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低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）による貧血の参加者におけるAG-946の研究

2026年9月25日 更新者：Agios Pharmaceuticals, Inc.

フェーズ 2a/2b、非盲検、概念実証 (フェーズ 2a) および二重盲検、無作為化、プラセボ対照 (フェーズ 2b)、多施設共同、有効性、および安全性に関する AG-946 の研究は、低血圧による貧血の参加者を対象としています。 -リスク骨髄異形成症候群

This purpose of this study is to establish proof of concept of tebapivat in participants with LR-MDS in Phase 2a and to evaluate the effect of tebapivat on transfusion independence (TI) in participants with LR-MDS in phase 2b.

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

87

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Lakewood、California、アメリカ、90805
        • Innovative Clinical Research Institute Whittier
      • Los Angeles、California、アメリカ、90024
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Redlands、California、アメリカ、92373
        • Emad Ibrahim, MD, Inc.
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Skokie、Illinois、アメリカ、60076
        • Edward H. Kaplan MD & Associates
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Long Island City、New York、アメリカ、11101
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke Adult Blood and Marrow Clinic
  • イギリス
      • Edinburgh、イギリス、EH24 2XU
        • Western General Hospital Edinburgh - PPDS
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • Kings College Hospital
      • Oxford、イギリス、OX3 7LE
        • Churchill Hospital-NHS Oxford
    • Aberdeen City
      • Aberdeen、Aberdeen City、イギリス、AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - PPDS
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル、9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Tel Aviv、イスラエル
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • イタリア
      • Roma、イタリア
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、イタリア
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Pavia、Lombardy、イタリア
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
      • Rozzano、Lombardy、イタリア
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Piedmont
      • Turin、Piedmont、イタリア
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
        • Monash Health, Monash Medical Centre
  • オーストリア
    • Upper Austria
      • Linz、Upper Austria、オーストリア、4020
        • Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
  • ギリシャ
      • Alexandroupoli、ギリシャ
        • University Hospital of Alexandroupolis
      • Athens、ギリシャ
        • Attikon University General Hospital
      • Pátrai、ギリシャ
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki、ギリシャ
        • Hippokration Hospital
  • スペイン
      • Córdoba、スペイン、14004
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Madrid、スペイン、28050
        • Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
      • Salamanca、スペイン、37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Seville、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  • チェコ
      • Ostrava、チェコ、708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • ドイツ
    • Lower Saxony
      • Hanover、Lower Saxony、ドイツ、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf、North Rhine-Westphalia、ドイツ、40225
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
    • Saxony
      • Leipzig、Saxony、ドイツ、04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • CHRU Lille
      • Paris、フランス、75475
        • Hôpital Saint Louis
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille、Bouches-du-Rhône、フランス、13010
        • Hôpital de La Conception
    • Maine-et-Loire
      • Angers、Maine-et-Loire、フランス、49933
        • CHU Angers
  • ポーランド
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド
        • MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice、Silesian Voivodeship、ポーランド
        • Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn、Warmian-Masurian Voivodeship、ポーランド
        • SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
  • 韓国
      • Daegu、韓国、41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul、韓国、05505
        • Asan Medical Center - PPDS
      • Seoul、韓国
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

Phase 2a

  1. At least 18 years of age at the time of providing informed consent;

  2. Documented diagnosis of myelodysplastic syndromes (MDS) according to World Health Organization (WHO) classification (Arber et al, 2016), that meets Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) classification of lower-risk disease (risk score: ≤3.5) and <5% blasts as determined by the participant's bone marrow biopsy/aspirate during the Screening Period;

  3. Nontransfused or with low transfusion burden (LTB), based on transfusion history from the participant's medical record, according to revised International Working Group (IWG) 2018 criteria:

    • Nontransfused (NTD): <3 red blood cell (RBC) units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug and no transfusions in the 8-week period before administration of the first dose of study drug, or
    • LTB: 3 to 7 RBC units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug and <4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug;

  4. A hemoglobin (Hb) concentration <11.0 grams per deciliter (g/dL) during the 4-week Screening Period;

  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status score of 0, 1, or 2;

  6. If taking iron chelation therapy, the iron chelation therapy dose must have been stable and started ≥56 days before administration of the first dose of study drug;

  7. Women of childbearing potential (WOCBP) must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a highly effective method of contraception from the time of providing informed consent, throughout the study, and for 28 days after the last dose of study drug; if the highly effective method of contraception is hormonal contraception, then an acceptable barrier method must also be used. Men with partners who are WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a condom from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug;

  8. Written informed consent from the participant before any study-related procedures are conducted and willing to comply with all study procedures for the duration of the study.

Phase 2b

  1. At least 18 years of age at the time of providing informed consent;

  2. Documented diagnosis of MDS according to WHO classification (Arber et al, 2016), that meets IPSS-R classification of lower-risk disease (risk score: ≤3.5) and <5% blasts as determined by the participant's bone marrow biopsy/aspirate during the Screening Period;

  3. With LTB, or high transfusion burden (HTB), based on transfusion history from the participant's medical record, according to revised IWG 2018 criteria:

    1. LTB: 3 to 7 RBC units from at least 2 transfusion episodes in the 16-week period before administration of the first dose of study drug AND <4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug, or
    2. HTB: ≥8 RBC units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug AND ≥4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug

    If a participant's transfusion burden does not fall into either the LTB or HTB category, as defined per IWG 2018 criteria, then the transfusion burden will be categorized based on their transfusion history in the 16-week period before administration of the first dose of study drug.

  4. Pretransfusion Hb concentration available for a minimum of 2 and at least half (50%) of the transfusions received in the 16-week period before administration of the first dose of study drug

  5. A Hb concentration <10.0 g/dL during the 4-week Screening Period;

  6. Up to 2 prior therapies including erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) (eg, erythropoietin [EPO], EPO + granulocyte colony-stimulating factor [G-CSF]) and/or luspatercept;

  7. ECOG Performance Status score of 0, 1, or 2;

  8. If taking iron chelation therapy, the iron chelation therapy dose must have been stable and started ≥56 days before administration of the first dose of study drug;

  9. WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a highly effective, from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug; if the highly effective method of contraception is hormonal contraception, then an acceptable barrier method must be used. Men with partners who are WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a condom from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug;

  10. Written informed consent from the participant before any study-related procedures are conducted and willing to comply with all study procedures for the duration of the study.

Exclusion Criteria:

Phase 2a

  1. Known history of acute myeloid leukemia (AML);

  2. Secondary MDS, defined as MDS that is known to have arisen as a result of chemical injury or treatment with chemotherapy and/or radiation for other diseases;

  3. Prior exposure to a pyruvate kinase activator and/or disease-modifying agents for underlying MDS:

    • Immunomodulatory drugs (IMiDs) such as lenalidomide; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤1 week of treatment with IMiDs may not be excluded, provided their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • Hypomethylating agents (HMAs); at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of HMAs may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • Isocitrate dehydrogenase (IDH) inhibitors
    • Immunosuppressive therapy (IST)
    • Allogeneic or autologous stem cell transplant;

  4. Currently receiving treatment with ESAs±G-CSF and/or luspatercept. Treatment with ESAs±G-CSF must have been stopped for ≥28 days before administration of the first dose of study drug; treatment with luspatercept must have been stopped for ≥65 days before administration of the first dose of study drug;

  5. History of active and/or uncontrolled cardiac or pulmonary disease within 6 months before providing informed consent, including but not limited to:

    • New York Heart Association Class III or IV heart failure or clinically significant dysrhythmia
    • Myocardial infarction, unstable angina pectoris, or unstable hypertension; high risk thrombosis; hemorrhagic, embolic, or thrombotic stroke; deep venous thrombosis; or pulmonary or arterial embolism
    • Heart rate-corrected QT interval using Fridericia's method of ≥470 milliseconds for female participants and ≥450 milliseconds for male participants, except for right or left bundle branch block
    • Severe pulmonary fibrosis as defined by severe hypoxia, evidence of right-sided heart failure, and radiographic pulmonary fibrosis >50%
    • Severe pulmonary hypertension as defined by severe symptoms associated with hypoxia, right-sided heart failure, and oxygen indicated;

  6. History of hepatobiliary disorders, as defined by:

    • Serum aspartate aminotransferase (AST) >2.5 × upper limit of normal (ULN) (unless due to hemolysis and/or hepatic iron deposition) and alanine aminotransferase (ALT) >2.5 × ULN (unless due to hepatic iron deposition)
    • Serum bilirubin >ULN, if the elevation is associated with clinically symptomatic choledocholithiasis, cholecystitis, biliary obstruction, or hepatocellular disease;

  7. Renal dysfunction, as defined by an estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 milliliters per minute (mL/min)/1.73 m^2;

  8. Active infection requiring systemic antimicrobial therapy at the time of providing informed consent. If antimicrobial therapy is required during the Screening Period, screening procedures should not be performed while antimicrobial therapy is being administered, and the last dose of antimicrobial therapy must be administered ≥7 days before administration of the first dose of study drug;

  9. Major surgery within 12 weeks before administration of the first dose of study drug. Participants must have completely recovered from any previous surgery before administration of the first dose of study drug;

  10. For any malignancy except MDS: History of malignancy (active or treated) ≤5 years before providing informed consent for nonmelanomatous skin cancer in situ, cervical carcinoma in situ, or breast carcinoma in situ;

  11. Positive test for hepatitis C virus (HCV) antibody (Ab) with evidence of active HCV infection, or positive test for hepatitis B surface antigen (HBsAg);

  12. Positive test for HIV-1 Ab or HIV-2 Ab;

  13. Absolute neutrophil count (ANC) <500/microliter (μL) (0.5 × 10^9/L);

  14. Platelet count ≤75,000/μL during Screening (75 × 10^9/L) platelet transfusions within 28 days before Screening or during Screening;

  15. Nonfasting triglyceride concentration >500 mg/dL;

  16. Receiving inhibitors of P-glycoprotein (P-gp) that have not been stopped for ≥5 days or a time frame equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) before administration of the first dose of study drug;

  17. Current enrollment or past participation (within 4 weeks or a time frame equivalent to 5 half-lives of the investigational study drug before administration of the first dose of study drug or, whichever is longer) in any other clinical study involving an investigational treatment or device;

  18. Known allergy to tebapivat or its excipients;

  19. Pregnant or breastfeeding;

  20. Any medical, hematologic, psychological, or behavioral condition(s) or prior or current therapy that, in the opinion of the Investigator, may confer an unacceptable risk to participating in the study and/or could confound the interpretation of the study data. Also excluded are:

    • Participants who are institutionalized by regulatory or court order;
    • Participants with any condition(s) that could create undue influence (including but not limited to incarceration, involuntary psychiatric confinement, and financial or familial affiliation with the Investigator or Sponsor).

Phase 2b

  1. Known history of AML;

  2. Secondary MDS, defined as MDS that is known to have arisen as a result of chemical injury or treatment with chemotherapy and/or radiation for other diseases;

  3. Prior exposure to a pyruvate kinase activator, including exposure to tebapivat in the Phase 2a part of this study, and/or disease-modifying agents for underlying MDS:

    • Imetelstat; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of imetelstat may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • IMiDs such as lenalidomide; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤1 week of treatment with IMiDs may not be excluded, provided their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • HMAs; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of HMAs may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • IDH inhibitors
    • IST
    • Allogeneic or autologous stem cell transplant;

  4. Currently receiving treatment with ESAs±G-CSF and/or luspatercept. Treatment with ESAs±G-CSF must have been stopped for ≥28 days before administration of the first dose of study drug; treatment with luspatercept must have been stopped for ≥65 days before administration of the first dose of study drug;

  5. History of active and/or uncontrolled cardiac or pulmonary disease within 6 months before providing informed consent, including but not limited to:

    • New York Heart Association Class III or IV heart failure or clinically significant dysrhythmia
    • Myocardial infarction, unstable angina pectoris, or unstable hypertension; high risk thrombosis; hemorrhagic, embolic, or thrombotic stroke; deep venous thrombosis; or pulmonary or arterial embolism
    • Heart rate-corrected QT interval using Fridericia's method of ≥470 milliseconds for female participants and ≥450 milliseconds for male participants, except for right or left bundle branch block
    • Severe pulmonary fibrosis as defined by severe hypoxia, evidence of right-sided heart failure, and radiographic pulmonary fibrosis >50%
    • Severe pulmonary hypertension as defined by severe symptoms associated with hypoxia, right-sided heart failure, and oxygen indicated

  6. History of hepatobiliary disorders, as defined by:

    • Serum AST >2.5 × ULN (unless due to hemolysis and/or hepatic iron deposition) and ALT >2.5 × ULN (unless due to hepatic iron deposition)
    • Serum bilirubin >ULN, if the elevation is associated with clinically symptomatic choledocholithiasis, cholecystitis, biliary obstruction, or hepatocellular disease

  7. Renal dysfunction, as defined by an eGFR <45 mL/min/1.73 m^2;

  8. Active infection requiring systemic antimicrobial therapy at the time of providing informed consent. If antimicrobial therapy is required during the Screening Period, screening procedures should not be performed while antimicrobial therapy is being administered, and the last dose of antimicrobial therapy must be administered ≥7 days before administration of the first dose of study drug;

  9. Major surgery within 12 weeks before administration of the first dose of study drug. Participants must have completely recovered from any previous surgery before administration of the first dose of study drug;

  10. For any malignancy except MDS: History of malignancy (active or treated) ≤5 years before providing informed consent, except for nonmelanomatous skin cancer in situ, cervical carcinoma in situ, or breast carcinoma in situ.;

  11. Positive test for HCV Ab with evidence of active HCV infection, or positive test for HBsAg;

  12. Positive test for HIV-1 Ab or HIV-2 Ab;

  13. ANC <500/μL (0.5 × 10^9/L);

  14. Platelet count < 75,000/μL (75 × 10^9 /L) during Screening; platelet transfusions within 28 days before Screening or during Screening;

  15. Nonfasting triglyceride concentration >500 mg/dL;

  16. Receiving inhibitors of P-gp that have not been stopped for ≥5 days or a time frame equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) beforeadministration of the first dose of study drug;

  17. Current enrollment or past participation (within 4 weeks or a time frame equivalent to 5 half-lives of the investigational study drug before administration of the first dose of study drug or, whichever is longer) in any other clinical study involving an investigational treatment or device;

  18. Known allergy to tebapivat or its excipients;

  19. Pregnant or breastfeeding;

  20. Any medical, hematologic, psychological, or behavioral condition(s) or prior or current therapy that, in the opinion of the Investigator, may confer an unacceptable risk to participating in the study and/or could confound the interpretation of the study data. Also excluded are:

    • Participants who are institutionalized by regulatory or court order
    • Participants with any condition(s) that could create undue influence (including but not limited to incarceration, involuntary psychiatric confinement, and financial or familial affiliation with the Investigator or Sponsor).

  21. Known clinically significant anemia due to iron, vitamin B12, or folate deficiencies, autoimmune or hereditary hemolytic anemia, hypothyroidism, or any type of known clinically significant bleeding.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Core Period: Phase 2a - Tebapivat 5 mg

Participants will receive 5 milligrams (mg) tebapivat orally, once daily for up to 16 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
薬：Tebapivat

Tebapivat Tablet

他の名前：
  • AG-946
実験的：Core Period: Phase 2b - Tebapivat 10 mg

Participants will receive 10 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
薬：Tebapivat

Tebapivat Tablet

他の名前：
  • AG-946
実験的：Core Period: Phase 2b - Tebapivat 15 mg

Participants will receive 15 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
薬：Tebapivat

Tebapivat Tablet

他の名前：
  • AG-946
実験的：Core Period: Phase 2b - Tebapivat 20 mg

Participants will receive 20 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
薬：Tebapivat

Tebapivat Tablet

他の名前：
  • AG-946

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Phase 2a: Proportion of Participants With Hemoglobin (Hb) Response
時間枠：Baseline, Week 8 through Week 16

Hb response is defined as a ≥1.5-grams per deciliter (g/dL) increase from baseline in the average Hb concentration from Week 8 through Week 16.
Baseline, Week 8 through Week 16
Phase 2a: Proportion of Participants With Transfusion Independence During the Core Period
時間枠：Up to 16 weeks

Transfusion Independence is defined as transfusion-free for ≥8 consecutive weeks during the Core Period (participants With Low Transfusion Burden [LTB] only).
Up to 16 weeks
Phase 2b: Proportion of Participants With Transfusion Independence
時間枠：Up to 24 weeks

Transfusion independence, defined as transfusion-free for ≥8 consecutive weeks (TI8) during the Core Period.
Up to 24 weeks

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ 2a: コア期間中の Hb 濃度のベースラインからの変化
時間枠：16週間までのベースライン
16週間までのベースライン
フェーズ 2a: コア期間中の総輸血赤血球 (RBC) ユニットのベースラインからの変化
時間枠：16週間までのベースライン
16週間までのベースライン
フェーズ 2a: コア期間中の 2,3-ジホスホグリセレート (2,3-DPG) の全血濃度
時間枠：1日目および8週目（投与前60分以下、投与後0.5、1、2、3、4、6、および8時間）および2、4、12、および16週目（投与前60分以下）
1日目および8週目（投与前60分以下、投与後0.5、1、2、3、4、6、および8時間）および2、4、12、および16週目（投与前60分以下）
フェーズ 2a: コア期間中のアデノシン三リン酸 (ATP) の全血濃度
時間枠：1日目および8週目（投与前60分以下、投与後0.5、1、2、3、4、6、および8時間）および2、4、12、および16週目（投与前60分以下）
1日目および8週目（投与前60分以下、投与後0.5、1、2、3、4、6、および8時間）および2、4、12、および16週目（投与前60分以下）
フェーズ 2b: 8 週目から 24 週目までの総輸血 RBC ユニットのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目から24週目
ベースライン、8週目から24週目
フェーズ 2a: コア期間中に検査異常があった参加者の割合
時間枠：最長16週間
最長16週間
フェーズ 2a: 8 週目から 16 週目までの連続 2 時点以上で Hb 濃度がベースラインから 1.5 g/dL 以上増加した参加者の割合
時間枠：ベースライン、第 8 週から第 16 週まで
ベースライン、第 8 週から第 16 週まで
フェーズ 2a: ベースラインと比較してコア期間中に連続 8 週間以上、輸血赤血球総数が 50% 以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースラインは最大 16 週間
ベースラインは最大 16 週間
フェーズ 2a: コア期間中のテバピバットの血漿濃度
時間枠：1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
フェーズ 2a: コア期間中のテバピバットの最大 (ピーク) 濃度 (Cmax)
時間枠：1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
フェーズ 2a: コア期間中のテバピバットの Cmax (tmax) までの時間
時間枠：1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
フェーズ 2a: コア期間中のテバピバットの 0 時間から t 時間 (AUC0-t) までの濃度時間曲線下の面積
時間枠：1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
フェーズ 2a: コア期間中のテバピバットの 0 から投与間隔の終了 (AUC0-τ) までの濃度時間曲線の下の領域
時間枠：1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
フェーズ 2a: コア期間中のテバピバットの見かけの終末消去半減期 (t1/2)
時間枠：1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
1日目と8週目（投与前60分以内、投与0.5、1、2、3、4、6、8時間後）および2、4、12、16週目（投与前60分以内）
フェーズ 2b: コア期間中に検査異常があった参加者の割合
時間枠：最長24週間
最長24週間
フェーズ 2b: コア期間中の Hb 濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
ベースラインは最大 24 週間
フェーズ 2b: ベースラインと比較してコア期間中に連続 8 週間以上、輸血赤血球総数が 50% 以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
ベースラインは最大 24 週間
フェーズ 2b: コア期間中の最初の TI8 までの時間
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
ベースラインは最大 24 週間
フェーズ 2b: コア期間中に連続 12 週間以上 (TI12) 無輸血となった参加者の割合
時間枠：最長24週間
最長24週間
フェーズ 2b: ベースラインと比較して、コア期間中に連続 12 週間以上輸血された赤血球総数が 50% 以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
ベースラインは最大 24 週間
フェーズ 2b: コア期間中の最初の TI12 までの時間
時間枠：ベースラインは最大 24 週間
ベースラインは最大 24 週間
フェーズ 2b: コア期間中のテバピバットの血漿濃度
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
フェーズ 2b: コア期間中のテバピバットの最大 (ピーク) 濃度 (Cmax)
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
フェーズ 2b: コア期間中のテバピバットの Cmax (tmax) までの時間
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
フェーズ 2b: コア期間中のテバピバットの 0 時間から t 時間 (AUC0-t) までの濃度時間曲線下の面積
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
フェーズ 2b: コア期間中のテバピバットの 0 から投与間隔の終了 (AUC0-τ) までの濃度時間曲線の下の領域
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
フェーズ 2b: コア期間中のテバピバットの見かけの終末消去半減期 (t1/2)
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
フェーズ 2b: コア期間中の 2,3-ジホスホグリセリン酸 (2,3-DPG) の全血濃度
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
フェーズ 2b: コア期間中のアデノシン三リン酸 (ATP) の全血濃度
時間枠：1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
1日目から20週目までの投与前および投与後の複数の時点
Phase 2a: Proportion of Participants With Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), and AEs Leading to Discontinuation During the Core Period
時間枠：Up to 16 weeks

An AE is any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. An SAE is any AE or suspected adverse reaction that results in death, is immediately life-threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, results in congenital anomaly/birth defect, or is considered an important medical event.
Up to 16 weeks
Phase 2a: Proportion of Participants With Hb 1.0+ Response
時間枠：Baseline, Week 8 through Week 16

Hb 1.0+ response is defined as a ≥1.0-g/dL increase from baseline in the average Hb concentration from Week 8 through Week 16
Baseline, Week 8 through Week 16
Phase 2b: Proportion of Participants With Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), and AEs Leading to Discontinuation During the Core Period
時間枠：Up to 24 weeks

An AE is any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. An SAE is any AE or suspected adverse reaction that results in death, is immediately life-threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, results in congenital anomaly/birth defect, or is considered an important medical event.
Up to 24 weeks
Phase 2b: Duration of Transfusion Independence (TI)
時間枠：Baseline up to 24 weeks

The duration of TI will be calculated as the number of days in the longest transfusion-free period starting on or after the start of study treatment through the end of the Core Period.
Baseline up to 24 weeks

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Agios Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • スタディチェア：Medical Medical Affairs、Agios Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年11月7日

一次修了 (実際)

2026年3月17日

研究の完了 (推定)

2029年3月1日

試験登録日

最初に提出

2022年7月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年8月4日

最初の投稿 (実際)

2022年8月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月25日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AG946-C-002
  • 2022-500609-42-00 (その他の識別子：EU-CTR)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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