Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie AG-946 u účastníků s anémií v důsledku myelodysplastického syndromu s nižším rizikem (LR-MDS)

25. září 2026 aktualizováno: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 2a/2b, otevřená, důkaz koncepce (fáze 2a) a dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná (fáze 2b), multicentrická studie účinnosti a bezpečnosti AG-946 u účastníků s anémií způsobenou nižší - Rizikové myelodysplastické syndromy

This purpose of this study is to establish proof of concept of tebapivat in participants with LR-MDS in Phase 2a and to evaluate the effect of tebapivat on transfusion independence (TI) in participants with LR-MDS in phase 2b.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

87

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Health, Monash Medical Centre
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU Lille
      • Paris, Francie, 75475
        • Hôpital Saint Louis
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francie, 13010
        • Hôpital de La Conception
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Francie, 49933
        • CHU Angers
  • Itálie
      • Roma, Itálie
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itálie
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Pavia, Lombardy, Itálie
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
      • Rozzano, Lombardy, Itálie
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 05505
        • Asan Medical Center - PPDS
      • Seoul, Jižní Korea
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
  • Německo
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Německo, 40225
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Německo, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Polsko
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polsko
        • MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polsko
        • Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polsko
        • SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
  • Rakousko
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Rakousko, 4020
        • Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH24 2XU
        • Western General Hospital Edinburgh - PPDS
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LE
        • Churchill Hospital-NHS Oxford
    • Aberdeen City
      • Aberdeen, Aberdeen City, Spojené království, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - PPDS
  • Spojené státy
    • California
      • Lakewood, California, Spojené státy, 90805
        • Innovative Clinical Research Institute Whittier
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Redlands, California, Spojené státy, 92373
        • Emad Ibrahim, MD, Inc.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Spojené státy, 60076
        • Edward H. Kaplan MD & Associates
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Long Island City, New York, Spojené státy, 11101
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke Adult Blood and Marrow Clinic
  • Česko
      • Ostrava, Česko, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • Řecko
      • Alexandroupoli, Řecko
        • University Hospital of Alexandroupolis
      • Athens, Řecko
        • Attikon University General Hospital
      • Pátrai, Řecko
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Řecko
        • Hippokration Hospital
  • Španělsko
      • Córdoba, Španělsko, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Madrid, Španělsko, 28050
        • Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

Phase 2a

  1. At least 18 years of age at the time of providing informed consent;

  2. Documented diagnosis of myelodysplastic syndromes (MDS) according to World Health Organization (WHO) classification (Arber et al, 2016), that meets Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) classification of lower-risk disease (risk score: ≤3.5) and <5% blasts as determined by the participant's bone marrow biopsy/aspirate during the Screening Period;

  3. Nontransfused or with low transfusion burden (LTB), based on transfusion history from the participant's medical record, according to revised International Working Group (IWG) 2018 criteria:

    • Nontransfused (NTD): <3 red blood cell (RBC) units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug and no transfusions in the 8-week period before administration of the first dose of study drug, or
    • LTB: 3 to 7 RBC units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug and <4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug;

  4. A hemoglobin (Hb) concentration <11.0 grams per deciliter (g/dL) during the 4-week Screening Period;

  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status score of 0, 1, or 2;

  6. If taking iron chelation therapy, the iron chelation therapy dose must have been stable and started ≥56 days before administration of the first dose of study drug;

  7. Women of childbearing potential (WOCBP) must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a highly effective method of contraception from the time of providing informed consent, throughout the study, and for 28 days after the last dose of study drug; if the highly effective method of contraception is hormonal contraception, then an acceptable barrier method must also be used. Men with partners who are WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a condom from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug;

  8. Written informed consent from the participant before any study-related procedures are conducted and willing to comply with all study procedures for the duration of the study.

Phase 2b

  1. At least 18 years of age at the time of providing informed consent;

  2. Documented diagnosis of MDS according to WHO classification (Arber et al, 2016), that meets IPSS-R classification of lower-risk disease (risk score: ≤3.5) and <5% blasts as determined by the participant's bone marrow biopsy/aspirate during the Screening Period;

  3. With LTB, or high transfusion burden (HTB), based on transfusion history from the participant's medical record, according to revised IWG 2018 criteria:

    1. LTB: 3 to 7 RBC units from at least 2 transfusion episodes in the 16-week period before administration of the first dose of study drug AND <4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug, or
    2. HTB: ≥8 RBC units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug AND ≥4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug

    If a participant's transfusion burden does not fall into either the LTB or HTB category, as defined per IWG 2018 criteria, then the transfusion burden will be categorized based on their transfusion history in the 16-week period before administration of the first dose of study drug.

  4. Pretransfusion Hb concentration available for a minimum of 2 and at least half (50%) of the transfusions received in the 16-week period before administration of the first dose of study drug

  5. A Hb concentration <10.0 g/dL during the 4-week Screening Period;

  6. Up to 2 prior therapies including erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) (eg, erythropoietin [EPO], EPO + granulocyte colony-stimulating factor [G-CSF]) and/or luspatercept;

  7. ECOG Performance Status score of 0, 1, or 2;

  8. If taking iron chelation therapy, the iron chelation therapy dose must have been stable and started ≥56 days before administration of the first dose of study drug;

  9. WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a highly effective, from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug; if the highly effective method of contraception is hormonal contraception, then an acceptable barrier method must be used. Men with partners who are WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a condom from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug;

  10. Written informed consent from the participant before any study-related procedures are conducted and willing to comply with all study procedures for the duration of the study.

Exclusion Criteria:

Phase 2a

  1. Known history of acute myeloid leukemia (AML);

  2. Secondary MDS, defined as MDS that is known to have arisen as a result of chemical injury or treatment with chemotherapy and/or radiation for other diseases;

  3. Prior exposure to a pyruvate kinase activator and/or disease-modifying agents for underlying MDS:

    • Immunomodulatory drugs (IMiDs) such as lenalidomide; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤1 week of treatment with IMiDs may not be excluded, provided their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • Hypomethylating agents (HMAs); at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of HMAs may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • Isocitrate dehydrogenase (IDH) inhibitors
    • Immunosuppressive therapy (IST)
    • Allogeneic or autologous stem cell transplant;

  4. Currently receiving treatment with ESAs±G-CSF and/or luspatercept. Treatment with ESAs±G-CSF must have been stopped for ≥28 days before administration of the first dose of study drug; treatment with luspatercept must have been stopped for ≥65 days before administration of the first dose of study drug;

  5. History of active and/or uncontrolled cardiac or pulmonary disease within 6 months before providing informed consent, including but not limited to:

    • New York Heart Association Class III or IV heart failure or clinically significant dysrhythmia
    • Myocardial infarction, unstable angina pectoris, or unstable hypertension; high risk thrombosis; hemorrhagic, embolic, or thrombotic stroke; deep venous thrombosis; or pulmonary or arterial embolism
    • Heart rate-corrected QT interval using Fridericia's method of ≥470 milliseconds for female participants and ≥450 milliseconds for male participants, except for right or left bundle branch block
    • Severe pulmonary fibrosis as defined by severe hypoxia, evidence of right-sided heart failure, and radiographic pulmonary fibrosis >50%
    • Severe pulmonary hypertension as defined by severe symptoms associated with hypoxia, right-sided heart failure, and oxygen indicated;

  6. History of hepatobiliary disorders, as defined by:

    • Serum aspartate aminotransferase (AST) >2.5 × upper limit of normal (ULN) (unless due to hemolysis and/or hepatic iron deposition) and alanine aminotransferase (ALT) >2.5 × ULN (unless due to hepatic iron deposition)
    • Serum bilirubin >ULN, if the elevation is associated with clinically symptomatic choledocholithiasis, cholecystitis, biliary obstruction, or hepatocellular disease;

  7. Renal dysfunction, as defined by an estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 milliliters per minute (mL/min)/1.73 m^2;

  8. Active infection requiring systemic antimicrobial therapy at the time of providing informed consent. If antimicrobial therapy is required during the Screening Period, screening procedures should not be performed while antimicrobial therapy is being administered, and the last dose of antimicrobial therapy must be administered ≥7 days before administration of the first dose of study drug;

  9. Major surgery within 12 weeks before administration of the first dose of study drug. Participants must have completely recovered from any previous surgery before administration of the first dose of study drug;

  10. For any malignancy except MDS: History of malignancy (active or treated) ≤5 years before providing informed consent for nonmelanomatous skin cancer in situ, cervical carcinoma in situ, or breast carcinoma in situ;

  11. Positive test for hepatitis C virus (HCV) antibody (Ab) with evidence of active HCV infection, or positive test for hepatitis B surface antigen (HBsAg);

  12. Positive test for HIV-1 Ab or HIV-2 Ab;

  13. Absolute neutrophil count (ANC) <500/microliter (μL) (0.5 × 10^9/L);

  14. Platelet count ≤75,000/μL during Screening (75 × 10^9/L) platelet transfusions within 28 days before Screening or during Screening;

  15. Nonfasting triglyceride concentration >500 mg/dL;

  16. Receiving inhibitors of P-glycoprotein (P-gp) that have not been stopped for ≥5 days or a time frame equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) before administration of the first dose of study drug;

  17. Current enrollment or past participation (within 4 weeks or a time frame equivalent to 5 half-lives of the investigational study drug before administration of the first dose of study drug or, whichever is longer) in any other clinical study involving an investigational treatment or device;

  18. Known allergy to tebapivat or its excipients;

  19. Pregnant or breastfeeding;

  20. Any medical, hematologic, psychological, or behavioral condition(s) or prior or current therapy that, in the opinion of the Investigator, may confer an unacceptable risk to participating in the study and/or could confound the interpretation of the study data. Also excluded are:

    • Participants who are institutionalized by regulatory or court order;
    • Participants with any condition(s) that could create undue influence (including but not limited to incarceration, involuntary psychiatric confinement, and financial or familial affiliation with the Investigator or Sponsor).

Phase 2b

  1. Known history of AML;

  2. Secondary MDS, defined as MDS that is known to have arisen as a result of chemical injury or treatment with chemotherapy and/or radiation for other diseases;

  3. Prior exposure to a pyruvate kinase activator, including exposure to tebapivat in the Phase 2a part of this study, and/or disease-modifying agents for underlying MDS:

    • Imetelstat; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of imetelstat may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • IMiDs such as lenalidomide; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤1 week of treatment with IMiDs may not be excluded, provided their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • HMAs; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of HMAs may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • IDH inhibitors
    • IST
    • Allogeneic or autologous stem cell transplant;

  4. Currently receiving treatment with ESAs±G-CSF and/or luspatercept. Treatment with ESAs±G-CSF must have been stopped for ≥28 days before administration of the first dose of study drug; treatment with luspatercept must have been stopped for ≥65 days before administration of the first dose of study drug;

  5. History of active and/or uncontrolled cardiac or pulmonary disease within 6 months before providing informed consent, including but not limited to:

    • New York Heart Association Class III or IV heart failure or clinically significant dysrhythmia
    • Myocardial infarction, unstable angina pectoris, or unstable hypertension; high risk thrombosis; hemorrhagic, embolic, or thrombotic stroke; deep venous thrombosis; or pulmonary or arterial embolism
    • Heart rate-corrected QT interval using Fridericia's method of ≥470 milliseconds for female participants and ≥450 milliseconds for male participants, except for right or left bundle branch block
    • Severe pulmonary fibrosis as defined by severe hypoxia, evidence of right-sided heart failure, and radiographic pulmonary fibrosis >50%
    • Severe pulmonary hypertension as defined by severe symptoms associated with hypoxia, right-sided heart failure, and oxygen indicated

  6. History of hepatobiliary disorders, as defined by:

    • Serum AST >2.5 × ULN (unless due to hemolysis and/or hepatic iron deposition) and ALT >2.5 × ULN (unless due to hepatic iron deposition)
    • Serum bilirubin >ULN, if the elevation is associated with clinically symptomatic choledocholithiasis, cholecystitis, biliary obstruction, or hepatocellular disease

  7. Renal dysfunction, as defined by an eGFR <45 mL/min/1.73 m^2;

  8. Active infection requiring systemic antimicrobial therapy at the time of providing informed consent. If antimicrobial therapy is required during the Screening Period, screening procedures should not be performed while antimicrobial therapy is being administered, and the last dose of antimicrobial therapy must be administered ≥7 days before administration of the first dose of study drug;

  9. Major surgery within 12 weeks before administration of the first dose of study drug. Participants must have completely recovered from any previous surgery before administration of the first dose of study drug;

  10. For any malignancy except MDS: History of malignancy (active or treated) ≤5 years before providing informed consent, except for nonmelanomatous skin cancer in situ, cervical carcinoma in situ, or breast carcinoma in situ.;

  11. Positive test for HCV Ab with evidence of active HCV infection, or positive test for HBsAg;

  12. Positive test for HIV-1 Ab or HIV-2 Ab;

  13. ANC <500/μL (0.5 × 10^9/L);

  14. Platelet count < 75,000/μL (75 × 10^9 /L) during Screening; platelet transfusions within 28 days before Screening or during Screening;

  15. Nonfasting triglyceride concentration >500 mg/dL;

  16. Receiving inhibitors of P-gp that have not been stopped for ≥5 days or a time frame equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) beforeadministration of the first dose of study drug;

  17. Current enrollment or past participation (within 4 weeks or a time frame equivalent to 5 half-lives of the investigational study drug before administration of the first dose of study drug or, whichever is longer) in any other clinical study involving an investigational treatment or device;

  18. Known allergy to tebapivat or its excipients;

  19. Pregnant or breastfeeding;

  20. Any medical, hematologic, psychological, or behavioral condition(s) or prior or current therapy that, in the opinion of the Investigator, may confer an unacceptable risk to participating in the study and/or could confound the interpretation of the study data. Also excluded are:

    • Participants who are institutionalized by regulatory or court order
    • Participants with any condition(s) that could create undue influence (including but not limited to incarceration, involuntary psychiatric confinement, and financial or familial affiliation with the Investigator or Sponsor).

  21. Known clinically significant anemia due to iron, vitamin B12, or folate deficiencies, autoimmune or hereditary hemolytic anemia, hypothyroidism, or any type of known clinically significant bleeding.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Core Period: Phase 2a - Tebapivat 5 mg

Participants will receive 5 milligrams (mg) tebapivat orally, once daily for up to 16 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Lék: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Ostatní jména:
  • AG-946
Experimentální: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 10 mg

Participants will receive 10 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Lék: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Ostatní jména:
  • AG-946
Experimentální: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 15 mg

Participants will receive 15 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Lék: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Ostatní jména:
  • AG-946
Experimentální: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 20 mg

Participants will receive 20 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Lék: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Ostatní jména:
  • AG-946

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Phase 2a: Proportion of Participants With Hemoglobin (Hb) Response
Časové okno: Baseline, Week 8 through Week 16

Hb response is defined as a ≥1.5-grams per deciliter (g/dL) increase from baseline in the average Hb concentration from Week 8 through Week 16.
Baseline, Week 8 through Week 16
Phase 2a: Proportion of Participants With Transfusion Independence During the Core Period
Časové okno: Up to 16 weeks

Transfusion Independence is defined as transfusion-free for ≥8 consecutive weeks during the Core Period (participants With Low Transfusion Burden [LTB] only).
Up to 16 weeks
Phase 2b: Proportion of Participants With Transfusion Independence
Časové okno: Up to 24 weeks

Transfusion independence, defined as transfusion-free for ≥8 consecutive weeks (TI8) during the Core Period.
Up to 24 weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 2a: Změna od výchozí hodnoty v koncentraci Hb během základního období
Časové okno: Základní stav až 16 týdnů
Základní stav až 16 týdnů
Fáze 2a: Změna od výchozí hodnoty v celkovém počtu transfuzních jednotek červených krvinek (RBC) během základního období
Časové okno: Základní stav až 16 týdnů
Základní stav až 16 týdnů
Fáze 2a: Koncentrace 2,3-difosfoglycerátu (2,3-DPG) v plné krvi během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤60 minut před dávkou)
Fáze 2a: Koncentrace adenosintrifosfátu (ATP) v plné krvi během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤60 minut před dávkou)
Fáze 2b: Změna od výchozí hodnoty v celkovém počtu transfundovaných jednotek RBC od 8. týdne do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 8 až týden 24
Výchozí stav, týden 8 až týden 24
Fáze 2a: Podíl účastníků s laboratorními abnormalitami během základního období
Časové okno: Až 16 týdnů
Až 16 týdnů
Fáze 2a: Podíl účastníků se zvýšením koncentrace Hb ≥ 1,5 g/dl od výchozí hodnoty v ≥ 2 po sobě jdoucích časových bodech od 8. týdne do 16. týdne
Časové okno: Základní, 8. až 16. týden
Základní, 8. až 16. týden
Fáze 2a: Podíl účastníků s ≥50% snížením celkového počtu transfuzních jednotek RBC po dobu ≥8 po sobě jdoucích týdnů během základního období ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Základní stav až 16 týdnů
Základní stav až 16 týdnů
Fáze 2a: Plazmatická koncentrace tebapivatu během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Fáze 2a: Maximální (vrcholová) koncentrace (Cmax) tebapivatu během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Fáze 2a: Doba do Cmax (tmax) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Fáze 2a: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od 0 do t hodin (AUC0-t) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Fáze 2a: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od 0 do konce intervalu dávkování (AUC0-τ) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Fáze 2a: Zdánlivý terminální eliminační poločas (t½) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Fáze 2b: Podíl účastníků s laboratorními abnormalitami během základního období
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Fáze 2b: Změna od výchozí hodnoty v koncentraci Hb během základního období
Časové okno: Základní stav až 24 týdnů
Základní stav až 24 týdnů
Fáze 2b: Podíl účastníků s ≥50% snížením celkového počtu transfuzních jednotek RBC po dobu ≥8 po sobě jdoucích týdnů během základního období ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Základní stav až 24 týdnů
Základní stav až 24 týdnů
Fáze 2b: Čas do prvního TI8 během základního období
Časové okno: Základní stav až 24 týdnů
Základní stav až 24 týdnů
Fáze 2b: Podíl účastníků, kteří se stanou bez transfuze po dobu ≥ 12 po sobě jdoucích týdnů (TI12) během základního období
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Fáze 2b: Podíl účastníků s ≥50% snížením celkového počtu transfuzních jednotek RBC po dobu ≥12 po sobě jdoucích týdnů během základního období ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Základní stav až 24 týdnů
Základní stav až 24 týdnů
Fáze 2b: Čas do prvního TI12 během základního období
Časové okno: Základní stav až 24 týdnů
Základní stav až 24 týdnů
Fáze 2b: Plazmatická koncentrace tebapivatu během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Fáze 2b: Maximální (vrcholová) koncentrace (Cmax) tebapivatu během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Fáze 2b: Doba do Cmax (tmax) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Fáze 2b: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od 0 do t hodin (AUC0-t) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Fáze 2b: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od 0 do konce intervalu dávkování (AUC0-τ) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Fáze 2b: Zdánlivý terminální eliminační poločas (t½) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Fáze 2b: Koncentrace 2,3-difosfoglycerátu (2,3-DPG) v plné krvi během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Fáze 2b: Koncentrace adenosintrifosfátu (ATP) v plné krvi během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Phase 2a: Proportion of Participants With Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), and AEs Leading to Discontinuation During the Core Period
Časové okno: Up to 16 weeks

An AE is any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. An SAE is any AE or suspected adverse reaction that results in death, is immediately life-threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, results in congenital anomaly/birth defect, or is considered an important medical event.
Up to 16 weeks
Phase 2a: Proportion of Participants With Hb 1.0+ Response
Časové okno: Baseline, Week 8 through Week 16

Hb 1.0+ response is defined as a ≥1.0-g/dL increase from baseline in the average Hb concentration from Week 8 through Week 16
Baseline, Week 8 through Week 16
Phase 2b: Proportion of Participants With Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), and AEs Leading to Discontinuation During the Core Period
Časové okno: Up to 24 weeks

An AE is any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. An SAE is any AE or suspected adverse reaction that results in death, is immediately life-threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, results in congenital anomaly/birth defect, or is considered an important medical event.
Up to 24 weeks
Phase 2b: Duration of Transfusion Independence (TI)
Časové okno: Baseline up to 24 weeks

The duration of TI will be calculated as the number of days in the longest transfusion-free period starting on or after the start of study treatment through the end of the Core Period.
Baseline up to 24 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Medical Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. listopadu 2022

Primární dokončení (Aktuální)

17. března 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

5. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AG946-C-002
  • 2022-500609-42-00 (Jiný identifikátor: EU-CTR)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit