En studie av AG-946 hos deltagare med anemi på grund av lägre risk för myelodysplastiska syndrom (LR-MDS)
26 augusti 2026 uppdaterad av: Agios Pharmaceuticals, Inc.
En fas 2a/2b, öppen etikett, bevis på koncept (fas 2a) och dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad (fas 2b), multicenter-, effektivitets- och säkerhetsstudie av AG-946 i deltagare med anemi på grund av lägre -Risk myelodysplastiska syndrom
Syftet med denna studie är att fastställa proof of concept av AG-946 hos deltagare med LR-MDS i fas 2a och att jämföra effekten av AG-946 kontra placebo och att upptäcka ett dossvar för erytroidsvar hos deltagare med LR-MDS i fas 2b.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
87
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australien, 3168
- Monash Health, Monash Medical Centre
-
-
-
-
-
Lille, Frankrike, 59037
- CHRU Lille
-
Paris, Frankrike, 75475
- Hopital Saint Louis
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrike, 13010
- Hopital de la Conception
-
-
Maine-et-Loire
-
Angers, Maine-et-Loire, Frankrike, 49933
- CHU Angers
-
-
-
-
California
-
Lakewood, California, Förenta staterna, 90805
- Innovative Clinical Research Institute Whittier
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90024
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Redlands, California, Förenta staterna, 92373
- Emad Ibrahim, MD, Inc.
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
- Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
-
-
Illinois
-
Skokie, Illinois, Förenta staterna, 60076
- Edward H. Kaplan MD & Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Long Island City, New York, Förenta staterna, 11101
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke Adult Blood and Marrow Clinic
-
-
-
-
-
Alexandroupoli, Grekland
- University Hospital of Alexandroupolis
-
Athens, Grekland
- Attikon University General Hospital
-
Pátrai, Grekland
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Grekland
- Hippokration Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Tel Aviv, Israel
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
-
-
-
Roma, Italien
- Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italien
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Pavia, Lombardy, Italien
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
-
Rozzano, Lombardy, Italien
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
Piedmont
-
Turin, Piedmont, Italien
- Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino
-
-
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen
- MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
-
-
Silesian Voivodeship
-
Katowice, Silesian Voivodeship, Polen
- Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
-
-
Warmian-Masurian Voivodeship
-
Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polen
- SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
-
-
-
-
-
Córdoba, Spanien, 14004
- C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Madrid, Spanien, 28050
- Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
-
Salamanca, Spanien, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
-
Seville, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
-
-
-
-
Edinburgh, Storbritannien, EH24 2XU
- Western General Hospital Edinburgh - PPDS
-
London, Storbritannien, SE5 9RS
- Kings College Hospital
-
Oxford, Storbritannien, OX3 7LE
- Churchill Hospital-NHS Oxford
-
-
Aberdeen City
-
Aberdeen, Aberdeen City, Storbritannien, AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary - PPDS
-
-
-
-
-
Daegu, Sydkorea, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 05505
- Asan Medical Center - PPDS
-
Seoul, Sydkorea
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
-
-
-
-
-
Ostrava, Tjeckien, 708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
-
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
-
-
Upper Austria
-
Linz, Upper Austria, Österrike, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Fas 2a
- Minst 18 år vid tidpunkten för informerat samtycke;
- Dokumenterad diagnos av myelodysplastiska syndrom (MDS) enligt Världshälsoorganisationens (WHO) klassificering, som uppfyller Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) klassificering av sjukdomar med lägre risk (riskpoäng: ≤3,5) och
Icke-transfunderad eller med låg transfusionsbörda (LTB), baserat på transfusionshistorik från deltagarens journal, enligt reviderade International Working Group (IWG) 2018 kriterier:
- Icke transfunderad (NTD):
- LTB: 3 till 7 RBC-enheter under 16-veckorsperioden före administrering av den första dosen av studieläkemedlet och
- En hemoglobinkoncentration (Hb).
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatuspoäng på 0, 1 eller 2;
- Om du tar järnkelatbehandling måste dosen av järnkelatbehandling ha varit stabil och startat ≥56 dagar före administrering av den första dosen av studieläkemedlet;
- För kvinnor i fertil ålder (WOCBP) och män med partner som är WOCBP, måste de avhålla sig från sexuella aktiviteter som kan leda till graviditet som en del av sin vanliga livsstil eller samtycka till att använda två former av preventivmedel, varav en måste anses vara mycket effektiv , från tidpunkten för informerat samtycke, under hela studien och i 28 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet för kvinnor och 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet för män. Den andra formen av preventivmedel kan vara en acceptabel barriärmetod;
- Skriftligt informerat samtycke från deltagaren innan några studierelaterade procedurer genomförs och villig att följa alla studieprocedurer under studiens varaktighet.
Fas 2b
- Minst 18 år vid tidpunkten för informerat samtycke;
- Dokumenterad diagnos av MDS enligt WHO-klassificering som uppfyller IPSS-R-klassificeringen av lägre risksjukdom (riskpoäng: ≤3,5) och
Icke-transfunderad, med LTB eller med hög transfusionsbörda (HTB), baserat på transfusionshistorik från deltagarens journal, enligt reviderade IWG 2018-kriterier:
- NTD:
- LTB: 3 till 7 RBC-enheter under 16-veckorsperioden före randomisering och
- HTB: ≥8 RBC-enheter under 16-veckorsperioden före randomisering och ≥4 RBC-enheter under 8-veckorsperioden före randomisering;
- En Hb-koncentration
- Upp till 2 tidigare behandlingar inklusive erytropoiesstimulerande medel (ESA) (t.ex. erytropoietin [EPO], EPO + granulocytkolonistimulerande faktor [G-CSF]) och/eller luspatercept;
- ECOG Performance Status-poäng på 0, 1 eller 2;
- Om du tar järnkelatbehandling måste dosen av järnkelatbehandling ha varit stabil och startat ≥56 dagar före randomisering;
- För WOCBP och män med partner som är WOCBP, måste avhålla sig från sexuella aktiviteter som kan resultera i graviditet som en del av deras vanliga livsstil eller gå med på att använda;
- 2 former av preventivmedel, varav 1 måste anses vara mycket effektiv, från tidpunkten för informerat samtycke, under hela studien och i 28 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet för kvinnor och 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet för män. Den andra formen av preventivmedel kan vara en acceptabel barriärmetod;
- Skriftligt informerat samtycke från deltagaren innan några studierelaterade procedurer genomförs och villig att följa alla studieprocedurer under studiens varaktighet.
Exklusions kriterier:
Fas 2a
- Känd historia av akut myeloid leukemi (AML);
- Sekundär MDS, definierad som MDS som är känd för att ha uppstått till följd av kemisk skada eller behandling med kemoterapi och/eller strålning för andra sjukdomar;
- Tidigare exponering för en pyruvatkinasaktivator, behandling som administreras för högrisk MDS (hypometylerande medel [HMA], isocitratdehydrogenas [IDH]-hämmare eller allogena eller autologa stamcellstransplantationer) och/eller sjukdomsmodifierande medel (t.ex. immunmodulerande läkemedel såsom lenalidomid). Om en deltagare fick ≤1 veckas behandling med ett sjukdomsmodifierande medel ≥8 veckor före administrering av den första dosen av studieläkemedlet, kan de inte uteslutas, enligt utredarens gottfinnande;
- Får för närvarande behandling med luspatercept, EPO eller G-CSF. Behandling med EPO eller G-CSF måste ha avbrutits i ≥28 dagar före administrering av den första dosen av studieläkemedlet; behandling med luspatercept måste ha avbrutits i ≥65 dagar före administrering av den första dosen av studieläkemedlet;
Historik av aktiv och/eller okontrollerad hjärt- eller lungsjukdom inom 6 månader innan informerat samtycke, inklusive men inte begränsat till:
- New York Heart Association klass III eller IV hjärtsvikt eller kliniskt signifikant dysrytmi
- Myokardinfarkt, instabil angina pectoris eller instabil hypertoni; högrisk trombos; hemorragisk, embolisk eller trombotisk stroke; djup ventrombos; eller lung- eller arteriell emboli
- Pulskorrigerat QT-intervall med Fridericias metod på ≥470 millisekunder för kvinnliga deltagare och ≥450 millisekunder för manliga deltagare, förutom höger eller vänster grenblock
- Svår lungfibros som definieras av svår hypoxi, tecken på högersidig hjärtsvikt och röntgenbild lungfibros >50 %
- Svår pulmonell hypertoni definierad av svåra symtom associerade med hypoxi, högersidig hjärtsvikt och syre indikerat;
Historik av lever och gallvägssjukdomar, enligt definitionen av:
- Serumaspartataminotransferas (AST) >2,5 × övre normalgräns (ULN) (såvida det inte beror på hemolys och/eller järnavlagring i levern) och alaninaminotransferas (ALT) >2,5 × ULN (såvida det inte beror på hepatisk järnavsättning)
- Serumbilirubin >ULN, om förhöjningen är associerad med kliniskt symptomatisk koledokolitiasis, kolecystit, gallvägsobstruktion eller hepatocellulär sjukdom;
- Njurdysfunktion, definierad av en uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR)
- Aktiv infektion som kräver systemisk antimikrobiell behandling vid tidpunkten för informerat samtycke. Om antimikrobiell terapi krävs under screeningperioden, ska screeningprocedurer inte utföras medan antimikrobiell terapi administreras, och den sista dosen av antimikrobiell terapi måste administreras ≥7 dagar före administrering av den första dosen av studieläkemedlet;
- Större operation inom 12 veckor före administrering av den första dosen av studieläkemedlet. Deltagarna måste ha återhämtat sig fullständigt från någon tidigare operation före administrering av den första dosen av studieläkemedlet;
- Historik av alla maligniteter, förutom icke-melanomatös hudcancer in situ, livmoderhalscancer in situ eller bröstcancer in situ. Deltagarna får inte ha aktiv sjukdom eller ha fått anticancerbehandling ≤5 år innan de lämnat informerat samtycke;
- Positivt test för hepatit C-virus (HCV) antikropp (Ab) med tecken på aktiv HCV-infektion, eller positivt test för hepatit B ytantigen (HBsAg);
- Positivt test för HIV-1 Ab eller HIV-2 Ab;
- Absolut antal neutrofiler (ANC)
- Trombocytantal ≤75 000/μL (75 × 109/L) bedömt i frånvaro av blodplättstransfusioner inom 28 dagar före screening;
- Icke-fastande triglyceridkoncentration >500 mg/dL;
- Får hämmare av P-glykoprotein (P-gp) som inte har stoppats på ≥5 dagar eller en tidsram motsvarande 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) före administrering av den första dosen av studieläkemedlet;
- Nuvarande inskrivning eller tidigare deltagande (inom 4 veckor eller en tidsram som motsvarar 5 halveringstider av prövningsläkemedlet före administrering av den första dosen av studieläkemedlet eller, beroende på vilket som är längst) i någon annan klinisk studie som involverar en prövningsbehandling eller apparatur ;
- Känd allergi mot AG-946 eller dess hjälpämnen (kiselgjord mikrokristallin cellulosa, kroskarmellosnatrium, natriumstearylfumarat och Opadry® II Blue-filmbeläggningen [polyvinylalkohol, titandioxid, makrogol/polyetylenglykol, talk, FD&C blå #2/indigokarmin) aluminiumsjö/E132]);
- Gravid eller ammande;
- Alla medicinska, hematologiska, psykologiska eller beteendemässiga tillstånd eller tidigare eller aktuell terapi som, enligt utredarens åsikt, kan innebära en oacceptabel risk för deltagande i studien och/eller kan förvirra tolkningen av studiedata.
Fas 2b
- Känd historia av AML;
- Sekundär MDS, definierad som MDS som är känd för att ha uppstått till följd av kemisk skada eller behandling med kemoterapi och/eller strålning för andra sjukdomar;
- Tidigare exponering för en pyruvatkinasaktivator, inklusive exponering för AG-946 i fas 2a-delen av denna studie, behandling som administreras för högrisk MDS (HMA, IDH-hämmare eller allogen eller autolog stamcellstransplantation) och/eller sjukdom- modifierande medel (t.ex. immunmodulerande läkemedel såsom lenalidomid). Om en deltagare fick ≤1 veckas behandling med ett sjukdomsmodifierande medel ≥8 veckor före randomisering, får de inte uteslutas, enligt utredarens gottfinnande;
- Får för närvarande behandling med luspatercept, EPO eller G-CSF. Behandling med EPO eller G-CSF måste ha avbrutits i ≥28 dagar före administrering av den första dosen av studieläkemedlet; behandling med luspatercept måste ha avbrutits i ≥65 dagar före randomisering;
Historik av aktiv och/eller okontrollerad hjärt- eller lungsjukdom inom 6 månader innan informerat samtycke, inklusive men inte begränsat till:
- New York Heart Association klass III eller IV hjärtsvikt eller kliniskt signifikant dysrytmi
- Myokardinfarkt, instabil angina pectoris eller instabil hypertoni; högrisk trombos; hemorragisk, embolisk eller trombotisk stroke; djup ventrombos; eller lung- eller arteriell emboli
- Pulskorrigerat QT-intervall med Fridericias metod på ≥470 millisekunder för kvinnliga deltagare och ≥450 millisekunder för manliga deltagare, förutom höger eller vänster grenblock
- Svår lungfibros som definieras av svår hypoxi, tecken på högersidig hjärtsvikt och röntgenbild lungfibros >50 %
- Svår pulmonell hypertoni definierad av svåra symtom associerade med hypoxi, högersidig hjärtsvikt och syre indikerat;
Historik av lever och gallvägssjukdomar, enligt definitionen av:
- Serum AST >2,5 × ULN (såvida det inte beror på hemolys och/eller järnutfällning i levern) och ALT >2,5 × ULN (såvida det inte beror på hepatisk järnavsättning)
- Serumbilirubin >ULN, om förhöjningen är associerad med kliniskt symptomatisk koledokolitiasis, kolecystit, gallvägsobstruktion eller hepatocellulär sjukdom;
- Renal dysfunktion, enligt definition av en eGFR
- Aktiv infektion som kräver systemisk antimikrobiell behandling vid tidpunkten för informerat samtycke. Om antimikrobiell behandling krävs under screeningperioden, ska screeningprocedurer inte utföras medan antimikrobiell behandling administreras, och den sista dosen av antimikrobiell behandling måste administreras ≥7 dagar före randomisering;
- Stor operation inom 12 veckor före randomisering. Deltagarna måste ha återhämtat sig helt från någon tidigare operation före randomisering;
- Historik av alla maligniteter, förutom icke-melanomatös hudcancer in situ, livmoderhalscancer in situ eller bröstcancer in situ. Deltagarna får inte ha aktiv sjukdom eller ha fått anticancerbehandling ≤5 år innan de lämnat informerat samtycke;
- Positivt test för HCV Ab med tecken på aktiv HCV-infektion, eller positivt test för HBsAg;
- Positivt test för HIV-1 Ab eller HIV-2 Ab;
- ANC
- Antal blodplättar
- Icke-fastande triglyceridkoncentration >500 mg/dL;
- Får hämmare av P-gp som inte har stoppats på ≥5 dagar eller en tidsram motsvarande 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) före randomisering;
- Nuvarande inskrivning eller tidigare deltagande (inom 4 veckor eller en tidsram som motsvarar 5 halveringstider av prövningsläkemedlet före randomisering eller, beroende på vilket som är längre) i någon annan klinisk studie som involverar en prövningsbehandling eller apparat;
- Känd allergi mot AG-946 eller dess hjälpämnen, inklusive placebo (kiselgjord mikrokristallin cellulosa, mikrokristallin cellulosa, kroskarmellosnatrium, mannitol, natriumstearylfumarat, magnesiumstearat och Opadry® II Blue-filmbeläggningen [polyvinylalkohol, hypromellos, titaniumdioxid monohydrat, makrogol/polyetylenglykol, triacetin, talk, FD&C blue #2/indigo carmine aluminium lake/E132]);
- Gravid eller ammande;
- Alla medicinska, hematologiska, psykologiska eller beteendemässiga tillstånd eller tidigare eller aktuell terapi som, enligt utredarens åsikt, kan innebära en oacceptabel risk för deltagande i studien och/eller kan förvirra tolkningen av studiedata.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kärnperiod: Fas 2a - Tebapivat 5 mg
Deltagarna kommer att få 5 milligram (mg) tebapivat oralt, en gång dagligen i upp till 16 veckor.
Efter utredarens gottfinnande kommer deltagare som slutför kärnperioden att vara berättigade att få samma dos under förlängningsperioden i upp till 156 veckor.
|
Tebapivat tablett
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kärnperiod: Fas 2b - Tebapivat 10 mg
Deltagarna kommer att få 10 mg tebapivat, oralt, en gång dagligen i upp till 24 veckor.
Efter utredarens gottfinnande kommer deltagare som slutför kärnperioden att vara berättigade att få samma dos under förlängningsperioden i upp till 156 veckor.
|
Tebapivat tablett
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kärnperiod: Fas 2b - Tebapivat 15 mg
Deltagarna kommer att få 15 mg tebapivat, oralt, en gång dagligen i upp till 24 veckor.
Efter utredarens gottfinnande kommer deltagare som slutför kärnperioden att vara berättigade att få samma dos under förlängningsperioden i upp till 156 veckor.
|
Tebapivat tablett
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kärnperiod: Fas 2b - Tebapivat 20 mg
Deltagarna kommer att få 20 mg tebapivat, oralt, en gång dagligen i upp till 24 veckor.
Efter utredarens gottfinnande kommer deltagare som slutför kärnperioden att vara berättigade att få samma dos under förlängningsperioden i upp till 156 veckor.
|
Tebapivat tablett
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fas 2a: Andel deltagare med hemoglobin (Hb) svar
Tidsram: Baslinje, vecka 8 till och med vecka 16
|
Hb-svar definieras som en ökning på ≥1,5 gram per deciliter (g/dL) från baslinjen i den genomsnittliga Hb-koncentrationen från vecka 8 till vecka 16.
|
Baslinje, vecka 8 till och med vecka 16
|
|
Fas 2a: Andel deltagare med transfusionsoberoende under kärnperioden
Tidsram: Upp till 16 veckor
|
Transfusionsoberoende definieras som transfusionsfritt i ≥8 på varandra följande veckor under kärnperioden (endast deltagare med låg transfusionsbörda [LTB]).
|
Upp till 16 veckor
|
|
Fas 2b: Andel deltagare med transfusionsoberoende
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Transfusionsoberoende, definierat som transfusionsfritt i ≥8 på varandra följande veckor (TI8) under kärnperioden.
|
Upp till 24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fas 2a: Ändring från baslinje i Hb-koncentration under kärnperioden
Tidsram: Baslinje upp till 16 veckor
|
Baslinje upp till 16 veckor
|
|
|
Fas 2a: Förändring från baslinjen i totala enheter för transfunderade röda blodkroppar (RBC) under kärnperioden
Tidsram: Baslinje upp till 16 veckor
|
Baslinje upp till 16 veckor
|
|
|
Fas 2a: Helblodskoncentrationer av 2,3-difosfoglycerat (2,3-DPG) under kärnperioden
Tidsram: Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
|
|
Fas 2a: Helblodskoncentrationer av adenosintrifosfat (ATP) under kärnperioden
Tidsram: Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
|
|
Fas 2b: Ändring från baslinjen i totalt transfunderade RBC-enheter från vecka 8 till vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 8 till och med vecka 24
|
Baslinje, vecka 8 till och med vecka 24
|
|
|
Fas 2a: Andel deltagare med biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och AE som leder till avbrott under kärnperioden
Tidsram: Upp till 16 veckor
|
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en deltagare eller klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling.
En SAE är varje biverkning eller misstänkt biverkning som leder till döden, är omedelbart livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande eller betydande oförmåga eller avsevärd störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner, resulterar i medfödd anomali/födelsedefekt, eller anses vara en viktig medicinsk händelse.
|
Upp till 16 veckor
|
|
Fas 2a: Andel deltagare med laboratorieavvikelser under kärnperioden
Tidsram: Upp till 16 veckor
|
Upp till 16 veckor
|
|
|
Fas 2a: Andel deltagare med Hb 1.0+-svar
Tidsram: Baslinje, vecka 8 till och med vecka 16
|
Hb 1,0+-svar definieras som en ≥1,0-g/dL ökning från baslinjen i den genomsnittliga Hb-koncentrationen från vecka 8 till vecka 16
|
Baslinje, vecka 8 till och med vecka 16
|
|
Fas 2a: Andel deltagare med ≥1,5-g/dL ökning från baslinjen i Hb-koncentrationen vid ≥2 på varandra följande tidpunkter från vecka 8 till vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 8 till och med vecka 16
|
Baslinje, vecka 8 till och med vecka 16
|
|
|
Fas 2a: Andel deltagare med ≥50 % minskning av totala transfunderade RBC-enheter under ≥8 på varandra följande veckor under kärnperioden jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje upp till 16 veckor
|
Baslinje upp till 16 veckor
|
|
|
Fas 2a: Plasmakoncentration av Tebapivat under kärnperioden
Tidsram: Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
|
|
Fas 2a: Maximal (topp) koncentration (Cmax) av Tebapivat under kärnperioden
Tidsram: Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
|
|
Fas 2a: Tid till Cmax (tmax) för Tebapivat under kärnperioden
Tidsram: Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
|
|
Fas 2a: Area under koncentration-tidskurvan från 0 till t timmar (AUC0-t) av Tebapivat under kärnperioden
Tidsram: Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
|
|
Fas 2a: Area under koncentration-tidskurvan från 0 till slutet av doseringsintervallet (AUC0-τ) för Tebapivat under kärnperioden
Tidsram: Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
|
|
Fas 2a: Synbar terminal eliminering Halveringstid (t½) av Tebapivat under kärnperioden
Tidsram: Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
Dag 1 och vecka 8 (≤60 minuter före dosering och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dosering) och vid vecka 2, 4, 12 och 16 (≤60 minuter före dosering)
|
|
|
Fas 2b: Andel deltagare med biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och AE som leder till avbrott under kärnperioden
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en deltagare eller klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling.
En SAE är varje biverkning eller misstänkt biverkning som leder till döden, är omedelbart livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande eller betydande oförmåga eller avsevärd störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner, resulterar i medfödd anomali/födelsedefekt, eller anses vara en viktig medicinsk händelse.
|
Upp till 24 veckor
|
|
Fas 2b: Andel deltagare med laboratorieavvikelser under kärnperioden
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Upp till 24 veckor
|
|
|
Fas 2b: Ändring från baslinje i Hb-koncentration under kärnperioden
Tidsram: Baslinje upp till 24 veckor
|
Baslinje upp till 24 veckor
|
|
|
Fas 2b: Andel deltagare med ≥50 % minskning av totala transfunderade RBC-enheter under ≥8 veckor i följd under kärnperioden jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje upp till 24 veckor
|
Baslinje upp till 24 veckor
|
|
|
Fas 2b: Tid till första TI8 under kärnperioden
Tidsram: Baslinje upp till 24 veckor
|
Baslinje upp till 24 veckor
|
|
|
Fas 2b: Andel deltagare som blir transfusionsfria i ≥12 på varandra följande veckor (TI12) under kärnperioden
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Upp till 24 veckor
|
|
|
Fas 2b: Andel deltagare med ≥50 % minskning av totala transfunderade RBC-enheter under ≥12 på varandra följande veckor under kärnperioden jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje upp till 24 veckor
|
Baslinje upp till 24 veckor
|
|
|
Fas 2b: Tid till första TI12 under kärnperioden
Tidsram: Baslinje upp till 24 veckor
|
Baslinje upp till 24 veckor
|
|
|
Fas 2b: Duration of Transfusion Independence (TI)
Tidsram: Baslinje upp till 24 veckor
|
Varaktigheten av TI kommer att beräknas som antalet dagar i den längsta transfusionsfria perioden som börjar på eller efter starten av studiebehandlingen till och med slutet av kärnperioden.
|
Baslinje upp till 24 veckor
|
|
Fas 2b: Plasmakoncentration av Tebapivat under kärnperioden
Tidsram: Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
|
|
Fas 2b: Maximal (topp) koncentration (Cmax) av Tebapivat under kärnperioden
Tidsram: Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
|
|
Fas 2b: Tid till Cmax (tmax) för Tebapivat under kärnperioden
Tidsram: Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
|
|
Fas 2b: Area under koncentrationstidskurvan från 0 till t timmar (AUC0-t) av Tebapivat under kärnperioden
Tidsram: Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
|
|
Fas 2b: Area under koncentration-tidskurvan från 0 till slutet av doseringsintervallet (AUC0-τ) för Tebapivat under kärnperioden
Tidsram: Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
|
|
Fas 2b: Synbar terminal eliminering Halveringstid (t½) av Tebapivat under kärnperioden
Tidsram: Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
|
|
Fas 2b: Helblodskoncentrationer av 2,3-difosfoglycerat (2,3-DPG) under kärnperioden
Tidsram: Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
|
|
Fas 2b: Helblodskoncentrationer av adenosintrifosfat (ATP) under kärnperioden
Tidsram: Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
Fördos och flera tidpunkter efter dos från dag 1 upp till vecka 20
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Medical Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
7 november 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
17 mars 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 mars 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 juli 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 augusti 2022
Första postat (Faktisk)
5 augusti 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AG946-C-002
- 2022-500609-42-00 (Annan identifierare: EU-CTR)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .