每个癌症患儿的精准医疗 (ZERO2)
通过实施精准医学改善儿童癌症患者的预后。
研究概览
地位
招聘中
详细说明
通过试点 TARGET 和国家 PRISM 试验，已经证明了对高风险 (HR) 患者实时使用综合分子谱分析和临床前药物检测的可行性和益处。
然而，精准医学的作用，尤其是在促进非 HR 儿童癌症的诊断和风险分层方面的作用尚未得到研究。
整合肿瘤种系全基因组测序 (WGS) 分析有可能促进我们对癌症易感性的理解。
在这项研究中，ZERO 平台将扩展到澳大利亚和新西兰所有患有癌症的儿童，评估精准医学对不同儿童癌症类型和风险人群的益处。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
3500
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：National Study Coordinator
- 电话号码：+61 2 9382 3102
- 邮箱：SCHN-ZERO2@health.nsw.gov.au
学习地点
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Christchurch、新西兰、8011
- 尚未招聘
- Christchurch Hospital
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接触：
- Kirstie Copeland
- 邮箱：Kirstie.copeland@cdhb.health.nz
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Grafton
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Auckland、Grafton、新西兰、1023
- 招聘中
- Starship Children's Hospital
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接触：
- Sarah Hunter
- 邮箱：SHunter@adhb.govt.nz
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Adelaide、澳大利亚
- 招聘中
- Women's and Children's Hospital
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接触：
- Suzanne Milne
- 邮箱：suzanne.milne@sa.gov.au
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Brisbane、澳大利亚
- 招聘中
- Queensland Children's Hospital
-
接触：
- Natasha Brown
- 邮箱：natasha.brown@health.qld.gov.au
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Hobart、澳大利亚
- 招聘中
- Royal Hobart Hospital
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接触：
- David Nolan
- 邮箱：david.nolan@ths.tas.gov.au
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Melbourne、澳大利亚
- 招聘中
- Monash Children's Hospital
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接触：
- Amanda St John
- 邮箱：Amanda.StJohn@monashhealth.org
-
Melbourne、澳大利亚
- 招聘中
- Royal Children's Hospital
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接触：
- Kahlia Fox
- 邮箱：clinicaltrialsmanager@rch.org.au
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Newcastle、澳大利亚
- 招聘中
- John Hunter Children's Hospital
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接触：
- Rebecca Jensen
- 邮箱：Rebecca.Jensen@health.nsw.gov.au
-
Perth、澳大利亚
- 招聘中
- Perth Children's Hospital
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接触：
- Jennifer McConnell
- 邮箱：jennifer.mcconnell@health.wa.gov.au
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Sydney、澳大利亚
- 招聘中
- Sydney Children's Hospital, Randwick
-
接触：
- Sandra Montez
- 邮箱：Sandra.Montez@health.nsw.gov.au
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Sydney、澳大利亚
- 招聘中
- The Children's Hospital at Westmead
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接触：
- Jun Christian
- 邮箱：jun.christian@health.nsw.gov.au
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1秒 至 25年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
诊断为肿瘤或癌症的 18 岁以下患者 诊断为儿童肿瘤或癌症的 19-25 岁患者
描述
纳入标准：
- 年龄 < 18 岁 注意：19 - 25 岁患有儿科癌症（例如神经母细胞瘤）的个别患者可在与研究主席或其代表讨论并由其酌情决定后入组。
- 入组时的预期寿命 >6 周
- 同意我。年龄≥ 18 岁的参与者或年龄 <18 岁的参与者的父母/监护人签署并注明日期的知情同意书。 二. 单独签署并注明日期的知情同意书，以了解种系检测的作用和返回种系结果的选择。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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高危癌症
必须满足以下两个条件之一：
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每个肿瘤样本将与其匹配的正常样本（来自同一患者的种系 DNA）同时进行测序和分析，以识别体细胞畸变。
结果将用于融合转录本和基因表达的生物信息学分析。
在可能的情况下，将对所有样本进行 DNA 甲基化的全基因组评估。
可以执行靶向面板测序：
将尝试对队列 1 中的肿瘤进行高通量药物筛选（具有存活率的高风险癌症
将尝试在患者来源的异种移植物 (PDX) 中对来自队列 1（高风险癌症）和选定肿瘤类型的肿瘤进行体内药物测试。
液体活检将作为一种非侵入性方法进行研究，用于诊断难以直接活检的肿瘤、了解肿瘤异质性、监测治疗反应以及检测白血病、实体瘤和 CNS 肿瘤的微小残留病 (MRD)/复发。
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罕见肿瘤
必须满足以下三个条件中的至少一个：
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每个肿瘤样本将与其匹配的正常样本（来自同一患者的种系 DNA）同时进行测序和分析，以识别体细胞畸变。
结果将用于融合转录本和基因表达的生物信息学分析。
在可能的情况下，将对所有样本进行 DNA 甲基化的全基因组评估。
可以执行靶向面板测序：
液体活检将作为一种非侵入性方法进行研究，用于诊断难以直接活检的肿瘤、了解肿瘤异质性、监测治疗反应以及检测白血病、实体瘤和 CNS 肿瘤的微小残留病 (MRD)/复发。
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原发性中枢神经系统 (CNS) 肿瘤
患者被怀疑或确认患有原发性中枢神经系统肿瘤，包括低级别和高级肿瘤
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每个肿瘤样本将与其匹配的正常样本（来自同一患者的种系 DNA）同时进行测序和分析，以识别体细胞畸变。
结果将用于融合转录本和基因表达的生物信息学分析。
在可能的情况下，将对所有样本进行 DNA 甲基化的全基因组评估。
可以执行靶向面板测序：
液体活检将作为一种非侵入性方法进行研究，用于诊断难以直接活检的肿瘤、了解肿瘤异质性、监测治疗反应以及检测白血病、实体瘤和 CNS 肿瘤的微小残留病 (MRD)/复发。
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成神经细胞瘤
患者疑似或确诊患有神经母细胞瘤 4A：诊断时为 HR 神经母细胞瘤 4B：非 HR 神经母细胞瘤
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每个肿瘤样本将与其匹配的正常样本（来自同一患者的种系 DNA）同时进行测序和分析，以识别体细胞畸变。
结果将用于融合转录本和基因表达的生物信息学分析。
在可能的情况下，将对所有样本进行 DNA 甲基化的全基因组评估。
可以执行靶向面板测序：
液体活检将作为一种非侵入性方法进行研究，用于诊断难以直接活检的肿瘤、了解肿瘤异质性、监测治疗反应以及检测白血病、实体瘤和 CNS 肿瘤的微小残留病 (MRD)/复发。
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急性髓性白血病、骨髓增生异常综合征和其他未分类为 ALL 的白血病
患者经流式细胞术确诊为急性髓系白血病（AML）或其他白血病（注：口头确认流式细胞术结果即可入组）
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每个肿瘤样本将与其匹配的正常样本（来自同一患者的种系 DNA）同时进行测序和分析，以识别体细胞畸变。
结果将用于融合转录本和基因表达的生物信息学分析。
在可能的情况下，将对所有样本进行 DNA 甲基化的全基因组评估。
可以执行靶向面板测序：
液体活检将作为一种非侵入性方法进行研究，用于诊断难以直接活检的肿瘤、了解肿瘤异质性、监测治疗反应以及检测白血病、实体瘤和 CNS 肿瘤的微小残留病 (MRD)/复发。
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急性淋巴细胞白血病 (ALL)
经流式细胞术确诊为急性淋巴细胞白血病（注：口头确认流式细胞术结果即可入组）
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每个肿瘤样本将与其匹配的正常样本（来自同一患者的种系 DNA）同时进行测序和分析，以识别体细胞畸变。
结果将用于融合转录本和基因表达的生物信息学分析。
在可能的情况下，将对所有样本进行 DNA 甲基化的全基因组评估。
可以执行靶向面板测序：
液体活检将作为一种非侵入性方法进行研究，用于诊断难以直接活检的肿瘤、了解肿瘤异质性、监测治疗反应以及检测白血病、实体瘤和 CNS 肿瘤的微小残留病 (MRD)/复发。
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淋巴瘤
怀疑或确诊患有淋巴瘤
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每个肿瘤样本将与其匹配的正常样本（来自同一患者的种系 DNA）同时进行测序和分析，以识别体细胞畸变。
结果将用于融合转录本和基因表达的生物信息学分析。
在可能的情况下，将对所有样本进行 DNA 甲基化的全基因组评估。
可以执行靶向面板测序：
液体活检将作为一种非侵入性方法进行研究，用于诊断难以直接活检的肿瘤、了解肿瘤异质性、监测治疗反应以及检测白血病、实体瘤和 CNS 肿瘤的微小残留病 (MRD)/复发。
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肉瘤
患者疑似或确诊患有肉瘤包括胃肠道间质瘤（GIST）、恶性周围神经鞘瘤（MPNST）、促纤维增生性小圆细胞瘤（DSRCT）
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每个肿瘤样本将与其匹配的正常样本（来自同一患者的种系 DNA）同时进行测序和分析，以识别体细胞畸变。
结果将用于融合转录本和基因表达的生物信息学分析。
在可能的情况下，将对所有样本进行 DNA 甲基化的全基因组评估。
可以执行靶向面板测序：
液体活检将作为一种非侵入性方法进行研究，用于诊断难以直接活检的肿瘤、了解肿瘤异质性、监测治疗反应以及检测白血病、实体瘤和 CNS 肿瘤的微小残留病 (MRD)/复发。
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肾肿瘤
患者疑似或确诊患有肾肿瘤 包括肾透明细胞肉瘤
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每个肿瘤样本将与其匹配的正常样本（来自同一患者的种系 DNA）同时进行测序和分析，以识别体细胞畸变。
结果将用于融合转录本和基因表达的生物信息学分析。
在可能的情况下，将对所有样本进行 DNA 甲基化的全基因组评估。
可以执行靶向面板测序：
液体活检将作为一种非侵入性方法进行研究，用于诊断难以直接活检的肿瘤、了解肿瘤异质性、监测治疗反应以及检测白血病、实体瘤和 CNS 肿瘤的微小残留病 (MRD)/复发。
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肝脏和胆管树肿瘤
患者被怀疑或确诊患有肝脏或胆道肿瘤
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每个肿瘤样本将与其匹配的正常样本（来自同一患者的种系 DNA）同时进行测序和分析，以识别体细胞畸变。
结果将用于融合转录本和基因表达的生物信息学分析。
在可能的情况下，将对所有样本进行 DNA 甲基化的全基因组评估。
可以执行靶向面板测序：
液体活检将作为一种非侵入性方法进行研究，用于诊断难以直接活检的肿瘤、了解肿瘤异质性、监测治疗反应以及检测白血病、实体瘤和 CNS 肿瘤的微小残留病 (MRD)/复发。
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甲状腺和内分泌肿瘤
患者怀疑或确诊患有甲状腺癌或内分泌癌
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每个肿瘤样本将与其匹配的正常样本（来自同一患者的种系 DNA）同时进行测序和分析，以识别体细胞畸变。
结果将用于融合转录本和基因表达的生物信息学分析。
在可能的情况下，将对所有样本进行 DNA 甲基化的全基因组评估。
可以执行靶向面板测序：
液体活检将作为一种非侵入性方法进行研究，用于诊断难以直接活检的肿瘤、了解肿瘤异质性、监测治疗反应以及检测白血病、实体瘤和 CNS 肿瘤的微小残留病 (MRD)/复发。
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其他肿瘤
患者被怀疑或确认患有不符合上述任何一项的肿瘤
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每个肿瘤样本将与其匹配的正常样本（来自同一患者的种系 DNA）同时进行测序和分析，以识别体细胞畸变。
结果将用于融合转录本和基因表达的生物信息学分析。
在可能的情况下，将对所有样本进行 DNA 甲基化的全基因组评估。
可以执行靶向面板测序：
液体活检将作为一种非侵入性方法进行研究，用于诊断难以直接活检的肿瘤、了解肿瘤异质性、监测治疗反应以及检测白血病、实体瘤和 CNS 肿瘤的微小残留病 (MRD)/复发。
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仅种系
必须满足以下两个条件之一：
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每个肿瘤样本将与其匹配的正常样本（来自同一患者的种系 DNA）同时进行测序和分析，以识别体细胞畸变。
结果将用于融合转录本和基因表达的生物信息学分析。
在可能的情况下，将对所有样本进行 DNA 甲基化的全基因组评估。
可以执行靶向面板测序：
液体活检将作为一种非侵入性方法进行研究，用于诊断难以直接活检的肿瘤、了解肿瘤异质性、监测治疗反应以及检测白血病、实体瘤和 CNS 肿瘤的微小残留病 (MRD)/复发。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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为 HR 儿童癌症患者推荐的个性化治疗的效用。
大体时间：5年
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接受推荐的分子和/或临床前指导的个性化治疗的 HR 患者的疾病控制率（疾病稳定 + 部分反应 + 完全反应）
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5年
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为非 HR 儿童癌症患者推荐的个性化治疗的效用。
大体时间：5年
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与常规诊断测试相比，疾病特异性、临床相关、虚拟分子组为诊断和风险分层提供额外或等效结果的非 HR 患者的比例。
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5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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用于非 HR 儿童癌症患者的预定义虚拟分子面板的实用程序。
大体时间：5年
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预定义虚拟分子面板的非 HR 患者的比例；导致在收到样本后 4 周内发布简化的分子报告，改变或改进初始组织病理学诊断，改变或改进诊断时的风险分层，改变或改进诊断时的治疗和/或促进需要先前分子研究的临床试验的注册。
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5年
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综合精准医学对儿童罕见肿瘤患者的应用。
大体时间：5年
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在临床相关时间范围内，综合精准医学改善诊断、确定至少一个治疗目标或促进治疗改善的罕见癌症队列患者的比例。
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5年
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分子肿瘤委员会 (MTB) 推荐等级系统对 HR 儿童癌症患者的效用。
大体时间：5年
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评估 MTB 推荐等级与治疗结果的相关性，临床医生评价 MTB 推荐等级在促进治疗决策和药物获取方面的价值，以及 MTB 推荐改善诊断、风险分层或促进临床相关治疗改善的 HR 患者比例大体时间。
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5年
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HR 儿童癌症患者临床前测试的效用。
大体时间：5年
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评估与 PRISM 试验相比可以成功进行体外敏感性测试的肿瘤比例、临床前体外和体内药物测试的周转时间、体外药物敏感性确定额外分子驱动因素的肿瘤比例以及需要进行临床前试验的患者比例测试： 一世。促进治疗决策 ii。 确定基因组分析未确定分子靶标的患者的其他治疗选择 iii。 预测临床结果 |
5年
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种系全基因组测序在儿童癌症患者中的临床应用。
大体时间：5年
|
评估;
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5年
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接受推荐的分子和/或临床前指导的个性化治疗的 HR 儿童癌症患者的治疗结果。
大体时间：5年
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评估;
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5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David Ziegler、SCHN
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年12月16日
初级完成 (估计的)
2025年7月1日
研究完成 (估计的)
2030年7月1日
研究注册日期
首次提交
2022年1月30日
首先提交符合 QC 标准的
2022年8月15日
首次发布 (实际的)
2022年8月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月16日
最后验证
2024年7月1日
更多信息
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