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Emicizumab bei schwerer Von-Willebrand-Krankheit (VWD) und VWD/Hämophilie A (BCDI-XII)

30. März 2026 aktualisiert von: Jonathan Roberts, Bleeding and Clotting Disorders Institute Peoria, Illinois

Emicizumab bei schwerer VON-Willebrand-Krankheit (VWD) und VWD/Hämophilie A

Von-Willebrand-Krankheit (VWD) ist die häufigste erbliche Blutgerinnungsstörung, von der bis zu 0,1 % der Bevölkerung betroffen sind, und ist in der Regel durch mukokutane Blutungen, HMB, chirurgische Blutungen oder andere hämostatische Probleme gekennzeichnet. Schwere Blutungsereignisse erfordern VWF-Konzentrate, die ausschließlich über einen intravenösen Zugang verabreicht werden. Emicizumab (Hemlibra) ist ein monoklonaler bispezifischer Antikörper, der entwickelt wurde, um aktiviertes FIX und FX zu binden und die Funktionalität des FVIII-Cofaktors nachzuahmen. Hemlibra wird eher als subkutane Injektion als als intravenöse Infusion verabreicht. Die Hypothese dieser Studie ist, dass Emicizumab sicher und wirksam zur Prophylaxe bei Patienten mit schwerem VWS und begleitendem VWS/Hämophilie ist.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Von-Willebrand-Krankheit (VWD) ist die häufigste erbliche Blutgerinnungsstörung, von der bis zu 0,1 % der Bevölkerung betroffen sind, und ist in der Regel durch mukokutane Blutungen, HMB, chirurgische Blutungen oder andere hämostatische Probleme gekennzeichnet. VWD verfügt derzeit über wenige Therapien, die allgemein zur Behandlung von Blutungsereignissen nützlich sind, darunter Antifibrinolytika, Desmopressin (DDAVP) und VWF-Konzentrate, die aus Plasma (VWF mit und ohne FVIII) oder rekombinant sein können. Leichte Blutungen können erfolgreich mit Antifibrinolytika und DDAVP behandelt werden; schwerere Blutungen erfordern jedoch VWF-Konzentrate, die ausschließlich über einen intravenösen Zugang verabreicht werden.

Ebenso kann es schwierig sein, begleitende Blutungsstörungen mit den bestehenden therapeutischen Optionen zu behandeln, und Patienten mit gleichzeitigem VWD und Hämophilie A stehen hauptsächlich VWF/FVIII-Konzentrat oder Desmopression (DDAVP) zur Behandlung zur Verfügung. Es ist allgemein anerkannt, dass Patienten, Pflegekräfte und medizinische Anbieter zusätzliche vereinfachte therapeutische Optionen wünschen, die nicht intravenös sind, um schwere Blutgerinnungsstörungen zu behandeln. Daher wäre ein vereinfachtes, subkutanes Therapeutikum, das Blutungen verhindert, stark erwünscht. Obwohl seine Anwendung in der Hämophilie-A-Population zunimmt, sind weitere potenzielle Anwendungen von Emicizumab zur hämostatischen Kontrolle bei anderen hämostatischen Erkrankungen unbekannt. Ein kürzlich erschienener Fallbericht hob die hämostatische Wirksamkeit von Emicizumab bei Off-Label-Use bei Typ-3-Von-Willebrand-Krankheit (VWD), einer weiteren schweren Blutungsstörung, hervor. Dieser pädiatrische Patient hatte VWD Typ 3 mit Alloantikörpern und einen Blutungsphänotyp ähnlich Hämophilie A mit Inhibitorpatienten, was ein suboptimales Blutungsmanagement mit rFVIIa und aktivierten Prothrombinkomplexkonzentraten (aPCC) erforderte. Eine Emicizumab-Prophylaxe wurde eingeleitet und der Patient benötigte keine aPCC-Prophylaxe und seltene Anwendung von rFVIIa bei akuten Blutungsereignissen mehr (nur 1 traumainduziertes Weichteilhämatom zum Zeitpunkt der Veröffentlichung). Die Autoren kamen zu dem Schluss, dass ihr Bericht darauf hinwies, dass der Blutungsphänotyp bei VWD Typ 3 hauptsächlich aufgrund eines Faktor-VIII-Mangels exprimiert wird. Diese Studie deutet auf eine mögliche zusätzliche Anwendung von Emicizumab bei schwerem VWS hin.

Eine multizentrische, prospektive Open-Label-Pilotstudie zur Emicizumab-Prophylaxe bei schwerem VWD und begleitendem VWD/Hämophilie A. Die Patienten erhalten eine einjährige retrospektive Überprüfung der jährlichen Blutungsrate und der hämostatischen Therapien, die zum Zeitpunkt der Aufnahme erfasst wurden. Die Patienten werden dann mit Emicizumab mit 3 mg/kg wöchentlich für 4 Wochen als Aufsättigungsdosis behandelt, gefolgt von einer einmal wöchentlichen Prophylaxe mit 1,5 mg/kg für 1 Jahr. Gemäß den von der FDA genehmigten Verschreibungsinformationen für Emicizumab für Hämophilie A ist eine Dosiserhöhung auf 3 mg/kg einmal wöchentlich nach 24 Wochen unter HEMLIBRA-Prophylaxe im Falle einer suboptimalen Wirksamkeit (d. h. ≥ 2 spontane und klinisch signifikante Blutungen) zulässig zusammen mit Blutungsereignisprotokollen geführt werden. Durchbruchblutungen können nach Ermessen des Arztes mit der üblichen Bedarfstherapie des Patienten mit Antifibrinolytika oder VWF/FVIII-Konzentraten behandelt werden. Von den Patienten gemeldete Ergebnisbewertungen werden während der gesamten klinischen Studie gesammelt, um die Auswirkungen der Behandlung auf die einzelnen Patienten zu erfassen und die Lebensqualität, körperliche, emotionale, soziale und allgemeine Symptome zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Megan L Woodbury, PhD
  • Telefonnummer: 174 309-692-5337
  • E-Mail: meganw@ilbcdi.org

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Dayna Lenski, BS
  • Telefonnummer: 166 309-692-5337
  • E-Mail: dayna@ilbcdi.org

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders (CIBD)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Vanessa Salinas, MD
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Rekrutierung
        • Stanford University: Stanford Children's Health
        • Hauptermittler:
          • May Chien, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Vereinigte Staaten, 33146
        • Rekrutierung
        • University of Miami - Miller School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Fernando Francisco Corrales-Medina, MD
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61614
        • Rekrutierung
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute (BCDI)
        • Hauptermittler:
          • Jonathan C Roberts, MD
        • Unterermittler:
          • Michael D Tarantino, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Rekrutierung
        • Innovative Hematology, Inc. (IHI)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sweta L Gupta, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
      • Mount Pleasant, Michigan, Vereinigte Staaten, 48859
        • Rekrutierung
        • Central Michigan University: Children's Hospital of Michigan
        • Hauptermittler:
          • Meera Chitlur, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Children's Mercy Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shannon L Carpenter, MD
    • Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
    • Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 90 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung
  • Alter >/= 2
  • Fähigkeit, das Protokoll nach Ermessen des Ermittlers einzuhalten
  • Diagnose von: schwerem VWD Typ 3 oder VWD mit VWF-Antigen, Aktivität oder Kollagenbindung </= 20 U/dl oder VWD-Variante, bestätigt durch genetische Mutation und VWF ag, Aktivität oder CB < 50 U/dl basierend auf historischen medizinischen Aufzeichnungen von Studienort.
  • Diagnose von VWD/Hämophilie A, definiert als VWF:ag, Aktivität oder CB <50 U/dl, und leichte, mittelschwere oder schwere Hämophilie A (definiert nach ISTH-Kriterien), basierend auf historischen Krankenakten des Studienzentrums.
  • planen, während der Studie eine Emicizumab-Prophylaxe einzuhalten
  • Der Blutungsphänotyp des Patienten erfordert eine Prophylaxe gemäß den Empfehlungen des Behandlungsanbieters.
  • Patienten mit aktueller Prophylaxe für VWD oder VWD/Hämophilie A können sich anmelden, wenn sie derzeit ein Ono-Emicizumab-Mittel einnehmen und wenn seit der letzten Off-Label-Dosis von Emicizumab > 18 Monate vergangen sind und sie bereit sind, die aktuelle Prophylaxe abzubrechen.
  • Für menstruierende Personen: Vereinbarung, abstinent zu bleiben (auf heterosexuellen Verkehr zu verzichten) oder Verhütungsmethoden anzuwenden, die zu einer Versagensrate von < 1% pro Jahr während des Studienzeitraums führen. Eine menstruierende Person gilt als gebärfähig, wenn sie postmenarchal ist, keinen postmenopausalen Zustand erreicht hat (12 ununterbrochene Monate Amenorrhoe ohne erkennbare andere Ursache als die Menopause) und sich keiner chirurgischen Sterilisation unterzogen hat (Entfernung der Eierstöcke und/ oder Gebärmutter).

Beispiele für hochwirksame Verhütungsmethoden mit einer Versagensrate von < 1 % pro Jahr sind die ordnungsgemäße Anwendung von kombinierten oralen oder injizierten hormonellen Kontrazeptiva, bilaterale Tubenligatur, Sterilisation des Mannes, hormonfreisetzende Intrauterinpessaren und Kupfer-Intrauterinpessaren. Die Zuverlässigkeit der sexuellen Abstinenz sollte in Bezug auf die Dauer der klinischen Studie und den bevorzugten und üblichen Lebensstil des Patienten bewertet werden. Periodische Abstinenz (z. B. Kalender-, Ovulations-, symptothermale oder Postovulationsmethoden) und Entzug sind keine akzeptablen Verhütungsmethoden.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten im Alter von <2 Jahren.
  • Patienten mit niedrigem VWF oder nicht schwerem VWD (d. h. die die oben genannten Kriterien nicht erfüllen)
  • Andere begleitende Blutungsstörungen, einschließlich Koagulopathie aufgrund von Leberzirrhose.
  • Aktuelle Behandlung mit Emicizumab oder Emicizumab-Therapie in den letzten 18 Monaten.
  • Frühere (in den letzten 12 Monaten) oder aktuelle Behandlung einer thromboembolischen Erkrankung (mit Ausnahme einer früheren katheterassoziierten Thrombose, für die derzeit keine antithrombotische Behandlung durchgeführt wird) oder aktuelle Anzeichen einer thromboembolischen Erkrankung
  • Andere Erkrankungen (z. B. bestimmte Autoimmunerkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Erkrankungen wie systemischer Lupus erythematodes, entzündliche Darmerkrankungen und Antiphospholipid-Syndrom), die das Blutungs- oder Thromboserisiko erhöhen können
  • Patienten mit einem hohen Risiko für thrombotische Mikroangiopathie (TMA; z. B. mit einer früheren medizinischen oder familiären Vorgeschichte von TMA) nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Würde eine Behandlung mit Blut oder Blutprodukten gegebenenfalls ablehnen.
  • Jede schwerwiegende Erkrankung oder Anomalie bei klinischen Labortests, die nach Einschätzung des Prüfarztes die sichere Teilnahme des Patienten an der Studie und deren Abschluss ausschließt
  • Behandlung mit einem der folgenden:

Ein Prüfpräparat zur Behandlung oder Reduzierung des Risikos hämophiler Blutungen innerhalb von 5 Halbwertszeiten nach der letzten Arzneimittelverabreichung vor Studientag 1. Ein Prüfpräparat ohne Hämophiliebezug innerhalb der letzten 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten vor Studientag 1, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist Ein Prüfpräparat gleichzeitig

  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpertherapien oder Komponenten der Emicizumab-Injektion
  • Schwanger oder stillend oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen innerhalb von 7 Tagen vor Studientag 1 ein negatives Serumschwangerschaftstestergebnis haben
  • Illegale Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening nach Ermessen des Ermittlers
  • Schwere Infektion, die innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening orale oder intravenöse Antibiotika erfordert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Open-Label-Emicizumab
Emicizumab-Prophylaxe
Arzneimittel: Emicizumab
Subkutane Injektion von Emicizumab zur Prophylaxe
Andere Namen:
  • Halbwaage

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Emicizumab ist wirksam für die Prophylaxe bei schwerer VWD & gleichzeitiger VWD/Hämophilie a
Zeitfenster: 18 Monate
Festlegen des Auftretens des Blutes während der Behandlung, die durch beschreibende statistische Analyse bewertet wurde, um den Beweis des Prinzips zu bestimmen
18 Monate
Emicizumab ist sicher für die Prophylaxe bei schwerer VWD & gleichzeitiger VWD/Hämophilie a
Zeitfenster: 18 Monate
Sammlung von AEs, Überempfindlichkeitsreaktionen, thrombotische Ereignisse während der Behandlung
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verringertes Auftreten von Blutungen
Zeitfenster: 12 Monate
Bewerten Sie historische ABR mit On-Demand oder Prophy vor der Studienbehandlung
12 Monate
Reduzierte Behandlungsbelastung gegen VWF/FVIII -Prophylaxe
Zeitfenster: 18 Monate
Anzahl der Infusionen und Methoden von Infusionen, die während des Studiums gesammelt wurden
18 Monate
Verringerung der Schwere des Blutes
Zeitfenster: 18 Monate
Sammlung von Blutungsdaten vor dem Studieneintritt und während der gesamten Studienbehandlung
18 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reduzieren Sie den selbstberichteten Behandlungsaufwand für HMB
Zeitfenster: 18 Monate
Blutungs- und Behandlungsprotokolle erfassen Behandlungsinformationen vor und während der HMB-Studie, einschließlich Antifibrinolytika, Konzentrate und Hormontherapien.
18 Monate
Verbesserung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Studienteilnehmern
Zeitfenster: 18 Monate
Sammlung von HRQOL Pros
18 Monate
Reduzieren Sie den Produktgebrauch für spontane oder traumatische Blutungen
Zeitfenster: 18 Monate
Entlüftungs- und Behandlungsprotokolle, die den Produktverbrauch vor dem Studieneintritt und während der gesamten Studienbehandlung sammeln
18 Monate
Reduzieren Sie den Produktgebrauch während der Operation
Zeitfenster: 18 Monate
Blut- und Behandlungsprotokolle sammeln Informationen für jedes chirurgische Eingriff während des Studiums, des Blutverlusts, der hämostatischen Wirksamkeit und des Konzentratskonsums.
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bleeding and Clotting Disorders Institute Peoria, Illinois

Mitarbeiter

Genentech, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Jonathan C Roberts, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCDI-XII

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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