Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Präzisionsmedizin für jedes krebskranke Kind (ZERO2)

Verbesserung der Ergebnisse für Krebspatienten im Kindesalter durch die Implementierung von Präzisionsmedizin.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Durch die Pilotversuche TARGET und nationale PRISM-Studien wurden die Machbarkeit und die Vorteile der Verwendung umfassender molekularer Profile und vorklinischer Arzneimitteltests in Echtzeit für Hochrisikopatienten (HR) demonstriert. Die Rolle der Präzisionsmedizin, insbesondere bei der Erleichterung der Diagnose und Risikostratifizierung bei nicht-HR-Krebserkrankungen im Kindesalter, wurde jedoch nicht untersucht. Die integrative Tumor-Keimbahn-Gesamtgenomsequenzierung (WGS) hat das Potenzial, unser Verständnis der Krebsprädisposition zu erweitern. In dieser Studie wird die ZERO-Plattform auf alle krebskranken Kinder in Australien und Neuseeland ausgeweitet, um die Vorteile der Präzisionsmedizin bei verschiedenen Krebsarten und Risikogruppen im Kindesalter zu bewerten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

3500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Adelaide, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Women's and Children's Hospital
      • Brisbane, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Queensland Children's Hospital
      • Hobart, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Royal Hobart Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Royal Children's Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Monash Children's Hospital
      • Newcastle, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Australien
        • Rekrutierung
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
      • Sydney, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Children's Hospital at Westmead

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten unter 18 Jahren mit der Diagnose eines Tumors oder Krebses Patienten im Alter von 19 bis 25 Jahren mit der Diagnose eines pädiatrischen Tumors oder Krebses

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter < 18 Jahre Hinweis: Einzelne Patienten im Alter von 19 bis 25 Jahren mit einem pädiatrischen Krebs, z. B. Neuroblastom, können nach Rücksprache mit und nach Ermessen des Studienleiters oder seines Delegierten aufgenommen werden.
  2. Lebenserwartung >6 Wochen zum Zeitpunkt der Einschreibung
  3. Zustimmung i. Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung zur Studieneinschreibung von einem Teilnehmer im Alter von ≥ 18 Jahren oder von einem Elternteil/Erziehungsberechtigten eines Teilnehmers im Alter von < 18 Jahren. ii. Separate unterschriebene und datierte Einverständniserklärung zum Verständnis der Rolle von Keimbahntests und Wahlmöglichkeiten für die Rückgabe von Keimbahnergebnissen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Krebsarten mit hohem Risiko

Eines der beiden folgenden Kriterien muss erfüllt sein:

  1. Bestätigte oder vermutete Hochrisiko-Malignität, definiert als erwartetes Gesamtüberleben < 30 %, basierend auf der aktuellen Literatur für den spezifischen Krebs
  2. Krebsarten, bei denen eine Standardtherapie zu einer inakzeptablen und schweren Morbidität führen würde (z. B. infantiles Fibrosarkom, bei dem eine endgültige Operation eine Amputation einer Extremität erfordern würde) zu Kohorte 4A.
Jede Tumorprobe wird sequenziert und parallel mit ihrer übereinstimmenden normalen (Keimbahn-DNA desselben Patienten) analysiert, um die Identifizierung somatischer Aberrationen zu ermöglichen.
Die Ergebnisse werden für die bioinformatische Analyse von Fusionstranskripten und Genexpression verwendet.
Eine genomweite Bewertung der DNA-Methylierung wird nach Möglichkeit an allen Proben durchgeführt.

Eine gezielte Panel-Sequenzierung kann durchgeführt werden:

  1. Wenn WGS nicht durchführbar oder angemessen ist, z. B. unzureichende DNA aus frischer oder gefrorener Probe oder nur formalinfixiertes paraffineingebettetes (FFPE) Material verfügbar ist
  2. Bei Verdacht auf Mosaizismus
  3. Wenn für einen Krankheitstyp angezeigt
Für Tumore aus Kohorte 1 (Hochrisiko-Krebserkrankungen mit Überleben) wird ein Hochdurchsatz-Medikamentenscreening versucht
Für Tumore aus Kohorte 1 (Hochrisiko-Krebsarten) und ausgewählte Tumorarten werden In-vivo-Arzneimitteltests an von Patienten stammenden Xenotransplantaten (PDX) versucht.
Die Flüssigbiopsie wird als nicht-invasive Methode zur Diagnose von Tumoren, die schwer direkt zu biopsieren sind, zum Verständnis der Tumorheterogenität, zur Überwachung des Ansprechens auf die Behandlung und zum Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) / eines Rückfalls bei Leukämie, soliden und ZNS-Tumoren untersucht.
Seltene Tumoren

Mindestens eines der folgenden drei Kriterien muss erfüllt sein:

  1. Ein seltener Tumor mit ungewisser Prognose aufgrund der Seltenheit der Erkrankung
  2. Ein seltener Tumor ohne etablierte Behandlungsstrategie
  3. Ein Krebs, bei dem eine routinemäßige histopathologische Untersuchung keine Diagnose stellen konnte
  4. Eine bestätigte histiozytäre Störung UND ein molekulares Profiling können die Diagnose und/oder Behandlung erleichtern
  5. Bestätigte proliferative vaskuläre oder lymphatische Fehlbildung UND erfolglose konventionelle Behandlung, z. B. Operation oder Embolisation, ODER keine geeignete Behandlung verfügbar UND die Krankheit ist organ-, gliedmaßen- oder lebensbedrohlich oder schwächend
Jede Tumorprobe wird sequenziert und parallel mit ihrer übereinstimmenden normalen (Keimbahn-DNA desselben Patienten) analysiert, um die Identifizierung somatischer Aberrationen zu ermöglichen.
Die Ergebnisse werden für die bioinformatische Analyse von Fusionstranskripten und Genexpression verwendet.
Eine genomweite Bewertung der DNA-Methylierung wird nach Möglichkeit an allen Proben durchgeführt.

Eine gezielte Panel-Sequenzierung kann durchgeführt werden:

  1. Wenn WGS nicht durchführbar oder angemessen ist, z. B. unzureichende DNA aus frischer oder gefrorener Probe oder nur formalinfixiertes paraffineingebettetes (FFPE) Material verfügbar ist
  2. Bei Verdacht auf Mosaizismus
  3. Wenn für einen Krankheitstyp angezeigt
Die Flüssigbiopsie wird als nicht-invasive Methode zur Diagnose von Tumoren, die schwer direkt zu biopsieren sind, zum Verständnis der Tumorheterogenität, zur Überwachung des Ansprechens auf die Behandlung und zum Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) / eines Rückfalls bei Leukämie, soliden und ZNS-Tumoren untersucht.
Primäre Tumore des Zentralnervensystems (ZNS).
Bei dem Patienten besteht der Verdacht oder die Bestätigung, dass er einen primären ZNS-Tumor hat, einschließlich Low- und High-grade-Tumoren
Jede Tumorprobe wird sequenziert und parallel mit ihrer übereinstimmenden normalen (Keimbahn-DNA desselben Patienten) analysiert, um die Identifizierung somatischer Aberrationen zu ermöglichen.
Die Ergebnisse werden für die bioinformatische Analyse von Fusionstranskripten und Genexpression verwendet.
Eine genomweite Bewertung der DNA-Methylierung wird nach Möglichkeit an allen Proben durchgeführt.

Eine gezielte Panel-Sequenzierung kann durchgeführt werden:

  1. Wenn WGS nicht durchführbar oder angemessen ist, z. B. unzureichende DNA aus frischer oder gefrorener Probe oder nur formalinfixiertes paraffineingebettetes (FFPE) Material verfügbar ist
  2. Bei Verdacht auf Mosaizismus
  3. Wenn für einen Krankheitstyp angezeigt
Die Flüssigbiopsie wird als nicht-invasive Methode zur Diagnose von Tumoren, die schwer direkt zu biopsieren sind, zum Verständnis der Tumorheterogenität, zur Überwachung des Ansprechens auf die Behandlung und zum Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) / eines Rückfalls bei Leukämie, soliden und ZNS-Tumoren untersucht.
Neuroblastom
Beim Patienten besteht der Verdacht oder die Bestätigung, dass er ein Neuroblastom hat 4A: HR-Neuroblastom bei Diagnose 4B: Nicht-HR-Neuroblastom
Jede Tumorprobe wird sequenziert und parallel mit ihrer übereinstimmenden normalen (Keimbahn-DNA desselben Patienten) analysiert, um die Identifizierung somatischer Aberrationen zu ermöglichen.
Die Ergebnisse werden für die bioinformatische Analyse von Fusionstranskripten und Genexpression verwendet.
Eine genomweite Bewertung der DNA-Methylierung wird nach Möglichkeit an allen Proben durchgeführt.

Eine gezielte Panel-Sequenzierung kann durchgeführt werden:

  1. Wenn WGS nicht durchführbar oder angemessen ist, z. B. unzureichende DNA aus frischer oder gefrorener Probe oder nur formalinfixiertes paraffineingebettetes (FFPE) Material verfügbar ist
  2. Bei Verdacht auf Mosaizismus
  3. Wenn für einen Krankheitstyp angezeigt
Die Flüssigbiopsie wird als nicht-invasive Methode zur Diagnose von Tumoren, die schwer direkt zu biopsieren sind, zum Verständnis der Tumorheterogenität, zur Überwachung des Ansprechens auf die Behandlung und zum Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) / eines Rückfalls bei Leukämie, soliden und ZNS-Tumoren untersucht.
Akute myeloische Leukämie, myelodysplastisches Syndrom und andere Leukämien, die nicht als ALL klassifiziert sind
Durchflusszytometrie bestätigt, dass der Patient an akuter myeloischer Leukämie (AML) oder anderen Leukämien leidet (Hinweis: Eine mündliche Bestätigung des Ergebnisses der Durchflusszytometrie ist für die Einschreibung ausreichend)
Jede Tumorprobe wird sequenziert und parallel mit ihrer übereinstimmenden normalen (Keimbahn-DNA desselben Patienten) analysiert, um die Identifizierung somatischer Aberrationen zu ermöglichen.
Die Ergebnisse werden für die bioinformatische Analyse von Fusionstranskripten und Genexpression verwendet.
Eine genomweite Bewertung der DNA-Methylierung wird nach Möglichkeit an allen Proben durchgeführt.

Eine gezielte Panel-Sequenzierung kann durchgeführt werden:

  1. Wenn WGS nicht durchführbar oder angemessen ist, z. B. unzureichende DNA aus frischer oder gefrorener Probe oder nur formalinfixiertes paraffineingebettetes (FFPE) Material verfügbar ist
  2. Bei Verdacht auf Mosaizismus
  3. Wenn für einen Krankheitstyp angezeigt
Die Flüssigbiopsie wird als nicht-invasive Methode zur Diagnose von Tumoren, die schwer direkt zu biopsieren sind, zum Verständnis der Tumorheterogenität, zur Überwachung des Ansprechens auf die Behandlung und zum Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) / eines Rückfalls bei Leukämie, soliden und ZNS-Tumoren untersucht.
Akute lymphoblastische Leukämie (ALL)
Durchflusszytometrie bestätigt, dass der Patient eine akute lymphoblastische Leukämie hat (Hinweis: Eine mündliche Bestätigung des Ergebnisses der Durchflusszytometrie ist für die Einschreibung ausreichend)
Jede Tumorprobe wird sequenziert und parallel mit ihrer übereinstimmenden normalen (Keimbahn-DNA desselben Patienten) analysiert, um die Identifizierung somatischer Aberrationen zu ermöglichen.
Die Ergebnisse werden für die bioinformatische Analyse von Fusionstranskripten und Genexpression verwendet.
Eine genomweite Bewertung der DNA-Methylierung wird nach Möglichkeit an allen Proben durchgeführt.

Eine gezielte Panel-Sequenzierung kann durchgeführt werden:

  1. Wenn WGS nicht durchführbar oder angemessen ist, z. B. unzureichende DNA aus frischer oder gefrorener Probe oder nur formalinfixiertes paraffineingebettetes (FFPE) Material verfügbar ist
  2. Bei Verdacht auf Mosaizismus
  3. Wenn für einen Krankheitstyp angezeigt
Die Flüssigbiopsie wird als nicht-invasive Methode zur Diagnose von Tumoren, die schwer direkt zu biopsieren sind, zum Verständnis der Tumorheterogenität, zur Überwachung des Ansprechens auf die Behandlung und zum Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) / eines Rückfalls bei Leukämie, soliden und ZNS-Tumoren untersucht.
Lymphome
Es besteht der Verdacht oder die Bestätigung, dass der Patient ein Lymphom hat
Jede Tumorprobe wird sequenziert und parallel mit ihrer übereinstimmenden normalen (Keimbahn-DNA desselben Patienten) analysiert, um die Identifizierung somatischer Aberrationen zu ermöglichen.
Die Ergebnisse werden für die bioinformatische Analyse von Fusionstranskripten und Genexpression verwendet.
Eine genomweite Bewertung der DNA-Methylierung wird nach Möglichkeit an allen Proben durchgeführt.

Eine gezielte Panel-Sequenzierung kann durchgeführt werden:

  1. Wenn WGS nicht durchführbar oder angemessen ist, z. B. unzureichende DNA aus frischer oder gefrorener Probe oder nur formalinfixiertes paraffineingebettetes (FFPE) Material verfügbar ist
  2. Bei Verdacht auf Mosaizismus
  3. Wenn für einen Krankheitstyp angezeigt
Die Flüssigbiopsie wird als nicht-invasive Methode zur Diagnose von Tumoren, die schwer direkt zu biopsieren sind, zum Verständnis der Tumorheterogenität, zur Überwachung des Ansprechens auf die Behandlung und zum Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) / eines Rückfalls bei Leukämie, soliden und ZNS-Tumoren untersucht.
Sarkome
Verdacht oder Bestätigung eines Sarkoms beim Patienten Umfasst gastrointestinalen Stromatumor (GIST), malignen peripheren Nervenscheidentumor (MPNST), desmoplastischen kleinrundzelligen Tumor (DSRCT)
Jede Tumorprobe wird sequenziert und parallel mit ihrer übereinstimmenden normalen (Keimbahn-DNA desselben Patienten) analysiert, um die Identifizierung somatischer Aberrationen zu ermöglichen.
Die Ergebnisse werden für die bioinformatische Analyse von Fusionstranskripten und Genexpression verwendet.
Eine genomweite Bewertung der DNA-Methylierung wird nach Möglichkeit an allen Proben durchgeführt.

Eine gezielte Panel-Sequenzierung kann durchgeführt werden:

  1. Wenn WGS nicht durchführbar oder angemessen ist, z. B. unzureichende DNA aus frischer oder gefrorener Probe oder nur formalinfixiertes paraffineingebettetes (FFPE) Material verfügbar ist
  2. Bei Verdacht auf Mosaizismus
  3. Wenn für einen Krankheitstyp angezeigt
Die Flüssigbiopsie wird als nicht-invasive Methode zur Diagnose von Tumoren, die schwer direkt zu biopsieren sind, zum Verständnis der Tumorheterogenität, zur Überwachung des Ansprechens auf die Behandlung und zum Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) / eines Rückfalls bei Leukämie, soliden und ZNS-Tumoren untersucht.
Nierentumore
Bei dem Patienten besteht der Verdacht oder die Bestätigung, dass er einen Nierentumor hat. Einschließlich klarzelliges Sarkom der Niere
Jede Tumorprobe wird sequenziert und parallel mit ihrer übereinstimmenden normalen (Keimbahn-DNA desselben Patienten) analysiert, um die Identifizierung somatischer Aberrationen zu ermöglichen.
Die Ergebnisse werden für die bioinformatische Analyse von Fusionstranskripten und Genexpression verwendet.
Eine genomweite Bewertung der DNA-Methylierung wird nach Möglichkeit an allen Proben durchgeführt.

Eine gezielte Panel-Sequenzierung kann durchgeführt werden:

  1. Wenn WGS nicht durchführbar oder angemessen ist, z. B. unzureichende DNA aus frischer oder gefrorener Probe oder nur formalinfixiertes paraffineingebettetes (FFPE) Material verfügbar ist
  2. Bei Verdacht auf Mosaizismus
  3. Wenn für einen Krankheitstyp angezeigt
Die Flüssigbiopsie wird als nicht-invasive Methode zur Diagnose von Tumoren, die schwer direkt zu biopsieren sind, zum Verständnis der Tumorheterogenität, zur Überwachung des Ansprechens auf die Behandlung und zum Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) / eines Rückfalls bei Leukämie, soliden und ZNS-Tumoren untersucht.
Leber- und Gallenbaumtumoren
Bei dem Patienten besteht der Verdacht oder die Bestätigung, dass er einen Leber- oder Gallenbaumtumor hat
Jede Tumorprobe wird sequenziert und parallel mit ihrer übereinstimmenden normalen (Keimbahn-DNA desselben Patienten) analysiert, um die Identifizierung somatischer Aberrationen zu ermöglichen.
Die Ergebnisse werden für die bioinformatische Analyse von Fusionstranskripten und Genexpression verwendet.
Eine genomweite Bewertung der DNA-Methylierung wird nach Möglichkeit an allen Proben durchgeführt.

Eine gezielte Panel-Sequenzierung kann durchgeführt werden:

  1. Wenn WGS nicht durchführbar oder angemessen ist, z. B. unzureichende DNA aus frischer oder gefrorener Probe oder nur formalinfixiertes paraffineingebettetes (FFPE) Material verfügbar ist
  2. Bei Verdacht auf Mosaizismus
  3. Wenn für einen Krankheitstyp angezeigt
Die Flüssigbiopsie wird als nicht-invasive Methode zur Diagnose von Tumoren, die schwer direkt zu biopsieren sind, zum Verständnis der Tumorheterogenität, zur Überwachung des Ansprechens auf die Behandlung und zum Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) / eines Rückfalls bei Leukämie, soliden und ZNS-Tumoren untersucht.
Schilddrüsen- und endokrine Tumoren
Es besteht der Verdacht oder die Bestätigung, dass der Patient einen Schilddrüsen- oder endokrinen Krebs hat
Jede Tumorprobe wird sequenziert und parallel mit ihrer übereinstimmenden normalen (Keimbahn-DNA desselben Patienten) analysiert, um die Identifizierung somatischer Aberrationen zu ermöglichen.
Die Ergebnisse werden für die bioinformatische Analyse von Fusionstranskripten und Genexpression verwendet.
Eine genomweite Bewertung der DNA-Methylierung wird nach Möglichkeit an allen Proben durchgeführt.

Eine gezielte Panel-Sequenzierung kann durchgeführt werden:

  1. Wenn WGS nicht durchführbar oder angemessen ist, z. B. unzureichende DNA aus frischer oder gefrorener Probe oder nur formalinfixiertes paraffineingebettetes (FFPE) Material verfügbar ist
  2. Bei Verdacht auf Mosaizismus
  3. Wenn für einen Krankheitstyp angezeigt
Die Flüssigbiopsie wird als nicht-invasive Methode zur Diagnose von Tumoren, die schwer direkt zu biopsieren sind, zum Verständnis der Tumorheterogenität, zur Überwachung des Ansprechens auf die Behandlung und zum Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) / eines Rückfalls bei Leukämie, soliden und ZNS-Tumoren untersucht.
Andere Tumore
Es besteht der Verdacht oder die Bestätigung, dass der Patient einen Tumor hat, der in keine der oben genannten Kategorien passt
Jede Tumorprobe wird sequenziert und parallel mit ihrer übereinstimmenden normalen (Keimbahn-DNA desselben Patienten) analysiert, um die Identifizierung somatischer Aberrationen zu ermöglichen.
Die Ergebnisse werden für die bioinformatische Analyse von Fusionstranskripten und Genexpression verwendet.
Eine genomweite Bewertung der DNA-Methylierung wird nach Möglichkeit an allen Proben durchgeführt.

Eine gezielte Panel-Sequenzierung kann durchgeführt werden:

  1. Wenn WGS nicht durchführbar oder angemessen ist, z. B. unzureichende DNA aus frischer oder gefrorener Probe oder nur formalinfixiertes paraffineingebettetes (FFPE) Material verfügbar ist
  2. Bei Verdacht auf Mosaizismus
  3. Wenn für einen Krankheitstyp angezeigt
Die Flüssigbiopsie wird als nicht-invasive Methode zur Diagnose von Tumoren, die schwer direkt zu biopsieren sind, zum Verständnis der Tumorheterogenität, zur Überwachung des Ansprechens auf die Behandlung und zum Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) / eines Rückfalls bei Leukämie, soliden und ZNS-Tumoren untersucht.
Nur Keimbahn

Eines der beiden folgenden Kriterien muss erfüllt sein:

  1. Patienten, deren eingereichte Tumorprobe nicht genügend DNA für eine molekulare Analyse ergeben konnte UND deren Teilnehmer/Eltern der Rücksendung von Keimbahnbefunden zugestimmt haben.
  2. Patienten, die keine geeignete Tumorprobe haben, die für die molekulare Profilerstellung einzureichen ist, können für eine reine Keimbahnanalyse in Betracht gezogen werden. Die Entnahme von Tumorproben wird nach Möglichkeit gefördert.
Jede Tumorprobe wird sequenziert und parallel mit ihrer übereinstimmenden normalen (Keimbahn-DNA desselben Patienten) analysiert, um die Identifizierung somatischer Aberrationen zu ermöglichen.
Die Ergebnisse werden für die bioinformatische Analyse von Fusionstranskripten und Genexpression verwendet.
Eine genomweite Bewertung der DNA-Methylierung wird nach Möglichkeit an allen Proben durchgeführt.

Eine gezielte Panel-Sequenzierung kann durchgeführt werden:

  1. Wenn WGS nicht durchführbar oder angemessen ist, z. B. unzureichende DNA aus frischer oder gefrorener Probe oder nur formalinfixiertes paraffineingebettetes (FFPE) Material verfügbar ist
  2. Bei Verdacht auf Mosaizismus
  3. Wenn für einen Krankheitstyp angezeigt
Die Flüssigbiopsie wird als nicht-invasive Methode zur Diagnose von Tumoren, die schwer direkt zu biopsieren sind, zum Verständnis der Tumorheterogenität, zur Überwachung des Ansprechens auf die Behandlung und zum Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) / eines Rückfalls bei Leukämie, soliden und ZNS-Tumoren untersucht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nützlichkeit der empfohlenen personalisierten Therapie für HR-Krebspatienten im Kindesalter.
Zeitfenster: 5 Jahre
Krankheitskontrollrate (stabile Erkrankung + partielles Ansprechen + vollständiges Ansprechen) bei HR-Patienten, die eine empfohlene personalisierte Therapie erhalten haben, die molekular und/oder präklinisch gerichtet ist
5 Jahre
Nützlichkeit der empfohlenen personalisierten Therapie für Nicht-HR-Krebspatienten im Kindesalter.
Zeitfenster: 5 Jahre
Der Anteil der Nicht-HR-Patienten, für die das krankheitsspezifische, klinisch relevante virtuelle molekulare Panel im Vergleich zu diagnostischen Routinetests zusätzliche oder gleichwertige Ergebnisse für die Diagnose und Risikostratifizierung liefert.
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nützlichkeit eines vordefinierten virtuellen molekularen Panels für Nicht-HR-Krebspatienten im Kindesalter.
Zeitfenster: 5 Jahre
Der Anteil der Nicht-HR-Patienten, für die ein vordefiniertes virtuelles molekulares Panel vorhanden ist; führt zu einem optimierten molekularen Bericht, der innerhalb von 4 Wochen nach Erhalt der Proben erstellt wird, ändert oder verfeinert die anfängliche histopathologische Diagnose, ändert oder verfeinert die Risikostratifizierung bei Diagnose, ändert oder verfeinert die Behandlung bei Diagnose und/oder erleichtert die Aufnahme in klinische Studien, die vorherige molekulare Studien erfordern.
5 Jahre
Nutzen umfassender Präzisionsmedizin für Patienten mit seltenen Tumoren im Kindesalter.
Zeitfenster: 5 Jahre
Anteil der Kohortenpatienten mit seltenen Krebserkrankungen, bei denen umfassende Präzisionsmedizin innerhalb eines klinisch relevanten Zeitrahmens die Diagnose verbessert, mindestens ein therapeutisches Ziel identifiziert oder eine Verbesserung der Therapie ermöglicht.
5 Jahre
Nützlichkeit des Empfehlungsstufensystems des Molecular Tumor Board (MTB) für HR-Krebspatienten im Kindesalter.
Zeitfenster: 5 Jahre
Bewertung der Korrelation der MTB-Empfehlungsstufe mit dem Behandlungsergebnis, vom Arzt bewerteter Wert der MTB-Empfehlungsstufe bei der Erleichterung der Therapieentscheidung und des Medikamentenzugangs und Anteil der HR-Patienten, für die die MTB-Empfehlung die Diagnose, Risikostratifizierung oder Therapieverbesserung innerhalb eines klinisch relevanten Bereichs verbessert Zeitrahmen.
5 Jahre
Nützlichkeit präklinischer Tests bei HR-Krebspatienten im Kindesalter.
Zeitfenster: 5 Jahre

Bewertung des Anteils der Tumore, bei denen In-vitro-Sensitivitätstests im Vergleich zur PRISM-Studie erfolgreich durchgeführt werden können, Bearbeitungszeit für präklinische In-vitro- und In-vivo-Arzneimitteltests, Anteil der Tumoren, bei denen die In-vitro-Arzneimittelsensitivität zusätzliche molekulare Treiber identifiziert, und Anteil der Patienten, für die präklinisch testen:

ich. Erleichtert die therapeutische Entscheidung ii. Identifiziert zusätzliche therapeutische Optionen bei Patienten, bei denen das genomische Profiling keine molekularen Ziele identifiziert hat iii. Prognostiziert das klinische Ergebnis

5 Jahre
Klinischer Nutzen von Keimbahn-WGS bei Patienten mit Krebs im Kindesalter.
Zeitfenster: 5 Jahre

Auswertung von;

  1. Anteil der HR- und Nicht-HR-Patienten mit einem meldepflichtigen Keimbahnbefund (d. h. für wen das Ergebnis vorher nicht bekannt war ii. Für wen die Ergebnisse unter Verwendung aktueller klinischer Testkriterien verfehlt worden wären)
  2. Anteil der Patienten, bei denen das medizinische Management für das aktuelle Krebsrisiko und das zukünftige Krebsrisiko basierend auf den Keimbahnbefunden geändert wurde
5 Jahre
Behandlungsergebnis bei HR-Krebspatienten im Kindesalter, die eine empfohlene personalisierte Therapie erhalten haben, die molekular und/oder präklinisch gerichtet ist.
Zeitfenster: 5 Jahre

Auswertung von;

  1. Objektives Ansprechen bei Patienten, die eine Einzelwirkstoff- versus eine personalisierte Kombinationstherapie erhalten haben
  2. Krankheitskontrolle (stabile Erkrankung + partielles Ansprechen + vollständiges Ansprechen) bei Patienten, die eine Einzelwirkstofftherapie im Vergleich zu einer personalisierten Kombinationstherapie erhalten haben
  3. Progressionsfreies Intervall (PFI)-Verhältnis: PFI personalisierte Therapie : PFI konventionelle Therapie
  4. Unterschiede im Ergebnis zwischen Patienten, die eine empfohlene personalisierte Therapie erhalten haben, und solchen, die dies nicht getan haben (d. Anteil der Patienten ohne Progression oder Tod nach 6 und 12 Monaten zwischen den beiden Gruppen ii. Unterschied im progressionsfreien und Gesamtüberleben zwischen den beiden Gruppen)
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sequenzierung des gesamten Genoms

3
Abonnieren