Emisitsumabi vaikeaan von Willebrandin taudin (VWD) ja VWD:n/hemofilia A:n hoitoon (BCDI-XII)
Emisitsumabi vaikeaan VON Willebrandin tautiin (VWD) ja VWD/hemofiliaan A
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Von Willebrandin tauti (VWD) on yleisin perinnöllinen verenvuotohäiriö, jota esiintyy jopa 0,1 %:lla väestöstä, ja sille on yleensä tunnusomaista limakalvoverenvuoto, HMB, kirurginen verenvuoto tai muut hemostaattiset haasteet. VWD:llä on tällä hetkellä vähän hoitoja, jotka ovat yleisesti käyttökelpoisia verenvuototapahtumien hallinnassa, mukaan lukien antifibrinolyytit, desmopressiini (DDAVP) ja VWF-konsentraatit, jotka voivat olla plasmaperäisiä (VWF FVIII:n kanssa ja ilman) tai rekombinantteja. Pienet verenvuotot voidaan hoitaa menestyksekkäästi antifibrinolyytillä ja DDAVP:llä; vakavampi verenvuoto vaatii kuitenkin VWF-konsentraatteja, jotka annetaan yksinomaan laskimonsisäisesti.
Vastaavasti voi olla haastavaa hoitaa samanaikaisia verenvuotohäiriöitä olemassa olevilla hoitovaihtoehdoilla, ja potilailla, joilla on samanaikaisesti VWD ja hemofilia A, on ensisijaisesti saatavilla VWF/FVIII-konsentraattia tai desmopressiota (DDAVP). On yleisesti tunnustettu, että potilaat, hoitajat ja lääketieteen tarjoajat haluavat lisää, yksinkertaistettuja hoitovaihtoehtoja, jotka eivät ole suonensisäisiä vaikeiden verenvuotohäiriöiden hoitoon. Siksi yksinkertaistettu, verenvuotoa estävä ihonalainen hoito olisi erittäin toivottavaa. Vaikka sen käyttö hemofilia A -populaatiossa kasvaa, muita mahdollisia emisitsumabisovelluksia hemostaattisen häiriön hallintaan muissa hemostaattisissa häiriöissä ei tunneta. Äskettäisessä tapausraportissa korostettiin emitistsumabin hemostaattista tehoa poikkeavalla lääkkeellä tyypin 3 von Willebrandin taudissa (VWD), joka on toinen vakava verenvuotohäiriö. Tällä lapsipotilaalla oli tyypin 3 VWD allovasta-aineineen ja verenvuotofenotyyppi, joka oli samanlainen kuin hemofilia A inhibiittoripotilailla, mikä vaati suboptimaalista verenvuodon hallintaa rFVIIa:lla ja aktivoiduilla protrombiinikompleksikonsentraateilla (aPCC). Emitistsumabin estohoito aloitettiin, eikä potilas enää tarvinnut aPCC-profylaksiaa eikä rFVIIa:n harvinaista käyttöä akuuttien verenvuototapahtumien vuoksi (vain 1 trauman aiheuttama pehmytkudoshematooma julkaisuhetkellä). Kirjoittajat päättelivät raportissaan, että verenvuotofenotyyppi tyypin 3 VWD:ssä ilmenee pääasiassa tekijä VIII:n puutteen vuoksi. Tämä tutkimus ehdottaa emitistsumabin mahdollista lisäsovellusta vaikeassa VWD:ssä.
Pilottimonikeskus, prospektiivinen avoin tutkimus emitistsumabin profylaksiasta vaikeassa VWD:ssä ja samanaikaisessa VWD/hemofilia A:ssa. Potilaat saavat yhden vuoden retrospektiivisen kaavion vuosittaisesta vuototiheydestä ja hemostaattisista hoidoista, jotka on kerätty ilmoittautumisen yhteydessä. Potilaita hoidetaan sitten emitistsumabilla 3 mg/kg viikoittain 4 viikon kyllästysannoksen ajan, minkä jälkeen profylaksia annetaan kerran viikossa 1,5 mg/kg 1 vuoden ajan. FDA:n hyväksymien hemofilia A:n lääkemääräystietojen mukaan annoksen nostaminen 3 mg/kg:aan kerran viikossa sallitaan 24 viikon HEMLIBRA-profylaksiahoidon jälkeen, jos teho ei ole optimaalinen (eli ≥ 2 spontaania ja kliinisesti merkitsevää verenvuotoa). pitää yllä verenvuotolokien kanssa. Läpivuototapahtumia voidaan hoitaa potilaiden tavanomaisella tarpeen mukaan annettavalla antifibrinolyyttisellä lääkkeellä tai VWF/FVIII-konsentraateilla kliinikon harkinnan mukaan. Potilaiden raportoimia tulosarvioita kerätään koko kliinisen tutkimuksen ajan, jotta voidaan kerätä hoidon vaikutuksia yksittäisiin potilaisiin ja arvioida elämänlaatua, fyysisiä, emotionaalisia, sosiaalisia ja yleisiä oireita.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Megan L Woodbury, PhD
- Puhelinnumero: 174 309-692-5337
- Sähköposti: meganw@ilbcdi.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Dayna Lenski, BS
- Puhelinnumero: 166 309-692-5337
- Sähköposti: dayna@ilbcdi.org
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders (CIBD)
-
Ottaa yhteyttä:
- Alyssa Barron
- Sähköposti: abarron@cibd-ca.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Nicole Crook
- Sähköposti: ncrook@cibd-ca.org
-
Päätutkija:
- Vanessa Salinas, MD
-
Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
- Rekrytointi
- Stanford University: Stanford Children's Health
-
Päätutkija:
- May Chien, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Stephanie Gam
- Sähköposti: sgam@stanford.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Riko Lee
- Sähköposti: rikolee@stanford.edu
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Yhdysvallat, 33146
- Rekrytointi
- University of Miami - Miller School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Leandro Pisani
- Sähköposti: LFP34@miami.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Jorge Perez
- Sähköposti: jxp943@med.miami.edu
-
Päätutkija:
- Fernando Francisco Corrales-Medina, MD
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
- Rekrytointi
- St. Joseph's Children's Hospital - Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
Ottaa yhteyttä:
- Cindy Manis
- Sähköposti: cindy.manis@baycare.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Denise Cardwell
- Sähköposti: Denise.Cardwell@baycare.org
-
Päätutkija:
- Erin M Cockrell, DO
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61614
- Rekrytointi
- Bleeding and Clotting Disorders Institute (BCDI)
-
Päätutkija:
- Jonathan C Roberts, MD
-
Alatutkija:
- Michael D Tarantino, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Dayna Lenski, BS
- Puhelinnumero: 166 309-692-5337
- Sähköposti: dayna@ilbcdi.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Sara Malik, MPH
- Puhelinnumero: 108 309-692-5337
- Sähköposti: sarawm@ilbcdi.org
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Rekrytointi
- Innovative Hematology, Inc. (IHI)
-
Ottaa yhteyttä:
- Shannon Mears
- Sähköposti: smears@IHTC.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Young Chong
- Sähköposti: ychong@IHTC.org
-
Päätutkija:
- Sweta L Gupta, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- University of Michigan Medical School
-
Päätutkija:
- Angela Weyand, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Adam Comstock
- Sähköposti: acomstoc@med.umich.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Jordan Kindshoven
- Sähköposti: jkindsh@med.umich.edu
-
Mount Pleasant, Michigan, Yhdysvallat, 48859
- Rekrytointi
- Central Michigan University: Children's Hospital of Michigan
-
Päätutkija:
- Meera Chitlur, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Negin Salehi
- Sähköposti: saleh1n@cmich.edu
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Rekrytointi
- Children's Mercy Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Anna Wisemann
- Sähköposti: amwiseman@cmh.edu
-
Päätutkija:
- Shannon L Carpenter, MD
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Rekrytointi
- Penn State College of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Erica Miller
- Sähköposti: emiller25@pennstatehealth.psu.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Brennen Hartig
- Sähköposti: bharding@pennstatehealth.psu.edu
-
Päätutkija:
- Huseyin Erdemir, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
- Rekrytointi
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
Ottaa yhteyttä:
- Sophia Beyer
- Sähköposti: sophia.beyer@wacbd.org
-
Päätutkija:
- Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH
-
Ottaa yhteyttä:
- Laura Masserman
- Sähköposti: laura.masserman@wacbd.org
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- Rekrytointi
- UW Health Comprehensive Program for Bleeding Disorders
-
Ottaa yhteyttä:
- Hannah Ranous
- Sähköposti: jmranous@medicine.wisc.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Alec J Anderson
- Sähköposti: ajanderson@medicine.wisc.edu
-
Päätutkija:
- John Sheehan, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
- ikä >/= 2
- kyky noudattaa protokollaa tutkijoiden tuomiossa
- diagnoosi: vaikea VWD tyyppi 3 tai VWD, jossa on VWF-antigeeni, aktiivisuus tai kollageenisitoutuminen </= 20 U/dl tai VWD-variantti, joka on vahvistettu geneettisellä mutaatiolla ja VWF ag, aktiivisuus tai CB < 50 U/dl perustuen aiempien lääketieteellisten tietojen perusteella opiskelupaikka.
- VWD/hemofilia A -diagnoosi, joka määritellään VWF:ag:na, aktiivisuus tai CB <50 U/dl, ja lievä kohtalainen tai vaikea hemofilia A (määritelty ISTH-kriteerien mukaan) tutkimuspaikan historiallisten lääketieteellisten tietojen perusteella.
- aikoo noudattaa emitistsumabin estohoitoa tutkimuksen aikana
- Potilaan verenvuotofenotyyppi, joka edellyttää ennaltaehkäisyä hoitavan palveluntarjoajan suositusten mukaan.
- Potilas, joka saa parhaillaan VWD:n tai VWD:n/hemofilia A:n estolääkitystä, voi ilmoittautua, jos hän saa parhaillaan ono-emitistsumabilääkettä ja jos on kulunut yli 18 kuukautta viimeisestä emitistsumabiannoksesta, ja hän on halukas lopettamaan nykyisen estolääkityksen.
- Kuukautiset: suostumus pysymään pidättäytymisestä (välttämättä heteroseksuaalista yhdyntää) tai käyttämään ehkäisymenetelmiä, jotka johtavat alle 1 %:n epäonnistumiseen vuodessa tutkimusjakson aikana. Kuukautisten katsotaan olevan hedelmällisessä iässä, jos hän on kuukautisten jälkeinen, ei ole saavuttanut postmenopausaalista tilaa (12 yhtäjaksoista kuukautisia kuukautisia ilman muuta tunnistettua syytä kuin vaihdevuodet) eikä hänelle ole tehty kirurgista sterilointia (munasarjojen poisto ja/ tai kohtu).
Esimerkkejä erittäin tehokkaista ehkäisymenetelmistä, joiden epäonnistumisprosentti on < 1 % vuodessa, ovat yhdistelmäehkäisytablettien oikea käyttö, oraaliset tai ruiskeiset hormonaaliset ehkäisyvälineet, molemminpuolinen munanjohtimien sidonta, miehen sterilointi, hormoneja vapauttavat kohdunsisäiset laitteet ja kupariset kohdunsisäiset laitteet. Seksuaalisen raittiuden luotettavuus tulee arvioida suhteessa kliinisen tutkimuksen kestoon ja potilaan ensisijaiseen ja tavanomaiseen elämäntapaan. Jaksottainen raittius (esim. kalenteri-, ovulaatio-, oireenmukaiset tai ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vetäytyminen eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat ovat alle 2-vuotiaita.
- Potilaat, joilla on alhainen VWF tai ei-vaikea VWD (eli jotka eivät täytä yllä olevia kriteerejä)
- Muut samanaikainen verenvuotohäiriö, mukaan lukien maksakirroosista johtuva koagulopatia.
- Nykyinen hoito emitsitsumabilla tai emitistsumabihoito edellisten 18 kuukauden aikana.
- Aiempi (viimeisten 12 kuukauden aikana) tai nykyinen tromboembolisen sairauden hoito (lukuun ottamatta aikaisempaa katetriin liittyvää tromboosia, jolle ei ole tällä hetkellä käynnissä antitromboottista hoitoa) tai tämänhetkiset tromboembolisen taudin merkit
- Muut sairaudet (esim. tietyt autoimmuunisairaudet, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta sairaudet, kuten systeeminen lupus erythematosus, tulehduksellinen suolistosairaus ja antifosfolipidioireyhtymä), jotka voivat lisätä verenvuodon tai tromboosin riskiä
- Potilaat, joilla on suuri riski saada tromboottinen mikroangiopatia (TMA; esim. joilla on aiempi lääketieteellinen tai suvussa TMA) tutkijan harkinnan mukaan
- Tarvittaessa kieltäytyisi hoidosta verellä tai verivalmisteilla.
- Mikä tahansa vakava sairaus tai poikkeavuus kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, joka tutkijan arvion mukaan estää potilaan turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen
- Hoito jollakin seuraavista:
Tutkimuslääke hemofiilisen verenvuodon hoitoon tai riskin vähentämiseen 5 puoliintumisajan sisällä viimeisestä lääkkeen annosta ennen tutkimuspäivää 1 Ei-hemofiliaan liittyvä tutkimuslääke viimeisten 30 päivän aikana tai 5 puoliintumisaikaa ennen tutkimuspäivää 1 sen mukaan, kumpi on pidempi Tutkimuslääke samanaikaisesti
- Aiemmin kliinisesti merkittävä yliherkkyys, joka liittyy monoklonaalisiin vasta-ainehoitoihin tai emitistsumabi-injektion komponentteihin
- Raskaana oleva tai imettävä tai aikoo tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustestitulos 7 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1
- Laittomien huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa, tutkijan harkinnan mukaan
- Vakava infektio, joka vaatii suun kautta tai suonensisäisesti annettavaa antibioottia 30 päivän sisällä ennen seulontaa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Avaa etiketti Emicitsumab
Emissitsumabin profylaksi
|
Emisitsumabin ihonalainen injektio ennaltaehkäisyyn
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Emikizumabi on tehokas ennaltaehkäisylle vaikeassa VWD: ssä ja samanaikaisessa VWD/hemofilia A
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Verenvuototapahtuma hoidon aikana arvioidaan kuvaavalla tilastollisella analyysillä periaatteen todistamisen määrittämiseksi
|
18 kuukautta
|
|
Emikizumabi on turvallinen ennaltaehkäisylle vaikeassa VWD: ssä ja samanaikaisessa VWD/hemofiliassa A
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
AE: n yliherkkyysreaktioiden, tromboottisten tapahtumien kerääminen hoidon aikana
|
18 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vähentynyt verenvuoto
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Arvioi historiallinen ABR tarpeen mukaan tai ennaltaehkäisyllä ennen tutkimushoitoa
|
12 kuukautta
|
|
Vähentynyt hoitotaakka vs. VWF/FVIII -ennaltaehkäisy
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
# Tutkimuksen aikana kerättyjen infuusioiden ja infuusioiden menetelmien
|
18 kuukautta
|
|
Verenvuodon vakavuuden vähentäminen
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Verenvuototietojen kerääminen ennen tutkimuksen tuloa ja koko tutkimushoitoa
|
18 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vähennä itse ilmoittamaa HMB:n hoitotaakkaa
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Verenvuoto- ja hoitolokit keräävät hoitotietoja ennen HMB-tutkimusta ja sen aikana, mukaan lukien antifibrinolyytit, tiivisteet ja hormonihoidot.
|
18 kuukautta
|
|
Paranna terveyteen liittyvää QOL: ää tutkimuksen osallistujissa
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
HRQOL PRO: n kokoelma
|
18 kuukautta
|
|
Vähennä tuotteiden käyttöä spontaanissa tai traumaattisissa verenvuotoissa
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Verenvuoto- ja hoitolokit, jotka keräävät tuotteiden käyttöä ennen tutkimusta ja koko opiskeluhoitoa
|
18 kuukautta
|
|
Vähennä tuotteiden käyttöä leikkauksen aikana
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Verenvuoto- ja hoitolokit keräävät tietoa kaikista kirurgisista toimenpiteistä tutkimuksen aikana, verenhukkaa, hemostaattista tehokkuutta ja konsentraattikulutusta.
|
18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jonathan C Roberts, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Shima M, Hanabusa H, Taki M, Matsushita T, Sato T, Fukutake K, Fukazawa N, Yoneyama K, Yoshida H, Nogami K. Factor VIII-Mimetic Function of Humanized Bispecific Antibody in Hemophilia A. N Engl J Med. 2016 May 26;374(21):2044-53. doi: 10.1056/NEJMoa1511769.
- Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU, Young G, Santagostino E, Kruse-Jarres R, Negrier C, Kessler C, Valente N, Asikanius E, Levy GG, Windyga J, Shima M. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med. 2017 Aug 31;377(9):809-818. doi: 10.1056/NEJMoa1703068. Epub 2017 Jul 10.
- Levy GG, Asikanius E, Kuebler P, Benchikh El Fegoun S, Esbjerg S, Seremetis S. Safety analysis of rFVIIa with emicizumab dosing in congenital hemophilia A with inhibitors: Experience from the HAVEN clinical program. J Thromb Haemost. 2019 Sep;17(9):1470-1477. doi: 10.1111/jth.14491. Epub 2019 Jun 17.
- Mahlangu J, Oldenburg J, Paz-Priel I, Negrier C, Niggli M, Mancuso ME, Schmitt C, Jimenez-Yuste V, Kempton C, Dhalluin C, Callaghan MU, Bujan W, Shima M, Adamkewicz JI, Asikanius E, Levy GG, Kruse-Jarres R. Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors. N Engl J Med. 2018 Aug 30;379(9):811-822. doi: 10.1056/NEJMoa1803550.
- Rodeghiero F, Castaman G, Dini E. Epidemiological investigation of the prevalence of von Willebrand's disease. Blood. 1987 Feb;69(2):454-9.
- Werner EJ, Broxson EH, Tucker EL, Giroux DS, Shults J, Abshire TC. Prevalence of von Willebrand disease in children: a multiethnic study. J Pediatr. 1993 Dec;123(6):893-8. doi: 10.1016/s0022-3476(05)80384-1.
- Roberts JC, Morateck PA, Christopherson PA, Yan K, Hoffmann RG, Gill JC, Montgomery RR; Zimmerman Program Investigators. Rapid discrimination of the phenotypic variants of von Willebrand disease. Blood. 2016 May 19;127(20):2472-80. doi: 10.1182/blood-2015-11-664680. Epub 2016 Feb 25.
- Miller CH, Hilgartner MW, Harris MB, Bussel JB, Aledort LM. Concurrence of von Willebrand's disease and hemophilia A: implications for carrier detection and prevalence. Am J Med Genet. 1986 May;24(1):83-94. doi: 10.1002/ajmg.1320240110.
- Casonato A, Pontara E, Boscaro M, Dannhauser D, Sartori MT, Girolami A. Combined haemophilia A and type I von Willebrand's disease: a family study including an evaluation of the effects of DDAVP infusion. Haematologia (Budap). 1993;25(1):57-67.
- Kitazawa T, Igawa T, Sampei Z, Muto A, Kojima T, Soeda T, Yoshihashi K, Okuyama-Nishida Y, Saito H, Tsunoda H, Suzuki T, Adachi H, Miyazaki T, Ishii S, Kamata-Sakurai M, Iida T, Harada A, Esaki K, Funaki M, Moriyama C, Tanaka E, Kikuchi Y, Wakabayashi T, Wada M, Goto M, Toyoda T, Ueyama A, Suzuki S, Haraya K, Tachibana T, Kawabe Y, Shima M, Yoshioka A, Hattori K. A bispecific antibody to factors IXa and X restores factor VIII hemostatic activity in a hemophilia A model. Nat Med. 2012 Oct;18(10):1570-4. doi: 10.1038/nm.2942. Epub 2012 Sep 30.
- Uchida N, Sambe T, Yoneyama K, Fukazawa N, Kawanishi T, Kobayashi S, Shima M. A first-in-human phase 1 study of ACE910, a novel factor VIII-mimetic bispecific antibody, in healthy subjects. Blood. 2016 Mar 31;127(13):1633-41. doi: 10.1182/blood-2015-06-650226. Epub 2015 Dec 1.
- Petrini P. Identifying and overcoming barriers to prophylaxis in the management of haemophilia. Haemophilia. 2007 Sep;13 Suppl 2:16-22. doi: 10.1111/j.1365-2516.2007.01501.x.
- Saccullo G, Makris M. Prophylaxis in von Willebrand Disease: Coming of Age? Semin Thromb Hemost. 2016 Jul;42(5):498-506. doi: 10.1055/s-0036-1581106. Epub 2016 Jun 2.
- Berntorp E. Prophylaxis in von Willebrand disease. Haemophilia. 2008 Nov;14 Suppl 5:47-53. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01851.x.
- Federici AB. Prophylaxis in patients with von Willebrand disease: who, when, how? J Thromb Haemost. 2015 Sep;13(9):1581-4. doi: 10.1111/jth.13036. Epub 2015 Jul 28. No abstract available.
- Makris M, Oldenburg J, Mauser-Bunschoten EP, Peerlinck K, Castaman G, Fijnvandraat K; subcommittee on Factor VIII, Factor IX and Rare Bleeding Disorders. The definition, diagnosis and management of mild hemophilia A: communication from the SSC of the ISTH. J Thromb Haemost. 2018 Dec;16(12):2530-2533. doi: 10.1111/jth.14315. Epub 2018 Nov 15. No abstract available.
- James PD, Connell NT, Ameer B, Di Paola J, Eikenboom J, Giraud N, Haberichter S, Jacobs-Pratt V, Konkle B, McLintock C, McRae S, R Montgomery R, O'Donnell JS, Scappe N, Sidonio R, Flood VH, Husainat N, Kalot MA, Mustafa RA. ASH ISTH NHF WFH 2021 guidelines on the diagnosis of von Willebrand disease. Blood Adv. 2021 Jan 12;5(1):280-300. doi: 10.1182/bloodadvances.2020003265.
- Connell NT, Flood VH, Brignardello-Petersen R, Abdul-Kadir R, Arapshian A, Couper S, Grow JM, Kouides P, Laffan M, Lavin M, Leebeek FWG, O'Brien SH, Ozelo MC, Tosetto A, Weyand AC, James PD, Kalot MA, Husainat N, Mustafa RA. ASH ISTH NHF WFH 2021 guidelines on the management of von Willebrand disease. Blood Adv. 2021 Jan 12;5(1):301-325. doi: 10.1182/bloodadvances.2020003264.
- Weyand AC, Flood VH, Shavit JA, Pipe SW. Efficacy of emicizumab in a pediatric patient with type 3 von Willebrand disease and alloantibodies. Blood Adv. 2019 Sep 24;3(18):2748-2750. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000656.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- von Willebrand -taudit
- Hemofilia A
- von Willebrandin tauti, tyyppi 3
- emikizumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- BCDI-XII
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .