Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie AG-946 u účastníků s anémií v důsledku myelodysplastického syndromu s nižším rizikem (LR-MDS)

28. května 2026 aktualizováno: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 2a/2b, otevřená, důkaz koncepce (fáze 2a) a dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná (fáze 2b), multicentrická studie účinnosti a bezpečnosti AG-946 u účastníků s anémií způsobenou nižší - Rizikové myelodysplastické syndromy

Účelem této studie je prokázat koncept AG-946 u účastníků s LR-MDS ve fázi 2a a porovnat účinek AG-946 oproti placebu a detekovat dávkovou odpověď na erytroidní odpověď u účastníků s LR-MDS ve fázi 2b.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

87

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Health, Monash Medical Centre
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU Lille
      • Paris, Francie, 75475
        • Hopital Saint Louis
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francie, 13010
        • Hôpital de la Conception
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Francie, 49933
        • CHU Angers
  • Itálie
      • Roma, Itálie
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itálie
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Pavia, Lombardy, Itálie
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
      • Rozzano, Lombardy, Itálie
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 05505
        • Asan Medical Center - PPDS
      • Seoul, Jižní Korea
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
  • Německo
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Německo, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Německo, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Polsko
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polsko
        • MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polsko
        • Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polsko
        • SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
  • Rakousko
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Rakousko, 4020
        • Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH24 2XU
        • Western General Hospital Edinburgh - PPDS
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LE
        • Churchill Hospital-NHS Oxford
    • Aberdeen City
      • Aberdeen, Aberdeen City, Spojené království, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - PPDS
  • Spojené státy
    • California
      • Lakewood, California, Spojené státy, 90805
        • Innovative Clinical Research Institute Whittier
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Redlands, California, Spojené státy, 92373
        • Emad Ibrahim, MD, Inc.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Spojené státy, 60076
        • Edward H. Kaplan MD & Associates
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Long Island City, New York, Spojené státy, 11101
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke Adult Blood and Marrow Clinic
  • Česko
      • Ostrava, Česko, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • Řecko
      • Alexandroupoli, Řecko
        • University Hospital of Alexandroupolis
      • Athens, Řecko
        • Attikon University General Hospital
      • Pátrai, Řecko
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Řecko
        • Hippokration Hospital
  • Španělsko
      • Córdoba, Španělsko, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Madrid, Španělsko, 28050
        • Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Fáze 2a

  • Minimálně 18 let v době poskytnutí informovaného souhlasu;
  • Dokumentovaná diagnóza myelodysplastických syndromů (MDS) podle klasifikace Světové zdravotnické organizace (WHO), která splňuje klasifikaci Revidovaného mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS-R) pro onemocnění s nižším rizikem (rizikové skóre: ≤3,5) a

  • Bez transfuze nebo s nízkou transfuzní zátěží (LTB), na základě transfuzní anamnézy ze zdravotního záznamu účastníka, podle revidovaných kritérií Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) 2018:

    • Bez transfuze (NTD):
    • LTB: 3 až 7 jednotek červených krvinek v období 16 týdnů před podáním první dávky studovaného léku a
  • Koncentrace hemoglobinu (Hb).
  • skóre stavu výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2;
  • Pokud užíváte chelatační terapii železem, dávka chelatační terapie železem musí být stabilní a musí být zahájena ≥56 dní před podáním první dávky studovaného léku;
  • Ženy ve fertilním věku (WOCBP) a muži s partnerkami, které jsou WOCBP, se musí zdržet sexuálních aktivit, které mohou vést k těhotenství jako součást jejich obvyklého životního stylu, nebo souhlasit s používáním 2 forem antikoncepce, z nichž 1 musí být považována za vysoce účinnou. od okamžiku poskytnutí informovaného souhlasu, po celou dobu studie a po dobu 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva pro ženy a 90 dnů po poslední dávce studovaného léčiva pro muže. Druhá forma antikoncepce může být přijatelnou bariérovou metodou;
  • Písemný informovaný souhlas účastníka před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií a ochotu dodržovat všechny postupy studie po dobu trvání studie.

Fáze 2b

  • Minimálně 18 let v době poskytnutí informovaného souhlasu;
  • Dokumentovaná diagnóza MDS podle klasifikace WHO, která splňuje IPSS-R klasifikaci onemocnění s nižším rizikem (rizikové skóre: ≤3,5) a

  • Netransfuzní, s LTB nebo s vysokou transfuzní zátěží (HTB), na základě transfuzní anamnézy z lékařského záznamu účastníka, podle revidovaných kritérií IWG 2018:

    • NTD:
    • LTB: 3 až 7 jednotek RBC v 16týdenním období před randomizací a
    • HTB: ≥8 jednotek RBC v 16týdenním období před randomizací a ≥4 jednotek RBC v 8týdenním období před randomizací;
  • Koncentrace Hb
  • Až 2 předchozí terapie včetně činidel stimulujících erytropoézu (ESA) (např. erytropoetin [EPO], EPO + faktor stimulující kolonie granulocytů [G-CSF]) a/nebo luspatercept;
  • skóre ECOG Performance Status 0, 1 nebo 2;
  • Pokud užíváte chelatační terapii železa, dávka chelatační terapie železem musí být stabilní a musí být zahájena ≥56 dní před randomizací;
  • WOCBP a muži s partnerkami, které jsou WOCBP, se musí zdržet sexuálních aktivit, které mohou vést k těhotenství, jako součást jejich obvyklého životního stylu nebo souhlasit s užíváním;
  • 2 formy antikoncepce, z nichž 1 musí být považována za vysoce účinnou, od okamžiku poskytnutí informovaného souhlasu, po celou dobu studie a po dobu 28 dnů po poslední dávce hodnoceného léku pro ženy a 90 dní po poslední dávce hodnoceného léku pro muži. Druhá forma antikoncepce může být přijatelnou bariérovou metodou;
  • Písemný informovaný souhlas účastníka před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií a ochotu dodržovat všechny postupy studie po dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení:

Fáze 2a

  • Známá anamnéza akutní myeloidní leukémie (AML);
  • Sekundární MDS, definovaný jako MDS, o kterém je známo, že vznikl v důsledku chemického poškození nebo léčby chemoterapií a/nebo ozařováním pro jiné nemoci;
  • Před expozicí aktivátoru pyruvátkinázy, léčba podávaná pro vysoce rizikové MDS (hypomethylační látky [HMA], inhibitory isocitrátdehydrogenázy [IDH] nebo alogenní nebo autologní transplantace kmenových buněk) a/nebo látky modifikující onemocnění (např. imunomodulační léky jako je lenalidomid). Pokud účastník dostal ≤ 1 týden léčby látkou modifikující onemocnění ≥ 8 týdnů před podáním první dávky studovaného léku, pak podle uvážení zkoušejícího nemusí být vyloučen;
  • V současné době se léčí luspaterceptem, EPO nebo G-CSF. Léčba EPO nebo G-CSF musí být zastavena na ≥28 dní před podáním první dávky studovaného léčiva; léčba luspaterceptem musí být ukončena na ≥65 dní před podáním první dávky studovaného léku;

  • Anamnéza aktivního a/nebo nekontrolovaného srdečního nebo plicního onemocnění během 6 měsíců před poskytnutím informovaného souhlasu, včetně, ale bez omezení na:

    • Srdeční selhání třídy III nebo IV podle New York Heart Association nebo klinicky významná dysrytmie
    • Infarkt myokardu, nestabilní angina pectoris nebo nestabilní hypertenze; vysoce riziková trombóza; hemoragická, embolická nebo trombotická mrtvice; hluboká žilní trombóza; nebo plicní nebo arteriální embolii
    • QT interval korigovaný na srdeční frekvenci pomocí Fridericiovy metody ≥ 470 milisekund pro ženy a ≥ 450 milisekund pro mužské účastníky, s výjimkou pravého nebo levého bloku raménka
    • Těžká plicní fibróza definovaná těžkou hypoxií, známkami pravostranného srdečního selhání a radiografickou plicní fibrózou > 50 %
    • Těžká plicní hypertenze definovaná závažnými symptomy spojenými s hypoxií, pravostranným srdečním selháním a indikovaným kyslíkem;

  • Anamnéza hepatobiliárních poruch, jak je definováno:

    • Sérová aspartátaminotransferáza (AST) >2,5 × horní hranice normy (ULN) (pokud není způsobena hemolýzou a/nebo ukládáním železa v játrech) a alaninaminotransferáza (ALT) >2,5 × ULN (pokud není způsobena ukládáním železa v játrech)
    • Sérový bilirubin >ULN, pokud je zvýšení spojeno s klinicky symptomatickou choledocholitiázou, cholecystitidou, biliární obstrukcí nebo hepatocelulárním onemocněním;
  • Renální dysfunkce, jak je definována odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR)
  • Aktivní infekce vyžadující systémovou antimikrobiální léčbu v době poskytnutí informovaného souhlasu. Pokud je během období screeningu vyžadována antimikrobiální léčba, neměly by se během podávání antimikrobiální terapie provádět screeningové postupy a poslední dávka antimikrobiální terapie musí být podána ≥7 dní před podáním první dávky studovaného léku;
  • Velký chirurgický zákrok do 12 týdnů před podáním první dávky studovaného léku. Účastníci se musí před podáním první dávky studovaného léku zcela zotavit z jakéhokoli předchozího chirurgického zákroku;
  • Anamnéza jakékoli malignity, kromě nemelanomatózního karcinomu kůže in situ, karcinomu děložního hrdla in situ nebo karcinomu prsu in situ. Účastníci nesmí mít aktivní onemocnění nebo podstoupit protirakovinnou léčbu ≤ 5 let před poskytnutím informovaného souhlasu;
  • Pozitivní test na protilátky (Ab) proti viru hepatitidy C (HCV) s průkazem aktivní infekce HCV nebo pozitivní test na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg);
  • Pozitivní test na HIV-1 Ab nebo HIV-2 Ab;
  • Absolutní počet neutrofilů (ANC)
  • Počet krevních destiček ≤ 75 000/μl (75 × 109/l) hodnocený bez transfuze krevních destiček během 28 dnů před screeningem;
  • Koncentrace triglyceridů bez půstu >500 mg/dl;
  • Příjem inhibitorů P-glykoproteinu (P-gp), které nebyly vysazeny po dobu ≥5 dnů nebo v časovém rámci ekvivalentním 5 poločasům (podle toho, co je delší) před podáním první dávky studovaného léku;
  • Současná registrace nebo účast v minulosti (do 4 týdnů nebo v časovém rámci ekvivalentním 5 poločasům hodnoceného hodnoceného léku před podáním první dávky hodnoceného léku nebo, podle toho, co je delší) v jakékoli jiné klinické studii zahrnující testovanou léčbu nebo zařízení ;
  • Známá alergie na AG-946 nebo jeho pomocné látky (silicifikovaná mikrokrystalická celulóza, sodná sůl kroskarmelózy, stearylfumarát sodný a filmový povlak Opadry® II Blue [polyvinylalkohol, oxid titaničitý, makrogol/polyethylenglykol, mastek, FD&C modř #2/indigokarmín hliníkový lak/E132]);
  • Těhotné nebo kojící;
  • Jakýkoli zdravotní, hematologický, psychologický nebo behaviorální stav (stavy) nebo předchozí nebo současná terapie, která podle názoru zkoušejícího může představovat nepřijatelné riziko pro účast ve studii a/nebo by mohla zmást interpretaci údajů ze studie.

Fáze 2b

  • Známá historie AML;
  • Sekundární MDS, definovaný jako MDS, o kterém je známo, že vznikl v důsledku chemického poškození nebo léčby chemoterapií a/nebo ozařováním pro jiné nemoci;
  • Předchozí expozice aktivátoru pyruvátkinázy, včetně expozice AG-946 ve fázi 2a této studie, léčba podávaná pro vysoce rizikové MDS (HMA, inhibitory IDH nebo alogenní nebo autologní transplantace kmenových buněk) a/nebo onemocnění- modifikující činidla (např. imunomodulační léky, jako je lenalidomid). Pokud účastník dostával ≤ 1 týden léčby látkou modifikující onemocnění ≥ 8 týdnů před randomizací, pak podle uvážení zkoušejícího nemůže být vyloučen;
  • V současné době se léčí luspaterceptem, EPO nebo G-CSF. Léčba EPO nebo G-CSF musí být zastavena na ≥28 dní před podáním první dávky studovaného léčiva; léčba luspaterceptem musí být ukončena po dobu ≥ 65 dnů před randomizací;

  • Anamnéza aktivního a/nebo nekontrolovaného srdečního nebo plicního onemocnění během 6 měsíců před poskytnutím informovaného souhlasu, včetně, ale bez omezení na:

    • Srdeční selhání třídy III nebo IV podle New York Heart Association nebo klinicky významná dysrytmie
    • Infarkt myokardu, nestabilní angina pectoris nebo nestabilní hypertenze; vysoce riziková trombóza; hemoragická, embolická nebo trombotická mrtvice; hluboká žilní trombóza; nebo plicní nebo arteriální embolii
    • QT interval korigovaný na srdeční frekvenci pomocí Fridericiovy metody ≥ 470 milisekund pro ženy a ≥ 450 milisekund pro mužské účastníky, s výjimkou pravého nebo levého bloku raménka
    • Těžká plicní fibróza definovaná těžkou hypoxií, známkami pravostranného srdečního selhání a radiografickou plicní fibrózou > 50 %
    • Těžká plicní hypertenze definovaná závažnými symptomy spojenými s hypoxií, pravostranným srdečním selháním a indikovaným kyslíkem;

  • Anamnéza hepatobiliárních poruch, jak je definováno:

    • Sérová AST > 2,5 × ULN (pokud není způsobena hemolýzou a/nebo ukládáním železa v játrech) a ALT > 2,5 × ULN (pokud není způsobena ukládáním železa v játrech)
    • Sérový bilirubin >ULN, pokud je zvýšení spojeno s klinicky symptomatickou choledocholitiázou, cholecystitidou, biliární obstrukcí nebo hepatocelulárním onemocněním;
  • Renální dysfunkce, jak je definována eGFR
  • Aktivní infekce vyžadující systémovou antimikrobiální léčbu v době poskytnutí informovaného souhlasu. Pokud je během screeningového období vyžadována antimikrobiální léčba, neměly by se screeningové postupy provádět během podávání antimikrobiální terapie a poslední dávka antimikrobiální terapie musí být podána ≥7 dní před randomizací;
  • Velká operace do 12 týdnů před randomizací. Účastníci se musí před randomizací zcela zotavit z jakékoli předchozí operace;
  • Anamnéza jakékoli malignity, kromě nemelanomatózního karcinomu kůže in situ, karcinomu děložního hrdla in situ nebo karcinomu prsu in situ. Účastníci nesmí mít aktivní onemocnění nebo podstoupit protirakovinnou léčbu ≤ 5 let před poskytnutím informovaného souhlasu;
  • Pozitivní test na HCV Ab s průkazem aktivní HCV infekce nebo pozitivní test na HBsAg;
  • Pozitivní test na HIV-1 Ab nebo HIV-2 Ab;
  • ANC
  • Počet krevních destiček
  • Koncentrace triglyceridů bez půstu >500 mg/dl;
  • Příjem inhibitorů P-gp, které nebyly vysazeny po dobu ≥ 5 dnů nebo v časovém rámci ekvivalentním 5 poločasům (podle toho, co je delší) před randomizací;
  • Současné zařazení nebo účast v minulosti (během 4 týdnů nebo v časovém rámci ekvivalentním 5 poločasům hodnoceného studovaného léku před randomizací nebo, podle toho, co je delší) v jakékoli jiné klinické studii zahrnující zkoušenou léčbu nebo zařízení;
  • Známá alergie na AG-946 nebo jeho pomocné látky, včetně placeba (silicifikovaná mikrokrystalická celulóza, mikrokrystalická celulóza, sodná sůl kroskarmelózy, mannitol, stearylfumarát sodný, stearát hořečnatý a modrý filmový povlak Opadry® II [polyvinylalkohol, hypromelóza, oxid titaničitý, laktóza monohydrát, makrogol/polyethylenglykol, triacetin, mastek, FD&C modř č. 2/hlinitý lak indigokarmínu/E132]);
  • Těhotné nebo kojící;
  • Jakýkoli zdravotní, hematologický, psychologický nebo behaviorální stav (stavy) nebo předchozí nebo současná terapie, která podle názoru zkoušejícího může představovat nepřijatelné riziko pro účast ve studii a/nebo by mohla zmást interpretaci údajů ze studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Základní období: Fáze 2a - Tebapivat 5 mg
Účastníci budou dostávat 5 miligramů (mg) tebapivat perorálně, jednou denně po dobu až 16 týdnů. Podle uvážení zkoušejícího budou účastníci, kteří dokončí základní období, způsobilí dostávat stejnou dávku v prodlouženém období až po dobu 156 týdnů.
Lék: Tebapivat
Tablet Tebapivat
Ostatní jména:
  • AG-946
Experimentální: Základní období: Fáze 2b - Tebapivat 10 mg
Účastníci budou dostávat 10 mg tebapivatu perorálně jednou denně po dobu až 24 týdnů. Podle uvážení zkoušejícího budou účastníci, kteří dokončí základní období, způsobilí dostávat stejnou dávku v prodlouženém období až po dobu 156 týdnů.
Lék: Tebapivat
Tablet Tebapivat
Ostatní jména:
  • AG-946
Experimentální: Základní období: Fáze 2b - Tebapivat 15 mg
Účastníci budou dostávat 15 mg tebapivatu perorálně jednou denně po dobu až 24 týdnů. Podle uvážení zkoušejícího budou účastníci, kteří dokončí základní období, způsobilí dostávat stejnou dávku v prodlouženém období až po dobu 156 týdnů.
Lék: Tebapivat
Tablet Tebapivat
Ostatní jména:
  • AG-946
Experimentální: Základní období: Fáze 2b - Tebapivat 20 mg
Účastníci budou dostávat 20 mg tebapivatu perorálně jednou denně po dobu až 24 týdnů. Podle uvážení zkoušejícího budou účastníci, kteří dokončí základní období, způsobilí dostávat stejnou dávku v prodlouženém období až po dobu 156 týdnů.
Lék: Tebapivat
Tablet Tebapivat
Ostatní jména:
  • AG-946

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 2a: Podíl účastníků s odezvou hemoglobinu (Hb).
Časové okno: Základní, 8. až 16. týden
Odpověď na Hb je definována jako zvýšení průměrné koncentrace Hb od týdne 8 do týdne 16 o ≥1,5 gramu na decilitr (g/dl) od výchozí hodnoty.
Základní, 8. až 16. týden
Fáze 2a: Podíl účastníků nezávislých na transfuzi během základního období
Časové okno: Až 16 týdnů
Nezávislost na transfuzi je definována jako beztransfuze po dobu ≥ 8 po sobě jdoucích týdnů během základního období (pouze účastníci s nízkou transfuzní zátěží [LTB]).
Až 16 týdnů
Fáze 2b: Podíl účastníků nezávislých na transfuzi
Časové okno: Až 24 týdnů
Nezávislost na transfuzi, definovaná jako beztransfuze po dobu ≥ 8 po sobě jdoucích týdnů (TI8) během základního období.
Až 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 2a: Změna od výchozí hodnoty v koncentraci Hb během základního období
Časové okno: Základní stav až 16 týdnů
Základní stav až 16 týdnů
Fáze 2a: Změna od výchozí hodnoty v celkovém počtu transfuzních jednotek červených krvinek (RBC) během základního období
Časové okno: Základní stav až 16 týdnů
Základní stav až 16 týdnů
Fáze 2a: Koncentrace 2,3-difosfoglycerátu (2,3-DPG) v plné krvi během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤60 minut před dávkou)
Fáze 2a: Koncentrace adenosintrifosfátu (ATP) v plné krvi během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤60 minut před dávkou)
Fáze 2b: Změna od výchozí hodnoty v celkovém počtu transfundovaných jednotek RBC od 8. týdne do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 8 až týden 24
Výchozí stav, týden 8 až týden 24
Fáze 2a: Podíl účastníků s nežádoucími příhodami (AE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a AE vedoucími k přerušení během základního období
Časové okno: Až 16 týdnů
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. SAE je jakákoli nežádoucí reakce nebo podezření na nežádoucí reakci, která má za následek smrt, bezprostředně ohrožuje život, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, má za následek vrozené anomálie/vrozené vady, nebo je považována za důležitou zdravotní událost.
Až 16 týdnů
Fáze 2a: Podíl účastníků s laboratorními abnormalitami během základního období
Časové okno: Až 16 týdnů
Až 16 týdnů
Fáze 2a: Podíl účastníků s odezvou Hb 1.0+
Časové okno: Základní, 8. až 16. týden
Odpověď Hb 1,0+ je definována jako zvýšení průměrné koncentrace Hb od 8. do 16. týdne od výchozí hodnoty o ≥1,0 ​​g/dl
Základní, 8. až 16. týden
Fáze 2a: Podíl účastníků se zvýšením koncentrace Hb ≥ 1,5 g/dl od výchozí hodnoty v ≥ 2 po sobě jdoucích časových bodech od 8. týdne do 16. týdne
Časové okno: Základní, 8. až 16. týden
Základní, 8. až 16. týden
Fáze 2a: Podíl účastníků s ≥50% snížením celkového počtu transfuzních jednotek RBC po dobu ≥8 po sobě jdoucích týdnů během základního období ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Základní stav až 16 týdnů
Základní stav až 16 týdnů
Fáze 2a: Plazmatická koncentrace tebapivatu během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Fáze 2a: Maximální (vrcholová) koncentrace (Cmax) tebapivatu během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Fáze 2a: Doba do Cmax (tmax) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Fáze 2a: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od 0 do t hodin (AUC0-t) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Fáze 2a: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od 0 do konce intervalu dávkování (AUC0-τ) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Fáze 2a: Zdánlivý terminální eliminační poločas (t½) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Den 1 a týden 8 (≤ 60 minut před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce) a v týdnech 2, 4, 12 a 16 (≤ 60 minut před dávkou)
Fáze 2b: Podíl účastníků s nežádoucími příhodami (AE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a AE vedoucími k přerušení během základního období
Časové okno: Až 24 týdnů
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. SAE je jakákoli nežádoucí reakce nebo podezření na nežádoucí reakci, která má za následek smrt, bezprostředně ohrožuje život, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, má za následek vrozené anomálie/vrozené vady, nebo je považována za důležitou zdravotní událost.
Až 24 týdnů
Fáze 2b: Podíl účastníků s laboratorními abnormalitami během základního období
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Fáze 2b: Změna od výchozí hodnoty v koncentraci Hb během základního období
Časové okno: Základní stav až 24 týdnů
Základní stav až 24 týdnů
Fáze 2b: Podíl účastníků s ≥50% snížením celkového počtu transfuzních jednotek RBC po dobu ≥8 po sobě jdoucích týdnů během základního období ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Základní stav až 24 týdnů
Základní stav až 24 týdnů
Fáze 2b: Čas do prvního TI8 během základního období
Časové okno: Základní stav až 24 týdnů
Základní stav až 24 týdnů
Fáze 2b: Podíl účastníků, kteří se stanou bez transfuze po dobu ≥ 12 po sobě jdoucích týdnů (TI12) během základního období
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Fáze 2b: Podíl účastníků s ≥50% snížením celkového počtu transfuzních jednotek RBC po dobu ≥12 po sobě jdoucích týdnů během základního období ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Základní stav až 24 týdnů
Základní stav až 24 týdnů
Fáze 2b: Čas do prvního TI12 během základního období
Časové okno: Základní stav až 24 týdnů
Základní stav až 24 týdnů
Fáze 2b: Doba trvání nezávislosti transfuze (TI)
Časové okno: Základní stav až 24 týdnů
Doba trvání TI se vypočítá jako počet dní nejdelšího období bez transfuze počínaje zahájením studijní léčby nebo po něm do konce základního období.
Základní stav až 24 týdnů
Fáze 2b: Plazmatická koncentrace tebapivatu během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Fáze 2b: Maximální (vrcholová) koncentrace (Cmax) tebapivatu během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Fáze 2b: Doba do Cmax (tmax) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Fáze 2b: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od 0 do t hodin (AUC0-t) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Fáze 2b: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od 0 do konce intervalu dávkování (AUC0-τ) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Fáze 2b: Zdánlivý terminální eliminační poločas (t½) Tebapivatu během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Fáze 2b: Koncentrace 2,3-difosfoglycerátu (2,3-DPG) v plné krvi během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Fáze 2b: Koncentrace adenosintrifosfátu (ATP) v plné krvi během základního období
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne
Před dávkou a více časových bodů po dávce od 1. dne do 20. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Medical Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. listopadu 2022

Primární dokončení (Aktuální)

17. března 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

5. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AG946-C-002
  • 2022-500609-42-00 (Jiný identifikátor: EU-CTR)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit