镰状细胞病患者的特征
2022年11月7日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
开始 Crizanlizumab 治疗的镰状细胞病患者的特征
这是使用 IQVIA 开源医疗和药房索赔数据库对医疗保健索赔数据进行的回顾性描述性分析。
研究概览
详细说明
确定了在 2018 年 11 月 1 日至 2021 年 4 月 30 日期间诊断为 SCD 的患者。 在这些患者中，那些在 2019 年 11 月 1 日至 2021 年 1 月 31 日（指标期）之间开始使用 crizanlizumab 的患者被选入治疗队列。 索引时间框架允许 1 年的回顾期和至少 3 个月（300 万队列）的随访。 对 3m 队列的子集进行了 6 个月的可用随访（6m 队列）。 索引日期是第一次 crizanlizumab 给药的日期。
研究期：2018 年 11 月 1 日 - 2021 年 4 月 30 日 索引期：2019 年 11 月 1 日 - 2021 年 1 月 31 日 索引日期：索引期内首次申请 crizanlizumab 给药的日期
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
540
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New Jersey
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East Hanover、New Jersey、美国、07936-1080
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 99年 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
该研究包括在真实环境中启动 crizanlizumab 的 SCD 患者
描述
纳入标准：
- 在研究期间，IQVIA 以患者为中心的医疗索赔数据库 (Dx) 中至少有 1 次索赔具有 SCD 诊断（ICD-10 D57.xx，D57.3 除外）；
- 在索引期内至少有 1 次索赔要求使用 crizanlizumab。 指数日期为首次给药日期；
- 至少有 1 次针对 crizanlizumab (J0791) 的 HCPC 索赔或至少有 1 次针对未指定的生物制剂 (J3590) 的索赔与 SCD 索赔（ICD-10 D57.xx，D57.3 除外）的同一天或至少有一项 HCPC C9053 索赔；
- 在指数日期至少年满 16 岁；
- 在研究期间与 IQVIA 纵向处方数据库 (LRx) 的链接；
- 指数日期前 12 个月内 Dx 的稳定性和合格性；
- 指数日期前 12 个月内 LRx 的稳定性和资格
排除标准：
- 没有任何
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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总体队列
所有符合基本纳入标准的患者都被纳入队列。
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在 2019 年 11 月 1 日至 2021 年 1 月 31 日（指标期）期间开始使用 crizanlizumab 的患者被选入治疗队列。
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三个月队列（300 万队列）
在索引日期后的 3 个月内，在 IQVIA 以患者为中心的医疗索赔数据库 (Dx) 中具有稳定性和资格且在 IQVIA 纵向处方数据库 (LRx) 中具有稳定性和资格的患者被纳入队列。
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在 2019 年 11 月 1 日至 2021 年 1 月 31 日（指标期）期间开始使用 crizanlizumab 的患者被选入治疗队列。
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六个月队列（600 万队列）
在索引日期后的 6 个月内，来自 3m 队列的一部分患者在 Dx 中具有稳定性和合格性，在 LRx 中具有稳定性和合格性，被包括在该队列中。
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在 2019 年 11 月 1 日至 2021 年 1 月 31 日（指标期）期间开始使用 crizanlizumab 的患者被选入治疗队列。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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年龄
大体时间：基线
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报告了年龄信息。
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基线
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患者人数：性别
大体时间：基线
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报告了性别信息。
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基线
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患者人数：地理区域
大体时间：基线
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包括以下类别： 东北部、中西部、南部、西部 |
基线
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患者人数：保险类型
大体时间：基线
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当观察到多种付款人类型时，使用以下层次结构：Medicare、Commercial、Medicaid、Cash、Unspecifed。 当观察到商业管理的 Medicaid 时，指定了 Medicaid 名称。 |
基线
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按 Charlson 合并症指数 (CCI) 评分分类的患者人数
大体时间：基线
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合并症的严重程度分为三个等级：轻度，CCI 评分为 1-2；中度，CCI 分数为 3-4；重度，CCI 评分≥5。
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基线
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按合并症分类的患者人数
大体时间：基线
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报告了 IQVIA 标准合并症列表中的患者数量。
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基线
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有与器官损伤相关的其他 SCD 相关合并症病史的患者人数
大体时间：基线
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报告了有与器官损伤相关的其他 SCD 相关合并症病史的患者数量。
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基线
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患者人数：羟基脲使用史
大体时间：基线
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报告了镰状细胞病的预指数治疗史。
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基线
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患者人数：L-谷氨酰胺使用史
大体时间：基线
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报告了镰状细胞病的预指数治疗史。
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基线
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患者人数：Voxelotor 使用史
大体时间：基线
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报告了镰状细胞病的预指数治疗史。
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基线
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患者人数：SCD 基因型
大体时间：基线
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报告了具有镰状细胞病基因型的患者数量。
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基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在接受 crizanlizumab 治疗期间声称需要羟基脲的患者比例
大体时间：在整个随访期间，大约 1.5 年
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开始 crizanlizumab 后伴随的 SCD 治疗
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在整个随访期间，大约 1.5 年
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羟基脲索赔数量
大体时间：在整个随访期间，大约 1.5 年
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开始 crizanlizumab 后伴随的 SCD 治疗
|
在整个随访期间，大约 1.5 年
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在接受 crizanlizumab 治疗期间声称需要 L-谷氨酰胺的患者比例
大体时间：在整个随访期间，大约 1.5 年
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开始 crizanlizumab 后伴随的 SCD 治疗
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在整个随访期间，大约 1.5 年
|
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L-谷氨酰胺声明数量
大体时间：在整个随访期间，大约 1.5 年
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开始 crizanlizumab 后伴随的 SCD 治疗
|
在整个随访期间，大约 1.5 年
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|
在接受 crizanlizumab 治疗期间声称使用 voxelotor 的患者比例
大体时间：在整个随访期间，大约 1.5 年
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开始 crizanlizumab 后伴随的 SCD 治疗
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在整个随访期间，大约 1.5 年
|
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Voxelotor 索赔数量
大体时间：在整个随访期间，大约 1.5 年
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开始 crizanlizumab 后伴随的 SCD 治疗
|
在整个随访期间，大约 1.5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年8月30日
初级完成 (实际的)
2021年10月27日
研究完成 (实际的)
2021年10月27日
研究注册日期
首次提交
2022年8月8日
首先提交符合 QC 标准的
2022年8月8日
首次发布 (实际的)
2022年8月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年11月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年11月7日
最后验证
2022年11月1日
更多信息
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