Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Emicizumab w leczeniu ciężkiej choroby von Willebranda (VWD) i VWD/hemofilii A (BCDI-XII)

30 marca 2026 zaktualizowane przez: Jonathan Roberts, Bleeding and Clotting Disorders Institute Peoria, Illinois

Emicizumab w leczeniu ciężkiej choroby VON Willebranda (VWD) i VWD/hemofilii A

Choroba von Willebranda (VWD) jest najczęstszą wrodzoną skazą krwotoczną, dotykającą do 0,1% populacji i zwykle charakteryzuje się krwawieniem śluzówkowo-skórnym, HMB, krwawieniem chirurgicznym lub innymi zaburzeniami hemostazy. Ciężkie krwawienia wymagają podawania koncentratów VWF wyłącznie przez dostęp dożylny. Emicizumab (Hemlibra) jest bispecyficznym przeciwciałem monoklonalnym opracowanym w celu wiązania aktywowanych FIX i FX oraz naśladowania funkcjonalności kofaktora FVIII. Hemlibra podaje się we wstrzyknięciu podskórnym, a nie we wlewie dożylnym. Hipotezą tego badania jest to, że emicizumab jest bezpieczny i skuteczny w profilaktyce u pacjentów z ciężką chorobą VWD i współistniejącą chorobą VWD/hemofilią.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba von Willebranda (VWD) jest najczęstszą wrodzoną skazą krwotoczną, dotykającą do 0,1% populacji i zwykle charakteryzuje się krwawieniem śluzówkowo-skórnym, HMB, krwawieniem chirurgicznym lub innymi zaburzeniami hemostazy. Obecnie dostępnych jest niewiele terapii VWD ogólnie użytecznych w leczeniu krwawień, w tym leków przeciwfibrynolitycznych, desmopresyny (DDAVP) i koncentratów VWF, które mogą pochodzić z osocza (VWF z FVIII i bez) lub rekombinowane. Niewielkie krwawienia można z powodzeniem leczyć lekami antyfibrynolitycznymi i DDAVP; jednak cięższe krwawienie wymaga koncentratów VWF, które podaje się wyłącznie przez dostęp dożylny.

Podobnie, leczenie współistniejących skaz krwotocznych może być trudne przy użyciu istniejących dostępnych opcji terapeutycznych, a pacjenci ze współistniejącym VWD i hemofilią A mają do leczenia przede wszystkim koncentrat VWF/FVIII lub desmopresję (DDAVP). Powszechnie wiadomo, że pacjenci, opiekunowie i dostawcy usług medycznych pragną dodatkowych, uproszczonych opcji terapeutycznych, które nie są dożylne w leczeniu ciężkich skaz krwotocznych. Dlatego wysoce pożądany byłby uproszczony, podskórny środek terapeutyczny zapobiegający krwawieniu. Chociaż jego zastosowanie w populacji chorych na hemofilię A rośnie, nieznane są dodatkowe potencjalne zastosowania emicizumabu do kontroli hemostazy w innych zaburzeniach hemostazy. Niedawny opis przypadku podkreślił skuteczność hemostatyczną stosowania emicizumabu poza wskazaniami rejestracyjnymi w chorobie von Willebranda typu 3 (VWD), innej ciężkiej skazie krwotocznej. Ten pacjent pediatryczny miał VWD typu 3 z alloprzeciwciałami i fenotypem krwawienia podobnym do hemofilii A u pacjentów z inhibitorami, co wymagało suboptymalnego leczenia krwawień za pomocą rFVIIa i aktywowanych koncentratów zespołu protrombiny (aPCC). Rozpoczęto profilaktykę emicizumabem i pacjent nie wymagał już profilaktyki aPCC i rzadkiego stosowania rFVIIa w przypadku ostrych krwawień (tylko 1 krwiak do tkanek miękkich wywołany urazem w momencie publikacji). Autorzy doszli do wniosku, że ich raport sugeruje, że fenotyp krwawienia w VWD typu 3 jest wyrażany głównie z powodu niedoboru czynnika VIII. Badanie to sugeruje potencjalne dodatkowe zastosowanie emicizumabu w ciężkiej chorobie VWD.

Pilotażowe, wieloośrodkowe, prospektywne, otwarte badanie dotyczące profilaktyki emicizumabem w ciężkiej chorobie VWD i współistniejącej chorobie VWD/hemofilii A. Pacjenci zostaną poddani przeglądowi retrospektywnemu rocznego wykresu rocznej częstości krwawień i terapii hemostatycznych zebranych w momencie włączenia do badania. Następnie pacjenci będą leczeni emicizumabem w dawce nasycającej 3 mg/kg co tydzień przez 4 tygodnie, a następnie profilaktycznie raz w tygodniu w dawce 1,5 mg/kg przez 1 rok. Zatwierdzone przez FDA informacje dotyczące przepisywania emicizumabu w leczeniu hemofilii A, zwiększenie dawki do 3 mg/kg mc. raz w tygodniu będzie dozwolone po 24 tygodniach profilaktyki produktem HEMLIBRA w przypadku suboptymalnej skuteczności (tj. ≥ 2 spontanicznych i klinicznie istotnych krwawień). być utrzymywane wraz z dziennikami zdarzeń krwawienia. Przypadki krwawień międzymiesiączkowych można leczyć za pomocą typowej dla pacjentów terapii doraźnej lekami przeciwfibrynolitycznymi lub koncentratami VWF/FVIII według uznania klinicysty. Oceny wyników zgłaszane przez pacjentów będą gromadzone w trakcie badania klinicznego w celu zebrania wpływu leczenia na poszczególnych pacjentów, oceny jakości życia, objawów fizycznych, emocjonalnych, społecznych i ogólnych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Megan L Woodbury, PhD
  • Numer telefonu: 174 309-692-5337
  • E-mail: meganw@ilbcdi.org

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Dayna Lenski, BS
  • Numer telefonu: 166 309-692-5337
  • E-mail: dayna@ilbcdi.org

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders (CIBD)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vanessa Salinas, MD
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University: Stanford Children's Health
        • Główny śledczy:
          • May Chien, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Stany Zjednoczone, 33146
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami - Miller School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Fernando Francisco Corrales-Medina, MD
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61614
        • Rekrutacyjny
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute (BCDI)
        • Główny śledczy:
          • Jonathan C Roberts, MD
        • Pod-śledczy:
          • Michael D Tarantino, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Rekrutacyjny
        • Innovative Hematology, Inc. (IHI)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sweta L Gupta, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
      • Mount Pleasant, Michigan, Stany Zjednoczone, 48859
        • Rekrutacyjny
        • Central Michigan University: Children's Hospital of Michigan
        • Główny śledczy:
          • Meera Chitlur, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • Children's Mercy Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shannon L Carpenter, MD
    • Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 90 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana świadoma zgoda
  • wiek >/= 2
  • zdolność do przestrzegania protokołu w ocenie badaczy
  • rozpoznanie: ciężkiego VWD typu 3 lub VWD z antygenem VWF, aktywnością lub wiązaniem kolagenu </= 20 U/dl lub wariantem VWD potwierdzonym mutacją genetyczną i VWF ag, aktywność lub CB < 50 U/dl na podstawie historii choroby miejsce do nauki.
  • rozpoznanie VWD/hemofilia A zdefiniowana jako VWF:ag, aktywność lub CB <50 U/dl oraz łagodna, umiarkowana lub ciężka hemofilia A (zdefiniowana według kryteriów ISTH) na podstawie historii medycznej ośrodka badawczego.
  • planuje przestrzegać profilaktyki emicizumabem podczas badania
  • Fenotyp krwawienia pacjenta wymagający profilaktyki zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego.
  • Pacjent aktualnie leczony profilaktycznie przeciwko VWD lub VWD/hemofilii A może zostać włączony, jeśli jest obecnie leczony onoemicizumabem i jeśli minęło > 18 miesięcy od ostatniej dawki emicizumabu niezgodnie z zaleceniami i jest skłonny przerwać obecną profilaktykę.
  • Dla osób miesiączkujących: zgoda na zachowanie abstynencji (powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych) lub stosowanie metod antykoncepcji, które skutkują wskaźnikiem niepowodzeń < 1% rocznie w okresie badania. Uważa się, że kobieta w okresie menstruacji jest zdolna do zajścia w ciążę, jeśli jest po pierwszej miesiączce, nie osiągnęła stanu pomenopauzalnego (12 nieprzerwanych miesięcy braku miesiączki bez zidentyfikowanej przyczyny innej niż menopauza) i nie została poddana chirurgicznej sterylizacji (usunięcie jajników i/lub lub macicy).

Przykłady wysoce skutecznych metod antykoncepcji, których odsetek niepowodzeń wynosi < 1% rocznie, obejmują właściwe stosowanie złożonych doustnych lub wstrzykiwanych hormonalnych środków antykoncepcyjnych, obustronne podwiązanie jajowodów, sterylizację męską, wkładki wewnątrzmaciczne uwalniające hormony i miedziane wkładki wewnątrzmaciczne. Wiarygodność abstynencji seksualnej należy oceniać w odniesieniu do czasu trwania badania klinicznego oraz preferowanego i zwyczajowego stylu życia pacjentki. Okresowa abstynencja (np. metody kalendarzowe, owulacyjne, objawowo-termiczne lub poowulacyjne) oraz odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek pacjentów <2 lata.
  • Pacjenci z niskim VWF lub nie-ciężkim VWD (tj. niespełniający powyższych kryteriów)
  • Inne współistniejące zaburzenia krzepnięcia krwi, w tym koagulopatia spowodowana marskością wątroby.
  • Obecne leczenie emicizumabem lub emicizumabem w ciągu ostatnich 18 miesięcy.
  • Wcześniejsze (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) lub obecne leczenie choroby zakrzepowo-zatorowej (z wyjątkiem wcześniejszej zakrzepicy związanej z cewnikiem, w przypadku której obecnie nie jest stosowane leczenie przeciwzakrzepowe) lub obecne objawy choroby zakrzepowo-zatorowej
  • Inne stany (np. niektóre choroby autoimmunologiczne, w tym między innymi choroby takie jak toczeń rumieniowaty układowy, choroba zapalna jelit i zespół antyfosfolipidowy), które mogą zwiększać ryzyko krwawienia lub zakrzepicy
  • Pacjenci, u których występuje duże ryzyko mikroangiopatii zakrzepowej (TMA; np. u których w wywiadzie medycznym lub rodzinnym występował TMA), w ocenie badacza
  • Odmówi leczenia krwią lub produktami krwiopochodnymi, jeśli to konieczne.
  • Każdy poważny stan medyczny lub nieprawidłowość w klinicznych badaniach laboratoryjnych, które w ocenie badacza wykluczają bezpieczny udział pacjenta w badaniu i jego ukończenie
  • Leczenie dowolnym z poniższych:

Badany lek do leczenia lub zmniejszania ryzyka krwawień hemofilowych w ciągu 5 okresów półtrwania od ostatniego podania leku przed 1. dniem badania Badany lek niezwiązany z hemofilią w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 okresów półtrwania – przed 1. dniem badania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy Jednocześnie badany lek

  • Historia klinicznie istotnej nadwrażliwości związanej z terapią przeciwciałami monoklonalnymi lub składnikami wstrzyknięcia emicizumabu
  • Ciąża lub karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę podczas badania
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 7 dni przed 1. dniem badania
  • Nielegalne nadużywanie narkotyków lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, w ocenie badacza
  • Poważna infekcja wymagająca antybiotyków doustnych lub dożylnych w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Otwarta etykieta emicizumabu
Profilaktyka emicizumabem
Lek: Emicizumab
Podskórne wstrzyknięcie emicizumabu w profilaktyce
Inne nazwy:
  • Hemlibra

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Emicyzumab jest skuteczny w przypadku profilaktyki w ciężkim VWD i jednocześnie VWD/hemofilia a
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Ustalić występowanie krwawienia podczas leczenia ocenianego za pomocą opisowej analizy statystycznej w celu ustalenia dowodu zasady
18 miesięcy
Emicyzumab jest bezpieczny dla profilaktyki w ciężkim VWD i jednocześnie VWD/hemofilia A
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Zbiór AE, reakcje nadwrażliwości, zdarzenia zakrzepowe podczas leczenia
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszone występowanie krwawień
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceń historię ABR na żądanie lub wykonaj profilaktykę przed zastosowaniem badanego leku
12 miesięcy
Zmniejszone obciążenie leczenia w porównaniu do profilaktyki VWF/FVIII
Ramy czasowe: 18 miesięcy
# infuzji i metod infuzji zebranych podczas badania
18 miesięcy
Zmniejszyć dotkliwość krwawienia
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Zbieranie danych krwawionych przed wejściem do badania i przez cały czas leczenia badań
18 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejsz obciążenie związane z leczeniem HMB, które sami zgłaszają
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Dzienniki krwawień i leczenia gromadzą informacje o leczeniu przed i podczas badania HMB, w tym antyfibrynolityki, koncentraty i terapie hormonalne.
18 miesięcy
Popraw QOL związane ze zdrowiem u uczestników badania
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Kolekcja HRQOL Pro's
18 miesięcy
Zmniejsz stosowanie produktu do spontanicznych lub traumatycznych krwawień
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Klwoty i dzienniki leczenia zbieranie stosowania produktu przed wejściem do badania i przez cały czas leczenia badań
18 miesięcy
Zmniejsz użycie produktu podczas operacji
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Klapety i leczenie zbierają informacje o każdej zabiegu chirurgicznym podczas badania, utraty krwi, skuteczności hemostatycznej i konsumpcji koncentratu.
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bleeding and Clotting Disorders Institute Peoria, Illinois

Współpracownicy

Genentech, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Jonathan C Roberts, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BCDI-XII

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba von Willebranda, typ 3

Badania kliniczne na Emicizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burundi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj