Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sull'AG-946 nei partecipanti con anemia dovuta a sindromi mielodisplastiche a basso rischio (LR-MDS)

28 maggio 2026 aggiornato da: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2a/2b, in aperto, proof of concept (fase 2a) e in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo (fase 2b), multicentrico, di efficacia e sicurezza dell'AG-946 in partecipanti con anemia dovuta a una minore -Rischio Sindromi Mielodisplastiche

Lo scopo di questo studio è stabilire la prova del concetto di AG-946 nei partecipanti con LR-MDS nella fase 2a e confrontare l'effetto di AG-946 rispetto al placebo e rilevare una risposta alla dose per la risposta eritroide nei partecipanti con LR-MDS nella fase 2b.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

87

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health, Monash Medical Centre
  • Austria
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Austria, 4020
        • Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
  • Cechia
      • Ostrava, Cechia, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 05505
        • Asan Medical Center - PPDS
      • Seoul, Corea del Sud
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU Lille
      • Paris, Francia, 75475
        • Hopital Saint Louis
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francia, 13010
        • Hôpital de la Conception
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Francia, 49933
        • CHU Angers
  • Germania
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Germania, 40225
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Germania, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Grecia
      • Alexandroupoli, Grecia
        • University Hospital of Alexandroupolis
      • Athens, Grecia
        • Attikon University General Hospital
      • Pátrai, Grecia
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grecia
        • Hippokration Hospital
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Tel Aviv, Israele
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Pavia, Lombardy, Italia
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
      • Rozzano, Lombardy, Italia
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italia
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
  • Polonia
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia
        • MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polonia
        • Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polonia
        • SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH24 2XU
        • Western General Hospital Edinburgh - PPDS
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LE
        • Churchill Hospital-NHS Oxford
    • Aberdeen City
      • Aberdeen, Aberdeen City, Regno Unito, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - PPDS
  • Spagna
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Madrid, Spagna, 28050
        • Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Seville, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  • Stati Uniti
    • California
      • Lakewood, California, Stati Uniti, 90805
        • Innovative Clinical Research Institute Whittier
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Redlands, California, Stati Uniti, 92373
        • Emad Ibrahim, MD, Inc.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Stati Uniti, 60076
        • Edward H. Kaplan MD & Associates
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Long Island City, New York, Stati Uniti, 11101
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Adult Blood and Marrow Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Fase 2 bis

  • Almeno 18 anni di età al momento della prestazione del consenso informato;
  • Diagnosi documentata di sindromi mielodisplastiche (MDS) secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS), che soddisfa la classificazione IPSS-R (Revisioned International Prognostic Scoring System) delle malattie a basso rischio (punteggio di rischio: ≤3,5) e

  • Non trasfuso o con basso carico trasfusionale (LTB), in base all'anamnesi trasfusionale dalla cartella clinica del partecipante, secondo i criteri rivisti dell'International Working Group (IWG) 2018:

    • Non trasfuso (NTD):
    • LTB: da 3 a 7 unità RBC nel periodo di 16 settimane prima della somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio e
  • Una concentrazione di emoglobina (Hb).
  • Punteggio Performance Status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0, 1 o 2;
  • In caso di terapia ferrochelante, la dose della terapia ferrochelante deve essere stata stabile e iniziata ≥56 giorni prima della somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio;
  • Per le donne in età fertile (WOCBP) e gli uomini con partner che sono WOCBP, devono astenersi da attività sessuali che possono portare a una gravidanza come parte del loro stile di vita abituale o accettare di utilizzare 2 forme di contraccezione, 1 delle quali deve essere considerata altamente efficace , dal momento della fornitura del consenso informato, durante tutto lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per le donne e 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per gli uomini. La seconda forma di contraccezione può essere un metodo di barriera accettabile;
  • - Consenso informato scritto del partecipante prima che venga condotta qualsiasi procedura relativa allo studio e disposto a rispettare tutte le procedure dello studio per la durata dello studio.

Fase 2b

  • Almeno 18 anni di età al momento della prestazione del consenso informato;
  • Diagnosi documentata di MDS secondo la classificazione dell'OMS che soddisfa la classificazione IPSS-R di malattia a basso rischio (punteggio di rischio: ≤3,5) e

  • Non trasfuso, con LTB o con elevato carico trasfusionale (HTB), in base alla storia trasfusionale dalla cartella clinica del partecipante, secondo i criteri IWG 2018 rivisti:

    • NTD:
    • LTB: da 3 a 7 unità RBC nel periodo di 16 settimane prima della randomizzazione e
    • HTB: ≥8 unità RBC nel periodo di 16 settimane prima della randomizzazione e ≥4 unità RBC nel periodo di 8 settimane prima della randomizzazione;
  • Una concentrazione di Hb
  • Fino a 2 terapie precedenti inclusi agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) (p. es., eritropoietina [EPO], EPO + fattore stimolante le colonie di granulociti [G-CSF]) e/o luspatercept;
  • Punteggio ECOG Performance Status di 0, 1 o 2;
  • Se si assume la terapia ferrochelante, la dose della terapia ferrochelante deve essere stata stabile e iniziata ≥56 giorni prima della randomizzazione;
  • Per i WOCBP e gli uomini con partner che sono WOCBP, devono astenersi dalle attività sessuali che possono portare a una gravidanza come parte del loro stile di vita abituale o accettare di usarle;
  • 2 forme di contraccezione, 1 delle quali deve essere considerata altamente efficace, dal momento della fornitura del consenso informato, durante tutto lo studio, e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per le donne e 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per uomini. La seconda forma di contraccezione può essere un metodo di barriera accettabile;
  • - Consenso informato scritto del partecipante prima che venga condotta qualsiasi procedura relativa allo studio e disposto a rispettare tutte le procedure dello studio per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

Fase 2 bis

  • Storia nota di leucemia mieloide acuta (LMA);
  • MDS secondaria, definita come MDS nota per essere insorta a seguito di lesioni chimiche o trattamento con chemioterapia e/o radiazioni per altre malattie;
  • Precedente esposizione a un attivatore della piruvato chinasi, trattamento somministrato per MDS ad alto rischio (agenti ipometilanti [HMA], inibitori dell'isocitrato deidrogenasi [IDH] o trapianto di cellule staminali allogeniche o autologhe) e/o agenti modificanti la malattia (p. es., farmaci immunomodulatori come lenalidomide). Se un partecipante ha ricevuto ≤1 settimana di trattamento con un agente modificante la malattia ≥8 settimane prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio, allora potrebbe non essere escluso, a discrezione dello Sperimentatore;
  • Attualmente in trattamento con luspatercept, EPO o G-CSF. Il trattamento con EPO o G-CSF deve essere stato interrotto per ≥28 giorni prima della somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio; il trattamento con luspatercept deve essere stato interrotto per ≥65 giorni prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio;

  • Anamnesi di malattia cardiaca o polmonare attiva e/o incontrollata nei 6 mesi precedenti la fornitura del consenso informato, inclusi ma non limitati a:

    • Insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association o aritmia clinicamente significativa
    • Infarto del miocardio, angina pectoris instabile o ipertensione instabile; trombosi ad alto rischio; ictus emorragico, embolico o trombotico; trombosi venosa profonda; o embolia polmonare o arteriosa
    • Intervallo QT corretto dalla frequenza cardiaca utilizzando il metodo di Fridericia di ≥470 millisecondi per le partecipanti di sesso femminile e ≥450 millisecondi per i partecipanti di sesso maschile, ad eccezione del blocco di branca destro o sinistro
    • Fibrosi polmonare grave definita da grave ipossia, evidenza di insufficienza cardiaca destra e fibrosi polmonare radiografica >50%
    • Ipertensione polmonare grave definita da sintomi gravi associati a ipossia, insufficienza cardiaca destra e ossigeno indicato;

  • Storia di disturbi epatobiliari, come definiti da:

    • Aspartato aminotransferasi sierica (AST) >2,5 × limite superiore della norma (ULN) (a meno che non sia dovuto a emolisi e/o deposito di ferro epatico) e alanina aminotransferasi (ALT) >2,5 × ULN (a meno che non sia dovuto a deposito di ferro epatico)
    • Bilirubina sierica >ULN, se l'aumento è associato a coledocolitiasi clinicamente sintomatica, colecistite, ostruzione biliare o malattia epatocellulare;
  • Disfunzione renale, come definita da una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
  • Infezione attiva che richiede una terapia antimicrobica sistemica al momento della fornitura del consenso informato. Se la terapia antimicrobica è necessaria durante il periodo di screening, le procedure di screening non devono essere eseguite durante la somministrazione della terapia antimicrobica e l'ultima dose della terapia antimicrobica deve essere somministrata ≥7 giorni prima della somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio;
  • Intervento chirurgico maggiore entro 12 settimane prima della somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio. - I partecipanti devono essersi completamente ripresi da qualsiasi precedente intervento chirurgico prima della somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio;
  • Storia di qualsiasi tumore maligno, ad eccezione del carcinoma cutaneo non melanomatoso in situ, del carcinoma cervicale in situ o del carcinoma mammario in situ. I partecipanti non devono avere una malattia attiva o aver ricevuto un trattamento antitumorale ≤5 anni prima di fornire il consenso informato;
  • Test positivo per l'anticorpo (Ab) del virus dell'epatite C (HCV) con evidenza di infezione attiva da HCV o test positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg);
  • Test positivo per HIV-1 Ab o HIV-2 Ab;
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC)
  • Conta piastrinica ≤75.000/μL (75 × 109/L) valutata in assenza di trasfusioni piastriniche entro 28 giorni prima dello screening;
  • Concentrazione di trigliceridi non a digiuno >500 mg/dL;
  • Ricezione di inibitori della glicoproteina P (P-gp) che non sono stati interrotti per ≥5 giorni o per un periodo di tempo equivalente a 5 emivite (qualunque sia il più lungo) prima della somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio;
  • Iscrizione attuale o partecipazione passata (entro 4 settimane o un periodo di tempo equivalente a 5 emivite del farmaco sperimentale in studio prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio o, a seconda di quale sia il periodo più lungo) in qualsiasi altro studio clinico che coinvolge un trattamento o dispositivo sperimentale ;
  • Allergia nota all'AG-946 o ai suoi eccipienti (cellulosa microcristallina silicizzata, croscarmellosa sodica, stearil fumarato di sodio e rivestimento del film Opadry® II Blue [alcool polivinilico, biossido di titanio, macrogol/polietilenglicole, talco, blu FD&C n. 2/carminio indaco lacca di alluminio/E132]);
  • Incinta o allattamento;
  • Qualsiasi condizione medica, ematologica, psicologica o comportamentale o terapia precedente o attuale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa conferire un rischio inaccettabile alla partecipazione allo studio e/o possa confondere l'interpretazione dei dati dello studio.

Fase 2b

  • Storia nota di AML;
  • MDS secondaria, definita come MDS nota per essere insorta a seguito di lesioni chimiche o trattamento con chemioterapia e/o radiazioni per altre malattie;
  • Precedente esposizione a un attivatore della piruvato chinasi, inclusa l'esposizione all'AG-946 nella fase 2a parte di questo studio, trattamento somministrato per MDS ad alto rischio (HMA, inibitori IDH o trapianto di cellule staminali allogeniche o autologhe) e/o malattia- agenti modificanti (p. es., farmaci immunomodulatori come lenalidomide). Se un partecipante ha ricevuto ≤1 settimana di trattamento con un agente modificante la malattia ≥8 settimane prima della randomizzazione, potrebbe non essere escluso, a discrezione dello sperimentatore;
  • Attualmente in trattamento con luspatercept, EPO o G-CSF. Il trattamento con EPO o G-CSF deve essere stato interrotto per ≥28 giorni prima della somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio; il trattamento con luspatercept deve essere stato interrotto per ≥65 giorni prima della randomizzazione;

  • Anamnesi di malattia cardiaca o polmonare attiva e/o incontrollata nei 6 mesi precedenti la fornitura del consenso informato, inclusi ma non limitati a:

    • Insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association o aritmia clinicamente significativa
    • Infarto del miocardio, angina pectoris instabile o ipertensione instabile; trombosi ad alto rischio; ictus emorragico, embolico o trombotico; trombosi venosa profonda; o embolia polmonare o arteriosa
    • Intervallo QT corretto dalla frequenza cardiaca utilizzando il metodo di Fridericia di ≥470 millisecondi per le partecipanti di sesso femminile e ≥450 millisecondi per i partecipanti di sesso maschile, ad eccezione del blocco di branca destro o sinistro
    • Fibrosi polmonare grave definita da grave ipossia, evidenza di insufficienza cardiaca destra e fibrosi polmonare radiografica >50%
    • Ipertensione polmonare grave definita da sintomi gravi associati a ipossia, insufficienza cardiaca destra e ossigeno indicato;

  • Storia di disturbi epatobiliari, come definiti da:

    • AST sierico >2,5 × ULN (a meno che non sia dovuto a emolisi e/o deposito di ferro epatico) e ALT >2,5 × ULN (a meno che non sia dovuto a deposito di ferro epatico)
    • Bilirubina sierica >ULN, se l'aumento è associato a coledocolitiasi clinicamente sintomatica, colecistite, ostruzione biliare o malattia epatocellulare;
  • Disfunzione renale, come definita da un eGFR
  • Infezione attiva che richiede una terapia antimicrobica sistemica al momento della fornitura del consenso informato. Se la terapia antimicrobica è necessaria durante il periodo di screening, le procedure di screening non devono essere eseguite durante la somministrazione della terapia antimicrobica e l'ultima dose della terapia antimicrobica deve essere somministrata ≥7 giorni prima della randomizzazione;
  • Chirurgia maggiore entro 12 settimane prima della randomizzazione. I partecipanti devono essersi completamente ripresi da qualsiasi precedente intervento chirurgico prima della randomizzazione;
  • Storia di qualsiasi tumore maligno, ad eccezione del carcinoma cutaneo non melanomatoso in situ, del carcinoma cervicale in situ o del carcinoma mammario in situ. I partecipanti non devono avere una malattia attiva o aver ricevuto un trattamento antitumorale ≤5 anni prima di fornire il consenso informato;
  • Test positivo per HCV Ab con evidenza di infezione attiva da HCV o test positivo per HBsAg;
  • Test positivo per HIV-1 Ab o HIV-2 Ab;
  • ANC
  • Conta piastrinica
  • Concentrazione di trigliceridi non a digiuno >500 mg/dL;
  • Ricezione di inibitori della P-gp che non sono stati interrotti per ≥5 giorni o un periodo di tempo equivalente a 5 emivite (qualunque sia il più lungo) prima della randomizzazione;
  • Iscrizione attuale o partecipazione passata (entro 4 settimane o un periodo di tempo equivalente a 5 emivite del farmaco in studio sperimentale prima della randomizzazione o, a seconda di quale sia il periodo più lungo) in qualsiasi altro studio clinico che coinvolga un trattamento o dispositivo sperimentale;
  • Allergia nota all'AG-946 o ai suoi eccipienti, incluso il placebo (cellulosa microcristallina silicizzata, cellulosa microcristallina, croscarmellosa sodica, mannitolo, stearil fumarato di sodio, stearato di magnesio e rivestimento del film Opadry® II Blue [alcool polivinilico, ipromellosa, biossido di titanio, lattosio monoidrato, macrogol/polietilenglicole, triacetina, talco, blu FD&C n. 2/lacca di alluminio indaco carminio/E132]);
  • Incinta o allattamento;
  • Qualsiasi condizione medica, ematologica, psicologica o comportamentale o terapia precedente o attuale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa conferire un rischio inaccettabile alla partecipazione allo studio e/o possa confondere l'interpretazione dei dati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Periodo principale: Fase 2a – Tebapivat 5 mg
I partecipanti riceveranno 5 milligrammi (mg) di tebapivat per via orale, una volta al giorno per un massimo di 16 settimane. A discrezione dello sperimentatore, i partecipanti che completano il Periodo Principale potranno ricevere la stessa dose nel Periodo di Estensione per un massimo di 156 settimane.
Droga: Tebapivat
Compressa Tebapivat
Altri nomi:
  • AG-946
Sperimentale: Periodo principale: Fase 2b – Tebapivat 10 mg
I partecipanti riceveranno 10 mg di tebapivat, per via orale, una volta al giorno per un massimo di 24 settimane. A discrezione dello sperimentatore, i partecipanti che completano il Periodo Principale potranno ricevere la stessa dose nel Periodo di Estensione per un massimo di 156 settimane.
Droga: Tebapivat
Compressa Tebapivat
Altri nomi:
  • AG-946
Sperimentale: Periodo principale: Fase 2b – Tebapivat 15 mg
I partecipanti riceveranno 15 mg di tebapivat, per via orale, una volta al giorno per un massimo di 24 settimane. A discrezione dello sperimentatore, i partecipanti che completano il Periodo Principale potranno ricevere la stessa dose nel Periodo di Estensione per un massimo di 156 settimane.
Droga: Tebapivat
Compressa Tebapivat
Altri nomi:
  • AG-946
Sperimentale: Periodo principale: Fase 2b – Tebapivat 20 mg
I partecipanti riceveranno 20 mg di tebapivat, per via orale, una volta al giorno per un massimo di 24 settimane. A discrezione dello sperimentatore, i partecipanti che completano il Periodo Principale potranno ricevere la stessa dose nel Periodo di Estensione per un massimo di 156 settimane.
Droga: Tebapivat
Compressa Tebapivat
Altri nomi:
  • AG-946

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 2a: percentuale di partecipanti con risposta all'emoglobina (Hb).
Lasso di tempo: Riferimento, dalla settimana 8 alla settimana 16
La risposta dell'Hb è definita come un aumento ≥ 1,5 grammi per decilitro (g/dl) rispetto al basale della concentrazione media di Hb dalla settimana 8 alla settimana 16.
Riferimento, dalla settimana 8 alla settimana 16
Fase 2a: percentuale di partecipanti con indipendenza dalle trasfusioni durante il periodo principale
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
L'indipendenza dalla trasfusione è definita come assenza di trasfusioni per ≥ 8 settimane consecutive durante il periodo principale (solo partecipanti con basso carico trasfusionale [LTB]).
Fino a 16 settimane
Fase 2b: percentuale di partecipanti con indipendenza dalla trasfusione
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Indipendenza dalle trasfusioni, definita come assenza di trasfusioni per ≥8 settimane consecutive (TI8) durante il periodo principale.
Fino a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 2a: variazione rispetto al basale della concentrazione di emoglobina durante il periodo centrale
Lasso di tempo: Basale fino a 16 settimane
Basale fino a 16 settimane
Fase 2a: variazione rispetto al basale delle unità totali di globuli rossi trasfusi durante il periodo principale
Lasso di tempo: Basale fino a 16 settimane
Basale fino a 16 settimane
Fase 2a: concentrazioni nel sangue intero di 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG) durante il periodo centrale
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 8 (≤60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (≤60 minuti prima della dose)
Giorno 1 e settimana 8 (≤60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (≤60 minuti prima della dose)
Fase 2a: concentrazioni di adenosina trifosfato (ATP) nel sangue intero durante il periodo centrale
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 8 (≤60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (≤60 minuti prima della dose)
Giorno 1 e settimana 8 (≤60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (≤60 minuti prima della dose)
Fase 2b: variazione rispetto al basale delle unità totali di globuli rossi trasfusi dalla settimana 8 alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 8 alla settimana 24
Basale, dalla settimana 8 alla settimana 24
Fase 2a: percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi che hanno portato all'interruzione durante il periodo principale
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante o in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un SAE è qualsiasi evento avverso o sospetta reazione avversa che provochi la morte, metta immediatamente in pericolo la vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero già esistente, provochi un'incapacità persistente o significativa o un'interruzione sostanziale della capacità di svolgere le normali funzioni vitali, provochi malattie congenite anomalia/difetto congenito o è considerato un evento medico importante.
Fino a 16 settimane
Fase 2a: percentuale di partecipanti con anomalie di laboratorio durante il periodo principale
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Fino a 16 settimane
Fase 2a: percentuale di partecipanti con risposta Hb 1.0+
Lasso di tempo: Riferimento, dalla settimana 8 alla settimana 16
La risposta Hb 1,0+ è definita come un aumento ≥ 1,0 g/dl rispetto al basale della concentrazione media di Hb dalla settimana 8 alla settimana 16
Riferimento, dalla settimana 8 alla settimana 16
Fase 2a: percentuale di partecipanti con aumento ≥ 1,5 g/dl rispetto al basale della concentrazione di Hb a ≥ 2 punti temporali consecutivi dalla settimana 8 alla settimana 16
Lasso di tempo: Riferimento, dalla settimana 8 alla settimana 16
Riferimento, dalla settimana 8 alla settimana 16
Fase 2a: percentuale di partecipanti con una riduzione ≥50% del totale delle unità ematiche trasfuse per ≥8 settimane consecutive durante il periodo principale rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline fino a 16 settimane
Baseline fino a 16 settimane
Fase 2a: concentrazione plasmatica di Tebapivat durante il periodo centrale
Lasso di tempo: Giorno 1 e Settimana 8 (60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (60 minuti prima della dose)
Giorno 1 e Settimana 8 (60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (60 minuti prima della dose)
Fase 2a: Concentrazione massima (picco) (Cmax) di Tebapivat durante il periodo principale
Lasso di tempo: Giorno 1 e Settimana 8 (60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (60 minuti prima della dose)
Giorno 1 e Settimana 8 (60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (60 minuti prima della dose)
Fase 2a: Tempo alla Cmax (tmax) di Tebapivat durante il periodo core
Lasso di tempo: Giorno 1 e Settimana 8 (60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (60 minuti prima della dose)
Giorno 1 e Settimana 8 (60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (60 minuti prima della dose)
Fase 2a: Area sotto la curva concentrazione-tempo da 0 a t ore (AUC0-t) di Tebapivat durante il periodo centrale
Lasso di tempo: Giorno 1 e Settimana 8 (60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (60 minuti prima della dose)
Giorno 1 e Settimana 8 (60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (60 minuti prima della dose)
Fase 2a: area sotto la curva concentrazione-tempo da 0 alla fine dell'intervallo di dosaggio (AUC0-τ) di Tebapivat durante il periodo principale
Lasso di tempo: Giorno 1 e Settimana 8 (60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (60 minuti prima della dose)
Giorno 1 e Settimana 8 (60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (60 minuti prima della dose)
Fase 2a: eliminazione terminale apparente Emivita (t½) di Tebapivat durante il periodo principale
Lasso di tempo: Giorno 1 e Settimana 8 (60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (60 minuti prima della dose)
Giorno 1 e Settimana 8 (60 minuti prima della dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose) e alle settimane 2, 4, 12 e 16 (60 minuti prima della dose)
Fase 2b: percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi che hanno portato all'interruzione durante il periodo principale
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante o in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un SAE è qualsiasi evento avverso o sospetta reazione avversa che provochi la morte, metta immediatamente in pericolo la vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero già esistente, provochi un'incapacità persistente o significativa o un'interruzione sostanziale della capacità di svolgere le normali funzioni vitali, provochi malattie congenite anomalia/difetto congenito o è considerato un evento medico importante.
Fino a 24 settimane
Fase 2b: percentuale di partecipanti con anomalie di laboratorio durante il periodo principale
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Fase 2b: variazione rispetto al basale della concentrazione di Hb durante il periodo core
Lasso di tempo: Baseline fino a 24 settimane
Baseline fino a 24 settimane
Fase 2b: percentuale di partecipanti con riduzione ≥50% del totale delle unità ematiche trasfuse per ≥8 settimane consecutive durante il periodo principale rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline fino a 24 settimane
Baseline fino a 24 settimane
Fase 2b: tempo per raggiungere il primo TI8 durante il periodo principale
Lasso di tempo: Baseline fino a 24 settimane
Baseline fino a 24 settimane
Fase 2b: percentuale di partecipanti che diventano liberi da trasfusioni per ≥12 settimane consecutive (TI12) durante il periodo principale
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Fase 2b: percentuale di partecipanti con una riduzione ≥50% del totale delle unità ematiche trasfuse per ≥12 settimane consecutive durante il periodo principale rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline fino a 24 settimane
Baseline fino a 24 settimane
Fase 2b: tempo per raggiungere il primo TI12 durante il periodo principale
Lasso di tempo: Baseline fino a 24 settimane
Baseline fino a 24 settimane
Fase 2b: Durata dell'indipendenza dalle trasfusioni (TI)
Lasso di tempo: Baseline fino a 24 settimane
La durata del TI sarà calcolata come il numero di giorni nel periodo più lungo senza trasfusioni a partire dall'inizio del trattamento in studio o dopo la fine del Periodo Core.
Baseline fino a 24 settimane
Fase 2b: concentrazione plasmatica di Tebapivat durante il periodo centrale
Lasso di tempo: Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Fase 2b: Concentrazione massima (picco) (Cmax) di Tebapivat durante il periodo principale
Lasso di tempo: Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Fase 2b: Tempo alla Cmax (tmax) di Tebapivat durante il periodo core
Lasso di tempo: Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Fase 2b: Area sotto la curva concentrazione-tempo da 0 a t ore (AUC0-t) di Tebapivat durante il periodo centrale
Lasso di tempo: Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Fase 2b: area sotto la curva concentrazione-tempo da 0 alla fine dell'intervallo di dosaggio (AUC0-τ) di Tebapivat durante il periodo principale
Lasso di tempo: Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Fase 2b: eliminazione terminale apparente Emivita (t½) di Tebapivat durante il periodo principale
Lasso di tempo: Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Fase 2b: concentrazioni di 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG) nel sangue intero durante il periodo principale
Lasso di tempo: Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Fase 2b: concentrazioni di adenosina trifosfato (ATP) nel sangue intero durante il periodo core
Lasso di tempo: Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20
Pre-dose e più punti temporali post-dose dal giorno 1 fino alla settimana 20

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Medical Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 novembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

17 marzo 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

5 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AG946-C-002
  • 2022-500609-42-00 (Altro identificatore: EU-CTR)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Tebapivat

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ireland

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi