Tutkimus AG-946:sta potilailla, joilla on alhaisemman riskin myelodysplastisten oireyhtymien (LR-MDS) aiheuttama anemia
keskiviikko 26. elokuuta 2026 päivittänyt: Agios Pharmaceuticals, Inc.
AG-946:n vaiheen 2a/2b, avoin, käsitetodiste (vaihe 2a) ja kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu (vaihe 2b), monikeskus-, tehokkuus- ja turvallisuustutkimus osallistujille, joilla on alemmasta syystä johtuva anemia - Myelodysplastisten oireyhtymien riski
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on vahvistaa AG-946:n käsitettä osallistujilla, joilla on LR-MDS faasissa 2a, ja verrata AG-946:n vaikutusta lumelääkkeeseen ja havaita erytroidivasteen annosvaste osallistujilla, joilla on LR-MDS. vaiheessa 2b.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
87
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Health, Monash Medical Centre
-
-
-
-
-
Córdoba, Espanja, 14004
- C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Madrid, Espanja, 28050
- Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
-
Salamanca, Espanja, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
-
Seville, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
-
-
-
-
Daegu, Etelä -Korea, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 05505
- Asan Medical Center - PPDS
-
Seoul, Etelä -Korea
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Tel Aviv, Israel
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
-
-
-
Roma, Italia
- Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Pavia, Lombardy, Italia
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
-
Rozzano, Lombardy, Italia
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
Piedmont
-
Turin, Piedmont, Italia
- Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino
-
-
-
-
Upper Austria
-
Linz, Upper Austria, Itävalta, 4020
- Ordensklinikum Linz Gmbh Elisabethinen
-
-
-
-
-
Alexandroupoli, Kreikka
- University Hospital of Alexandroupolis
-
Athens, Kreikka
- Attikon University General Hospital
-
Pátrai, Kreikka
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Kreikka
- Hippokration Hospital
-
-
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Puola
- MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
-
-
Silesian Voivodeship
-
Katowice, Silesian Voivodeship, Puola
- Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
-
-
Warmian-Masurian Voivodeship
-
Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Puola
- SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
-
-
-
-
-
Lille, Ranska, 59037
- Chru Lille
-
Paris, Ranska, 75475
- Hopital Saint Louis
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Ranska, 13010
- Hopital de la Conception
-
-
Maine-et-Loire
-
Angers, Maine-et-Loire, Ranska, 49933
- CHU Angers
-
-
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Saksa, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Saksa, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Ostrava, Tšekki, 708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
-
-
-
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH24 2XU
- Western General Hospital Edinburgh - PPDS
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Kings College Hospital
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
- Churchill Hospital-NHS Oxford
-
-
Aberdeen City
-
Aberdeen, Aberdeen City, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary - PPDS
-
-
-
-
California
-
Lakewood, California, Yhdysvallat, 90805
- Innovative Clinical Research Institute Whittier
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90024
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Redlands, California, Yhdysvallat, 92373
- Emad Ibrahim, MD, Inc.
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
-
-
Illinois
-
Skokie, Illinois, Yhdysvallat, 60076
- Edward H. Kaplan MD & Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Long Island City, New York, Yhdysvallat, 11101
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke Adult Blood and Marrow Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Vaihe 2a
- Vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuksen antamishetkellä;
- Dokumentoitu myelodysplastisten oireyhtymien (MDS) diagnoosi Maailman terveysjärjestön (WHO) luokituksen mukaan, joka täyttää tarkistetun kansainvälisen ennustepisteytysjärjestelmän (IPSS-R) alhaisemman riskin sairauden luokituksen (riskipisteet: ≤3,5) ja
Ei-transfuusio tai alhainen verensiirtotaakka (LTB), joka perustuu osallistujan sairauskertomusten siirtohistoriaan, tarkistettujen kansainvälisen työryhmän (IWG) 2018 kriteerien mukaisesti:
- Ei-transfuusio (NTD):
- LTB: 3–7 RBC-yksikköä 16 viikon aikana ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen antoa ja
- Hemoglobiinipitoisuus (Hb).
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) suorituskykytilan pisteet 0, 1 tai 2;
- Jos käytät rautakelaatiohoitoa, rautakelaatiohoitoannoksen on oltava vakaa ja aloitettu ≥ 56 päivää ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annosta;
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) ja miesten, joiden kumppanit ovat WOCBP-kumppaneita, on pidättäydyttävä seksuaalisesta toiminnasta, joka voi johtaa raskauteen osana tavanomaista elämäntapaansa, tai suostuttava käyttämään kahta ehkäisymuotoa, joista yhtä on pidettävä erittäin tehokkaana. , tietoisen suostumuksen antamisesta, koko tutkimuksen ajan ja 28 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen naisilla ja 90 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen miehillä. Toinen ehkäisymuoto voi olla hyväksyttävä estemenetelmä;
- Osallistujan kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista ja halukkuus noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä tutkimuksen keston ajan.
Vaihe 2b
- Vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuksen antamishetkellä;
- Dokumentoitu MDS-diagnoosi WHO:n luokituksen mukaan, joka täyttää alhaisemman riskin sairauden IPSS-R-luokituksen (riskipisteet: ≤3,5) ja
Ei-transfuusio, LTB:llä tai korkea verensiirtotaakka (HTB), joka perustuu osallistujan sairauskertomuksen verensiirtohistoriaan tarkistettujen IWG 2018 -kriteerien mukaisesti:
- NTD:
- LTB: 3–7 RBC-yksikköä 16 viikon aikana ennen satunnaistamista ja
- HTB: ≥8 RBC-yksikköä 16 viikon aikana ennen satunnaistamista ja ≥4 RBC-yksikköä 8 viikon aikana ennen satunnaistamista;
- Hb-pitoisuus
- Enintään 2 aikaisempaa hoitoa, mukaan lukien erytropoieesia stimuloivat aineet (ESA:t) (esim. erytropoietiini [EPO], EPO + granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä [G-CSF]) ja/tai luspatersepti;
- ECOG Performance Status -pisteet 0, 1 tai 2;
- Jos käytät rautakelaatiohoitoa, rautakelaatiohoitoannoksen on oltava vakaa ja aloitettu ≥ 56 päivää ennen satunnaistamista;
- WOCBP:n ja miesten, joiden kumppani on WOCBP:tä, on pidättäydyttävä seksuaalisesta toiminnasta, joka voi johtaa raskauteen osana heidän tavanomaista elämäntapaansa tai suostua käyttämään;
- 2 ehkäisymuotoa, joista yhtä on pidettävä erittäin tehokkaana, tietoisen suostumuksen antamisesta koko tutkimuksen ajan ja 28 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen naisille ja 90 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. miehet. Toinen ehkäisymuoto voi olla hyväksyttävä estemenetelmä;
- Osallistujan kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista ja halukkuus noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä tutkimuksen keston ajan.
Poissulkemiskriteerit:
Vaihe 2a
- Tunnettu akuutti myelooinen leukemia (AML);
- Toissijainen MDS, joka määritellään MDS:ksi, jonka tiedetään syntyneen kemiallisen vaurion tai muiden sairauksien kemoterapialla ja/tai säteilyllä hoidon seurauksena;
- Aiempi altistuminen pyruvaattikinaasiaktivaattorille, korkean riskin MDS-hoito (hypometylointiaineet [HMA:t], isositraattidehydrogenaasin [IDH] estäjät tai allogeeniset tai autologiset kantasolusiirrot) ja/tai sairautta modifioiville aineille (esim. immunomoduloivat lääkkeet) kuten lenalidomidi). Jos osallistuja on saanut ≤1 viikon hoitoa sairautta modifioivalla aineella ≥8 viikkoa ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen antoa, häntä ei voida sulkea pois tutkijan harkinnan mukaan;
- Tällä hetkellä hoitoa luspaterseptillä, EPO:lla tai G-CSF:llä. Hoito EPO:lla tai G-CSF:llä on täytynyt lopettaa ≥ 28 päiväksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen antamista; luspaterseptihoito on täytynyt lopettaa ≥ 65 päiväksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen antamista;
Aiempi aktiivinen ja/tai hallitsematon sydän- tai keuhkosairaus 6 kuukauden sisällä ennen tietoisen suostumuksen antamista, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:
- New York Heart Associationin luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta tai kliinisesti merkittävä rytmihäiriö
- Sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris tai epästabiili verenpainetauti; korkean riskin tromboosi; hemorraginen, embolinen tai tromboottinen aivohalvaus; syvä laskimotukos; tai keuhko- tai valtimoembolia
- Sykekorjattu QT-aika Friderician menetelmällä ≥470 millisekuntia naispuolisille osallistujille ja ≥450 millisekuntia miehille, paitsi oikean tai vasemman nipun haarakatkos
- Vaikea keuhkofibroosi, joka määritellään vakavana hypoksiana, oikeanpuoleisen sydämen vajaatoiminnan merkkejä ja radiografista keuhkofibroosia > 50 %
- Vaikea keuhkoverenpainetauti, joka määritellään vakavilla oireilla, jotka liittyvät hypoksiaan, oikeanpuoleiseen sydämen vajaatoimintaan ja happiindikaatioon;
Anamneesi maksa-sappihäiriöt, jotka määritellään:
- Seerumin aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 2,5 × normaalin yläraja (ULN) (ellei se johdu hemolyysistä ja/tai maksan raudan kertymisestä) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2,5 × ULN (ellei se johdu maksan raudan kertymisestä)
- Seerumin bilirubiini > ULN, jos nousuun liittyy kliinisesti oireinen sappikivitauti, kolekystiitti, sappitiehyen tukkeuma tai hepatosellulaarinen sairaus;
- Munuaisten toimintahäiriö, joka määritellään arvioidulla glomerulussuodatusnopeudella (eGFR)
- Aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antimikrobista hoitoa tietoisen suostumuksen antamisen ajankohtana. Jos antimikrobinen hoito on tarpeen seulontajakson aikana, seulontatoimenpiteitä ei tule suorittaa antimikrobisen hoidon aikana, ja viimeinen antimikrobisen hoidon annos on annettava ≥ 7 päivää ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen antoa;
- Suuri leikkaus 12 viikon sisällä ennen tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen antamista. Osallistujien on oltava täysin toipuneet kaikista aikaisemmista leikkauksista ennen ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen antamista;
- Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet, paitsi ei-melanomatoottinen ihosyöpä in situ, kohdunkaulan karsinooma in situ tai rintasyöpä in situ. Osallistujilla ei saa olla aktiivista sairautta tai he eivät saa olla saaneet syöpähoitoa ≤ 5 vuotta ennen tietoisen suostumuksen antamista;
- Positiivinen testi hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineelle (Ab), jossa on näyttöä aktiivisesta HCV-infektiosta, tai positiivinen testi hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg);
- Positiivinen testi HIV-1 Ab:lle tai HIV-2 Ab:lle;
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC)
- Verihiutaleiden määrä ≤75 000/μL (75 × 109/l) arvioituna ilman verihiutaleiden siirtoa 28 päivän sisällä ennen seulontaa;
- Ei-paasto-triglyseridipitoisuus > 500 mg/dl;
- P-glykoproteiinin (P-gp) inhibiittoreiden saaminen, joita ei ole lopetettu vähintään 5 päivään tai viittä puoliintumisaikaa vastaavan ajanjakson ajan (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen antoa;
- Tämänhetkinen ilmoittautuminen tai aiempi osallistuminen (4 viikon sisällä tai aika, joka vastaa tutkimuslääkkeen viittä puoliintumisaikaa ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen antoa tai sen mukaan, kumpi on pidempi) mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen, johon liittyy tutkimushoitoa tai -laitetta ;
- Tunnettu allergia AG-946:lle tai sen apuaineille (piipitoinen mikrokiteinen selluloosa, kroskarmelloosinatrium, natriumstearyylifumaraatti ja Opadry® II Blue -kalvopäällyste [polyvinyylialkoholi, titaanidioksidi, makrogoli/polyetyleeniglykoli, talkki, FD&C-karmiini alumiinilakka/E132]);
- raskaana oleva tai imettävä;
- Mikä tahansa lääketieteellinen, hematologinen, psykologinen tai käyttäytymistila tai aiempi tai meneillään oleva hoito, joka voi tutkijan mielestä aiheuttaa ei-hyväksyttävän riskin tutkimukseen osallistumiselle ja/tai saattaa hämmentää tutkimustietojen tulkintaa.
Vaihe 2b
- AML:n tunnettu historia;
- Toissijainen MDS, joka määritellään MDS:ksi, jonka tiedetään syntyneen kemiallisen vaurion tai muiden sairauksien kemoterapialla ja/tai säteilyllä hoidon seurauksena;
- Aiempi altistuminen pyruvaattikinaasiaktivaattorille, mukaan lukien altistuminen AG-946:lle tämän tutkimuksen vaiheen 2a osassa, korkean riskin MDS:n hoito (HMA:t, IDH-estäjät tai allogeeniset tai autologiset kantasolusiirrot) ja/tai sairaus- modifioivat aineet (esim. immunomoduloivat lääkkeet, kuten lenalidomidi). Jos osallistuja on saanut ≤ 1 viikon hoitoa sairautta modifioivalla aineella ≥ 8 viikkoa ennen satunnaistamista, häntä ei voida sulkea pois tutkijan harkinnan mukaan.
- Tällä hetkellä hoitoa luspaterseptillä, EPO:lla tai G-CSF:llä. Hoito EPO:lla tai G-CSF:llä on täytynyt lopettaa ≥ 28 päiväksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen antamista; luspaterseptihoito on täytynyt lopettaa ≥ 65 päiväksi ennen satunnaistamista;
Aiempi aktiivinen ja/tai hallitsematon sydän- tai keuhkosairaus 6 kuukauden sisällä ennen tietoisen suostumuksen antamista, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:
- New York Heart Associationin luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta tai kliinisesti merkittävä rytmihäiriö
- Sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris tai epästabiili verenpainetauti; korkean riskin tromboosi; hemorraginen, embolinen tai tromboottinen aivohalvaus; syvä laskimotukos; tai keuhko- tai valtimoembolia
- Sykekorjattu QT-aika Friderician menetelmällä ≥470 millisekuntia naispuolisille osallistujille ja ≥450 millisekuntia miehille, paitsi oikean tai vasemman nipun haarakatkos
- Vaikea keuhkofibroosi, joka määritellään vakavana hypoksiana, oikeanpuoleisen sydämen vajaatoiminnan merkkejä ja radiografista keuhkofibroosia > 50 %
- Vaikea keuhkoverenpainetauti, joka määritellään vakavilla oireilla, jotka liittyvät hypoksiaan, oikeanpuoleiseen sydämen vajaatoimintaan ja happiindikaatioon;
Anamneesi maksa-sappihäiriöt, jotka määritellään:
- Seerumin AST > 2,5 × ULN (ellei se johdu hemolyysistä ja/tai maksan raudan kertymisestä) ja ALAT > 2,5 × ULN (ellei se johdu maksan raudan kertymisestä)
- Seerumin bilirubiini > ULN, jos nousuun liittyy kliinisesti oireinen sappikivitauti, kolekystiitti, sappitiehyen tukkeuma tai hepatosellulaarinen sairaus;
- Munuaisten toimintahäiriö, eGFR:n määrittelemä
- Aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antimikrobista hoitoa tietoisen suostumuksen antamisen ajankohtana. Jos antimikrobinen hoito on tarpeen seulontajakson aikana, seulontatoimenpiteitä ei tule suorittaa antimikrobisen hoidon aikana, ja viimeinen antimikrobinen annos on annettava vähintään 7 päivää ennen satunnaistamista.
- Suuri leikkaus 12 viikon sisällä ennen satunnaistamista. Osallistujien on oltava täysin toipuneet kaikista aiemmista leikkauksista ennen satunnaistamista;
- Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet, paitsi ei-melanomatoottinen ihosyöpä in situ, kohdunkaulan karsinooma in situ tai rintasyöpä in situ. Osallistujilla ei saa olla aktiivista sairautta tai he eivät saa olla saaneet syöpähoitoa ≤ 5 vuotta ennen tietoisen suostumuksen antamista;
- Positiivinen testi HCV Ab:lle, jossa on näyttöä aktiivisesta HCV-infektiosta, tai positiivinen HBsAg-testi;
- Positiivinen testi HIV-1 Ab:lle tai HIV-2 Ab:lle;
- ANC
- Verihiutaleiden määrä
- Ei-paasto-triglyseridipitoisuus > 500 mg/dl;
- P-gp:n estäjien saaminen, joita ei ole lopetettu ≥ 5 päivään tai viittä puoliintumisaikaa vastaavan ajanjakson ajan (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen satunnaistamista;
- Nykyinen ilmoittautuminen tai aiempi osallistuminen (neljän viikon sisällä tai ajanjaksona, joka vastaa tutkimuslääkkeen viittä puoliintumisaikaa ennen satunnaistamista tai sen mukaan, kumpi on pidempi) mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen, johon liittyy tutkimushoitoa tai -laitetta;
- Tunnettu allergia AG-946:lle tai sen apuaineille, mukaan lukien lumelääke (piipitoinen mikrokiteinen selluloosa, mikrokiteinen selluloosa, kroskarmelloosinatrium, mannitoli, natriumstearyylifumaraatti, magnesiumstearaatti ja Opadry® II Blue -kalvopäällyste [polyvinyylialkoholi, ti-hypromniumelloosi, monohydraatti, makrogoli/polyetyleeniglykoli, triasetiini, talkki, FD&C sininen #2/indigokarmiinialumiinilakka/E132]);
- raskaana oleva tai imettävä;
- Mikä tahansa lääketieteellinen, hematologinen, psykologinen tai käyttäytymistila tai aiempi tai meneillään oleva hoito, joka voi tutkijan mielestä aiheuttaa ei-hyväksyttävän riskin tutkimukseen osallistumiselle ja/tai saattaa hämmentää tutkimustietojen tulkintaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ydinjakso: Vaihe 2a - Tebapivat 5 mg
Osallistujat saavat 5 milligrammaa (mg) tebapivatia suun kautta kerran päivässä 16 viikon ajan.
Tutkijan harkinnan mukaan perusjakson suorittaneet osallistujat ovat oikeutettuja saamaan saman annoksen jatkojakson aikana enintään 156 viikon ajan.
|
Tebapivat-tabletti
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ydinjakso: Vaihe 2b - Tebapivat 10 mg
Osallistujat saavat 10 mg tebapivatia suun kautta kerran päivässä 24 viikon ajan.
Tutkijan harkinnan mukaan perusjakson suorittaneet osallistujat ovat oikeutettuja saamaan saman annoksen jatkojakson aikana enintään 156 viikon ajan.
|
Tebapivat-tabletti
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ydinjakso: Vaihe 2b - Tebapivat 15 mg
Osallistujat saavat 15 mg tebapivatia suun kautta kerran päivässä 24 viikon ajan.
Tutkijan harkinnan mukaan perusjakson suorittaneet osallistujat ovat oikeutettuja saamaan saman annoksen jatkojakson aikana enintään 156 viikon ajan.
|
Tebapivat-tabletti
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ydinjakso: Vaihe 2b - Tebapivat 20 mg
Osallistujat saavat 20 mg tebapivatia suun kautta kerran päivässä 24 viikon ajan.
Tutkijan harkinnan mukaan perusjakson suorittaneet osallistujat ovat oikeutettuja saamaan saman annoksen jatkojakson aikana enintään 156 viikon ajan.
|
Tebapivat-tabletti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe 2a: Hemoglobiini (Hb) -vasteen saaneiden osallistujien osuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 16
|
Hb-vaste määritellään ≥1,5 grammaa desilitraa kohden (g/dL) keskimääräisen Hb-pitoisuuden nousuna lähtötasosta viikosta 8 viikoksi 16.
|
Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 16
|
|
Vaihe 2a: Verensiirrosta riippumattomien osallistujien osuus ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
|
Verensiirrosta riippumattomuus määritellään verensiirrosta vapaaksi ≥ 8 peräkkäisen viikon ajan ydinjakson aikana (vain osallistujat, joilla on alhainen verensiirtotaakka [LTB]).
|
Jopa 16 viikkoa
|
|
Vaihe 2b: Verensiirrosta riippumattomien osallistujien osuus
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Verensiirrosta riippumaton, määritellään verensiirrosta vapaaksi ≥8 peräkkäisen viikon ajan (TI8) ydinjakson aikana.
|
Jopa 24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe 2a: Hb-pitoisuuden muutos lähtötilanteesta ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso jopa 16 viikkoa
|
Perustaso jopa 16 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2a: Muutos lähtötasosta siirrettyjen punasolujen (RBC) kokonaismäärässä ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso jopa 16 viikkoa
|
Perustaso jopa 16 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2a: Kokoveren 2,3-difosfoglyseraatin (2,3-DPG) pitoisuudet ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
|
|
Vaihe 2a: Adenosiinitrifosfaatin (ATP) kokoveren pitoisuudet ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
|
|
Vaihe 2b: Siirrettyjen punasolujen kokonaismäärän muutos lähtötasosta viikosta 8 viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 24
|
Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 24
|
|
|
Vaihe 2a: Niiden osallistujien osuus, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja haittavaikutuksia, jotka johtavat keskeyttämiseen perusjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osanottajan aikana, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
SAE on mikä tahansa epäilty haittavaikutus tai epäilty haittavaikutus, joka johtaa kuolemaan, on välitön hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa jatkuvaan tai merkittävään työkyvyttömyyteen tai huomattavaan häiriöön kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja, johtaa synnynnäiseen poikkeavuus/sikiövaurio tai sitä pidetään tärkeänä lääketieteellisenä tapahtumana.
|
Jopa 16 viikkoa
|
|
Vaihe 2a: Niiden osallistujien osuus, joilla oli laboratoriopoikkeavuuksia ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
|
Jopa 16 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2a: Hb 1.0+ -vasteen saaneiden osallistujien osuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 16
|
Hb 1,0+ -vaste määritellään ≥ 1,0 g/dl nousuksi lähtötasosta keskimääräisessä Hb-pitoisuudessa viikosta 8 viikkoon 16
|
Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 16
|
|
Vaihe 2a: Niiden osallistujien osuus, joiden Hb-pitoisuus nousi ≥1,5 g/dl lähtötasosta vähintään 2 peräkkäisenä aikapisteenä viikosta 8 viikoksi 16
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 16
|
Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 16
|
|
|
Vaihe 2a: Niiden osallistujien osuus, joiden verensiirtoon siirrettyjen punasolujen kokonaismäärä on vähentynyt ≥ 50 % vähintään 8 peräkkäisen viikon aikana perusjakson aikana lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: Perustaso jopa 16 viikkoa
|
Perustaso jopa 16 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2a: Tebapivatin pitoisuus plasmassa ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
|
|
Vaihe 2a: Tebapivatin suurin (huippu)pitoisuus (Cmax) ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
|
|
Vaihe 2a: Aika Tebapivatin Cmax (tmax) saavuttamiseen ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
|
|
Vaihe 2a: Tebapivatin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0 - t tuntia (AUC0-t) ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
|
|
Vaihe 2a: Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0:sta Tebapivatin annosteluvälin (AUC0-τ) loppuun ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
|
|
Vaihe 2a: Tebapivatin näennäinen terminaalin eliminaation puoliintumisaika (t½) ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
Päivä 1 ja viikko 8 (≤60 minuuttia ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen) ja viikoilla 2, 4, 12 ja 16 (≤60 minuuttia ennen annosta)
|
|
|
Vaihe 2b: Niiden osallistujien osuus, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja haittavaikutuksia, jotka johtavat keskeyttämiseen ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osanottajan aikana, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
SAE on mikä tahansa epäilty haittavaikutus tai epäilty haittavaikutus, joka johtaa kuolemaan, on välitön hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa jatkuvaan tai merkittävään työkyvyttömyyteen tai huomattavaan häiriöön kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja, johtaa synnynnäiseen poikkeavuus/sikiövaurio tai sitä pidetään tärkeänä lääketieteellisenä tapahtumana.
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Vaihe 2b: Niiden osallistujien osuus, joilla oli laboratoriopoikkeavuuksia ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2b: Hb-pitoisuuden muutos lähtötilanteesta ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso jopa 24 viikkoa
|
Perustaso jopa 24 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2b: Niiden osallistujien osuus, joiden verensiirtoon siirrettyjen punasolujen kokonaismäärä on vähentynyt ≥ 50 % vähintään 8 peräkkäisen viikon aikana perusjakson aikana lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: Perustaso jopa 24 viikkoa
|
Perustaso jopa 24 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2b: Aika ensimmäiseen TI8:aan ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso jopa 24 viikkoa
|
Perustaso jopa 24 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2b: Niiden osallistujien osuus, jotka eivät saa verensiirtoa ≥12 peräkkäisen viikon ajan (TI12) perusjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2b: Niiden osallistujien osuus, joiden verensiirtoon siirrettyjen punasolujen kokonaismäärä on vähentynyt ≥50 % ≥12 peräkkäisen viikon aikana perusjakson aikana verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Perustaso jopa 24 viikkoa
|
Perustaso jopa 24 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2b: Aika ensimmäiseen TI12:een ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso jopa 24 viikkoa
|
Perustaso jopa 24 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2b: Verensiirrosta riippumattomuuden kesto (TI)
Aikaikkuna: Perustaso jopa 24 viikkoa
|
TI:n kesto lasketaan päivien lukumääränä pisimmällä verensiirtovapaalla jaksolla, joka alkaa tutkimushoidon alkamisesta tai sen jälkeen ja päättyy ydinjakson loppuun.
|
Perustaso jopa 24 viikkoa
|
|
Vaihe 2b: Tebapivatin pitoisuus plasmassa ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
|
|
Vaihe 2b: Tebapivatin suurin (huippu)pitoisuus (Cmax) ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
|
|
Vaihe 2b: Aika Tebapivatin Cmax (tmax) saavuttamiseen ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
|
|
Vaihe 2b: Tebapivatin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0 - t tuntia (AUC0-t) ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
|
|
Vaihe 2b: Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0:sta Tebapivatin annosteluvälin (AUC0-τ) loppuun ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
|
|
Vaihe 2b: Tebapivatin näennäinen terminaalin eliminaation puoliintumisaika (t½) ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
|
|
Vaihe 2b: Kokoveren 2,3-difosfoglyseraatti (2,3-DPG) pitoisuudet ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
|
|
Vaihe 2b: Adenosiinitrifosfaatin (ATP) kokoveren pitoisuudet ydinjakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
Ennen annostusta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivästä 1 viikkoon 20 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Medical Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 7. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 17. maaliskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. maaliskuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 26. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 27. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AG946-C-002
- 2022-500609-42-00 (Muu tunniste: EU-CTR)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .