Precizní medicína pro každé dítě s rakovinou (ZERO2)
12. února 2023 aktualizováno: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
Zlepšit výsledky u dětských pacientů s rakovinou prostřednictvím implementace přesné medicíny.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Prostřednictvím pilotních studií TARGET a národních studií PRISM byla prokázána proveditelnost a výhody použití komplexního molekulárního profilování a preklinického testování léků v reálném čase u vysoce rizikových (HR) pacientů.
Role precizní medicíny, zejména při usnadnění diagnostiky a rizikové stratifikace u dětských nádorů bez HR, však nebyla studována.
Integrativní analýza celogenomového sekvenování tumor-germline (WGS) má potenciál posunout naše chápání predispozice k rakovině.
V této studii bude platforma ZERO rozšířena na všechny děti s rakovinou v Austrálii a na Novém Zélandu a bude vyhodnocovat přínosy přesné medicíny u různých typů dětské rakoviny a rizikových skupin.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
3500
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Adelaide, Austrálie
- Zatím nenabíráme
- Women's and Children's Hospital
-
Brisbane, Austrálie
- Zatím nenabíráme
- Queensland Children's Hospital
-
Hobart, Austrálie
- Zatím nenabíráme
- Royal Hobart Hospital
-
Melbourne, Austrálie
- Zatím nenabíráme
- Royal Children's Hospital
-
Melbourne, Austrálie
- Zatím nenabíráme
- Monash Children's Hospital
-
Newcastle, Austrálie
- Zatím nenabíráme
- John Hunter Children's Hospital
-
Perth, Austrálie
- Zatím nenabíráme
- Perth Children's Hospital
-
Sydney, Austrálie
- Nábor
- Sydney Children's Hospital, Randwick
-
Sydney, Austrálie
- Zatím nenabíráme
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 sekunda až 25 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti <18 let s diagnózou nádoru nebo rakoviny Pacienti ve věku 19 - 25 let s diagnózou nádoru nebo rakoviny u dětí
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk < 18 let Poznámka: Jednotliví pacienti ve věku 19 - 25 let s dětským nádorovým onemocněním, např. neuroblastomem, mohou být zapsáni po projednání s vedoucím studie nebo jeho zástupcem a na základě jeho uvážení.
- Očekávaná délka života > 6 týdnů v době zápisu
- Souhlas I. Podepsaný a datovaný informovaný souhlas se zápisem do studie od účastníka ve věku ≥ 18 let nebo od rodiče/opatrovníka účastníka ve věku < 18 let. ii. Samostatný podepsaný a datovaný informovaný souhlas pro pochopení role testování zárodečné linie a volby pro návrat výsledků zárodečné linie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Vysoce rizikové rakoviny
Musí být splněno jedno z následujících dvou kritérií:
|
Každý vzorek nádoru bude sekvenován a analyzován paralelně s odpovídajícím normálem (zárodečná DNA od stejného pacienta), aby se umožnila identifikace somatických aberací.
Výsledky budou použity pro bioinformatickou analýzu fúzních transkriptů a genové exprese.
Posouzení methylace DNA v celém genomu bude provedeno u všech vzorků, kde to bude možné.
Cílené sekvenování panelů lze provést:
U nádorů z kohorty 1 (vysoce rizikové rakoviny s přežitím) se pokusí vysoce výkonný screening léků
In vivo testování léků na xenoimplantátech odvozených od pacienta (PDX) bude provedeno pro nádory z kohorty 1 (vysokorizikové rakoviny) a vybrané typy nádorů.
Tekutá biopsie bude zkoumána jako neinvazivní metoda pro diagnostiku nádorů, které je obtížné přímo biopsií, pochopení heterogenity nádoru, sledování léčebné odpovědi a detekci minimální reziduální nemoci (MRD)/relapsu u leukémie, solidních nádorů a nádorů CNS.
|
|
Vzácné nádory
Musí být splněno alespoň jedno z následujících tří kritérií:
|
Každý vzorek nádoru bude sekvenován a analyzován paralelně s odpovídajícím normálem (zárodečná DNA od stejného pacienta), aby se umožnila identifikace somatických aberací.
Výsledky budou použity pro bioinformatickou analýzu fúzních transkriptů a genové exprese.
Posouzení methylace DNA v celém genomu bude provedeno u všech vzorků, kde to bude možné.
Cílené sekvenování panelů lze provést:
Tekutá biopsie bude zkoumána jako neinvazivní metoda pro diagnostiku nádorů, které je obtížné přímo biopsií, pochopení heterogenity nádoru, sledování léčebné odpovědi a detekci minimální reziduální nemoci (MRD)/relapsu u leukémie, solidních nádorů a nádorů CNS.
|
|
Primární nádory centrálního nervového systému (CNS).
U pacienta je podezření nebo potvrzeno, že má primární nádor CNS, včetně nádorů nízkého a vysokého stupně
|
Každý vzorek nádoru bude sekvenován a analyzován paralelně s odpovídajícím normálem (zárodečná DNA od stejného pacienta), aby se umožnila identifikace somatických aberací.
Výsledky budou použity pro bioinformatickou analýzu fúzních transkriptů a genové exprese.
Posouzení methylace DNA v celém genomu bude provedeno u všech vzorků, kde to bude možné.
Cílené sekvenování panelů lze provést:
Tekutá biopsie bude zkoumána jako neinvazivní metoda pro diagnostiku nádorů, které je obtížné přímo biopsií, pochopení heterogenity nádoru, sledování léčebné odpovědi a detekci minimální reziduální nemoci (MRD)/relapsu u leukémie, solidních nádorů a nádorů CNS.
|
|
Neuroblastom
U pacienta je podezření nebo potvrzeno, že má neuroblastom 4A: HR neuroblastom při diagnóze 4B: Non-HR neuroblastom
|
Každý vzorek nádoru bude sekvenován a analyzován paralelně s odpovídajícím normálem (zárodečná DNA od stejného pacienta), aby se umožnila identifikace somatických aberací.
Výsledky budou použity pro bioinformatickou analýzu fúzních transkriptů a genové exprese.
Posouzení methylace DNA v celém genomu bude provedeno u všech vzorků, kde to bude možné.
Cílené sekvenování panelů lze provést:
Tekutá biopsie bude zkoumána jako neinvazivní metoda pro diagnostiku nádorů, které je obtížné přímo biopsií, pochopení heterogenity nádoru, sledování léčebné odpovědi a detekci minimální reziduální nemoci (MRD)/relapsu u leukémie, solidních nádorů a nádorů CNS.
|
|
Akutní myeloidní leukémie, myelodysplastický syndrom a další leukémie neklasifikované jako ALL
Průtokovou cytometrií je u pacienta potvrzeno, že má akutní myeloidní leukémii (AML) nebo jiné leukémie (Poznámka: Ústní potvrzení výsledku průtokové cytometrie je postačující pro zařazení)
|
Každý vzorek nádoru bude sekvenován a analyzován paralelně s odpovídajícím normálem (zárodečná DNA od stejného pacienta), aby se umožnila identifikace somatických aberací.
Výsledky budou použity pro bioinformatickou analýzu fúzních transkriptů a genové exprese.
Posouzení methylace DNA v celém genomu bude provedeno u všech vzorků, kde to bude možné.
Cílené sekvenování panelů lze provést:
Tekutá biopsie bude zkoumána jako neinvazivní metoda pro diagnostiku nádorů, které je obtížné přímo biopsií, pochopení heterogenity nádoru, sledování léčebné odpovědi a detekci minimální reziduální nemoci (MRD)/relapsu u leukémie, solidních nádorů a nádorů CNS.
|
|
Akutní lymfoblastická leukémie (ALL)
Průtokovou cytometrií je u pacienta potvrzena akutní lymfoblastická leukémie (Poznámka: Pro zařazení je postačující ústní potvrzení výsledku průtokové cytometrie)
|
Každý vzorek nádoru bude sekvenován a analyzován paralelně s odpovídajícím normálem (zárodečná DNA od stejného pacienta), aby se umožnila identifikace somatických aberací.
Výsledky budou použity pro bioinformatickou analýzu fúzních transkriptů a genové exprese.
Posouzení methylace DNA v celém genomu bude provedeno u všech vzorků, kde to bude možné.
Cílené sekvenování panelů lze provést:
Tekutá biopsie bude zkoumána jako neinvazivní metoda pro diagnostiku nádorů, které je obtížné přímo biopsií, pochopení heterogenity nádoru, sledování léčebné odpovědi a detekci minimální reziduální nemoci (MRD)/relapsu u leukémie, solidních nádorů a nádorů CNS.
|
|
Lymfomy
U pacienta je podezření nebo potvrzeno, že má lymfom
|
Každý vzorek nádoru bude sekvenován a analyzován paralelně s odpovídajícím normálem (zárodečná DNA od stejného pacienta), aby se umožnila identifikace somatických aberací.
Výsledky budou použity pro bioinformatickou analýzu fúzních transkriptů a genové exprese.
Posouzení methylace DNA v celém genomu bude provedeno u všech vzorků, kde to bude možné.
Cílené sekvenování panelů lze provést:
Tekutá biopsie bude zkoumána jako neinvazivní metoda pro diagnostiku nádorů, které je obtížné přímo biopsií, pochopení heterogenity nádoru, sledování léčebné odpovědi a detekci minimální reziduální nemoci (MRD)/relapsu u leukémie, solidních nádorů a nádorů CNS.
|
|
Sarkomy
U pacienta je podezření nebo je potvrzen sarkom Zahrnuje gastrointestinální stromální tumor (GIST), maligní tumor pochvy periferního nervu (MPNST), desmoplastický malokulatý tumor (DSRCT)
|
Každý vzorek nádoru bude sekvenován a analyzován paralelně s odpovídajícím normálem (zárodečná DNA od stejného pacienta), aby se umožnila identifikace somatických aberací.
Výsledky budou použity pro bioinformatickou analýzu fúzních transkriptů a genové exprese.
Posouzení methylace DNA v celém genomu bude provedeno u všech vzorků, kde to bude možné.
Cílené sekvenování panelů lze provést:
Tekutá biopsie bude zkoumána jako neinvazivní metoda pro diagnostiku nádorů, které je obtížné přímo biopsií, pochopení heterogenity nádoru, sledování léčebné odpovědi a detekci minimální reziduální nemoci (MRD)/relapsu u leukémie, solidních nádorů a nádorů CNS.
|
|
Renální nádory
Pacient je suspektní nebo potvrzený, že má nádor ledviny Zahrnuje jasnobuněčný sarkom ledviny
|
Každý vzorek nádoru bude sekvenován a analyzován paralelně s odpovídajícím normálem (zárodečná DNA od stejného pacienta), aby se umožnila identifikace somatických aberací.
Výsledky budou použity pro bioinformatickou analýzu fúzních transkriptů a genové exprese.
Posouzení methylace DNA v celém genomu bude provedeno u všech vzorků, kde to bude možné.
Cílené sekvenování panelů lze provést:
Tekutá biopsie bude zkoumána jako neinvazivní metoda pro diagnostiku nádorů, které je obtížné přímo biopsií, pochopení heterogenity nádoru, sledování léčebné odpovědi a detekci minimální reziduální nemoci (MRD)/relapsu u leukémie, solidních nádorů a nádorů CNS.
|
|
Nádory jaterních a žlučových stromů
U pacienta je podezření nebo potvrzeno, že má nádor jater nebo žlučových cest
|
Každý vzorek nádoru bude sekvenován a analyzován paralelně s odpovídajícím normálem (zárodečná DNA od stejného pacienta), aby se umožnila identifikace somatických aberací.
Výsledky budou použity pro bioinformatickou analýzu fúzních transkriptů a genové exprese.
Posouzení methylace DNA v celém genomu bude provedeno u všech vzorků, kde to bude možné.
Cílené sekvenování panelů lze provést:
Tekutá biopsie bude zkoumána jako neinvazivní metoda pro diagnostiku nádorů, které je obtížné přímo biopsií, pochopení heterogenity nádoru, sledování léčebné odpovědi a detekci minimální reziduální nemoci (MRD)/relapsu u leukémie, solidních nádorů a nádorů CNS.
|
|
Nádory štítné žlázy a endokrinní žlázy
U pacienta je podezření nebo potvrzeno, že má rakovinu štítné žlázy nebo endokrinní rakovinu
|
Každý vzorek nádoru bude sekvenován a analyzován paralelně s odpovídajícím normálem (zárodečná DNA od stejného pacienta), aby se umožnila identifikace somatických aberací.
Výsledky budou použity pro bioinformatickou analýzu fúzních transkriptů a genové exprese.
Posouzení methylace DNA v celém genomu bude provedeno u všech vzorků, kde to bude možné.
Cílené sekvenování panelů lze provést:
Tekutá biopsie bude zkoumána jako neinvazivní metoda pro diagnostiku nádorů, které je obtížné přímo biopsií, pochopení heterogenity nádoru, sledování léčebné odpovědi a detekci minimální reziduální nemoci (MRD)/relapsu u leukémie, solidních nádorů a nádorů CNS.
|
|
Jiné nádory
U pacienta je podezření nebo potvrzeno, že má nádor, který nezapadá do žádné z výše uvedených oblastí
|
Každý vzorek nádoru bude sekvenován a analyzován paralelně s odpovídajícím normálem (zárodečná DNA od stejného pacienta), aby se umožnila identifikace somatických aberací.
Výsledky budou použity pro bioinformatickou analýzu fúzních transkriptů a genové exprese.
Posouzení methylace DNA v celém genomu bude provedeno u všech vzorků, kde to bude možné.
Cílené sekvenování panelů lze provést:
Tekutá biopsie bude zkoumána jako neinvazivní metoda pro diagnostiku nádorů, které je obtížné přímo biopsií, pochopení heterogenity nádoru, sledování léčebné odpovědi a detekci minimální reziduální nemoci (MRD)/relapsu u leukémie, solidních nádorů a nádorů CNS.
|
|
Pouze zárodečná linie
Musí být splněno jedno z následujících dvou kritérií:
|
Každý vzorek nádoru bude sekvenován a analyzován paralelně s odpovídajícím normálem (zárodečná DNA od stejného pacienta), aby se umožnila identifikace somatických aberací.
Výsledky budou použity pro bioinformatickou analýzu fúzních transkriptů a genové exprese.
Posouzení methylace DNA v celém genomu bude provedeno u všech vzorků, kde to bude možné.
Cílené sekvenování panelů lze provést:
Tekutá biopsie bude zkoumána jako neinvazivní metoda pro diagnostiku nádorů, které je obtížné přímo biopsií, pochopení heterogenity nádoru, sledování léčebné odpovědi a detekci minimální reziduální nemoci (MRD)/relapsu u leukémie, solidních nádorů a nádorů CNS.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Užitečnost doporučené personalizované terapie pro HR dětské pacienty s rakovinou.
Časové okno: 5 let
|
Míra kontroly onemocnění (stabilní onemocnění + částečná odpověď + úplná odpověď) u pacientů s HR, kteří dostali doporučenou personalizovanou terapii, která je molekulárně a/nebo preklinicky zaměřena
|
5 let
|
|
Užitečnost doporučené personalizované terapie pro non-HR dětské onkologické pacienty.
Časové okno: 5 let
|
Podíl pacientů bez HR, u kterých virtuální molekulární panel specifický pro onemocnění poskytuje další nebo ekvivalentní výsledky pro diagnostiku a stratifikaci rizika ve srovnání s rutinními diagnostickými testy.
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Užitečnost předdefinovaného virtuálního molekulárního panelu pro non-HR dětské onkologické pacienty.
Časové okno: 5 let
|
Podíl pacientů bez HR, pro které je předem definovaný virtuální molekulární panel; vede ke zjednodušené molekulární zprávě vydané do 4 týdnů od obdržení vzorků, mění nebo upřesňuje počáteční histopatologickou diagnózu, mění nebo zpřesňuje stratifikaci rizika při diagnóze, mění nebo zpřesňuje léčbu při diagnóze a/nebo usnadňuje zařazení do klinických studií vyžadujících předchozí molekulární studie.
|
5 let
|
|
Užitečnost komplexní precizní medicíny pro pacienty se vzácnými nádory v dětství.
Časové okno: 5 let
|
Podíl pacientů se vzácným nádorovým onemocněním, u kterých komplexní precizní medicína zlepšuje diagnostiku, identifikuje alespoň jeden terapeutický cíl nebo usnadňuje zlepšení terapie v klinicky relevantním časovém rámci.
|
5 let
|
|
Užitečnost systému doporučení Molecular Tumor Board (MTB) pro HR dětské pacienty s rakovinou.
Časové okno: 5 let
|
Vyhodnocení korelace úrovně doporučení MTB k výsledku léčby, klinicky hodnocené hodnoty úrovně doporučení MTB při usnadnění terapeutického rozhodnutí a přístupu k lékům a podílu pacientů s HR, u kterých doporučení MTB zlepšuje diagnostiku, stratifikaci rizika nebo usnadňuje zlepšení terapie v rámci klinicky relevantního časové okno.
|
5 let
|
|
Užitečnost preklinického testování u dětských onkologických pacientů s HR.
Časové okno: 5 let
|
Vyhodnocení podílu nádorů, u kterých lze úspěšně provést testování citlivosti in vitro ve srovnání se studií PRISM, doba obratu pro preklinické testování léků in vitro a in vivo, podíl nádorů, u nichž citlivost na léky in vitro identifikuje další molekulární faktory a podíl pacientů, u kterých preklinické testování testování: i. Usnadňuje terapeutické rozhodnutí ii. Identifikuje další terapeutické možnosti u pacientů, u kterých genomické profilování neidentifikovalo molekulární cíle iii. Předpovídá klinický výsledek |
5 let
|
|
Klinická užitečnost zárodečné WGS u pacientů s rakovinou v dětství.
Časové okno: 5 let
|
Hodnocení;
|
5 let
|
|
Výsledek léčby u dětských pacientů s rakovinou HR, kteří dostali doporučenou personalizovanou terapii, která je molekulárně a/nebo preklinicky zaměřena.
Časové okno: 5 let
|
Hodnocení;
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. prosince 2022
Primární dokončení (Očekávaný)
1. července 2025
Dokončení studie (Očekávaný)
1. července 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. ledna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. srpna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
17. srpna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. února 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. února 2023
Naposledy ověřeno
1. února 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další identifikační čísla studie
- ZERO2
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Dětská rakovina
-
Children's Hospital of Fudan UniversityAktivní, ne náborVŠECHNY, Childhood B-CellČína
-
University Hospital TuebingenNáborVŠECHNY, Childhood B-Cell | Relaps akutní lymfoidní leukémie | Refrakterní akutní lymfocytární leukémieNěmecko
Klinické studie na Sekvenování celého genomu
-
Sequenom, Inc.Columbia UniversityUkončeno
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityNábor
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Institut Bergonié; Plateforme labellisée Inca - Institut Bergonié, Bordeaux; Plateforme... a další spolupracovníciDokončenoSarkom měkkých tkání | Kolorektální karcinomFrancie
-
Peking University First HospitalNáborRenální buněčný karcinom | VHL syndromČína
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineThe First Affiliated Hospital of Nanchang University; The Affiliated Hospital... a další spolupracovníciNáborAutoimunitní gastritidaČína
-
Tianjin Medical University Second HospitalNeznámýSolidní nádor, dospělýČína
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Commissariat A L'energie Atomique; Imagine InstituteDokončeno
-
Helse-Bergen HFUniversity Hospital of North Norway; Helse FordeDokončenoVývojová dysplazie kyčle
-
Francine Behar-CohenEmory University; University of Lausanne HospitalsDokončenoRhegmatogenní oddělení sítniceŠvýcarsko