참가자에서 AG-946의 개념 증명을 확립하고 AG-946 대 위약의 효과를 비교하고 LR-MDS 참가자에서 적혈구계 반응에 대한 용량 반응을 검출하는 것입니다. 2b단계에서.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
87
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alexandroupoli, 그리스
- University Hospital of Alexandroupolis
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Athens, 그리스
- Attikon University General Hospital
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Pátrai, 그리스
- University General Hospital of Patras
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Thessaloniki, 그리스
- Hippokration Hospital
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Daegu, 대한민국, 41944
- Kyungpook National University Hospital
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Seoul, 대한민국, 05505
- Asan Medical Center - PPDS
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Seoul, 대한민국
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
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Lower Saxony
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Hanover, Lower Saxony, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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North Rhine-Westphalia
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Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, 독일, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Saxony
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Leipzig, Saxony, 독일, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
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California
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Lakewood, California, 미국, 90805
- Innovative Clinical Research Institute Whittier
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Los Angeles, California, 미국, 90024
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Redlands, California, 미국, 92373
- Emad Ibrahim, MD, Inc.
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
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Illinois
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Skokie, Illinois, 미국, 60076
- Edward H. Kaplan MD & Associates
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Long Island City, New York, 미국, 11101
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke Adult Blood and Marrow Clinic
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Córdoba, 스페인, 14004
- C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
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Madrid, 스페인, 28050
- Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
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Salamanca, 스페인, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
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Seville, 스페인, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
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Edinburgh, 영국, EH24 2XU
- Western General Hospital Edinburgh - PPDS
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London, 영국, SE5 9RS
- Kings College Hospital
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Oxford, 영국, OX3 7LE
- Churchill Hospital-NHS Oxford
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Aberdeen City
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Aberdeen, Aberdeen City, 영국, AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary - PPDS
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Upper Austria
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Linz, Upper Austria, 오스트리아, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
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Jerusalem, 이스라엘, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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Tel Aviv, 이스라엘
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
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Roma, 이탈리아
- Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
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Lombardy
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Milan, Lombardy, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Pavia, Lombardy, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
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Rozzano, Lombardy, 이탈리아
- Istituto Clinico Humanitas
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Piedmont
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Turin, Piedmont, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
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Ostrava, 체코, 708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Masovian Voivodeship
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Warsaw, Masovian Voivodeship, 폴란드
- MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
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Silesian Voivodeship
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Katowice, Silesian Voivodeship, 폴란드
- Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
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Warmian-Masurian Voivodeship
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Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, 폴란드
- SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
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Lille, 프랑스, 59037
- CHRU Lille
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Paris, 프랑스, 75475
- Hopital Saint Louis
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Bouches-du-Rhône
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Marseille, Bouches-du-Rhône, 프랑스, 13010
- Hôpital de la Conception
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Maine-et-Loire
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Angers, Maine-et-Loire, 프랑스, 49933
- Chu Angers
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Victoria
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Clayton, Victoria, 호주, 3168
- Monash Health, Monash Medical Centre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
2a단계
- 정보에 입각한 동의를 제공하는 시점에 18세 이상
- 세계보건기구(WHO) 분류에 따라 저위험 질병(위험 점수: ≤3.5)의 개정된 국제 예후 점수 시스템(IPSS-R) 분류를 충족하는 골수이형성 증후군(MDS)의 문서화된 진단 및
개정된 국제 실무 그룹(IWG) 2018 기준에 따라 참가자의 의료 기록에서 수혈 이력을 기반으로 수혈되지 않았거나 낮은 수혈 부담(LTB):
- 비수혈(NTD):
- LTB: 연구 약물의 첫 용량 투여 전 16주 동안 3~7 RBC 단위 및
- 헤모글로빈(Hb) 농도
- Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 점수 0, 1 또는 2;
- 철 킬레이트 요법을 받는 경우, 철 킬레이트 요법 용량은 안정적이어야 하고 연구 약물의 첫 번째 용량을 투여하기 ≥56일 전에 시작해야 합니다.
- 가임기 여성(WOCBP) 및 파트너가 WOCBP인 남성의 경우 일상 생활 방식의 일부로 임신을 초래할 수 있는 성행위를 금하거나 두 가지 형태의 피임법(그 중 하나는 매우 효과적인 것으로 간주되어야 함)을 사용하는 데 동의해야 합니다. , 정보에 입각한 동의를 제공한 시점부터 연구 기간 동안, 여성의 경우 연구 약물의 마지막 투여 후 28일 동안, 남성의 경우 연구 약물의 마지막 투여 후 90일 동안. 두 번째 형태의 피임법은 허용 가능한 차단 방법일 수 있습니다.
- 연구 관련 절차가 수행되기 전에 참가자의 서면 동의서가 연구 기간 동안 모든 연구 절차를 준수할 의향이 있습니다.
2b단계
- 정보에 입각한 동의를 제공하는 시점에 18세 이상
- 저위험 질병의 IPSS-R 분류(위험 점수: ≤3.5)를 충족하는 WHO 분류에 따른 MDS의 문서화된 진단 및
수정된 IWG 2018 기준에 따라 참가자의 의료 기록에서 수혈 이력을 기반으로 비수혈, LTB 또는 높은 수혈 부담(HTB):
- NTD:
- LTB: 무작위화 전 16주 동안 3~7 RBC 단위 및
- HTB: 무작위 배정 전 16주 동안 ≥8 RBC 단위 및 무작위 배정 전 8주 동안 ≥4 RBC 단위;
- Hb 농도
- 적혈구 생성 자극제(ESA)(예: 에리스로포이에틴[EPO], EPO + 과립구 콜로니 자극 인자[G-CSF]) 및/또는 루스퍼터셉트를 포함하는 최대 2개의 이전 요법;
- ECOG 수행 상태 점수 0, 1 또는 2;
- 철 킬레이트 요법을 받는 경우, 철 킬레이트 요법 용량은 안정적이어야 하며 무작위 배정 전 ≥56일 전에 시작해야 합니다.
- WOCBP 및 WOCBP 파트너가 있는 남성의 경우 일반적인 라이프스타일의 일부로 임신을 초래할 수 있는 성행위를 삼가하거나 사용에 동의해야 합니다.
- 피험자 동의를 제공한 시점부터 연구 기간 동안, 그리고 여성의 경우 연구 약물의 마지막 투여 후 28일 동안, 여성의 경우 연구 약물의 마지막 투여 후 90일 동안 2가지 형태의 피임(그 중 하나는 매우 효과적인 것으로 간주되어야 함) 남자들. 두 번째 형태의 피임법은 허용 가능한 차단 방법일 수 있습니다.
- 연구 관련 절차가 수행되기 전에 참가자의 서면 동의서가 연구 기간 동안 모든 연구 절차를 준수할 의향이 있습니다.
제외 기준:
2a단계
- 급성 골수성 백혈병(AML)의 알려진 병력;
- 화학적 손상 또는 다른 질병에 대한 화학 요법 및/또는 방사선 치료의 결과로 발생하는 것으로 알려진 MDS로 정의되는 이차 MDS;
- 피루베이트 키나아제 활성화제에 대한 이전 노출, 고위험 MDS(저메틸화제[HMA], 이소시트레이트 데하이드로게나제[IDH] 억제제 또는 동종 또는 자가 줄기 세포 이식) 및/또는 질병 조절제(예: 면역조절제)를 위해 투여된 치료 예: 레날리도마이드). 참가자가 연구 약물의 첫 번째 용량을 투여하기 ≥8주 전에 질병 조절제로 1주 이하의 치료를 받은 경우, 연구자의 재량에 따라 제외되지 않을 수 있습니다.
- 현재 luspatercept, EPO 또는 G-CSF로 치료를 받고 있습니다. EPO 또는 G-CSF를 사용한 치료는 연구 약물의 첫 번째 용량을 투여하기 전 ≥28일 동안 중단되어야 합니다. 연구 약물의 첫 번째 용량을 투여하기 전에 65일 이상 동안 luspatercept 치료를 중단해야 합니다.
정보에 입각한 동의를 제공하기 전 6개월 이내에 활동성 및/또는 조절되지 않는 심장 또는 폐 질환의 병력이 있으며 다음을 포함하되 이에 국한되지 않습니다.
- New York Heart Association Class III 또는 IV 심부전 또는 임상적으로 심각한 부정맥
- 심근 경색, 불안정 협심증 또는 불안정 고혈압; 고위험 혈전증; 출혈성, 색전성 또는 혈전성 뇌졸중; 심부 정맥 혈전증; 또는 폐 또는 동맥 색전증
- 오른쪽 또는 왼쪽 번들 분기 블록을 제외하고 여성 참가자의 경우 470밀리초 이상, 남성 참가자의 경우 450밀리초 이상인 프리데리시아 방법을 사용한 심박수 보정 QT 간격
- 중증 저산소증으로 정의되는 중증 폐 섬유증, 우측 심부전의 증거 및 방사선학적 폐 섬유증 >50%
- 저산소증, 우측 심부전 및 산소 표시와 관련된 심각한 증상으로 정의되는 중증 폐고혈압;
다음에 의해 정의되는 간담도 질환의 병력:
- 혈청 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) >2.5 × 정상 상한(ULN)(용혈 및/또는 간 철 침착으로 인한 경우 제외) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) >2.5 × ULN(간 철 침착으로 인한 경우 제외)
- 혈청 빌리루빈 >ULN, 증가가 임상적으로 증상이 있는 담관결석증, 담낭염, 담도 폐쇄 또는 간세포 질환과 관련된 경우;
- 추정 사구체 여과율(eGFR)로 정의되는 신장 기능 장애
- 정보에 입각한 동의를 제공하는 시점에 전신 항균 요법이 필요한 활동성 감염. 스크리닝 기간 동안 항균 요법이 필요한 경우, 항균 요법이 시행되는 동안 스크리닝 절차를 수행해서는 안 되며, 마지막 용량의 항균 요법은 연구 약물의 첫 용량 투여 ≥7일 전에 투여되어야 합니다.
- 연구 약물의 첫 용량을 투여하기 전 12주 이내의 대수술. 참가자는 연구 약물의 첫 번째 용량을 투여하기 전에 이전 수술에서 완전히 회복해야 합니다.
- 비흑색종 피부 상피내암, 자궁경부 상피내암 또는 유방암 상피내암을 제외한 모든 악성 종양의 병력. 참가자는 정보에 입각한 동의를 제공하기 전에 활동성 질병이 있거나 ≤5년 동안 항암 치료를 받은 적이 없어야 합니다.
- 활성 HCV 감염의 증거가 있는 C형 간염 바이러스(HCV) 항체(Ab)에 대한 양성 검사 또는 B형 간염 표면 항원(HBsAg)에 대한 양성 검사;
- HIV-1 Ab 또는 HIV-2 Ab에 대한 양성 테스트;
- 절대호중구수(ANC)
- 스크리닝 전 28일 이내에 혈소판 수혈 없이 평가된 혈소판 수 ≤75,000/μL(75 × 109/L);
- 비절식 트리글리세리드 농도 >500 mg/dL;
- 연구 약물의 첫 번째 용량을 투여하기 전 ≥5일 또는 5 반감기에 해당하는 시간 프레임(둘 중 더 긴 기간) 동안 중단되지 않은 P-당단백질(P-gp) 억제제를 받는 경우,
- 연구 치료 또는 장치를 포함하는 다른 모든 임상 연구에 현재 등록 또는 과거 참여(4주 이내 또는 연구 약물의 첫 번째 투여량을 투여하기 전 연구 약물의 5 반감기에 해당하는 기간 또는 둘 중 더 긴 기간) ;
- AG-946 또는 그 부형제(규화 미정질 셀룰로오스, 크로스카르멜로스 나트륨, 스테아릴푸마르산 나트륨, Opadry® II Blue 필름 코트[폴리비닐 알코올, 이산화 티타늄, 마크로골/폴리에틸렌 글리콜, 탈크, FD&C 블루 #2/인디고 카민)에 대한 알려진 알레르기 알루미늄 레이크/E132]);
- 임신 또는 모유 수유
- 조사자의 의견에 따라 연구 참여에 허용할 수 없는 위험을 부여할 수 있고/있거나 연구 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 임의의 의학적, 혈액학적, 심리적 또는 행동 상태(들) 또는 이전 또는 현재 요법.
2b단계
- AML의 알려진 이력;
- 화학적 손상 또는 다른 질병에 대한 화학 요법 및/또는 방사선 치료의 결과로 발생하는 것으로 알려진 MDS로 정의되는 이차 MDS;
- 본 연구의 2a상 부분에서 AG-946에 대한 노출, 고위험 MDS(HMA, IDH 억제제 또는 동종 또는 자가 줄기 세포 이식)에 대해 투여된 치료 및/또는 질병- 변형제(예: 레날리도마이드와 같은 면역조절 약물). 참가자가 무작위화 전 8주 이상 전에 질병 조절제로 1주 이하의 치료를 받은 경우, 연구자의 재량에 따라 제외되지 않을 수 있습니다.
- 현재 luspatercept, EPO 또는 G-CSF로 치료를 받고 있습니다. EPO 또는 G-CSF를 사용한 치료는 연구 약물의 첫 번째 용량을 투여하기 전 ≥28일 동안 중단되어야 합니다. luspatercept 치료는 무작위 배정 전 ≥65일 동안 중단되어야 합니다.
정보에 입각한 동의를 제공하기 전 6개월 이내에 활동성 및/또는 조절되지 않는 심장 또는 폐 질환의 병력이 있으며 다음을 포함하되 이에 국한되지 않습니다.
- New York Heart Association Class III 또는 IV 심부전 또는 임상적으로 심각한 부정맥
- 심근 경색, 불안정 협심증 또는 불안정 고혈압; 고위험 혈전증; 출혈성, 색전성 또는 혈전성 뇌졸중; 심부 정맥 혈전증; 또는 폐 또는 동맥 색전증
- 오른쪽 또는 왼쪽 번들 분기 블록을 제외하고 여성 참가자의 경우 470밀리초 이상, 남성 참가자의 경우 450밀리초 이상인 프리데리시아 방법을 사용한 심박수 보정 QT 간격
- 중증 저산소증으로 정의되는 중증 폐 섬유증, 우측 심부전의 증거 및 방사선학적 폐 섬유증 >50%
- 저산소증, 우측 심부전 및 산소 표시와 관련된 심각한 증상으로 정의되는 중증 폐고혈압;
다음에 의해 정의되는 간담도 질환의 병력:
- 혈청 AST >2.5 × ULN(용혈 및/또는 간 철 침착으로 인한 경우 제외) 및 ALT >2.5 × ULN(간 철 침착으로 인한 경우 제외)
- 혈청 빌리루빈 >ULN, 증가가 임상적으로 증상이 있는 담관결석증, 담낭염, 담도 폐쇄 또는 간세포 질환과 관련된 경우;
- eGFR에 의해 정의되는 신장 기능 장애
- 정보에 입각한 동의를 제공하는 시점에 전신 항균 요법이 필요한 활동성 감염. 스크리닝 기간 동안 항균 요법이 필요한 경우, 항균 요법을 시행하는 동안 스크리닝 절차를 수행하지 않아야 하며, 무작위 배정 7일 이전에 마지막 항균 요법을 투여해야 합니다.
- 무작위 배정 전 12주 이내의 대수술. 참가자는 무작위 배정 전에 이전 수술에서 완전히 회복해야 합니다.
- 비흑색종 피부 상피내암, 자궁경부 상피내암 또는 유방암 상피내암을 제외한 모든 악성 종양의 병력. 참가자는 정보에 입각한 동의를 제공하기 전에 활동성 질병이 있거나 ≤5년 동안 항암 치료를 받은 적이 없어야 합니다.
- 활동성 HCV 감염의 증거가 있는 HCV Ab 양성 검사 또는 HBsAg 양성 검사;
- HIV-1 Ab 또는 HIV-2 Ab에 대한 양성 테스트;
- ANC
- 혈소판 수
- 비절식 트리글리세리드 농도 >500 mg/dL;
- 무작위화 전 ≥5일 또는 5 반감기에 해당하는 기간(둘 중 더 긴 시간) 동안 중단되지 않은 P-gp 억제제를 받는 경우,
- 연구 치료 또는 장치를 포함하는 다른 모든 임상 연구에 현재 등록 또는 과거 참여(4주 이내 또는 무작위 배정 전 연구 약물의 5 반감기에 해당하는 기간 또는 둘 중 더 긴 기간)
- AG-946 또는 플라시보(규화 미정질 셀룰로오스, 미정질 셀룰로오스, 크로스카멜로오스 나트륨, 만니톨, 나트륨 스테아릴 푸마르산염, 마그네슘 스테아레이트 및 Opadry® II Blue 필름 코트[폴리비닐 알코올, 하이프로멜로오스, 이산화티타늄, 락토오스 포함)에 대한 알려진 알레르기 일수화물, 마크로골/폴리에틸렌 글리콜, 트리아세틴, 탈크, FD&C 블루 #2/인디고 카민 알루미늄 레이크/E132]);
- 임신 또는 모유 수유
- 조사자의 의견에 따라 연구 참여에 허용할 수 없는 위험을 부여할 수 있고/있거나 연구 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 임의의 의학적, 혈액학적, 심리적 또는 행동 상태(들) 또는 이전 또는 현재 요법.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 핵심 기간: 2a상 - 테바피바트 5 mg
참가자는 최대 16주 동안 1일 1회 테바피바트 5mg을 경구 투여받게 됩니다.
조사자의 재량에 따라 핵심 기간을 완료한 참가자는 최대 156주 동안 연장 기간에 동일한 용량을 받을 수 있습니다.
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테바피바트 정제
다른 이름들:
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실험적: 핵심 기간: 2b상 - 테바피바트 10 mg
참가자는 최대 24주 동안 1일 1회 테바피바트 10mg을 경구 투여받게 됩니다.
조사자의 재량에 따라 핵심 기간을 완료한 참가자는 최대 156주 동안 연장 기간에 동일한 용량을 받을 수 있습니다.
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테바피바트 정제
다른 이름들:
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실험적: 핵심 기간: 2b상 - 테바피바트 15 mg
참가자는 최대 24주 동안 1일 1회 테바피바트 15mg을 경구 투여받게 됩니다.
조사자의 재량에 따라 핵심 기간을 완료한 참가자는 최대 156주 동안 연장 기간에 동일한 용량을 받을 수 있습니다.
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테바피바트 정제
다른 이름들:
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실험적: 핵심 기간: 2b상 - 테바피바트 20mg
참가자는 최대 24주 동안 1일 1회 테바피바트 20mg을 경구 투여받게 됩니다.
조사자의 재량에 따라 핵심 기간을 완료한 참가자는 최대 156주 동안 연장 기간에 동일한 용량을 받을 수 있습니다.
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테바피바트 정제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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2a단계: 헤모글로빈(Hb) 반응이 있는 참가자의 비율
기간: 기준선, 8주차부터 16주차까지
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Hb 반응은 8주부터 16주까지 평균 Hb 농도가 기준선보다 데시리터당 1.5그램(g/dL) 이상 증가한 것으로 정의됩니다.
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기준선, 8주차부터 16주차까지
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2a단계: 핵심 기간 동안 수혈 독립성을 갖춘 참가자의 비율
기간: 최대 16주
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수혈 독립성은 핵심 기간 동안 연속 8주 이상 수혈을 하지 않는 것으로 정의됩니다(수혈 부담이 낮은[LTB] 참가자만 해당).
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최대 16주
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2b단계: 수혈 독립성을 갖춘 참가자의 비율
기간: 최대 24주
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핵심 기간 동안 연속 8주 이상(TI8) 수혈을 하지 않는 것으로 정의되는 수혈 독립성.
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최대 24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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2a 단계: 핵심 기간 동안 Hb 농도의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 16주
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기준선 최대 16주
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2a단계: 핵심 기간 동안 총 수혈된 적혈구(RBC) 단위의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 16주
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기준선 최대 16주
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2a상: 핵심 기간 동안 2,3-디포스포글리세르산(2,3-DPG)의 전혈 농도
기간: 1일 및 8주(투약 전 60분 이하 및 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6 및 8시간) 및 2, 4, 12 및 16주(투약 전 60분 이하)
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1일 및 8주(투약 전 60분 이하 및 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6 및 8시간) 및 2, 4, 12 및 16주(투약 전 60분 이하)
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2a상: 핵심 기간 동안 아데노신 삼인산(ATP)의 전혈 농도
기간: 1일 및 8주(투약 전 60분 이하 및 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6 및 8시간) 및 2, 4, 12 및 16주(투약 전 60분 이하)
|
1일 및 8주(투약 전 60분 이하 및 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6 및 8시간) 및 2, 4, 12 및 16주(투약 전 60분 이하)
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2b상: 기준선에서 8주차부터 24주차까지 수혈된 총 RBC 단위의 변화
기간: 기준선, 8주차부터 24주차까지
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기준선, 8주차부터 24주차까지
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2a단계: 핵심 기간 동안 부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 중단으로 이어지는 AE가 있는 참가자의 비율
기간: 최대 16주
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AE는 이 치료와 반드시 인과 관계가 없는 의약품을 투여받은 참가자 또는 임상 조사 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다.
SAE는 사망을 초래하고, 즉각적으로 생명을 위협하고, 입원이 필요하거나 기존 입원 기간을 연장해야 하고, 지속적이거나 심각한 무능력을 초래하거나 정상적인 생활 기능을 수행하는 능력에 상당한 혼란을 초래하고, 선천적 장애를 초래하는 모든 AE 또는 의심되는 이상 반응입니다. 기형/선천적 결함, 또는 중요한 의학적 사건으로 간주됩니다.
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최대 16주
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2a단계: 핵심 기간 동안 실험실에 이상이 있는 참가자의 비율
기간: 최대 16주
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최대 16주
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2a단계: Hb 1.0+ 반응을 보이는 참가자의 비율
기간: 기준선, 8주차부터 16주차까지
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Hb 1.0+ 반응은 8주차부터 16주차까지 평균 Hb 농도가 기준선보다 1.0g/dL 이상 증가한 것으로 정의됩니다.
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기준선, 8주차부터 16주차까지
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2a단계: 8주차부터 16주차까지 2회 연속 시점에서 기준선보다 Hb 농도가 1.5g/dL 이상 증가한 참가자의 비율
기간: 기준선, 8주차부터 16주차까지
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기준선, 8주차부터 16주차까지
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2a단계: 기준선과 비교하여 핵심 기간 동안 연속 8주 이상 동안 총 수혈된 적혈구 단위가 50% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 기준 최대 16주
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기준 최대 16주
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2a단계: 핵심 기간 동안 테바피바트의 혈장 농도
기간: 1일차 및 8주차(투약 전 60분 이하, 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8시간) 및 2, 4, 12, 16주차(투약 전 60분 이하)
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1일차 및 8주차(투약 전 60분 이하, 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8시간) 및 2, 4, 12, 16주차(투약 전 60분 이하)
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2a단계: 핵심 기간 동안 테바피바트의 최대(피크) 농도(Cmax)
기간: 1일차 및 8주차(투약 전 60분 이하, 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8시간) 및 2, 4, 12, 16주차(투약 전 60분 이하)
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1일차 및 8주차(투약 전 60분 이하, 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8시간) 및 2, 4, 12, 16주차(투약 전 60분 이하)
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2a단계: 핵심 기간 동안 테바피바트의 Cmax(tmax)까지 걸리는 시간
기간: 1일차 및 8주차(투약 전 60분 이하, 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8시간) 및 2, 4, 12, 16주차(투약 전 60분 이하)
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1일차 및 8주차(투약 전 60분 이하, 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8시간) 및 2, 4, 12, 16주차(투약 전 60분 이하)
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2a단계: 핵심 기간 동안 테바피바트의 0~t시간(AUC0-t) 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 1일차 및 8주차(투약 전 60분 이하, 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8시간) 및 2, 4, 12, 16주차(투약 전 60분 이하)
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1일차 및 8주차(투약 전 60분 이하, 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8시간) 및 2, 4, 12, 16주차(투약 전 60분 이하)
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2a 단계: 핵심 기간 중 0부터 테바피바트 투여 간격(AUC0-τ) 종료까지의 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 1일차 및 8주차(투약 전 60분 이하, 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8시간) 및 2, 4, 12, 16주차(투약 전 60분 이하)
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1일차 및 8주차(투약 전 60분 이하, 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8시간) 및 2, 4, 12, 16주차(투약 전 60분 이하)
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2a단계: 핵심 기간 동안 테바피바트의 명백한 최종 제거 반감기(t½)
기간: 1일차 및 8주차(투약 전 60분 이하, 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8시간) 및 2, 4, 12, 16주차(투약 전 60분 이하)
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1일차 및 8주차(투약 전 60분 이하, 투약 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8시간) 및 2, 4, 12, 16주차(투약 전 60분 이하)
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2b단계: 핵심 기간 동안 부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 중단으로 이어지는 AE가 있는 참가자의 비율
기간: 최대 24주
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AE는 이 치료와 반드시 인과 관계가 없는 의약품을 투여받은 참가자 또는 임상 조사 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다.
SAE는 사망을 초래하고, 즉각적으로 생명을 위협하고, 입원이 필요하거나 기존 입원 기간을 연장해야 하고, 지속적이거나 심각한 무능력을 초래하거나 정상적인 생활 기능을 수행하는 능력에 상당한 혼란을 초래하고, 선천적 장애를 초래하는 모든 AE 또는 의심되는 이상 반응입니다. 기형/선천적 결함, 또는 중요한 의학적 사건으로 간주됩니다.
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최대 24주
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2b단계: 핵심 기간 동안 실험실에 이상이 있는 참가자의 비율
기간: 최대 24주
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최대 24주
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2b단계: 핵심 기간 동안 Hb 농도의 기준선 대비 변화
기간: 기준 최대 24주
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기준 최대 24주
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2b단계: 기준선과 비교하여 핵심 기간 동안 연속 8주 이상 동안 총 수혈된 적혈구 단위가 50% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 기준 최대 24주
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기준 최대 24주
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2b단계: 핵심 기간 동안 첫 번째 TI8까지의 시간
기간: 기준 최대 24주
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기준 최대 24주
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2b단계: 핵심 기간 동안 연속 12주 이상(TI12) 수혈을 받지 않은 참가자의 비율
기간: 최대 24주
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최대 24주
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2b단계: 기준선과 비교하여 핵심 기간 동안 연속 12주 이상 동안 총 수혈된 적혈구 단위가 50% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 기준 최대 24주
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기준 최대 24주
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2b단계: 핵심 기간 동안 첫 번째 TI12까지의 시간
기간: 기준 최대 24주
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기준 최대 24주
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2b단계: 수혈 독립 기간(TI)
기간: 기준 최대 24주
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TI 기간은 연구 치료 시작 시 또는 그 이후부터 핵심 기간 종료까지 가장 긴 무수혈 기간의 일수로 계산됩니다.
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기준 최대 24주
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2b단계: 핵심 기간 동안 테바피바트의 혈장 농도
기간: 1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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2b단계: 핵심 기간 동안 테바피바트의 최대(피크) 농도(Cmax)
기간: 1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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2b단계: 핵심 기간 동안 테바피바트의 Cmax(tmax)까지 걸리는 시간
기간: 1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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2b단계: 핵심 기간 동안 테바피바트의 0~t시간(AUC0-t) 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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2b 단계: 핵심 기간 중 0부터 테바피바트 투여 간격(AUC0-τ) 종료까지의 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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2b단계: 핵심 기간 동안 테바피바트의 명백한 최종 제거 반감기(t½)
기간: 1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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2b단계: 핵심 기간 동안 2,3-디포스포글리세레이트(2,3-DPG)의 전혈 농도
기간: 1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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2b단계: 핵심 기간 동안 아데노신 삼인산(ATP)의 전혈 농도
기간: 1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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1일차부터 20주차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Medical Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 7일
기본 완료 (실제)
2026년 3월 17일
연구 완료 (추정된)
2029년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 7월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 4일
처음 게시됨 (실제)
2022년 8월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .