Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus AG-946:sta potilailla, joilla on alhaisemman riskin myelodysplastisten oireyhtymien (LR-MDS) aiheuttama anemia

perjantai 25. syyskuuta 2026 päivittänyt: Agios Pharmaceuticals, Inc.

AG-946:n vaiheen 2a/2b, avoin, käsitetodiste (vaihe 2a) ja kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu (vaihe 2b), monikeskus-, tehokkuus- ja turvallisuustutkimus osallistujille, joilla on alemmasta syystä johtuva anemia - Myelodysplastisten oireyhtymien riski

This purpose of this study is to establish proof of concept of tebapivat in participants with LR-MDS in Phase 2a and to evaluate the effect of tebapivat on transfusion independence (TI) in participants with LR-MDS in phase 2b.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

87

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health, Monash Medical Centre
  • Espanja
      • Córdoba, Espanja, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Madrid, Espanja, 28050
        • Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
      • Salamanca, Espanja, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Seville, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  • Etelä -Korea
      • Daegu, Etelä -Korea, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea, 05505
        • Asan Medical Center - PPDS
      • Seoul, Etelä -Korea
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Pavia, Lombardy, Italia
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
      • Rozzano, Lombardy, Italia
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italia
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
  • Itävalta
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Itävalta, 4020
        • Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
  • Kreikka
      • Alexandroupoli, Kreikka
        • University Hospital of Alexandroupolis
      • Athens, Kreikka
        • Attikon University General Hospital
      • Pátrai, Kreikka
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Kreikka
        • Hippokration Hospital
  • Puola
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Puola
        • MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Puola
        • Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Puola
        • SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • CHRU Lille
      • Paris, Ranska, 75475
        • Hôpital Saint Louis
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Ranska, 13010
        • Hôpital de La Conception
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Ranska, 49933
        • CHU Angers
  • Saksa
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Saksa, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Saksa, 40225
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Saksa, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Tšekki
      • Ostrava, Tšekki, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH24 2XU
        • Western General Hospital Edinburgh - PPDS
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
        • Churchill Hospital-NHS Oxford
    • Aberdeen City
      • Aberdeen, Aberdeen City, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - PPDS
  • Yhdysvallat
    • California
      • Lakewood, California, Yhdysvallat, 90805
        • Innovative Clinical Research Institute Whittier
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90024
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Redlands, California, Yhdysvallat, 92373
        • Emad Ibrahim, MD, Inc.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Yhdysvallat, 60076
        • Edward H. Kaplan MD & Associates
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Long Island City, New York, Yhdysvallat, 11101
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke Adult Blood and Marrow Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

Phase 2a

  1. At least 18 years of age at the time of providing informed consent;

  2. Documented diagnosis of myelodysplastic syndromes (MDS) according to World Health Organization (WHO) classification (Arber et al, 2016), that meets Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) classification of lower-risk disease (risk score: ≤3.5) and <5% blasts as determined by the participant's bone marrow biopsy/aspirate during the Screening Period;

  3. Nontransfused or with low transfusion burden (LTB), based on transfusion history from the participant's medical record, according to revised International Working Group (IWG) 2018 criteria:

    • Nontransfused (NTD): <3 red blood cell (RBC) units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug and no transfusions in the 8-week period before administration of the first dose of study drug, or
    • LTB: 3 to 7 RBC units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug and <4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug;

  4. A hemoglobin (Hb) concentration <11.0 grams per deciliter (g/dL) during the 4-week Screening Period;

  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status score of 0, 1, or 2;

  6. If taking iron chelation therapy, the iron chelation therapy dose must have been stable and started ≥56 days before administration of the first dose of study drug;

  7. Women of childbearing potential (WOCBP) must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a highly effective method of contraception from the time of providing informed consent, throughout the study, and for 28 days after the last dose of study drug; if the highly effective method of contraception is hormonal contraception, then an acceptable barrier method must also be used. Men with partners who are WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a condom from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug;

  8. Written informed consent from the participant before any study-related procedures are conducted and willing to comply with all study procedures for the duration of the study.

Phase 2b

  1. At least 18 years of age at the time of providing informed consent;

  2. Documented diagnosis of MDS according to WHO classification (Arber et al, 2016), that meets IPSS-R classification of lower-risk disease (risk score: ≤3.5) and <5% blasts as determined by the participant's bone marrow biopsy/aspirate during the Screening Period;

  3. With LTB, or high transfusion burden (HTB), based on transfusion history from the participant's medical record, according to revised IWG 2018 criteria:

    1. LTB: 3 to 7 RBC units from at least 2 transfusion episodes in the 16-week period before administration of the first dose of study drug AND <4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug, or
    2. HTB: ≥8 RBC units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug AND ≥4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug

    If a participant's transfusion burden does not fall into either the LTB or HTB category, as defined per IWG 2018 criteria, then the transfusion burden will be categorized based on their transfusion history in the 16-week period before administration of the first dose of study drug.

  4. Pretransfusion Hb concentration available for a minimum of 2 and at least half (50%) of the transfusions received in the 16-week period before administration of the first dose of study drug

  5. A Hb concentration <10.0 g/dL during the 4-week Screening Period;

  6. Up to 2 prior therapies including erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) (eg, erythropoietin [EPO], EPO + granulocyte colony-stimulating factor [G-CSF]) and/or luspatercept;

  7. ECOG Performance Status score of 0, 1, or 2;

  8. If taking iron chelation therapy, the iron chelation therapy dose must have been stable and started ≥56 days before administration of the first dose of study drug;

  9. WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a highly effective, from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug; if the highly effective method of contraception is hormonal contraception, then an acceptable barrier method must be used. Men with partners who are WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a condom from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug;

  10. Written informed consent from the participant before any study-related procedures are conducted and willing to comply with all study procedures for the duration of the study.

Exclusion Criteria:

Phase 2a

  1. Known history of acute myeloid leukemia (AML);

  2. Secondary MDS, defined as MDS that is known to have arisen as a result of chemical injury or treatment with chemotherapy and/or radiation for other diseases;

  3. Prior exposure to a pyruvate kinase activator and/or disease-modifying agents for underlying MDS:

    • Immunomodulatory drugs (IMiDs) such as lenalidomide; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤1 week of treatment with IMiDs may not be excluded, provided their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • Hypomethylating agents (HMAs); at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of HMAs may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • Isocitrate dehydrogenase (IDH) inhibitors
    • Immunosuppressive therapy (IST)
    • Allogeneic or autologous stem cell transplant;

  4. Currently receiving treatment with ESAs±G-CSF and/or luspatercept. Treatment with ESAs±G-CSF must have been stopped for ≥28 days before administration of the first dose of study drug; treatment with luspatercept must have been stopped for ≥65 days before administration of the first dose of study drug;

  5. History of active and/or uncontrolled cardiac or pulmonary disease within 6 months before providing informed consent, including but not limited to:

    • New York Heart Association Class III or IV heart failure or clinically significant dysrhythmia
    • Myocardial infarction, unstable angina pectoris, or unstable hypertension; high risk thrombosis; hemorrhagic, embolic, or thrombotic stroke; deep venous thrombosis; or pulmonary or arterial embolism
    • Heart rate-corrected QT interval using Fridericia's method of ≥470 milliseconds for female participants and ≥450 milliseconds for male participants, except for right or left bundle branch block
    • Severe pulmonary fibrosis as defined by severe hypoxia, evidence of right-sided heart failure, and radiographic pulmonary fibrosis >50%
    • Severe pulmonary hypertension as defined by severe symptoms associated with hypoxia, right-sided heart failure, and oxygen indicated;

  6. History of hepatobiliary disorders, as defined by:

    • Serum aspartate aminotransferase (AST) >2.5 × upper limit of normal (ULN) (unless due to hemolysis and/or hepatic iron deposition) and alanine aminotransferase (ALT) >2.5 × ULN (unless due to hepatic iron deposition)
    • Serum bilirubin >ULN, if the elevation is associated with clinically symptomatic choledocholithiasis, cholecystitis, biliary obstruction, or hepatocellular disease;

  7. Renal dysfunction, as defined by an estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 milliliters per minute (mL/min)/1.73 m^2;

  8. Active infection requiring systemic antimicrobial therapy at the time of providing informed consent. If antimicrobial therapy is required during the Screening Period, screening procedures should not be performed while antimicrobial therapy is being administered, and the last dose of antimicrobial therapy must be administered ≥7 days before administration of the first dose of study drug;

  9. Major surgery within 12 weeks before administration of the first dose of study drug. Participants must have completely recovered from any previous surgery before administration of the first dose of study drug;

  10. For any malignancy except MDS: History of malignancy (active or treated) ≤5 years before providing informed consent for nonmelanomatous skin cancer in situ, cervical carcinoma in situ, or breast carcinoma in situ;

  11. Positive test for hepatitis C virus (HCV) antibody (Ab) with evidence of active HCV infection, or positive test for hepatitis B surface antigen (HBsAg);

  12. Positive test for HIV-1 Ab or HIV-2 Ab;

  13. Absolute neutrophil count (ANC) <500/microliter (μL) (0.5 × 10^9/L);

  14. Platelet count ≤75,000/μL during Screening (75 × 10^9/L) platelet transfusions within 28 days before Screening or during Screening;

  15. Nonfasting triglyceride concentration >500 mg/dL;

  16. Receiving inhibitors of P-glycoprotein (P-gp) that have not been stopped for ≥5 days or a time frame equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) before administration of the first dose of study drug;

  17. Current enrollment or past participation (within 4 weeks or a time frame equivalent to 5 half-lives of the investigational study drug before administration of the first dose of study drug or, whichever is longer) in any other clinical study involving an investigational treatment or device;

  18. Known allergy to tebapivat or its excipients;

  19. Pregnant or breastfeeding;

  20. Any medical, hematologic, psychological, or behavioral condition(s) or prior or current therapy that, in the opinion of the Investigator, may confer an unacceptable risk to participating in the study and/or could confound the interpretation of the study data. Also excluded are:

    • Participants who are institutionalized by regulatory or court order;
    • Participants with any condition(s) that could create undue influence (including but not limited to incarceration, involuntary psychiatric confinement, and financial or familial affiliation with the Investigator or Sponsor).

Phase 2b

  1. Known history of AML;

  2. Secondary MDS, defined as MDS that is known to have arisen as a result of chemical injury or treatment with chemotherapy and/or radiation for other diseases;

  3. Prior exposure to a pyruvate kinase activator, including exposure to tebapivat in the Phase 2a part of this study, and/or disease-modifying agents for underlying MDS:

    • Imetelstat; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of imetelstat may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • IMiDs such as lenalidomide; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤1 week of treatment with IMiDs may not be excluded, provided their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • HMAs; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of HMAs may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • IDH inhibitors
    • IST
    • Allogeneic or autologous stem cell transplant;

  4. Currently receiving treatment with ESAs±G-CSF and/or luspatercept. Treatment with ESAs±G-CSF must have been stopped for ≥28 days before administration of the first dose of study drug; treatment with luspatercept must have been stopped for ≥65 days before administration of the first dose of study drug;

  5. History of active and/or uncontrolled cardiac or pulmonary disease within 6 months before providing informed consent, including but not limited to:

    • New York Heart Association Class III or IV heart failure or clinically significant dysrhythmia
    • Myocardial infarction, unstable angina pectoris, or unstable hypertension; high risk thrombosis; hemorrhagic, embolic, or thrombotic stroke; deep venous thrombosis; or pulmonary or arterial embolism
    • Heart rate-corrected QT interval using Fridericia's method of ≥470 milliseconds for female participants and ≥450 milliseconds for male participants, except for right or left bundle branch block
    • Severe pulmonary fibrosis as defined by severe hypoxia, evidence of right-sided heart failure, and radiographic pulmonary fibrosis >50%
    • Severe pulmonary hypertension as defined by severe symptoms associated with hypoxia, right-sided heart failure, and oxygen indicated

  6. History of hepatobiliary disorders, as defined by:

    • Serum AST >2.5 × ULN (unless due to hemolysis and/or hepatic iron deposition) and ALT >2.5 × ULN (unless due to hepatic iron deposition)
    • Serum bilirubin >ULN, if the elevation is associated with clinically symptomatic choledocholithiasis, cholecystitis, biliary obstruction, or hepatocellular disease

  7. Renal dysfunction, as defined by an eGFR <45 mL/min/1.73 m^2;

  8. Active infection requiring systemic antimicrobial therapy at the time of providing informed consent. If antimicrobial therapy is required during the Screening Period, screening procedures should not be performed while antimicrobial therapy is being administered, and the last dose of antimicrobial therapy must be administered ≥7 days before administration of the first dose of study drug;

  9. Major surgery within 12 weeks before administration of the first dose of study drug. Participants must have completely recovered from any previous surgery before administration of the first dose of study drug;

  10. For any malignancy except MDS: History of malignancy (active or treated) ≤5 years before providing informed consent, except for nonmelanomatous skin cancer in situ, cervical carcinoma in situ, or breast carcinoma in situ.;

  11. Positive test for HCV Ab with evidence of active HCV infection, or positive test for HBsAg;

  12. Positive test for HIV-1 Ab or HIV-2 Ab;

  13. ANC <500/μL (0.5 × 10^9/L);

  14. Platelet count < 75,000/μL (75 × 10^9 /L) during Screening; platelet transfusions within 28 days before Screening or during Screening;

  15. Nonfasting triglyceride concentration >500 mg/dL;

  16. Receiving inhibitors of P-gp that have not been stopped for ≥5 days or a time frame equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) beforeadministration of the first dose of study drug;

  17. Current enrollment or past participation (within 4 weeks or a time frame equivalent to 5 half-lives of the investigational study drug before administration of the first dose of study drug or, whichever is longer) in any other clinical study involving an investigational treatment or device;

  18. Known allergy to tebapivat or its excipients;

  19. Pregnant or breastfeeding;

  20. Any medical, hematologic, psychological, or behavioral condition(s) or prior or current therapy that, in the opinion of the Investigator, may confer an unacceptable risk to participating in the study and/or could confound the interpretation of the study data. Also excluded are:

    • Participants who are institutionalized by regulatory or court order
    • Participants with any condition(s) that could create undue influence (including but not limited to incarceration, involuntary psychiatric confinement, and financial or familial affiliation with the Investigator or Sponsor).

  21. Known clinically significant anemia due to iron, vitamin B12, or folate deficiencies, autoimmune or hereditary hemolytic anemia, hypothyroidism, or any type of known clinically significant bleeding.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Core Period: Phase 2a - Tebapivat 5 mg

Participants will receive 5 milligrams (mg) tebapivat orally, once daily for up to 16 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Lääke: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Muut nimet:
  • AG-946
Kokeellinen: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 10 mg

Participants will receive 10 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Lääke: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Muut nimet:
  • AG-946
Kokeellinen: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 15 mg

Participants will receive 15 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Lääke: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Muut nimet:
  • AG-946
Kokeellinen: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 20 mg

Participants will receive 20 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Lääke: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Muut nimet:
  • AG-946

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Phase 2a: Proportion of Participants With Hemoglobin (Hb) Response
Aikaikkuna: Baseline, Week 8 through Week 16

Hb response is defined as a ≥1.5-grams per deciliter (g/dL) increase from baseline in the average Hb concentration from Week 8 through Week 16.
Baseline, Week 8 through Week 16
Phase 2a: Proportion of Participants With Transfusion Independence During the Core Period
Aikaikkuna: Up to 16 weeks

Transfusion Independence is defined as transfusion-free for ≥8 consecutive weeks during the Core Period (participants With Low Transfusion Burden [LTB] only).
Up to 16 weeks
Phase 2b: Proportion of Participants With Transfusion Independence
Aikaikkuna: Up to 24 weeks

Transfusion independence, defined as transfusion-free for ≥8 consecutive weeks (TI8) during the Core Period.
Up to 24 weeks

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 2a: Hb-pitoisuuden muutos lähtötilanteesta ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso jopa 16 viikkoa
Perustaso jopa 16 viikkoa
Vaihe 2a: Muutos lähtötasosta siirrettyjen punasolujen (RBC) kokonaismäärässä ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso jopa 16 viikkoa
Perustaso jopa 16 viikkoa
Vaihe 2a: Kokoveren 2,3-difosfoglyseraatin (2,3-DPG) pitoisuudet ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Vaihe 2a: Adenosiinitrifosfaatin (ATP) kokoveren pitoisuudet ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Vaihe 2b: Siirrettyjen punasolujen kokonaismäärän muutos lähtötasosta viikosta 8 viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 24
Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 24
Vaihe 2a: Niiden osallistujien osuus, joilla oli laboratoriopoikkeavuuksia ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
Jopa 16 viikkoa
Vaihe 2a: Niiden osallistujien osuus, joiden Hb-pitoisuus nousi ≥1,5 g/dl lähtötasosta vähintään 2 peräkkäisenä aikapisteenä viikosta 8 viikoksi 16
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 16
Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 16
Vaihe 2a: Niiden osallistujien osuus, joiden verensiirtoon siirrettyjen punasolujen kokonaismäärä on vähentynyt ≥ 50 % vähintään 8 peräkkäisen viikon aikana perusjakson aikana lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: Perustaso jopa 16 viikkoa
Perustaso jopa 16 viikkoa
Vaihe 2a: Tebapivatin pitoisuus plasmassa ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Vaihe 2a: Tebapivatin suurin (huippu)pitoisuus (Cmax) ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Vaihe 2a: Aika Tebapivatin Cmax (tmax) saavuttamiseen ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Vaihe 2a: Tebapivatin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0 - t tuntia (AUC0-t) ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Vaihe 2a: Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0:sta Tebapivatin annosteluvälin (AUC0-τ) loppuun ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Vaihe 2a: Tebapivatin näennäinen terminaalin eliminaation puoliintumisaika (t½) ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
Vaihe 2b: Niiden osallistujien osuus, joilla oli laboratoriopoikkeavuuksia ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
Vaihe 2b: Hb-pitoisuuden muutos lähtötilanteesta ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso jopa 24 viikkoa
Perustaso jopa 24 viikkoa
Vaihe 2b: Niiden osallistujien osuus, joiden verensiirtoon siirrettyjen punasolujen kokonaismäärä on vähentynyt ≥ 50 % vähintään 8 peräkkäisen viikon aikana perusjakson aikana lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: Perustaso jopa 24 viikkoa
Perustaso jopa 24 viikkoa
Vaihe 2b: Aika ensimmäiseen TI8:aan ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso jopa 24 viikkoa
Perustaso jopa 24 viikkoa
Vaihe 2b: Niiden osallistujien osuus, jotka eivät saa verensiirtoa ≥12 peräkkäisen viikon ajan (TI12) perusjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
Vaihe 2b: Niiden osallistujien osuus, joiden verensiirtoon siirrettyjen punasolujen kokonaismäärä on vähentynyt ≥50 % ≥12 peräkkäisen viikon aikana perusjakson aikana verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Perustaso jopa 24 viikkoa
Perustaso jopa 24 viikkoa
Vaihe 2b: Aika ensimmäiseen TI12:een ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso jopa 24 viikkoa
Perustaso jopa 24 viikkoa
Vaihe 2b: Tebapivatin pitoisuus plasmassa ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Vaihe 2b: Tebapivatin suurin (huippu)pitoisuus (Cmax) ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Vaihe 2b: Aika Tebapivatin Cmax (tmax) saavuttamiseen ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Vaihe 2b: Tebapivatin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0 - t tuntia (AUC0-t) ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Vaihe 2b: Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0:sta Tebapivatin annosteluvälin (AUC0-τ) loppuun ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Vaihe 2b: Tebapivatin näennäinen terminaalin eliminaation puoliintumisaika (t½) ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Vaihe 2b: Kokoveren 2,3-difosfoglyseraatti (2,3-DPG) pitoisuudet ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Vaihe 2b: Adenosiinitrifosfaatin (ATP) kokoveren pitoisuudet ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
Phase 2a: Proportion of Participants With Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), and AEs Leading to Discontinuation During the Core Period
Aikaikkuna: Up to 16 weeks

An AE is any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. An SAE is any AE or suspected adverse reaction that results in death, is immediately life-threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, results in congenital anomaly/birth defect, or is considered an important medical event.
Up to 16 weeks
Phase 2a: Proportion of Participants With Hb 1.0+ Response
Aikaikkuna: Baseline, Week 8 through Week 16

Hb 1.0+ response is defined as a ≥1.0-g/dL increase from baseline in the average Hb concentration from Week 8 through Week 16
Baseline, Week 8 through Week 16
Phase 2b: Proportion of Participants With Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), and AEs Leading to Discontinuation During the Core Period
Aikaikkuna: Up to 24 weeks

An AE is any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. An SAE is any AE or suspected adverse reaction that results in death, is immediately life-threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, results in congenital anomaly/birth defect, or is considered an important medical event.
Up to 24 weeks
Phase 2b: Duration of Transfusion Independence (TI)
Aikaikkuna: Baseline up to 24 weeks

The duration of TI will be calculated as the number of days in the longest transfusion-free period starting on or after the start of study treatment through the end of the Core Period.
Baseline up to 24 weeks

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Medical Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 7. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. maaliskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 5. elokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 28. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AG946-C-002
  • 2022-500609-42-00 (Muu tunniste: EU-CTR)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa