중증 폰빌레브란트병(VWD) 및 VWD/혈우병 A에 대한 에미시주맙 (BCDI-XII)

포함 기준:

• 서명된 동의서
• 나이 >/= 2
• 수사관의 판단에 따라 프로토콜을 준수하는 능력
• 다음의 진단: 중증 VWD 3형 또는 VWF 항원, 활성 또는 콜라겐 결합 </= 20 U/dl 또는 유전적 돌연변이 및 VWF ag, 활성에 의해 확인된 변이형 VWD 또는 과거 의료 기록을 기반으로 CB < 50 U/dl을 가진 vWD 연구 사이트.
• VWF:ag로 정의된 VWD/혈우병 A, 활동도 또는 CB <50 U/dl, 및 연구 기관의 과거 의료 기록을 기반으로 하는 경도 중등도 또는 중증 혈우병 A(ISTH 기준에 의해 정의됨)의 진단.
• 연구 기간 동안 에미시주맙 예방을 준수할 계획
• 치료 제공자 권장 사항에 따라 예방이 필요한 환자의 출혈 표현형.
• 현재 vWD 또는 VWD/혈우병 A에 대한 예방요법을 받고 있는 환자는 현재 ono-emicizumab 제제를 사용 중이고 마지막 오프라벨 용량의 emicizumab 투여 후 > 18개월이 지났으며 현재 예방요법을 중단할 의향이 있는 경우 등록할 수 있습니다.
• 월경 중인 개인의 경우: 연구 기간 동안 금욕(이성애 성교를 자제)하거나 실패율이 연간 1% 미만인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다. 월경 중인 개인은 초경 후이고 폐경 후 상태(폐경 이외의 확인된 원인 없이 12개월 연속 무월경)에 도달하지 않았으며 외과적 불임 수술(난소 제거 및/또는 또는 자궁).

연간 실패율이 1% 미만인 매우 효과적인 피임법의 예로는 복합 경구 또는 주사 호르몬 피임법, 양측 난관 결찰, 남성 불임술, 호르몬 방출 자궁 내 장치 및 구리 자궁 내 장치의 적절한 사용이 있습니다. 성적 금욕의 신뢰성은 임상 시험 기간과 환자의 선호 및 일상 생활 방식과 관련하여 평가되어야 합니다. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온법 또는 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.

제외 기준:

• 2세 미만의 환자.
• vWF가 낮거나 중증이 아닌 vWD 환자(즉, 위의 기준을 충족하지 않음)
• 간경화로 인한 응고병증을 포함하는 기타 수반되는 출혈 장애.
• 이전 18개월 동안 에미시주맙 또는 에미시주맙 요법을 사용한 현재 치료.
• 혈전색전증에 대한 이전(지난 12개월 내) 또는 현재 치료(항혈전 치료가 현재 진행되지 않는 이전의 카테터 관련 혈전증 제외) 또는 혈전색전증의 현재 징후
• 출혈 또는 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 기타 조건(예: 전신성 홍반성 루푸스, 염증성 장 질환 및 항인지질 증후군과 같은 질병을 포함하되 이에 국한되지 않는 특정 자가면역 질환)
• 연구자의 판단에 따라 혈전성 미세혈관병증(TMA; 예를 들어, TMA의 이전 병력 또는 가족력이 있음)에 대한 고위험 환자
• 필요한 경우 혈액 또는 혈액 제제 치료를 거부합니다.
• 연구자의 판단에 따라 연구에 대한 환자의 안전한 참여 및 완료를 방해하는 임상 실험실 테스트의 모든 심각한 의학적 상태 또는 이상
• 다음 중 하나로 치료:

연구 1일 이전 마지막 약물 투여의 5 반감기 이내에 혈우병 출혈의 위험을 치료하거나 감소시키기 위한 연구 약물 지난 30일 또는 연구 1일 이전의 5 반감기 이내에 비혈우병 관련 연구 약물, 둘 중 더 긴 기간 임상시험약물을 동시에

• 단클론 항체 요법 또는 에미시주맙 주사 성분과 관련된 임상적으로 유의미한 과민증의 병력
• 임신 또는 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 의사가 있는 자
• 가임 여성은 연구 1일 전 7일 이내에 혈청 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
• 조사관의 판단에 따라 스크리닝 전 12개월 이내에 불법 약물 또는 알코올 남용
• 스크리닝 전 30일 이내에 경구 또는 IV 항생제가 필요한 심각한 감염