Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование AG-946 у участников с анемией из-за миелодиспластических синдромов с низким риском (LR-MDS)

26 августа 2026 г. обновлено: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 2a/2b, открытое, доказательство концепции (фаза 2a) и двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое (фаза 2b), многоцентровое исследование эффективности и безопасности AG-946 у участников с анемией из-за снижения -Риск миелодиспластических синдромов

Целью данного исследования является подтверждение концепции AG-946 у участников с LR-MDS в фазе 2a и сравнение эффекта AG-946 по сравнению с плацебо, а также определение доза-эффект для эритроидного ответа у участников с LR-MDS. в фазе 2б.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

87

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Health, Monash Medical Centre
  • Австрия
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Австрия, 4020
        • Ordensklinikum Linz Gmbh Elisabethinen
  • Германия
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Германия, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Германия, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Германия, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Греция
      • Alexandroupoli, Греция
        • University Hospital of Alexandroupolis
      • Athens, Греция
        • Attikon University General Hospital
      • Pátrai, Греция
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Греция
        • Hippokration Hospital
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Tel Aviv, Израиль
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Испания
      • Córdoba, Испания, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Madrid, Испания, 28050
        • Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
      • Salamanca, Испания, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Seville, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  • Италия
      • Roma, Италия
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Италия
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Pavia, Lombardy, Италия
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
      • Rozzano, Lombardy, Италия
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Италия
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino
  • Польша
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Польша
        • MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Польша
        • Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Польша
        • SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH24 2XU
        • Western General Hospital Edinburgh - PPDS
      • London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LE
        • Churchill Hospital-NHS Oxford
    • Aberdeen City
      • Aberdeen, Aberdeen City, Соединенное Королевство, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - PPDS
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Lakewood, California, Соединенные Штаты, 90805
        • Innovative Clinical Research Institute Whittier
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90024
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Redlands, California, Соединенные Штаты, 92373
        • Emad Ibrahim, MD, Inc.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Соединенные Штаты, 60076
        • Edward H. Kaplan MD & Associates
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Long Island City, New York, Соединенные Штаты, 11101
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke Adult Blood and Marrow Clinic
  • Франция
      • Lille, Франция, 59037
        • Chru Lille
      • Paris, Франция, 75475
        • Hopital Saint Louis
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Франция, 13010
        • Hopital de la Conception
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Франция, 49933
        • CHU Angers
  • Чехия
      • Ostrava, Чехия, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • Южная Корея
      • Daegu, Южная Корея, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Южная Корея, 05505
        • Asan Medical Center - PPDS
      • Seoul, Южная Корея
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Фаза 2а

  • Возраст не менее 18 лет на момент предоставления информированного согласия;
  • Документально подтвержденный диагноз миелодиспластических синдромов (МДС) в соответствии с классификацией Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), который соответствует классификации заболеваний с низким риском согласно пересмотренной международной системе прогностической оценки (IPSS-R) (оценка риска: ≤3,5) и

  • Без трансфузии или с низкой трансфузионной нагрузкой (LTB), на основании истории трансфузий из медицинской карты участника, в соответствии с пересмотренными критериями Международной рабочей группы (IWG) 2018 г.:

    • Без переливания (NTD):
    • LTB: от 3 до 7 единиц эритроцитов в течение 16-недельного периода до введения первой дозы исследуемого препарата и
  • Концентрация гемоглобина (Hb)
  • Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG) Оценка состояния эффективности 0, 1 или 2;
  • При приеме хелаторов железа доза хелаторов железа должна быть стабильной и начинаться за ≥56 дней до введения первой дозы исследуемого препарата;
  • Для женщин детородного возраста (WOCBP) и мужчин с партнерами, имеющими WOCBP, необходимо воздерживаться от сексуальных действий, которые могут привести к беременности, в рамках их обычного образа жизни или согласиться на использование 2 форм контрацепции, 1 из которых следует считать высокоэффективной. , с момента предоставления информированного согласия, на протяжении всего исследования и в течение 28 дней после приема последней дозы исследуемого препарата для женщин и 90 дней после приема последней дозы исследуемого препарата для мужчин. Вторая форма контрацепции может быть приемлемым барьерным методом;
  • Письменное информированное согласие участника до проведения любых процедур, связанных с исследованием, и готовность соблюдать все процедуры исследования в течение всего периода исследования.

Фаза 2б

  • Возраст не менее 18 лет на момент предоставления информированного согласия;
  • Документально подтвержденный диагноз МДС в соответствии с классификацией ВОЗ, соответствующий классификации болезни низкого риска IPSS-R (оценка риска: ≤3,5) и

  • Без трансфузии, с LTB или с высокой трансфузионной нагрузкой (HTB), на основании истории переливания из медицинской карты участника, в соответствии с пересмотренными критериями IWG 2018:

    • НТД:
    • LTB: от 3 до 7 единиц эритроцитов в течение 16-недельного периода до рандомизации и
    • HTB: ≥8 единиц эритроцитов за 16-недельный период до рандомизации и ≥4 единиц эритроцитов за 8-недельный период до рандомизации;
  • Концентрация гемоглобина
  • До 2 предшествующих терапий, включая стимуляторы эритропоэза (ESA) (например, эритропоэтин [EPO], EPO + гранулоцитарный колониестимулирующий фактор [G-CSF]) и/или луспатерцепт;
  • оценка статуса работоспособности ECOG 0, 1 или 2;
  • При приеме железохелаторной терапии доза железохелатирующей терапии должна быть стабильной и начинаться за ≥56 дней до рандомизации;
  • Для WOCBP и мужчин с партнерами, которые являются WOCBP, должны воздерживаться от сексуальных действий, которые могут привести к беременности, как часть их обычного образа жизни или согласиться на использование;
  • 2 формы контрацепции, 1 из которых должна считаться высокоэффективной, с момента предоставления информированного согласия, на протяжении всего исследования и в течение 28 дней после приема последней дозы исследуемого препарата для женщин и 90 дней после приема последней дозы исследуемого препарата для люди. Вторая форма контрацепции может быть приемлемым барьерным методом;
  • Письменное информированное согласие участника до проведения любых процедур, связанных с исследованием, и готовность соблюдать все процедуры исследования в течение всего периода исследования.

Критерий исключения:

Фаза 2а

  • Известный анамнез острого миелоидного лейкоза (ОМЛ);
  • Вторичный МДС, определяемый как МДС, который, как известно, возник в результате химического повреждения или лечения химиотерапией и/или лучевой терапией по поводу других заболеваний;
  • Предшествующее воздействие активатора пируваткиназы, лечение, назначаемое для лечения МДС высокого риска (гипометилирующие агенты [HMAs], ингибиторы изоцитратдегидрогеназы [IDH] или аллогенная или аутологическая трансплантация стволовых клеток), и/или модифицирующие болезнь агенты (например, иммуномодулирующие препараты) например леналидомид). Если участник получал ≤1 неделю лечения препаратом, модифицирующим заболевание, за ≥8 недель до введения первой дозы исследуемого препарата, то он не может быть исключен по усмотрению исследователя;
  • В настоящее время получает лечение луспатерцептом, ЭПО или Г-КСФ. Лечение ЭПО или Г-КСФ должно быть прекращено за ≥28 дней до введения первой дозы исследуемого препарата; лечение луспатерцептом должно быть прекращено за ≥65 дней до введения первой дозы исследуемого препарата;

  • Наличие в анамнезе активного и/или неконтролируемого сердечного или легочного заболевания в течение 6 месяцев до предоставления информированного согласия, включая, помимо прочего:

    • Сердечная недостаточность III или IV класса Нью-Йоркской кардиологической ассоциации или клинически значимая аритмия
    • инфаркт миокарда, нестабильная стенокардия или нестабильная артериальная гипертензия; тромбоз высокого риска; геморрагический, эмболический или тромботический инсульт; тромбоз глубоких вен; или легочная или артериальная эмболия
    • Интервал QT с поправкой на частоту сердечных сокращений по методу Фридериции ≥470 миллисекунд для участников женского пола и ≥450 миллисекунд для участников мужского пола, за исключением блокады правой или левой ножки пучка Гиса.
    • Тяжелый легочный фиброз, определяемый тяжелой гипоксией, признаками правосторонней сердечной недостаточности и рентгенологическим легочным фиброзом> 50%
    • Тяжелая легочная гипертензия, определяемая тяжелыми симптомами, связанными с гипоксией, правосторонней сердечной недостаточностью и показанием кислорода;

  • Гепатобилиарные расстройства в анамнезе, определяемые по:

    • Сывороточная аспартатаминотрансфераза (АСТ) >2,5 × верхняя граница нормы (ВГН) (за исключением случаев, связанных с гемолизом и/или отложением железа в печени) и аланинаминотрансфераза (АЛТ) >2,5 × ВГН (за исключением случаев, связанных с отложением железа в печени)
    • Билирубин сыворотки >ВГН, если его повышение связано с клинически симптоматическим холедохолитиазом, холециститом, обструкцией желчевыводящих путей или гепатоцеллюлярным заболеванием;
  • Почечная дисфункция, определяемая расчетной скоростью клубочковой фильтрации (рСКФ)
  • Активная инфекция, требующая системной антимикробной терапии на момент предоставления информированного согласия. Если в период скрининга требуется антимикробная терапия, процедуры скрининга не следует проводить во время проведения антимикробной терапии, а последняя доза антимикробной терапии должна быть введена за ≥7 дней до введения первой дозы исследуемого препарата;
  • Серьезная операция в течение 12 недель до введения первой дозы исследуемого препарата. Участники должны полностью оправиться от любой предыдущей операции до введения первой дозы исследуемого препарата;
  • Любое злокачественное новообразование в анамнезе, за исключением немеланоматозного рака кожи in situ, рака шейки матки in situ или рака молочной железы in situ. Участники не должны иметь активного заболевания или получать противораковое лечение ≤5 лет до предоставления информированного согласия;
  • Положительный тест на антитела к вирусу гепатита С (ВГС) (Ab) с признаками активной инфекции ВГС или положительный тест на поверхностный антиген гепатита В (HBsAg);
  • Положительный тест на антитела к ВИЧ-1 или антител к ВИЧ-2;
  • Абсолютное количество нейтрофилов (АНЧ)
  • Количество тромбоцитов ≤75 000/мкл (75 × 109/л), оцененное при отсутствии трансфузий тромбоцитов в течение 28 дней до скрининга;
  • Концентрация триглицеридов не натощак > 500 мг/дл;
  • прием ингибиторов Р-гликопротеина (P-gp), которые не прекращались в течение ≥5 дней или временных рамок, эквивалентных 5 периодам полувыведения (в зависимости от того, что больше) перед введением первой дозы исследуемого препарата;
  • Текущее участие или участие в прошлом (в течение 4 недель или временных рамок, эквивалентных 5 периодам полувыведения исследуемого препарата до введения первой дозы исследуемого препарата или, в зависимости от того, что дольше) в любом другом клиническом исследовании, включающем исследуемое лечение или устройство ;
  • Известная аллергия на AG-946 или его вспомогательные вещества (силикатизированная микрокристаллическая целлюлоза, кроскармеллоза натрия, стеарилфумарат натрия и пленочное покрытие Opadry® II Blue [поливиниловый спирт, диоксид титана, макрогол/полиэтиленгликоль, тальк, FD&C blue #2/индигокармин алюминиевый лак/E132]);
  • Беременные или кормящие грудью;
  • Любые медицинские, гематологические, психологические или поведенческие состояния, предшествующая или текущая терапия, которые, по мнению исследователя, могут создать неприемлемый риск для участия в исследовании и/или могут исказить интерпретацию данных исследования.

Фаза 2б

  • Известная история ОМЛ;
  • Вторичный МДС, определяемый как МДС, который, как известно, возник в результате химического повреждения или лечения химиотерапией и/или лучевой терапией по поводу других заболеваний;
  • Предшествующее воздействие активатора пируваткиназы, включая воздействие AG-946 в части фазы 2a этого исследования, лечение, назначаемое по поводу МДС высокого риска (HMA, ингибиторы IDH или трансплантация аллогенных или аутологичных стволовых клеток) и/или заболевание- модифицирующие агенты (например, иммуномодулирующие препараты, такие как леналидомид). Если участник получал ≤1 неделю лечения агентом, модифицирующим болезнь, ≥8 недель до рандомизации, то он не может быть исключен по усмотрению исследователя;
  • В настоящее время получает лечение луспатерцептом, ЭПО или Г-КСФ. Лечение ЭПО или Г-КСФ должно быть прекращено за ≥28 дней до введения первой дозы исследуемого препарата; лечение луспатерцептом должно быть прекращено за ≥65 дней до рандомизации;

  • Наличие в анамнезе активного и/или неконтролируемого сердечного или легочного заболевания в течение 6 месяцев до предоставления информированного согласия, включая, помимо прочего:

    • Сердечная недостаточность III или IV класса Нью-Йоркской кардиологической ассоциации или клинически значимая аритмия
    • инфаркт миокарда, нестабильная стенокардия или нестабильная артериальная гипертензия; тромбоз высокого риска; геморрагический, эмболический или тромботический инсульт; тромбоз глубоких вен; или легочная или артериальная эмболия
    • Интервал QT с поправкой на частоту сердечных сокращений по методу Фридериции ≥470 миллисекунд для участников женского пола и ≥450 миллисекунд для участников мужского пола, за исключением блокады правой или левой ножки пучка Гиса.
    • Тяжелый легочный фиброз, определяемый тяжелой гипоксией, признаками правосторонней сердечной недостаточности и рентгенологическим легочным фиброзом> 50%
    • Тяжелая легочная гипертензия, определяемая тяжелыми симптомами, связанными с гипоксией, правосторонней сердечной недостаточностью и показанием кислорода;

  • Гепатобилиарные расстройства в анамнезе, определяемые по:

    • АСТ в сыворотке >2,5 × ВГН (за исключением случаев, связанных с гемолизом и/или отложением железа в печени) и АЛТ> 2,5 × ВГН (за исключением случаев, связанных с отложением железа в печени)
    • Билирубин сыворотки >ВГН, если его повышение связано с клинически симптоматическим холедохолитиазом, холециститом, обструкцией желчевыводящих путей или гепатоцеллюлярным заболеванием;
  • Почечная дисфункция, определяемая рСКФ
  • Активная инфекция, требующая системной антимикробной терапии на момент предоставления информированного согласия. Если в период скрининга требуется антимикробная терапия, процедуры скрининга не следует проводить во время проведения антимикробной терапии, а последняя доза антимикробной терапии должна быть введена за ≥7 дней до рандомизации;
  • Крупная операция в течение 12 недель до рандомизации. Участники должны полностью оправиться от любой предыдущей операции до рандомизации;
  • Любое злокачественное новообразование в анамнезе, за исключением немеланоматозного рака кожи in situ, рака шейки матки in situ или рака молочной железы in situ. Участники не должны иметь активного заболевания или получать противораковое лечение ≤5 лет до предоставления информированного согласия;
  • Положительный тест на антитела к ВГС с признаками активной инфекции ВГС или положительный тест на HBsAg;
  • Положительный тест на антитела к ВИЧ-1 или антител к ВИЧ-2;
  • АНК
  • Количество тромбоцитов
  • Концентрация триглицеридов не натощак > 500 мг/дл;
  • прием ингибиторов P-gp, которые не прекращались в течение ≥5 дней или временных рамок, эквивалентных 5 периодам полувыведения (в зависимости от того, что больше) до рандомизации;
  • Текущее зачисление или участие в прошлом (в течение 4 недель или временных рамок, эквивалентных 5 периодам полувыведения исследуемого препарата до рандомизации или, в зависимости от того, что дольше) в любом другом клиническом исследовании, включающем исследуемое лечение или устройство;
  • Известная аллергия на AG-946 или его вспомогательные вещества, включая плацебо (силицифицированная микрокристаллическая целлюлоза, микрокристаллическая целлюлоза, кроскармеллоза натрия, маннит, стеарилфумарат натрия, стеарат магния и пленочное покрытие Opadry® II Blue [поливиниловый спирт, гипромеллоза, диоксид титана, лактоза моногидрат, макрогол/полиэтиленгликоль, триацетин, тальк, FD&C синий #2/индигокармин алюминиевый лак/E132]);
  • Беременные или кормящие грудью;
  • Любые медицинские, гематологические, психологические или поведенческие состояния, предшествующая или текущая терапия, которые, по мнению исследователя, могут создать неприемлемый риск для участия в исследовании и/или могут исказить интерпретацию данных исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Основной период: Фаза 2а — Тебапиват 5 мг
Участники будут получать 5 миллиграммов (мг) тебапивата перорально один раз в день в течение 16 недель. По усмотрению исследователя участники, завершившие основной период, будут иметь право на получение той же дозы в период продления на срок до 156 недель.
Лекарство: Тебапиват
Тебапиват Таблетка
Другие имена:
  • АГ-946
Экспериментальный: Основной период: Фаза 2b — Тебапиват 10 мг
Участники будут получать 10 мг тебапивата перорально один раз в день в течение 24 недель. По усмотрению исследователя участники, завершившие основной период, будут иметь право на получение той же дозы в период продления на срок до 156 недель.
Лекарство: Тебапиват
Тебапиват Таблетка
Другие имена:
  • АГ-946
Экспериментальный: Основной период: Фаза 2b — Тебапиват 15 мг
Участники будут получать 15 мг тебапивата перорально один раз в день в течение 24 недель. По усмотрению исследователя участники, завершившие основной период, будут иметь право на получение той же дозы в период продления на срок до 156 недель.
Лекарство: Тебапиват
Тебапиват Таблетка
Другие имена:
  • АГ-946
Экспериментальный: Основной период: Фаза 2b — Тебапиват 20 мг
Участники будут получать 20 мг тебапивата перорально один раз в день в течение 24 недель. По усмотрению исследователя участники, завершившие основной период, будут иметь право на получение той же дозы в период продления на срок до 156 недель.
Лекарство: Тебапиват
Тебапиват Таблетка
Другие имена:
  • АГ-946

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза 2a: Доля участников с ответом на гемоглобин (Hb)
Временное ограничение: Исходный уровень, с 8 по 16 неделю.
Ответ на уровень гемоглобина определяется как увеличение средней концентрации гемоглобина на ≥1,5 грамм на децилитр (г/дл) по сравнению с исходным уровнем с 8-й по 16-ю неделю.
Исходный уровень, с 8 по 16 неделю.
Фаза 2a: Доля участников, независимых от переливания крови в течение основного периода
Временное ограничение: До 16 недель
Независимость от трансфузий определяется как отсутствие переливания крови в течение ≥8 недель подряд в течение основного периода (только для участников с низкой трансфузионной нагрузкой [LTB]).
До 16 недель
Фаза 2b: Доля участников, независимых от переливания крови
Временное ограничение: До 24 недель
Независимость от переливания крови определяется как отсутствие переливания крови в течение ≥8 недель подряд (TI8) в течение основного периода.
До 24 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза 2а: изменение концентрации гемоглобина по сравнению с исходным уровнем в течение основного периода
Временное ограничение: Базовый уровень до 16 недель
Базовый уровень до 16 недель
Фаза 2a: Изменение общего количества перелитых единиц эритроцитов (эритроцитов) по сравнению с исходным уровнем в течение основного периода
Временное ограничение: Базовый уровень до 16 недель
Базовый уровень до 16 недель
Фаза 2а: Концентрация 2,3-дифосфоглицерата (2,3-ДФГ) в цельной крови в течение основного периода
Временное ограничение: День 1 и 8-я неделя (≤ 60 минут до введения дозы и 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после введения дозы) и недели 2, 4, 12 и 16 (≤ 60 минут до введения дозы)
День 1 и 8-я неделя (≤ 60 минут до введения дозы и 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после введения дозы) и недели 2, 4, 12 и 16 (≤ 60 минут до введения дозы)
Фаза 2а: Концентрация аденозинтрифосфата (АТФ) в цельной крови в течение основного периода
Временное ограничение: День 1 и 8-я неделя (≤ 60 минут до введения дозы и 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после введения дозы) и недели 2, 4, 12 и 16 (≤ 60 минут до введения дозы)
День 1 и 8-я неделя (≤ 60 минут до введения дозы и 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после введения дозы) и недели 2, 4, 12 и 16 (≤ 60 минут до введения дозы)
Фаза 2b: изменение общего количества перелитых единиц эритроцитов по сравнению с исходным уровнем с недели 8 по неделю 24
Временное ограничение: Исходный уровень, с 8 по 24 неделю
Исходный уровень, с 8 по 24 неделю
Фаза 2a: Доля участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и НЯ, приводящими к прекращению лечения в течение основного периода
Временное ограничение: До 16 недель
НЯ – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. SAE – это любое НЯ или предполагаемая нежелательная реакция, которая приводит к смерти, представляет непосредственную угрозу для жизни, требует госпитализации в стационар или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной недееспособности или существенному нарушению способности осуществлять нормальные жизненные функции, приводит к врожденным аномалией/врожденным дефектом или считается важным медицинским событием.
До 16 недель
Фаза 2a: Доля участников с отклонениями лабораторных показателей в течение основного периода
Временное ограничение: До 16 недель
До 16 недель
Фаза 2a: Доля участников с ответом на Hb 1.0+
Временное ограничение: Исходный уровень, с 8 по 16 неделю.
Ответ на уровень гемоглобина 1,0+ определяется как увеличение средней концентрации гемоглобина на ≥1,0 ​​г/дл по сравнению с исходным уровнем с 8-й по 16-ю неделю.
Исходный уровень, с 8 по 16 неделю.
Фаза 2a: Доля участников с увеличением концентрации Hb на ≥1,5 г/дл по сравнению с исходным уровнем в ≥2 последовательных момента времени с 8-й по 16-ю неделю.
Временное ограничение: Исходный уровень, с 8 по 16 неделю.
Исходный уровень, с 8 по 16 неделю.
Фаза 2a: Доля участников со снижением общего количества перелитых эритроцитов на ≥50% в течение ≥8 недель подряд в течение основного периода по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный срок до 16 недель
Исходный срок до 16 недель
Фаза 2а: Концентрация тебапивата в плазме в течение основного периода
Временное ограничение: День 1 и неделя 8 (<60 минут до приема дозы и через 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после приема), а также на неделях 2, 4, 12 и 16 (<60 минут до приема дозы)
День 1 и неделя 8 (<60 минут до приема дозы и через 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после приема), а также на неделях 2, 4, 12 и 16 (<60 минут до приема дозы)
Фаза 2а: Максимальная (пиковая) концентрация (Cmax) тебапивата в течение основного периода
Временное ограничение: День 1 и неделя 8 (<60 минут до приема дозы и через 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после приема), а также на неделях 2, 4, 12 и 16 (<60 минут до приема дозы)
День 1 и неделя 8 (<60 минут до приема дозы и через 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после приема), а также на неделях 2, 4, 12 и 16 (<60 минут до приема дозы)
Фаза 2а: Время достижения Cmax (tmax) тебапивата в течение основного периода
Временное ограничение: День 1 и неделя 8 (<60 минут до приема дозы и через 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после приема), а также на неделях 2, 4, 12 и 16 (<60 минут до приема дозы)
День 1 и неделя 8 (<60 минут до приема дозы и через 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после приема), а также на неделях 2, 4, 12 и 16 (<60 минут до приема дозы)
Фаза 2a: Площадь под кривой «концентрация-время» от 0 до t часов (AUC0-t) тебапивата в течение основного периода
Временное ограничение: День 1 и неделя 8 (<60 минут до приема дозы и через 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после приема), а также на неделях 2, 4, 12 и 16 (<60 минут до приема дозы)
День 1 и неделя 8 (<60 минут до приема дозы и через 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после приема), а также на неделях 2, 4, 12 и 16 (<60 минут до приема дозы)
Фаза 2а: Площадь под кривой «концентрация-время» от 0 до конца интервала дозирования (AUC0-τ) тебапивата в течение основного периода
Временное ограничение: День 1 и неделя 8 (<60 минут до приема дозы и через 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после приема), а также на неделях 2, 4, 12 и 16 (<60 минут до приема дозы)
День 1 и неделя 8 (<60 минут до приема дозы и через 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после приема), а также на неделях 2, 4, 12 и 16 (<60 минут до приема дозы)
Фаза 2а: кажущийся конечный период полувыведения (t½) тебапивата в основной период
Временное ограничение: День 1 и неделя 8 (<60 минут до приема дозы и через 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после приема), а также на неделях 2, 4, 12 и 16 (<60 минут до приема дозы)
День 1 и неделя 8 (<60 минут до приема дозы и через 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 и 8 часов после приема), а также на неделях 2, 4, 12 и 16 (<60 минут до приема дозы)
Фаза 2b: Доля участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и НЯ, приводящими к прекращению лечения в течение основного периода
Временное ограничение: До 24 недель
НЯ – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. SAE – это любое НЯ или предполагаемая нежелательная реакция, которая приводит к смерти, представляет непосредственную угрозу для жизни, требует госпитализации в стационар или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной недееспособности или существенному нарушению способности осуществлять нормальные жизненные функции, приводит к врожденным аномалией/врожденным дефектом или считается важным медицинским событием.
До 24 недель
Фаза 2b: Доля участников с отклонениями лабораторных показателей в течение основного периода
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель
Фаза 2b: Изменение концентрации гемоглобина по сравнению с исходным уровнем в течение основного периода
Временное ограничение: Исходный срок до 24 недель
Исходный срок до 24 недель
Фаза 2b: Доля участников с сокращением общего количества перелитых эритроцитов на ≥50% в течение ≥8 недель подряд в течение основного периода по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный срок до 24 недель
Исходный срок до 24 недель
Фаза 2b: Время до первого TI8 в основной период
Временное ограничение: Исходный срок до 24 недель
Исходный срок до 24 недель
Фаза 2b: Доля участников, которым переливание крови запрещено в течение ≥12 недель подряд (TI12) в течение основного периода
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель
Фаза 2b: Доля участников с сокращением общего количества перелитых эритроцитов на ≥50% в течение ≥12 недель подряд в течение основного периода по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный срок до 24 недель
Исходный срок до 24 недель
Фаза 2b: Время до первого TI12 в основной период
Временное ограничение: Исходный срок до 24 недель
Исходный срок до 24 недель
Фаза 2b: Продолжительность трансфузионной независимости (TI)
Временное ограничение: Исходный срок до 24 недель
Продолжительность TI будет рассчитываться как количество дней в самом продолжительном периоде без переливания крови, начиная с начала исследуемого лечения или после него до конца основного периода.
Исходный срок до 24 недель
Фаза 2b: Концентрация тебапивата в плазме в течение основного периода
Временное ограничение: До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
Фаза 2b: Максимальная (пиковая) концентрация (Cmax) тебапивата в течение основного периода
Временное ограничение: До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
Фаза 2b: Время достижения Cmax (tmax) тебапивата в течение основного периода
Временное ограничение: До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
Фаза 2b: Площадь под кривой «концентрация-время» от 0 до t часов (AUC0-t) тебапивата в течение основного периода
Временное ограничение: До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
Фаза 2b: Площадь под кривой «концентрация-время» от 0 до конца интервала дозирования (AUC0-τ) тебапивата в течение основного периода
Временное ограничение: До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
Фаза 2b: кажущийся конечный период полувыведения (t½) тебапивата в основной период
Временное ограничение: До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
Фаза 2b: Концентрация 2,3-дифосфоглицерата (2,3-ДФГ) в цельной крови в течение основного периода
Временное ограничение: До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
Фаза 2b: Концентрация аденозинтрифосфата (АТФ) в цельной крови в течение основного периода
Временное ограничение: До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.
До введения и в несколько промежутков времени после введения, с 1-го дня по 20-ю неделю.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Учебный стул: Medical Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 ноября 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 марта 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 июля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 августа 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 августа 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AG946-C-002
  • 2022-500609-42-00 (Другой идентификатор: EU-CTR)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться