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用于严重血管性血友病 (VWD) 和 VWD/A 型血友病的 Emicizumab (BCDI-XII)

2026年3月30日 更新者：Jonathan Roberts、Bleeding and Clotting Disorders Institute Peoria, Illinois

用于严重 VON Willebrand 病 (VWD) 和 VWD/A 型血友病的 Emicizumab

冯维勒布兰德病 (VWD) 是最常见的遗传性出血性疾病，影响多达 0.1% 的人口，通常以皮肤粘膜出血、HMB、手术出血或其他止血挑战为特征。 严重出血事件需要 VWF 浓缩物仅通过静脉通路给药。 Emicizumab (Hemlibra) 是一种单克隆双特异性抗体，开发用于结合活化的 FIX 和 FX 并模拟 FVIII 辅因子功能。 Hemlibra 通过皮下注射而不是静脉输注给药。 本研究的假设是 Emicizumab 对严重 VWD 和伴随 VWD/血友病患者的预防是安全有效的。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

冯维勒布兰德病 (VWD) 是最常见的遗传性出血性疾病，影响多达 0.1% 的人口，通常以皮肤粘膜出血、HMB、手术出血或其他止血挑战为特征。 VWD 目前几乎没有治疗出血事件的方法，包括抗纤维蛋白溶解药、去氨加压素 (DDAVP) 和 VWF 浓缩物，这些浓缩物可能是血浆来源的（VWF 有和没有 FVIII）或重组。 抗纤维蛋白溶解药和 DDAVP 可以成功治疗轻微出血；然而，更严重的出血需要仅通过静脉通路给药的 VWF 浓缩物。

同样，用现有的可用治疗方案治疗伴随的出血性疾病可能具有挑战性，同时患有 VWD 和 A 型血友病的患者主要有 VWF/FVIII 浓缩物或去氨加压药 (DDAVP) 可用于治疗。 众所周知，患者、护理人员和医疗提供者需要额外的、简化的治疗选择，而不是静脉注射来治疗严重的出血性疾病。 因此，强烈需要一种可防止出血的简化皮下治疗。 尽管它在 A 型血友病人群中的应用越来越多，但 emicizumab 在其他止血疾病中用于止血控制的其他潜在应用仍然未知。 最近的一份病例报告强调了 emicizumab 标签外使用在另一种严重出血性疾病 3 型血管性血友病 (VWD) 中的止血功效。 这名儿科患者患有带有同种抗体的 3 型 VWD 和与带有抑制物患者的血友病 A 相似的出血表型，需要使用 rFVIIa 和活化的凝血酶原复合物浓缩物 (aPCC) 进行次优的出血管理。 启动了 Emicizumab 预防，患者不再需要 aPCC 预防和罕见使用 rFVIIa 治疗急性出血事件（在发表时只有 1 例外伤引起的软组织血肿）。 作者得出结论，他们的报告表明 3 型 VWD 的出血表型主要是由于因子 VIII 缺乏所致。 这项研究表明 emicizumab 在严重 VWD 中的潜在额外应用。

一项关于 emicizumab 预防严重 VWD 和伴随 VWD/A 型血友病的试验性多中心、前瞻性开放标签研究。患者将对入组时收集的年化出血率和止血疗法进行为期一年的回顾性图表审查。 然后患者将接受 emicizumab 治疗，每周 3 毫克/千克，持续 4 周负荷剂量，随后每周一次 1.5 毫克/千克的预防性治疗，持续 1 年。 根据 emicizumab FDA 批准的血友病 A 处方信息，在 HEMLIBRA 预防性治疗 24 周后，如果疗效不佳（即≥ 2 次自发和临床显着出血），每周一次的剂量滴定至 3 mg/kg 将被允许与出血事件日志一起维护。 根据临床医生的判断，突破性出血事件可以使用抗纤维蛋白溶解药或 VWF/FVIII 浓缩物的患者常规按需治疗进行治疗。 患者报告的结果评估将在整个临床研究中收集，以收集治疗对个体患者的影响，评估生活质量、身体、情绪、社会和一般症状。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

40

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Megan L Woodbury, PhD
  • 电话号码：174 309-692-5337
  • 邮箱：meganw@ilbcdi.org

研究联系人备份

  • 姓名：Dayna Lenski, BS
  • 电话号码：166 309-692-5337
  • 邮箱：dayna@ilbcdi.org

学习地点

  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • 招聘中
        • The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders (CIBD)
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Vanessa Salinas, MD
      • Redwood City、California、美国、94063
        • 招聘中
        • Stanford University: Stanford Children's Health
        • 首席研究员：
          • May Chien, MD
        • 接触：
        • 接触：
    • Florida
      • Coral Gables、Florida、美国、33146
        • 招聘中
        • University of Miami - Miller School of Medicine
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Fernando Francisco Corrales-Medina, MD
      • Tampa、Florida、美国、33607
    • Illinois
      • Peoria、Illinois、美国、61614
        • 招聘中
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute (BCDI)
        • 首席研究员：
          • Jonathan C Roberts, MD
        • 副研究员：
          • Michael D Tarantino, MD
        • 接触：
        • 接触：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • 招聘中
        • Innovative Hematology, Inc. (IHI)
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sweta L Gupta, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
      • Mount Pleasant、Michigan、美国、48859
        • 招聘中
        • Central Michigan University: Children's Hospital of Michigan
        • 首席研究员：
          • Meera Chitlur, MD
        • 接触：
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • 招聘中
        • Children's Mercy Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Shannon L Carpenter, MD
    • Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98101
    • Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 90年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 签署知情同意书
  • 年龄 >/= 2
  • 在调查人员的判断中遵守协议的能力
  • 诊断：严重的 VWD 3 型，或 VWD 与 VWF 抗原、活性或胶原蛋白结合 </= 20 U/dl 或变异 VWD 由基因突变和 VWF ag、活性或 CB < 50 U/dl 根据历史医疗记录证实学习网站。
  • VWD/A 型血友病的诊断定义为 VWF:ag、活性或 CB <50 U/dl，以及基于研究地点的历史医疗记录的轻中度或重度 A 型血友病（根据 ISTH 标准定义）。
  • 计划在研究期间坚持 emicizumab 预防
  • 患者的出血表型需要根据治疗提供者的建议进行预防。
  • 目前正在接受 VWD 或 VWD/A 型血友病预防治疗的患者，如果他们目前正在使用 ono-emicizumab 药物，并且距离最后一次标签外剂量的 emicizumab 已经 > 18 个月，并且愿意停止当前的预防治疗，则可以参加。
  • 对于月经期个体：同意在研究期间保持禁欲（避免异性性交）或使用导致每年失败率 < 1% 的避孕方法。 如果处于月经后、未达到绝经后状态（连续 12 个月闭经，除绝经外无其他确定原因）且未接受手术绝育（切除卵巢和/或子宫）。

每年失败率低于 1% 的高效避孕方法的例子包括正确使用复方口服或注射激素避孕药、双侧输卵管结扎术、男性绝育、释放激素的宫内节育器和含铜宫内节育器。 应根据临床试验的持续时间以及患者首选和通常的生活方式来评估性禁欲的可靠性。 定期禁欲（例如日历、排卵、症状热或排卵后方法）和戒断是不可接受的避孕方法。

排除标准：

  • 患者年龄<2岁。
  • 低 VWF 或非严重 VWD 患者（即不符合上述标准）
  • 其他伴随的出血性疾病包括肝硬化引起的凝血病。
  • 当前接受艾美赛珠单抗治疗或过去 18 个月接受艾美赛珠单抗治疗。
  • 既往（过去 12 个月内）或当前的血栓栓塞性疾病治疗（除了之前未进行抗血栓治疗的导管相关血栓形成）或当前的血栓栓塞性疾病体征
  • 其他可能增加出血或血栓形成风险的疾病（例如，某些自身免疫性疾病，包括但不限于系统性红斑狼疮、炎症性肠病和抗磷脂综合征等疾病）
  • 根据研究者的判断，患有血栓性微血管病（TMA；例如，既往有 TMA 病史或家族史）的患者
  • 如有必要，将拒绝接受血液或血液制品治疗。
  • 任何严重的医疗状况或临床实验室测试中的异常情况，根据研究者的判断，妨碍患者安全参与和完成研究
  • 用以下任何一种方法治疗：

在研究第 1 天之前最后一次给药的 5 个半衰期内治疗或降低血友病出血风险的研究药物 在研究第 1 天之前的最后 30 天或 5 个半衰期内（以较长者为准）非血友病相关研究药物同时在研药物

  • 与单克隆抗体疗法或 emicizumab 注射液成分相关的临床显着超敏反应史
  • 怀孕或哺乳期，或打算在研究期间怀孕
  • 有生育能力的女性必须在第 1 天研究前 7 天内的血清妊娠试验结果为阴性
  • 根据研究者的判断，筛选前 12 个月内滥用药物或酒精
  • 筛选前 30 天内需要口服或静脉注射抗生素的严重感染

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：开放标签 Emicizumab
Emicizumab 预防
药品：艾美珠单抗
皮下注射 emicizumab 用于预防
其他名称：
  • 天秤座

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Emicizumab在严重的VWD和伴随的VWD/血友病A中有效预防
大体时间：18个月
通过描述性统计分析评估的治疗期间建立出血发生，以确定原理证明
18个月
Emicizumab在严重的VWD和伴随的VWD/血友病A中可以安全预防
大体时间：18个月
收集AE，高敏反应，治疗过程中的血栓性事件
18个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
减少出血发生
大体时间：12个月
在研究治疗之前按需或预防评估历史 ABR
12个月
减少治疗负担与VWF/FVIII预防
大体时间：18个月
研究期间收集的输注和方法的＃
18个月
减少了出血的严重程度
大体时间：18个月
在进行研究进入和整个研究治疗之前，收集出血数据
18个月

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
减少 HMB 的自我报告治疗负担
大体时间：18个月
出血和治疗日志收集 HMB 研究之前和期间的治疗信息，包括抗纤维蛋白溶解药、浓缩物和激素疗法。
18个月
改善研究参与者中与健康相关的QOL
大体时间：18个月
HRQOL PRO的收藏
18个月
减少对自发或创伤性出血的产品使用
大体时间：18个月
流血和治疗日志收集产品在研究进入之前和整个研究治疗
18个月
减少手术过程中的产品使用
大体时间：18个月
在研究，失血，止血功效和浓缩量消耗的过程中，出血和治疗日志收集有关任何手术程序的信息。
18个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bleeding and Clotting Disorders Institute Peoria, Illinois

合作者

Genentech, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Jonathan C Roberts, MD、Bleeding and Clotting Disorders Institute

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年11月1日

初级完成 (估计的)

2027年6月1日

研究完成 (估计的)

2028年2月1日

研究注册日期

首次提交

2022年8月12日

首先提交符合 QC 标准的

2022年8月12日

首次发布 (实际的)

2022年8月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月30日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BCDI-XII

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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