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低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）による貧血の参加者におけるAG-946の研究

2026年8月26日 更新者：Agios Pharmaceuticals, Inc.

フェーズ 2a/2b、非盲検、概念実証 (フェーズ 2a) および二重盲検、無作為化、プラセボ対照 (フェーズ 2b)、多施設共同、有効性、および安全性に関する AG-946 の研究は、低血圧による貧血の参加者を対象としています。 -リスク骨髄異形成症候群

この研究のこの目的は、フェーズ 2a の LR-MDS の参加者における AG-946 の概念実証を確立し、AG-946 とプラセボの効果を比較し、LR-MDS の参加者における赤血球反応の用量反応を検出することです。フェーズ 2b で。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

87

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Lakewood、California、アメリカ、90805
        • Innovative Clinical Research Institute Whittier
      • Los Angeles、California、アメリカ、90024
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Redlands、California、アメリカ、92373
        • Emad Ibrahim, MD, Inc.
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Skokie、Illinois、アメリカ、60076
        • Edward H. Kaplan MD & Associates
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Long Island City、New York、アメリカ、11101
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke Adult Blood and Marrow Clinic
  • イギリス
      • Edinburgh、イギリス、EH24 2XU
        • Western General Hospital Edinburgh - PPDS
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • Kings College Hospital
      • Oxford、イギリス、OX3 7LE
        • Churchill Hospital-NHS Oxford
    • Aberdeen City
      • Aberdeen、Aberdeen City、イギリス、AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - PPDS
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル、9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Tel Aviv、イスラエル
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • イタリア
      • Roma、イタリア
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、イタリア
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Pavia、Lombardy、イタリア
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
      • Rozzano、Lombardy、イタリア
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Piedmont
      • Turin、Piedmont、イタリア
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
        • Monash Health, Monash Medical Centre
  • オーストリア
    • Upper Austria
      • Linz、Upper Austria、オーストリア、4020
        • Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
  • ギリシャ
      • Alexandroupoli、ギリシャ
        • University Hospital of Alexandroupolis
      • Athens、ギリシャ
        • Attikon University General Hospital
      • Pátrai、ギリシャ
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki、ギリシャ
        • Hippokration Hospital
  • スペイン
      • Córdoba、スペイン、14004
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Madrid、スペイン、28050
        • Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
      • Salamanca、スペイン、37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Seville、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  • チェコ
      • Ostrava、チェコ、708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • ドイツ
    • Lower Saxony
      • Hanover、Lower Saxony、ドイツ、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf、North Rhine-Westphalia、ドイツ、40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
    • Saxony
      • Leipzig、Saxony、ドイツ、04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • Chru Lille
      • Paris、フランス、75475
        • Hôpital Saint Louis
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille、Bouches-du-Rhône、フランス、13010
        • Hopital de la conception
    • Maine-et-Loire
      • Angers、Maine-et-Loire、フランス、49933
        • CHU Angers
  • ポーランド
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド
        • MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice、Silesian Voivodeship、ポーランド
        • Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn、Warmian-Masurian Voivodeship、ポーランド
        • SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
  • 韓国
      • Daegu、韓国、41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul、韓国、05505
        • Asan Medical Center - PPDS
      • Seoul、韓国
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

フェーズ 2a

  • -インフォームドコンセントを提供する時点で少なくとも18歳;
  • -世界保健機関（WHO）の分類による骨髄異形成症候群（MDS）の診断が文書化されており、改訂された国際予後スコアリングシステム（IPSS-R）の低リスク疾患分類（リスクスコア：≤3.5）を満たす および

  • -輸血されていない、または輸血負荷が低い（LTB）、改訂された国際ワーキンググループ（IWG）2018基準によると、参加者の医療記録からの輸血歴に基づく：

    • 非輸血 (NTD):
    • LTB: 治験薬の初回投与前の 16 週間の期間に 3 ～ 7 RBC 単位および
  • ヘモグロビン (Hb) 濃度
  • -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータススコアが0、1、または2;
  • -鉄キレート療法を服用している場合、鉄キレート療法の用量は安定していて、治験薬の初回投与の56日以上前に開始されている必要があります。
  • 出産の可能性がある女性 (WOCBP) およびパートナーが WOCBP の男性の場合、通常のライフスタイルの一部として妊娠につながる可能性のある性行為を控えるか、2 つの避妊方法を使用することに同意する必要があります。 、インフォームド コンセントを提供した時点から研究全体を通して、女性は治験薬の最終投与後 28 日間、男性は治験薬の最終投与後 90 日間。 避妊の 2 番目の形態は、許容できるバリア法です。
  • -研究関連の手順が実施される前に、参加者からの書面によるインフォームドコンセントが実施され、研究期間中のすべての研究手順を順守する意思がある。

フェーズ 2b

  • -インフォームドコンセントを提供する時点で少なくとも18歳;
  • -低リスク疾患のIPSS-R分類を満たすWHO分類によるMDSの文書化された診断（リスクスコア：≤3.5）および

  • 改訂されたIWG 2018基準によると、参加者の医療記録からの輸血履歴に基づいて、LTBを伴う、または高い輸血負荷（HTB）を伴う非輸血：

    • NTD:
    • LTB: 無作為化前の 16 週間の期間に 3 ～ 7 個の RBC ユニット
    • HTB: 無作為化前の 16 週間で 8 RBC 単位以上、および無作為化前の 8 週間で 4 RBC 単位以上;
  • Hb濃度
  • 赤血球生成刺激剤（ESA）（例、エリスロポエチン[EPO]、EPO + 顆粒球コロニー刺激因子[G-CSF]）および/またはラスパテルセプトを含む最大2つの以前の治療;
  • -ECOGパフォーマンスステータススコア0、1、または2;
  • 鉄キレート療法を受けている場合、鉄キレート療法の用量は安定しており、無作為化の 56 日以上前に開始されている必要があります。
  • WOCBPおよびWOCBPのパートナーを持つ男性の場合、通常のライフスタイルの一部として妊娠につながる可能性のある性的活動を控えるか、使用に同意する必要があります;
  • 2 種類の避妊法のうち 1 つは、インフォームド コンセントを提供した時点から研究全体を通して、非常に効果的であると見なされなければなりません。男性。 避妊の 2 番目の形態は、許容できるバリア法です。
  • -研究関連の手順が実施される前に、参加者からの書面によるインフォームドコンセントが実施され、研究期間中のすべての研究手順を順守する意思がある。

除外基準:

フェーズ 2a

  • -急性骨髄性白血病（AML）の既知の病歴;
  • 続発性 MDS は、化学的傷害または他の疾患に対する化学療法および/または放射線による治療の結果として発生したことが知られている MDS として定義されます。
  • ピルビン酸キナーゼ活性化因子、高リスクMDS（低メチル化剤[HMA]、イソクエン酸デヒドロゲナーゼ[IDH]阻害剤、同種または自家幹細胞移植）、および/または疾患修飾薬（例、免疫調節薬）に対して投与された治療への以前の暴露レナリドミドなど）。 参加者が治験薬の初回投与の8週間以上前に疾患修飾薬による1週間以下の治療を受けた場合、治験責任医師の裁量により除外されない場合があります。
  • -現在、luspatercept、EPO、または G-CSF による治療を受けています。 EPO または G-CSF による治療は、治験薬の初回投与前に 28 日以上中止されている必要があります。 -luspaterceptによる治療は、治験薬の初回投与前に65日以上中止されている必要があります。

  • -インフォームドコンセントを提供する前の6か月以内の活動性および/または制御されていない心臓または肺疾患の病歴。

    • ニューヨーク心臓協会のクラス III または IV の心不全または臨床的に重大な不整脈
    • 心筋梗塞、不安定狭心症、または不安定高血圧;高リスク血栓症;出血性、塞栓性、または血栓性脳卒中;深部静脈血栓症;または肺または動脈塞栓症
    • -女性参加者の場合は470ミリ秒以上、男性参加者の場合は450ミリ秒以上のフリデリシア法を使用した心拍数補正QT間隔、右脚または左脚ブロックを除く
    • -重度の低酸素症によって定義される重度の肺線維症、右側心不全の証拠、およびX線写真による肺線維症> 50％
    • -低酸素症、右側心不全、および酸素に関連する重度の症状によって定義される重度の肺高血圧症;

  • 以下によって定義される肝胆道疾患の病歴：

    • -血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 2.5×正常上限（ULN）（溶血および/または肝鉄沈着による場合を除く）およびアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）> 2.5×ULN（肝鉄沈着による場合を除く）
    • 血清ビリルビン > ULN、上昇が臨床的に症候性の総胆管結石症、胆嚢炎、胆道閉塞、または肝細胞疾患に関連している場合。
  • 推定糸球体濾過率（eGFR）によって定義される腎機能障害
  • -インフォームドコンセントの提供時に全身抗菌療法を必要とする活動性感染症。 スクリーニング期間中に抗菌薬療法が必要な場合、抗菌薬療法が投与されている間はスクリーニング手順を実行してはならず、抗菌薬療法の最後の投与は、治験薬の初回投与の 7 日以上前に投与する必要があります。
  • -治験薬の初回投与前12週間以内の大手術。 参加者は、治験薬の初回投与前に以前の手術から完全に回復している必要があります。
  • -上皮内非黒色腫性皮膚がん、上皮内子宮頸がん、または上皮内乳がんを除く、悪性腫瘍の病歴。 参加者は、インフォームドコンセントを提供する前に、活動性疾患を患ってはならず、抗がん治療を受けていてはなりません。
  • C型肝炎ウイルス（HCV）抗体（Ab）の陽性検査で活動性HCV感染の証拠がある、またはB型肝炎表面抗原（HBsAg）の陽性検査;
  • -HIV-1 AbまたはHIV-2 Abの陽性検査;
  • 絶対好中球数 (ANC)
  • -スクリーニング前の28日以内に血小板輸血の非存在下で評価された血小板数≤75,000 /μL（75×109 / L）;
  • 非絶食時トリグリセリド濃度 >500 mg/dL;
  • 5日以上停止されていないP-糖タンパク質（P-gp）の阻害剤を投与されている、または治験薬の初回投与前の5半減期に相当する時間枠（どちらか長い方）;
  • -現在の登録または過去の参加（4週間以内、または治験薬の最初の投与前の治験薬の5半減期に相当する時間枠、またはいずれか長い方）治験治療またはデバイスを含む他の臨床試験;
  • -AG-946またはその賦形剤（ケイ化微結晶性セルロース、クロスカルメロースナトリウム、フマル酸ステアリルナトリウム、およびOpadry® II Blueフィルムコート[ポリビニルアルコール、二酸化チタン、マクロゴール/ポリエチレングリコール、タルク、FD＆Cブルー＃2 /インジゴカルミン]に対する既知のアレルギーアルミレーキ/E132]);
  • 妊娠中または授乳中;
  • -治験責任医師の意見では、研究への参加に許容できないリスクを与える可能性がある、および/または研究データの解釈を混乱させる可能性がある、医学的、血液学的、心理的、または行動的状態、または以前または現在の治療。

フェーズ 2b

  • -AMLの既知の病歴;
  • 続発性 MDS は、化学的傷害または他の疾患に対する化学療法および/または放射線による治療の結果として発生したことが知られている MDS として定義されます。
  • -この研究のフェーズ2a部分でのAG-946への曝露、ハイリスクMDS（HMA、IDH阻害剤、または同種または自家幹細胞移植）のために投与された治療を含む、ピルビン酸キナーゼ活性化因子への以前の曝露、および/または疾患-修飾剤（例、レナリドマイドなどの免疫調節薬）。 参加者が無作為化の 8 週間以上前に疾患修飾薬による 1 週間以下の治療を受けた場合、治験責任医師の裁量により除外されない場合があります。
  • -現在、luspatercept、EPO、または G-CSF による治療を受けています。 EPO または G-CSF による治療は、治験薬の初回投与前に 28 日以上中止されている必要があります。 luspatercept による治療は、無作為化の前に 65 日以上中止されている必要があります。

  • -インフォームドコンセントを提供する前の6か月以内の活動性および/または制御されていない心臓または肺疾患の病歴。

    • ニューヨーク心臓協会のクラス III または IV の心不全または臨床的に重大な不整脈
    • 心筋梗塞、不安定狭心症、または不安定高血圧;高リスク血栓症;出血性、塞栓性、または血栓性脳卒中;深部静脈血栓症;または肺または動脈塞栓症
    • -女性参加者の場合は470ミリ秒以上、男性参加者の場合は450ミリ秒以上のフリデリシア法を使用した心拍数補正QT間隔、右脚または左脚ブロックを除く
    • -重度の低酸素症によって定義される重度の肺線維症、右側心不全の証拠、およびX線写真による肺線維症> 50％
    • -低酸素症、右側心不全、および酸素に関連する重度の症状によって定義される重度の肺高血圧症;

  • 以下によって定義される肝胆道疾患の病歴：

    • -血清AST> 2.5×ULN（溶血および/または肝鉄沈着による場合を除く）およびALT> 2.5×ULN（肝鉄沈着による場合を除く）
    • 血清ビリルビン > ULN、上昇が臨床的に症候性の総胆管結石症、胆嚢炎、胆道閉塞、または肝細胞疾患に関連している場合。
  • eGFRによって定義される腎機能障害
  • -インフォームドコンセントの提供時に全身抗菌療法を必要とする活動性感染症。 スクリーニング期間中に抗菌薬治療が必要な場合、抗菌薬治療が行われている間はスクリーニング手順を実施してはならず、無作為化の 7 日以上前に抗菌薬治療の最後の用量を投与する必要があります。
  • -無作為化前の12週間以内の大手術。 参加者は、無作為化の前に以前の手術から完全に回復している必要があります。
  • -上皮内非黒色腫性皮膚がん、上皮内子宮頸がん、または上皮内乳がんを除く、悪性腫瘍の病歴。 参加者は、インフォームドコンセントを提供する前に、活動性疾患を患ってはならず、抗がん治療を受けていてはなりません。
  • -活動性HCV感染の証拠を伴うHCV Abの陽性検査、またはHBsAgの陽性検査;
  • -HIV-1 AbまたはHIV-2 Abの陽性検査;
  • ANC
  • 血小板数
  • 非絶食時トリグリセリド濃度 >500 mg/dL;
  • 無作為化前に5日以上または5半減期に相当する期間（いずれか長い方）停止されていないP-gpの阻害剤を投与されている;
  • -現在の登録または過去の参加（4週間以内、または無作為化前の治験薬の5半減期に相当する期間、またはいずれか長い方）治験治療またはデバイスを含む他の臨床試験;
  • -AG-946またはプラセボ（ケイ化微結晶性セルロース、微結晶性セルロース、クロスカルメロースナトリウム、マンニトール、ステアリルフマル酸ナトリウム、ステアリン酸マグネシウム、およびOpadry® II Blueフィルムコート[ポリビニルアルコール、ヒプロメロース、二酸化チタン、ラクトース一水和物、マクロゴール/ポリエチレングリコール、トリアセチン、タルク、FD&C ブルー #2/インジゴカルミン アルミニウムレーキ/E132]);
  • 妊娠中または授乳中;
  • -治験責任医師の意見では、研究への参加に許容できないリスクを与える可能性がある、および/または研究データの解釈を混乱させる可能性がある、医学的、血液学的、心理的、または行動的状態、または以前または現在の治療。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コア期間: フェーズ 2a - テバピバット 5 mg
参加者はテバピバット 5 ミリグラム (mg) を 1 日 1 回、最大 16 週間経口投与されます。 研究者の裁量により、コア期間を完了した参加者は延長期間で最大 156 週間同じ用量を受ける資格があります。
薬：テバピヴァト
テバピバット錠
他の名前：
  • AG-946
実験的：コア期間: フェーズ 2b - テバピバット 10 mg
参加者は、テバピバット 10 mg を 1 日 1 回、最長 24 週間経口投与されます。 研究者の裁量により、コア期間を完了した参加者は延長期間で最大 156 週間同じ用量を受ける資格があります。
薬：テバピヴァト
テバピバット錠
他の名前：
  • AG-946
実験的：コア期間: フェーズ 2b - テバピバット 15 mg
参加者は、テバピバット 15 mg を 1 日 1 回、最長 24 週間経口投与されます。 研究者の裁量により、コア期間を完了した参加者は延長期間で最大 156 週間同じ用量を受ける資格があります。
薬：テバピヴァト
テバピバット錠
他の名前：
  • AG-946
実験的：コア期間: フェーズ 2b - テバピバット 20 mg
参加者はテバピバット 20 mg を 1 日 1 回、最長 24 週間経口投与されます。 研究者の裁量により、コア期間を完了した参加者は延長期間で最大 156 週間同じ用量を受ける資格があります。
薬：テバピヴァト
テバピバット錠
他の名前：
  • AG-946

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ 2a: ヘモグロビン (Hb) 反応のある参加者の割合
時間枠：ベースライン、第 8 週から第 16 週まで
Hb 反応は、8 週目から 16 週目までの平均 Hb 濃度のベースラインからの 1.5 グラム/デシリットル (g/dL) 以上の増加として定義されます。
ベースライン、第 8 週から第 16 週まで
フェーズ 2a: コア期間中に輸血独立した参加者の割合
時間枠：最長16週間
輸血独立は、コア期間中に連続 8 週間以上無輸血と定義されます (低輸血負担 [LTB] の参加者のみ)。
最長16週間
フェーズ 2b: 輸血非依存性のある参加者の割合
時間枠：最長24週間
輸血非依存性。コア期間中に連続 8 週間以上（TI8）無輸血として定義されます。
最長24週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ 2a: コア期間中の Hb 濃度のベースラインからの変化
時間枠：16週間までのベースライン
16週間までのベースライン
フェーズ 2a: コア期間中の総輸血赤血球 (RBC) ユニットのベースラインからの変化
時間枠：16週間までのベースライン
16週間までのベースライン
フェーズ 2a: コア期間中の 2,3-ジホスホグリセレート (2,3-DPG) の全血濃度
時間枠：1日目および8週目（投与前60分以下、投与後0.5、1、2、3、4、6、および8時間）および2、4、12、および16週目（投与前60分以下）
1日目および8週目（投与前60分以下、投与後0.5、1、2、3、4、6、および8時間）および2、4、12、および16週目（投与前60分以下）
フェーズ 2a: コア期間中のアデノシン三リン酸 (ATP) の全血濃度
時間枠：1日目および8週目（投与前60分以下、投与後0.5、1、2、3、4、6、および8時間）および2、4、12、および16週目（投与前60分以下）
1日目および8週目（投与前60分以下、投与後0.5、1、2、3、4、6、および8時間）および2、4、12、および16週目（投与前60分以下）
フェーズ 2b: 8 週目から 24 週目までの総輸血 RBC ユニットのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目から24週目
ベースライン、8週目から24週目
フェーズ 2a: コア期間中に有害事象 (AE)、重篤な有害事象 (SAE)、および中止に至った AE が発生した参加者の割合
時間枠：最長16週間
AE とは、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療との因果関係を持たないものを指します。 SAE とは、死に至る、直ちに生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、通常の生活機能を遂行する能力の永続的または重大な無力化または実質的な混乱を引き起こす、先天性疾患を引き起こす、あらゆる AE または有害反応の疑いを指します。異常/先天性欠損、または重要な医療事象とみなされる。
最長16週間
フェーズ 2a: コア期間中に検査異常があった参加者の割合
時間枠：最長16週間
最長16週間
フェーズ 2a: Hb 1.0+ 反応のある参加者の割合
時間枠：ベースライン、第 8 週から第 16 週まで
Hb 1.0+ 反応は、8 週目から 16 週目までの平均 Hb 濃度がベースラインから 1.0 g/dL 以上増加したことと定義されます。
ベースライン、第 8 週から第 16 週まで
フェーズ 2a: 8 週目から 16 週目までの連続 2 時点以上で Hb 濃度がベースラインから 1.5 g/dL 以上増加した参加者の割合
時間枠：ベースライン、第 8 週から第 16 週まで
ベースライン、第 8 週から第 16 週まで
フェーズ 2a: ベースラインと比較してコア期間中に連続 8 週間以上、輸血赤血球総数が 50% 以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースラインは最大 16 週間
ベースラインは最大 16 週間
フェーズ 2a: コア期間中のテバピバットの血漿濃度
時間枠：1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
フェーズ 2a: コア期間中のテバピバットの最大 (ピーク) 濃度 (Cmax)
時間枠：1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
フェーズ 2a: コア期間中のテバピバットの Cmax (tmax) までの時間
時間枠：1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
フェーズ 2a: コア期間中のテバピバットの 0 時間から t 時間 (AUC0-t) までの濃度時間曲線下の面積
時間枠：1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
フェーズ 2a: コア期間中のテバピバットの 0 から投与間隔の終了 (AUC0-τ) までの濃度時間曲線の下の領域
時間枠：1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
フェーズ 2a: コア期間中のテバピバットの見かけの終末消去半減期 (t1/2)
時間枠：1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
フェーズ 2b: コア期間中に有害事象 (AE)、重篤な有害事象 (SAE)、および中止に至った AE が発生した参加者の割合
時間枠：最長24週間
AE とは、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療との因果関係を持たないものを指します。 SAE とは、死に至る、直ちに生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、通常の生活機能を遂行する能力の永続的または重大な無力化または実質的な混乱を引き起こす、先天性疾患を引き起こす、あらゆる AE または有害反応の疑いを指します。異常/先天性欠損、または重要な医療事象とみなされる。
最長24週間
フェーズ 2b: コア期間中に検査異常があった参加者の割合
時間枠：最長24週間
最長24週間
フェーズ 2b: コア期間中の Hb 濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
ベースラインは最大 24 週間
フェーズ 2b: ベースラインと比較してコア期間中に連続 8 週間以上、輸血赤血球総数が 50% 以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
ベースラインは最大 24 週間
フェーズ 2b: コア期間中の最初の TI8 までの時間
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
ベースラインは最大 24 週間
フェーズ 2b: コア期間中に連続 12 週間以上 (TI12) 無輸血となった参加者の割合
時間枠：最長24週間
最長24週間
フェーズ 2b: ベースラインと比較して、コア期間中に連続 12 週間以上輸血された赤血球総数が 50% 以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
ベースラインは最大 24 週間
フェーズ 2b: コア期間中の最初の TI12 までの時間
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
ベースラインは最大 24 週間
フェーズ 2b: 輸血独立期間 (TI)
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
TI の期間は、治験治療の開始以降からコア期間の終了までの最長の無輸血期間の日数として計算されます。
ベースラインは最大 24 週間
フェーズ 2b: コア期間中のテバピバットの血漿濃度
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
フェーズ 2b: コア期間中のテバピバットの最大 (ピーク) 濃度 (Cmax)
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
フェーズ 2b: コア期間中のテバピバットの Cmax (tmax) までの時間
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
フェーズ 2b: コア期間中のテバピバットの 0 時間から t 時間 (AUC0-t) までの濃度時間曲線下の面積
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
フェーズ 2b: コア期間中のテバピバットの 0 から投与間隔の終了 (AUC0-τ) までの濃度時間曲線の下の領域
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
フェーズ 2b: コア期間中のテバピバットの見かけの終末消去半減期 (t1/2)
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
フェーズ 2b: コア期間中の 2,3-ジホスホグリセリン酸 (2,3-DPG) の全血濃度
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
フェーズ 2b: コア期間中のアデノシン三リン酸 (ATP) の全血濃度
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Agios Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • スタディチェア：Medical Medical Affairs、Agios Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年11月7日

一次修了 (実際)

2026年3月17日

研究の完了 (推定)

2029年3月1日

試験登録日

最初に提出

2022年7月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年8月4日

最初の投稿 (実際)

2022年8月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月26日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AG946-C-002
  • 2022-500609-42-00 (その他の識別子：EU-CTR)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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