Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Emicizumab súlyos von Willebrand-kór (VWD) és VWD/hemofília A kezelésére (BCDI-XII)

2023. február 27. frissítette: Jonathan Roberts, Bleeding and Clotting Disorders Institute Peoria, Illinois

Emicizumab súlyos VON Willebrand-betegség (VWD) és VWD/hemofília A kezelésére

A Von Willebrand-kór (VWD) a leggyakoribb öröklött vérzési rendellenesség, amely a lakosság 0,1%-át érinti, és általában nyálkahártya-vérzés, HMB, műtéti vérzés vagy egyéb vérzéscsillapító kihívások jellemzik. Súlyos vérzéses események esetén a VWF koncentrátumokat kizárólag intravénás úton kell beadni. Az Emicizumab (Hemlibra) egy monoklonális bispecifikus antitest, amelyet az aktivált FIX és FX megkötésére fejlesztettek ki, és utánozzák az FVIII kofaktor funkcióit. A Hemlibra-t intravénás infúzió helyett subcutan injekció formájában adják be. A tanulmány hipotézise az, hogy az Emicizumab biztonságos és hatékony a súlyos VWD-s és egyidejű VWD/hemofíliás betegek profilaxisában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Von Willebrand-kór (VWD) a leggyakoribb öröklött vérzési rendellenesség, amely a lakosság 0,1%-át érinti, és általában nyálkahártya-vérzés, HMB, műtéti vérzés vagy egyéb vérzéscsillapító kihívások jellemzik. A VWD-nek jelenleg kevés a vérzéses események kezelésére általánosan használható terápiája, beleértve az antifibrinolitikumokat, a dezmopresszint (DDAVP) és a VWF-koncentrátumokat, amelyek lehetnek plazmából származó (VWF FVIII-mal és anélkül) vagy rekombinánsok. Kisebb vérzések sikeresen kezelhetők antifibrinolitikumokkal és DDAVP-vel; súlyosabb vérzés esetén azonban VWF koncentrátumokra van szükség, amelyeket kizárólag intravénás úton adnak be.

Hasonlóképpen kihívást jelenthet az egyidejű vérzési rendellenességek kezelése a rendelkezésre álló terápiás lehetőségekkel, és az egyidejű VWD-ben és A hemofíliában szenvedő betegeknél elsősorban VWF/FVIII koncentrátum vagy dezmopresszió (DDAVP) áll rendelkezésre. Közismert tény, hogy a betegek, gondozók és egészségügyi szolgáltatók további, egyszerűsített terápiás lehetőségekre vágynak, amelyek nem intravénásan adhatók súlyos vérzési rendellenességek kezelésére. Ezért nagyon kívánatos lenne egy egyszerűsített, szubkután terápia, amely megakadályozza a vérzést. Bár alkalmazása a hemofília A populációban egyre növekszik, az emicizumab további lehetséges alkalmazásai a hemosztatikus szabályozásra más hemosztatikus rendellenességek esetén továbbra sem ismertek. Egy közelmúltbeli esetjelentés rávilágított az emicizumab nem rendeltetésszerű használatának hemosztatikus hatékonyságára a 3-as típusú von Willebrand-kórban (VWD), amely egy másik súlyos vérzési rendellenesség. Ez a gyermekbeteg 3-as típusú VWD alloantitestekkel és az inhibitoros betegek hemofíliájához hasonló vérzési fenotípussal rendelkezett, amely szuboptimális vérzéskezelést igényel rFVIIa-val és aktivált protrombin komplex koncentrátumokkal (aPCC). Emicizumab profilaxist indítottak, és a betegnek már nem volt szüksége aPCC-profilaxisra és az rFVIIa ritka alkalmazására akut vérzéses események esetén (a publikáció időpontjában csak 1 trauma által kiváltott lágyrész-hematóma). A szerzők arra a következtetésre jutottak, hogy jelentésük szerint a 3-as típusú VWD vérzési fenotípusa elsősorban a VIII-as faktor hiánya miatt fejeződik ki. Ez a tanulmány az emicizumab további alkalmazását javasolja súlyos VWD-ben.

Egy kísérleti multicentrikus, prospektív nyílt vizsgálat az emicizumab profilaxisról súlyos VWD-ben és egyidejű VWD/hemophilia A-ban. A betegek egyéves retrospektív áttekintést kapnak az évesített vérzési arányról és a hemosztatikus terápiákról, amelyeket a beiratkozáskor gyűjtenek össze. A betegeket ezután hetente 3 mg/ttkg emicizumabbal kezelik 4 héten át, telítő adaggal, majd heti egyszeri 1,5 mg/ttkg profilaxissal 1 évig. Az emicizumab FDA által jóváhagyott hemofília A felírási információi szerint a dózis hetente egyszer 3 mg/ttkg-ra emelhető 24 hetes HEMLIBRA profilaxis után, ha a hatékonyság szuboptimális (vagyis ≥ 2 spontán és klinikailag jelentős vérzés). a vérzéses eseménynaplókkal együtt kell tartani. Az áttöréses vérzéses események a betegek szokásos, igény szerinti terápiájával kezelhetők antifibrinolitikumokkal vagy VWF/FVIII koncentrátumokkal, a klinikus belátása szerint. A klinikai vizsgálat során a betegek által jelentett eredményértékeléseket gyűjtik, hogy összegyűjtsék a kezelés hatását az egyes betegekre, értékelve az életminőséget, a fizikai, érzelmi, szociális és általános tüneteket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

40

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Sarah E Gonzales, MD
  • Telefonszám: 135 309-692-5337
  • E-mail: sarah@ilbcdi.org

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61614
        • Toborzás
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jonathan C Roberts, MD
        • Alkutató:
          • Michael D Tarantino, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Aláírt, tájékozott beleegyezés
  • életkor >/= 2
  • képes megfelelni a protokollnak a nyomozói ítéletben
  • diagnózisa: súlyos 3-as típusú VWD, vagy VWF antigénnel, aktivitással vagy kollagénkötődéssel járó VWD </= 20 U/dl vagy variáns VWD, amelyet genetikai mutáció és VWF ag, aktivitás vagy CB < 50 U/dl igazolt a korábbi orvosi feljegyzések alapján tanulmányi helyszín.
  • A VWD/hemofília A diagnózisa VWF:ag, aktivitás vagy CB <50 U/dl, és enyhe közepes vagy súlyos hemofília A (ISTH kritériumok szerint) a vizsgálati hely korábbi orvosi feljegyzései alapján.
  • azt tervezik, hogy a vizsgálat során betartják az emicizumab profilaxist
  • A beteg vérzési fenotípusa, amely profilaxist tesz szükségessé a kezelőorvos ajánlásai szerint.
  • A VWD vagy VWD/hemofília A jelenlegi profilaxisában részesülő beteg jelentkezhet, ha jelenleg ono-emicizumab készítményt szed, és ha több mint 18 hónap telt el az utolsó nem megfelelő emicizumab adag óta, és hajlandó abbahagyni a jelenlegi profilaxist.
  • Menstruáló egyének esetében: egyetértés abban, hogy absztinencia marad (tartózkodik a heteroszexuális érintkezéstől), vagy olyan fogamzásgátló módszereket alkalmaz, amelyek a vizsgálati időszak alatt évi 1%-nál kevesebb sikertelenséget eredményeznek. A menstruáló egyén akkor tekinthető fogamzóképesnek, ha posztmenarchális, nem érte el a posztmenopauzális állapotot (12 hónap folyamatos amenorrhoea, a menopauzán kívül más azonosított ok nélkül), és nem esett át műtéti sterilizáláson (petefészkek eltávolítása és/ vagy méh).

Az évi 1% alatti sikertelenségi arányú rendkívül hatékony fogamzásgátló módszerek közé tartozik a kombinált orális vagy injekciós hormonális fogamzásgátló megfelelő használata, a kétoldali petevezeték lekötése, a férfi sterilizálás, a hormonfelszabadító méhen belüli eszközök és a réz méhen belüli eszközök. A szexuális absztinencia megbízhatóságát a klinikai vizsgálat időtartama és a beteg preferált és szokásos életmódja alapján kell értékelni. Az időszakos absztinencia (pl. naptári, ovulációs, tüneti vagy posztovulációs módszerek) és megvonása nem elfogadható fogamzásgátlási módszer.

Kizárási kritériumok:

  • A betegek életkora 2 év alatti.
  • Alacsony VWF-ben vagy nem súlyos VWD-ben szenvedő betegek (azaz nem felelnek meg a fenti kritériumoknak)
  • Egyéb egyidejű vérzési rendellenességek, beleértve a májcirrhosisból eredő koagulopátiát.
  • Jelenlegi emicizumab-kezelés vagy emicizumab-terápia az elmúlt 18 hónapban.
  • Korábbi (az elmúlt 12 hónapban) vagy jelenlegi thromboemboliás betegség kezelése (kivéve a korábbi katéterrel összefüggő trombózist, amelynél antitrombotikus kezelés jelenleg nem folyik) vagy a thromboemboliás betegség jelenlegi tünetei
  • Egyéb állapotok (például bizonyos autoimmun betegségek, többek között olyan betegségek, mint a szisztémás lupus erythematosus, gyulladásos bélbetegség és antifoszfolipid szindróma), amelyek növelhetik a vérzés vagy trombózis kockázatát
  • A vizsgáló megítélése szerint olyan betegek, akiknél nagy a thromboticus microangiopathia (TMA) kockázata
  • Szükség esetén elutasítja a vérrel vagy vérkészítményekkel történő kezelést.
  • Bármilyen súlyos egészségügyi állapot vagy rendellenesség a klinikai laboratóriumi vizsgálatok során, amely a vizsgáló megítélése szerint kizárja a páciens biztonságos részvételét a vizsgálatban és annak befejezését
  • Kezelés a következők bármelyikével:

Vizsgálati gyógyszer hemofíliás vérzések kezelésére vagy kockázatának csökkentésére az 1. vizsgálati nap előtti utolsó gyógyszeradagolás utáni 5 felezési időn belül Nem hemofíliával összefüggő vizsgálati gyógyszer az elmúlt 30 napon belül vagy 5 felezési időn belül – az 1. vizsgálati nap előtt, attól függően, hogy melyik a hosszabb Egyidejűleg vizsgált gyógyszer

  • Klinikailag jelentős túlérzékenység, amely monoklonális antitest-terápiával vagy az emicizumab injekció komponenseivel kapcsolatos
  • Terhes vagy szoptató, vagy teherbe esni szándékozó a vizsgálat ideje alatt
  • A fogamzóképes korú nőknek negatív szérum terhességi teszt eredményt kell mutatniuk az 1. vizsgálati nap előtt 7 napon belül
  • Tiltott kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés a szűrést megelőző 12 hónapon belül, a nyomozó megítélése szerint
  • Súlyos fertőzés, amely orális vagy intravénás antibiotikumot igényel a szűrést megelőző 30 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Open Label Emicizumab
Emicizumab profilaxis
Drog: Emicizumab
Emicizumab szubkután injekciója profilaxis céljából
Más nevek:
  • Hemlibra

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az emicizumab hatékony a súlyos VWD és az egyidejű VWD/hemofília A profilaxisában
Időkeret: 18 hónap
a kezelés alatti vérzés előfordulásának megállapítása, leíró statisztikai elemzéssel értékelve az elv igazolásának megállapítása érdekében
18 hónap
Az emicizumab biztonságos profilaxisra súlyos VWD és egyidejű VWD/hemofília A esetén
Időkeret: 18 hónap
mellékhatások, túlérzékenységi reakciók, trombózisos események a kezelés során
18 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Csökkentett kezelési teher a VWF/FVIII profilaxishoz képest
Időkeret: 18 hónap
A vizsgálat során gyűjtött infúziók száma és infúziós módszerei
18 hónap
Csökkent vérzés előfordulása
Időkeret: 12 hónap
A vizsgálati kezelés előtt értékelje ki a történelmi ABR-t igény szerint vagy próbával
12 hónap
Csökkentse a vérzés súlyosságát
Időkeret: 18 hónap
a vérzési adatok gyűjtése a vizsgálatba lépés előtt és a vizsgálati kezelés során
18 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Javítani kell az egészséggel kapcsolatos QOL-t a vizsgálatban résztvevőknél
Időkeret: 18 hónap
HRQOL PRO gyűjteménye
18 hónap
Csökkentse a termékfelhasználást spontán vagy traumás vérzések esetén
Időkeret: 18 hónap
Vérzési és kezelési naplók, amelyek a termékhasználatot gyűjtik a vizsgálatba lépés előtt és a vizsgálati kezelés során
18 hónap
Csökkentse a termékhasználatot a műtét során
Időkeret: 18 hónap
A vérzési és kezelési naplók információkat gyűjtenek a vizsgálat során végzett bármely sebészeti beavatkozásról, vérveszteségről, vérzéscsillapító hatásról és koncentrátumfogyasztásról.
18 hónap
Csökkentse a HMB önbevallott kezelési terheit
Időkeret: 18 hónap
A vérzési és kezelési naplók kezelési információkat gyűjtenek a HMB vizsgálat előtt és alatt, beleértve az antifibrinolitikumokat, koncentrátumokat és hormonterápiákat.
18 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bleeding and Clotting Disorders Institute Peoria, Illinois

Együttműködők

Genentech, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jonathan C Roberts, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. november 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2025. november 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2026. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. augusztus 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 12.

Első közzététel (Tényleges)

2022. augusztus 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. március 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 27.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BCDI-XII

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Von Willebrand-kór, 3. típusú

Klinikai vizsgálatok a Emicizumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in China

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel