Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie AG-946 u uczestników z niedokrwistością spowodowaną zespołami mielodysplastycznymi niskiego ryzyka (LR-MDS)

25 września 2026 zaktualizowane przez: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Fazy ​​2a/2b, otwarte, sprawdzające słuszność koncepcji (faza 2a) i podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo (faza 2b), wieloośrodkowe badanie skuteczności i bezpieczeństwa AG-946 u uczestników z niedokrwistością spowodowaną niższym -Ryzyko zespołów mielodysplastycznych

This purpose of this study is to establish proof of concept of tebapivat in participants with LR-MDS in Phase 2a and to evaluate the effect of tebapivat on transfusion independence (TI) in participants with LR-MDS in phase 2b.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

87

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health, Monash Medical Centre
  • Austria
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Austria, 4020
        • Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
  • Czechy
      • Ostrava, Czechy, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • CHRU Lille
      • Paris, Francja, 75475
        • Hôpital Saint Louis
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francja, 13010
        • Hôpital de La Conception
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Francja, 49933
        • CHU Angers
  • Grecja
      • Alexandroupoli, Grecja
        • University Hospital of Alexandroupolis
      • Athens, Grecja
        • Attikon University General Hospital
      • Pátrai, Grecja
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grecja
        • Hippokration Hospital
  • Hiszpania
      • Córdoba, Hiszpania, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Madrid, Hiszpania, 28050
        • Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
      • Salamanca, Hiszpania, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Korea Południowa
      • Daegu, Korea Południowa, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Korea Południowa, 05505
        • Asan Medical Center - PPDS
      • Seoul, Korea Południowa
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
  • Niemcy
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 40225
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Niemcy, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Polska
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska
        • MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polska
        • Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polska
        • SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Lakewood, California, Stany Zjednoczone, 90805
        • Innovative Clinical Research Institute Whittier
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90024
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Redlands, California, Stany Zjednoczone, 92373
        • Emad Ibrahim, MD, Inc.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Stany Zjednoczone, 60076
        • Edward H. Kaplan MD & Associates
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Long Island City, New York, Stany Zjednoczone, 11101
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke Adult Blood and Marrow Clinic
  • Włochy
      • Roma, Włochy
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Włochy
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Pavia, Lombardy, Włochy
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
      • Rozzano, Lombardy, Włochy
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH24 2XU
        • Western General Hospital Edinburgh - PPDS
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LE
        • Churchill Hospital-NHS Oxford
    • Aberdeen City
      • Aberdeen, Aberdeen City, Zjednoczone Królestwo, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - PPDS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

Phase 2a

  1. At least 18 years of age at the time of providing informed consent;

  2. Documented diagnosis of myelodysplastic syndromes (MDS) according to World Health Organization (WHO) classification (Arber et al, 2016), that meets Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) classification of lower-risk disease (risk score: ≤3.5) and <5% blasts as determined by the participant's bone marrow biopsy/aspirate during the Screening Period;

  3. Nontransfused or with low transfusion burden (LTB), based on transfusion history from the participant's medical record, according to revised International Working Group (IWG) 2018 criteria:

    • Nontransfused (NTD): <3 red blood cell (RBC) units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug and no transfusions in the 8-week period before administration of the first dose of study drug, or
    • LTB: 3 to 7 RBC units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug and <4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug;

  4. A hemoglobin (Hb) concentration <11.0 grams per deciliter (g/dL) during the 4-week Screening Period;

  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status score of 0, 1, or 2;

  6. If taking iron chelation therapy, the iron chelation therapy dose must have been stable and started ≥56 days before administration of the first dose of study drug;

  7. Women of childbearing potential (WOCBP) must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a highly effective method of contraception from the time of providing informed consent, throughout the study, and for 28 days after the last dose of study drug; if the highly effective method of contraception is hormonal contraception, then an acceptable barrier method must also be used. Men with partners who are WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a condom from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug;

  8. Written informed consent from the participant before any study-related procedures are conducted and willing to comply with all study procedures for the duration of the study.

Phase 2b

  1. At least 18 years of age at the time of providing informed consent;

  2. Documented diagnosis of MDS according to WHO classification (Arber et al, 2016), that meets IPSS-R classification of lower-risk disease (risk score: ≤3.5) and <5% blasts as determined by the participant's bone marrow biopsy/aspirate during the Screening Period;

  3. With LTB, or high transfusion burden (HTB), based on transfusion history from the participant's medical record, according to revised IWG 2018 criteria:

    1. LTB: 3 to 7 RBC units from at least 2 transfusion episodes in the 16-week period before administration of the first dose of study drug AND <4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug, or
    2. HTB: ≥8 RBC units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug AND ≥4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug

    If a participant's transfusion burden does not fall into either the LTB or HTB category, as defined per IWG 2018 criteria, then the transfusion burden will be categorized based on their transfusion history in the 16-week period before administration of the first dose of study drug.

  4. Pretransfusion Hb concentration available for a minimum of 2 and at least half (50%) of the transfusions received in the 16-week period before administration of the first dose of study drug

  5. A Hb concentration <10.0 g/dL during the 4-week Screening Period;

  6. Up to 2 prior therapies including erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) (eg, erythropoietin [EPO], EPO + granulocyte colony-stimulating factor [G-CSF]) and/or luspatercept;

  7. ECOG Performance Status score of 0, 1, or 2;

  8. If taking iron chelation therapy, the iron chelation therapy dose must have been stable and started ≥56 days before administration of the first dose of study drug;

  9. WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a highly effective, from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug; if the highly effective method of contraception is hormonal contraception, then an acceptable barrier method must be used. Men with partners who are WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a condom from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug;

  10. Written informed consent from the participant before any study-related procedures are conducted and willing to comply with all study procedures for the duration of the study.

Exclusion Criteria:

Phase 2a

  1. Known history of acute myeloid leukemia (AML);

  2. Secondary MDS, defined as MDS that is known to have arisen as a result of chemical injury or treatment with chemotherapy and/or radiation for other diseases;

  3. Prior exposure to a pyruvate kinase activator and/or disease-modifying agents for underlying MDS:

    • Immunomodulatory drugs (IMiDs) such as lenalidomide; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤1 week of treatment with IMiDs may not be excluded, provided their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • Hypomethylating agents (HMAs); at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of HMAs may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • Isocitrate dehydrogenase (IDH) inhibitors
    • Immunosuppressive therapy (IST)
    • Allogeneic or autologous stem cell transplant;

  4. Currently receiving treatment with ESAs±G-CSF and/or luspatercept. Treatment with ESAs±G-CSF must have been stopped for ≥28 days before administration of the first dose of study drug; treatment with luspatercept must have been stopped for ≥65 days before administration of the first dose of study drug;

  5. History of active and/or uncontrolled cardiac or pulmonary disease within 6 months before providing informed consent, including but not limited to:

    • New York Heart Association Class III or IV heart failure or clinically significant dysrhythmia
    • Myocardial infarction, unstable angina pectoris, or unstable hypertension; high risk thrombosis; hemorrhagic, embolic, or thrombotic stroke; deep venous thrombosis; or pulmonary or arterial embolism
    • Heart rate-corrected QT interval using Fridericia's method of ≥470 milliseconds for female participants and ≥450 milliseconds for male participants, except for right or left bundle branch block
    • Severe pulmonary fibrosis as defined by severe hypoxia, evidence of right-sided heart failure, and radiographic pulmonary fibrosis >50%
    • Severe pulmonary hypertension as defined by severe symptoms associated with hypoxia, right-sided heart failure, and oxygen indicated;

  6. History of hepatobiliary disorders, as defined by:

    • Serum aspartate aminotransferase (AST) >2.5 × upper limit of normal (ULN) (unless due to hemolysis and/or hepatic iron deposition) and alanine aminotransferase (ALT) >2.5 × ULN (unless due to hepatic iron deposition)
    • Serum bilirubin >ULN, if the elevation is associated with clinically symptomatic choledocholithiasis, cholecystitis, biliary obstruction, or hepatocellular disease;

  7. Renal dysfunction, as defined by an estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 milliliters per minute (mL/min)/1.73 m^2;

  8. Active infection requiring systemic antimicrobial therapy at the time of providing informed consent. If antimicrobial therapy is required during the Screening Period, screening procedures should not be performed while antimicrobial therapy is being administered, and the last dose of antimicrobial therapy must be administered ≥7 days before administration of the first dose of study drug;

  9. Major surgery within 12 weeks before administration of the first dose of study drug. Participants must have completely recovered from any previous surgery before administration of the first dose of study drug;

  10. For any malignancy except MDS: History of malignancy (active or treated) ≤5 years before providing informed consent for nonmelanomatous skin cancer in situ, cervical carcinoma in situ, or breast carcinoma in situ;

  11. Positive test for hepatitis C virus (HCV) antibody (Ab) with evidence of active HCV infection, or positive test for hepatitis B surface antigen (HBsAg);

  12. Positive test for HIV-1 Ab or HIV-2 Ab;

  13. Absolute neutrophil count (ANC) <500/microliter (μL) (0.5 × 10^9/L);

  14. Platelet count ≤75,000/μL during Screening (75 × 10^9/L) platelet transfusions within 28 days before Screening or during Screening;

  15. Nonfasting triglyceride concentration >500 mg/dL;

  16. Receiving inhibitors of P-glycoprotein (P-gp) that have not been stopped for ≥5 days or a time frame equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) before administration of the first dose of study drug;

  17. Current enrollment or past participation (within 4 weeks or a time frame equivalent to 5 half-lives of the investigational study drug before administration of the first dose of study drug or, whichever is longer) in any other clinical study involving an investigational treatment or device;

  18. Known allergy to tebapivat or its excipients;

  19. Pregnant or breastfeeding;

  20. Any medical, hematologic, psychological, or behavioral condition(s) or prior or current therapy that, in the opinion of the Investigator, may confer an unacceptable risk to participating in the study and/or could confound the interpretation of the study data. Also excluded are:

    • Participants who are institutionalized by regulatory or court order;
    • Participants with any condition(s) that could create undue influence (including but not limited to incarceration, involuntary psychiatric confinement, and financial or familial affiliation with the Investigator or Sponsor).

Phase 2b

  1. Known history of AML;

  2. Secondary MDS, defined as MDS that is known to have arisen as a result of chemical injury or treatment with chemotherapy and/or radiation for other diseases;

  3. Prior exposure to a pyruvate kinase activator, including exposure to tebapivat in the Phase 2a part of this study, and/or disease-modifying agents for underlying MDS:

    • Imetelstat; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of imetelstat may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • IMiDs such as lenalidomide; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤1 week of treatment with IMiDs may not be excluded, provided their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • HMAs; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of HMAs may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • IDH inhibitors
    • IST
    • Allogeneic or autologous stem cell transplant;

  4. Currently receiving treatment with ESAs±G-CSF and/or luspatercept. Treatment with ESAs±G-CSF must have been stopped for ≥28 days before administration of the first dose of study drug; treatment with luspatercept must have been stopped for ≥65 days before administration of the first dose of study drug;

  5. History of active and/or uncontrolled cardiac or pulmonary disease within 6 months before providing informed consent, including but not limited to:

    • New York Heart Association Class III or IV heart failure or clinically significant dysrhythmia
    • Myocardial infarction, unstable angina pectoris, or unstable hypertension; high risk thrombosis; hemorrhagic, embolic, or thrombotic stroke; deep venous thrombosis; or pulmonary or arterial embolism
    • Heart rate-corrected QT interval using Fridericia's method of ≥470 milliseconds for female participants and ≥450 milliseconds for male participants, except for right or left bundle branch block
    • Severe pulmonary fibrosis as defined by severe hypoxia, evidence of right-sided heart failure, and radiographic pulmonary fibrosis >50%
    • Severe pulmonary hypertension as defined by severe symptoms associated with hypoxia, right-sided heart failure, and oxygen indicated

  6. History of hepatobiliary disorders, as defined by:

    • Serum AST >2.5 × ULN (unless due to hemolysis and/or hepatic iron deposition) and ALT >2.5 × ULN (unless due to hepatic iron deposition)
    • Serum bilirubin >ULN, if the elevation is associated with clinically symptomatic choledocholithiasis, cholecystitis, biliary obstruction, or hepatocellular disease

  7. Renal dysfunction, as defined by an eGFR <45 mL/min/1.73 m^2;

  8. Active infection requiring systemic antimicrobial therapy at the time of providing informed consent. If antimicrobial therapy is required during the Screening Period, screening procedures should not be performed while antimicrobial therapy is being administered, and the last dose of antimicrobial therapy must be administered ≥7 days before administration of the first dose of study drug;

  9. Major surgery within 12 weeks before administration of the first dose of study drug. Participants must have completely recovered from any previous surgery before administration of the first dose of study drug;

  10. For any malignancy except MDS: History of malignancy (active or treated) ≤5 years before providing informed consent, except for nonmelanomatous skin cancer in situ, cervical carcinoma in situ, or breast carcinoma in situ.;

  11. Positive test for HCV Ab with evidence of active HCV infection, or positive test for HBsAg;

  12. Positive test for HIV-1 Ab or HIV-2 Ab;

  13. ANC <500/μL (0.5 × 10^9/L);

  14. Platelet count < 75,000/μL (75 × 10^9 /L) during Screening; platelet transfusions within 28 days before Screening or during Screening;

  15. Nonfasting triglyceride concentration >500 mg/dL;

  16. Receiving inhibitors of P-gp that have not been stopped for ≥5 days or a time frame equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) beforeadministration of the first dose of study drug;

  17. Current enrollment or past participation (within 4 weeks or a time frame equivalent to 5 half-lives of the investigational study drug before administration of the first dose of study drug or, whichever is longer) in any other clinical study involving an investigational treatment or device;

  18. Known allergy to tebapivat or its excipients;

  19. Pregnant or breastfeeding;

  20. Any medical, hematologic, psychological, or behavioral condition(s) or prior or current therapy that, in the opinion of the Investigator, may confer an unacceptable risk to participating in the study and/or could confound the interpretation of the study data. Also excluded are:

    • Participants who are institutionalized by regulatory or court order
    • Participants with any condition(s) that could create undue influence (including but not limited to incarceration, involuntary psychiatric confinement, and financial or familial affiliation with the Investigator or Sponsor).

  21. Known clinically significant anemia due to iron, vitamin B12, or folate deficiencies, autoimmune or hereditary hemolytic anemia, hypothyroidism, or any type of known clinically significant bleeding.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Core Period: Phase 2a - Tebapivat 5 mg

Participants will receive 5 milligrams (mg) tebapivat orally, once daily for up to 16 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Lek: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Inne nazwy:
  • AG-946
Eksperymentalny: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 10 mg

Participants will receive 10 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Lek: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Inne nazwy:
  • AG-946
Eksperymentalny: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 15 mg

Participants will receive 15 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Lek: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Inne nazwy:
  • AG-946
Eksperymentalny: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 20 mg

Participants will receive 20 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Lek: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Inne nazwy:
  • AG-946

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Phase 2a: Proportion of Participants With Hemoglobin (Hb) Response
Ramy czasowe: Baseline, Week 8 through Week 16

Hb response is defined as a ≥1.5-grams per deciliter (g/dL) increase from baseline in the average Hb concentration from Week 8 through Week 16.
Baseline, Week 8 through Week 16
Phase 2a: Proportion of Participants With Transfusion Independence During the Core Period
Ramy czasowe: Up to 16 weeks

Transfusion Independence is defined as transfusion-free for ≥8 consecutive weeks during the Core Period (participants With Low Transfusion Burden [LTB] only).
Up to 16 weeks
Phase 2b: Proportion of Participants With Transfusion Independence
Ramy czasowe: Up to 24 weeks

Transfusion independence, defined as transfusion-free for ≥8 consecutive weeks (TI8) during the Core Period.
Up to 24 weeks

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 2a: Zmiana stężenia Hb w stosunku do wartości wyjściowych w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Linia bazowa do 16 tygodni
Linia bazowa do 16 tygodni
Faza 2a: Zmiana całkowitej liczby przetoczonych krwinek czerwonych (RBC) w stosunku do wartości początkowej w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Linia bazowa do 16 tygodni
Linia bazowa do 16 tygodni
Faza 2a: Stężenie 2,3-difosfoglicerynianu (2,3-DPG) we krwi pełnej w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 8 (≤60 minut przed podaniem dawki i 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu dawki) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem dawki)
Dzień 1 i tydzień 8 (≤60 minut przed podaniem dawki i 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu dawki) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem dawki)
Faza 2a: Stężenie trójfosforanu adenozyny (ATP) we krwi pełnej w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 8 (≤60 minut przed podaniem dawki i 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu dawki) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem dawki)
Dzień 1 i tydzień 8 (≤60 minut przed podaniem dawki i 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu dawki) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem dawki)
Faza 2b: Zmiana całkowitej liczby przetoczonych jednostek RBC w stosunku do wartości początkowej od tygodnia 8 do tygodnia 24
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, od tygodnia 8 do tygodnia 24
Wartość wyjściowa, od tygodnia 8 do tygodnia 24
Faza 2a: Odsetek uczestników z nieprawidłowościami laboratoryjnymi w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia
Do 16 tygodnia
Faza 2a: Odsetek uczestników ze wzrostem stężenia Hb o ≥1,5 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w ≥2 kolejnych punktach czasowych od 8. do 16. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8. do tygodnia 16
Wartość wyjściowa, tydzień 8. do tygodnia 16
Faza 2a: Odsetek uczestników, u których wystąpiło zmniejszenie o ≥50% całkowitej liczby przetoczonych jednostek czerwonych krwinek przez ≥8 kolejnych tygodni w okresie podstawowym w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 16 tygodni
Wartość podstawowa do 16 tygodni
Faza 2a: Stężenie tebapiwatu w osoczu w okresie rdzenia
Ramy czasowe: Dzień 1 i 8 tydzień (≤60 minut przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem)
Dzień 1 i 8 tydzień (≤60 minut przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem)
Faza 2a: Maksymalne (szczytowe) stężenie (Cmax) tebapivatu w okresie rdzenia
Ramy czasowe: Dzień 1 i 8 tydzień (≤60 minut przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem)
Dzień 1 i 8 tydzień (≤60 minut przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem)
Faza 2a: Czas do osiągnięcia Cmax (tmax) tebapivatu w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Dzień 1 i 8 tydzień (≤60 minut przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem)
Dzień 1 i 8 tydzień (≤60 minut przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem)
Faza 2a: Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas od 0 do t godzin (AUC0-t) tebapivatu w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Dzień 1 i 8 tydzień (≤60 minut przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem)
Dzień 1 i 8 tydzień (≤60 minut przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem)
Faza 2a: Pole pod krzywą stężenie-czas od 0 do końca okresu dawkowania (AUC0-τ) tebapivatu w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Dzień 1 i 8 tydzień (≤60 minut przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem)
Dzień 1 i 8 tydzień (≤60 minut przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem)
Faza 2a: Pozorny końcowy okres półtrwania (t½) tebapiwatu w okresie rdzenia
Ramy czasowe: Dzień 1 i 8 tydzień (≤60 minut przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem)
Dzień 1 i 8 tydzień (≤60 minut przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu) oraz w tygodniach 2, 4, 12 i 16 (≤60 minut przed podaniem)
Faza 2b: Odsetek uczestników z nieprawidłowościami laboratoryjnymi w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni
Faza 2b: Zmiana stężenia Hb w stosunku do wartości wyjściowych w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 24 tygodni
Wartość podstawowa do 24 tygodni
Faza 2b: Odsetek uczestników, u których wystąpiło zmniejszenie o ≥50% całkowitej liczby przetoczonych jednostek czerwonych krwinek przez ≥8 kolejnych tygodni w okresie podstawowym w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 24 tygodni
Wartość podstawowa do 24 tygodni
Faza 2b: Czas do pierwszego TI8 w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 24 tygodni
Wartość podstawowa do 24 tygodni
Faza 2b: Odsetek uczestników, u których nie wykonano transfuzji przez ≥ 12 kolejnych tygodni (TI12) w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni
Faza 2b: Odsetek uczestników, u których wystąpiło zmniejszenie o ≥50% całkowitej liczby przetoczonych jednostek krwinek czerwonych przez ≥12 kolejnych tygodni w okresie podstawowym w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 24 tygodni
Wartość podstawowa do 24 tygodni
Faza 2b: Czas do pierwszego TI12 w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 24 tygodni
Wartość podstawowa do 24 tygodni
Faza 2b: Stężenie tebapiwatu w osoczu w okresie rdzenia
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Faza 2b: Maksymalne (szczytowe) stężenie (Cmax) tebapivatu w okresie rdzenia
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Faza 2b: Czas do osiągnięcia Cmax (tmax) tebapivatu w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Faza 2b: Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas od 0 do t godzin (AUC0-t) tebapivatu w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Faza 2b: Pole pod krzywą stężenie-czas od 0 do końca okresu dawkowania (AUC0-τ) tebapivatu w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Faza 2b: Pozorny końcowy okres półtrwania (t½) tebapiwatu w okresie rdzenia
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Faza 2b: Stężenie 2,3-difosfoglicerynianu (2,3-DPG) we krwi pełnej w okresie rdzeniowym
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Faza 2b: Stężenie adenozynotrifosforanu (ATP) we krwi pełnej w okresie rdzenia
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych po dawce od dnia 1 do tygodnia 20
Phase 2a: Proportion of Participants With Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), and AEs Leading to Discontinuation During the Core Period
Ramy czasowe: Up to 16 weeks

An AE is any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. An SAE is any AE or suspected adverse reaction that results in death, is immediately life-threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, results in congenital anomaly/birth defect, or is considered an important medical event.
Up to 16 weeks
Phase 2a: Proportion of Participants With Hb 1.0+ Response
Ramy czasowe: Baseline, Week 8 through Week 16

Hb 1.0+ response is defined as a ≥1.0-g/dL increase from baseline in the average Hb concentration from Week 8 through Week 16
Baseline, Week 8 through Week 16
Phase 2b: Proportion of Participants With Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), and AEs Leading to Discontinuation During the Core Period
Ramy czasowe: Up to 24 weeks

An AE is any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. An SAE is any AE or suspected adverse reaction that results in death, is immediately life-threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, results in congenital anomaly/birth defect, or is considered an important medical event.
Up to 24 weeks
Phase 2b: Duration of Transfusion Independence (TI)
Ramy czasowe: Baseline up to 24 weeks

The duration of TI will be calculated as the number of days in the longest transfusion-free period starting on or after the start of study treatment through the end of the Core Period.
Baseline up to 24 weeks

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Medical Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 marca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AG946-C-002
  • 2022-500609-42-00 (Inny identyfikator: EU-CTR)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj