Presisjonsmedisin for alle barn med kreft (ZERO2)
16. juli 2024 oppdatert av: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
For å forbedre resultatene for barnekreftpasienter gjennom implementering av presisjonsmedisin.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Detaljert beskrivelse
Gjennom pilot-TARGET og nasjonale PRISM-studier er gjennomførbarheten og fordelene ved å bruke omfattende molekylær profilering og preklinisk medikamenttesting i sanntid for pasienter med høy risiko (HR) blitt vist.
Imidlertid har presisjonsmedisinens rolle, spesielt for å lette diagnostisering og risikostratifisering i ikke-HR barnekreft, ikke blitt studert.
Integrativ tumor-kimlinje-helgenomsekvensering (WGS) analyse har potensial til å fremme vår forståelse av kreftpredisposisjon.
I denne studien vil ZERO-plattformen bli utvidet til alle barn med kreft i Australia og New Zealand, og evaluere fordelene med presisjonsmedisin i ulike barnekrefttyper og risikogrupper.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
3500
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: National Study Coordinator
- Telefonnummer: +61 2 9382 3102
- E-post: SCHN-ZERO2@health.nsw.gov.au
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australia
- Rekruttering
- Women's and Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Suzanne Milne
- E-post: suzanne.milne@sa.gov.au
-
Brisbane, Australia
- Rekruttering
- Queensland Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Natasha Brown
- E-post: natasha.brown@health.qld.gov.au
-
Hobart, Australia
- Rekruttering
- Royal Hobart Hospital
-
Ta kontakt med:
- David Nolan
- E-post: david.nolan@ths.tas.gov.au
-
Melbourne, Australia
- Rekruttering
- Monash Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Amanda St John
- E-post: Amanda.StJohn@monashhealth.org
-
Melbourne, Australia
- Rekruttering
- Royal Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Kahlia Fox
- E-post: clinicaltrialsmanager@rch.org.au
-
Newcastle, Australia
- Rekruttering
- John Hunter Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Rebecca Jensen
- E-post: Rebecca.Jensen@health.nsw.gov.au
-
Perth, Australia
- Rekruttering
- Perth Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Jennifer McConnell
- E-post: jennifer.mcconnell@health.wa.gov.au
-
Sydney, Australia
- Rekruttering
- Sydney Children's Hospital, Randwick
-
Ta kontakt med:
- Sandra Montez
- E-post: Sandra.Montez@health.nsw.gov.au
-
Sydney, Australia
- Rekruttering
- The Children's Hospital at Westmead
-
Ta kontakt med:
- Jun Christian
- E-post: jun.christian@health.nsw.gov.au
-
-
-
-
-
Christchurch, New Zealand, 8011
- Har ikke rekruttert ennå
- Christchurch Hospital
-
Ta kontakt med:
- Kirstie Copeland
- E-post: Kirstie.copeland@cdhb.health.nz
-
-
Grafton
-
Auckland, Grafton, New Zealand, 1023
- Rekruttering
- Starship Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Sarah Hunter
- E-post: SHunter@adhb.govt.nz
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund til 25 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter <18 år med en diagnose av svulst eller kreft Pasienter i alderen 19 - 25 år med en diagnose av en pediatrisk svulst eller kreft
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder < 18 år Merk: Individuelle pasienter i alderen 19 - 25 år med pediatrisk kreft, f.eks. nevroblastom, kan meldes inn etter diskusjon med, og etter skjønn fra studielederen eller deres delegat.
- Forventet levealder >6 uker ved innmelding
- Samtykke i. Signert og datert informert samtykke for studieregistrering fra deltaker i alderen ≥ 18 år eller fra foreldre/foresatte til deltaker <18 år. ii. Separat signert og datert informert samtykke for å forstå rollen til kimlinjetesting og valg for retur av kimlinjeresultater.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Høyrisikokreft
Ett av følgende to kriterier må være oppfylt:
|
Hver tumorprøve vil bli sekvensert og analysert parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme pasient) for å muliggjøre identifisering av somatiske aberrasjoner.
Resultatene vil bli brukt til bioinformatikkanalyse for fusjonstranskripsjoner og genuttrykk.
Genomomfattende vurdering av DNA-metylering vil bli utført på alle prøver der det er mulig.
Målrettet panelsekvensering kan utføres:
Medikamentscreening med høy gjennomstrømming vil bli forsøkt for svulster fra kohort 1 (høyrisikokreft med overlevelse
In vivo medikamenttesting i pasientavledet xenograft (PDX) vil bli forsøkt for svulster fra kohort 1 (høyrisikokreft) og utvalgte tumortyper.
Væskebiopsi vil bli undersøkt som en ikke-invasiv metode for diagnostisering av svulster som er vanskelige å biopsi direkte, forståelse av tumorheterogenitet, overvåking av behandlingsrespons og påvisning av minimal restsykdom (MRD)/tilbakefall ved leukemi, solide og CNS-svulster.
|
|
Sjeldne svulster
Minst ett av følgende tre kriterier må være oppfylt:
|
Hver tumorprøve vil bli sekvensert og analysert parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme pasient) for å muliggjøre identifisering av somatiske aberrasjoner.
Resultatene vil bli brukt til bioinformatikkanalyse for fusjonstranskripsjoner og genuttrykk.
Genomomfattende vurdering av DNA-metylering vil bli utført på alle prøver der det er mulig.
Målrettet panelsekvensering kan utføres:
Væskebiopsi vil bli undersøkt som en ikke-invasiv metode for diagnostisering av svulster som er vanskelige å biopsi direkte, forståelse av tumorheterogenitet, overvåking av behandlingsrespons og påvisning av minimal restsykdom (MRD)/tilbakefall ved leukemi, solide og CNS-svulster.
|
|
Primære svulster i sentralnervesystemet (CNS).
Pasienten er mistenkt eller bekreftet å ha en primær CNS-svulst, inkludert lav- og høygradige svulster
|
Hver tumorprøve vil bli sekvensert og analysert parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme pasient) for å muliggjøre identifisering av somatiske aberrasjoner.
Resultatene vil bli brukt til bioinformatikkanalyse for fusjonstranskripsjoner og genuttrykk.
Genomomfattende vurdering av DNA-metylering vil bli utført på alle prøver der det er mulig.
Målrettet panelsekvensering kan utføres:
Væskebiopsi vil bli undersøkt som en ikke-invasiv metode for diagnostisering av svulster som er vanskelige å biopsi direkte, forståelse av tumorheterogenitet, overvåking av behandlingsrespons og påvisning av minimal restsykdom (MRD)/tilbakefall ved leukemi, solide og CNS-svulster.
|
|
Nevroblastom
Pasienten er mistenkt eller bekreftet å ha nevroblastom 4A: HR-nevroblastom ved diagnose 4B: Ikke-HR-nevroblastom
|
Hver tumorprøve vil bli sekvensert og analysert parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme pasient) for å muliggjøre identifisering av somatiske aberrasjoner.
Resultatene vil bli brukt til bioinformatikkanalyse for fusjonstranskripsjoner og genuttrykk.
Genomomfattende vurdering av DNA-metylering vil bli utført på alle prøver der det er mulig.
Målrettet panelsekvensering kan utføres:
Væskebiopsi vil bli undersøkt som en ikke-invasiv metode for diagnostisering av svulster som er vanskelige å biopsi direkte, forståelse av tumorheterogenitet, overvåking av behandlingsrespons og påvisning av minimal restsykdom (MRD)/tilbakefall ved leukemi, solide og CNS-svulster.
|
|
Akutt myeloid leukemi, myelodysplastisk syndrom og andre leukemier som ikke er klassifisert som ALL
Pasienten er bekreftet ved hjelp av flowcytometri å ha akutt myeloid leukemi (AML) eller andre leukemier (Merk: Verbal bekreftelse av flowcytometriresultatet er tilstrekkelig for påmelding)
|
Hver tumorprøve vil bli sekvensert og analysert parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme pasient) for å muliggjøre identifisering av somatiske aberrasjoner.
Resultatene vil bli brukt til bioinformatikkanalyse for fusjonstranskripsjoner og genuttrykk.
Genomomfattende vurdering av DNA-metylering vil bli utført på alle prøver der det er mulig.
Målrettet panelsekvensering kan utføres:
Væskebiopsi vil bli undersøkt som en ikke-invasiv metode for diagnostisering av svulster som er vanskelige å biopsi direkte, forståelse av tumorheterogenitet, overvåking av behandlingsrespons og påvisning av minimal restsykdom (MRD)/tilbakefall ved leukemi, solide og CNS-svulster.
|
|
Akutt lymfatisk leukemi (ALL)
Pasienten er bekreftet å ha akutt lymfatisk leukemi ved flowcytometri (Merk: Verbal bekreftelse av flowcytometriresultatet er tilstrekkelig for påmelding)
|
Hver tumorprøve vil bli sekvensert og analysert parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme pasient) for å muliggjøre identifisering av somatiske aberrasjoner.
Resultatene vil bli brukt til bioinformatikkanalyse for fusjonstranskripsjoner og genuttrykk.
Genomomfattende vurdering av DNA-metylering vil bli utført på alle prøver der det er mulig.
Målrettet panelsekvensering kan utføres:
Væskebiopsi vil bli undersøkt som en ikke-invasiv metode for diagnostisering av svulster som er vanskelige å biopsi direkte, forståelse av tumorheterogenitet, overvåking av behandlingsrespons og påvisning av minimal restsykdom (MRD)/tilbakefall ved leukemi, solide og CNS-svulster.
|
|
Lymfomer
Pasienten er mistenkt eller bekreftet å ha lymfom
|
Hver tumorprøve vil bli sekvensert og analysert parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme pasient) for å muliggjøre identifisering av somatiske aberrasjoner.
Resultatene vil bli brukt til bioinformatikkanalyse for fusjonstranskripsjoner og genuttrykk.
Genomomfattende vurdering av DNA-metylering vil bli utført på alle prøver der det er mulig.
Målrettet panelsekvensering kan utføres:
Væskebiopsi vil bli undersøkt som en ikke-invasiv metode for diagnostisering av svulster som er vanskelige å biopsi direkte, forståelse av tumorheterogenitet, overvåking av behandlingsrespons og påvisning av minimal restsykdom (MRD)/tilbakefall ved leukemi, solide og CNS-svulster.
|
|
Sarkomer
Pasienten er mistenkt eller bekreftet å ha et sarkom Inkluderer gastrointestinal stromal tumor (GIST), ondartet perifer nerveskjede tumor (MPNST), desmoplastisk små rundcellet tumor (DSRCT)
|
Hver tumorprøve vil bli sekvensert og analysert parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme pasient) for å muliggjøre identifisering av somatiske aberrasjoner.
Resultatene vil bli brukt til bioinformatikkanalyse for fusjonstranskripsjoner og genuttrykk.
Genomomfattende vurdering av DNA-metylering vil bli utført på alle prøver der det er mulig.
Målrettet panelsekvensering kan utføres:
Væskebiopsi vil bli undersøkt som en ikke-invasiv metode for diagnostisering av svulster som er vanskelige å biopsi direkte, forståelse av tumorheterogenitet, overvåking av behandlingsrespons og påvisning av minimal restsykdom (MRD)/tilbakefall ved leukemi, solide og CNS-svulster.
|
|
Nyresvulster
Pasienten er mistenkt eller bekreftet å ha en nyresvulst Inkluderer klarcellet sarkom i nyrene
|
Hver tumorprøve vil bli sekvensert og analysert parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme pasient) for å muliggjøre identifisering av somatiske aberrasjoner.
Resultatene vil bli brukt til bioinformatikkanalyse for fusjonstranskripsjoner og genuttrykk.
Genomomfattende vurdering av DNA-metylering vil bli utført på alle prøver der det er mulig.
Målrettet panelsekvensering kan utføres:
Væskebiopsi vil bli undersøkt som en ikke-invasiv metode for diagnostisering av svulster som er vanskelige å biopsi direkte, forståelse av tumorheterogenitet, overvåking av behandlingsrespons og påvisning av minimal restsykdom (MRD)/tilbakefall ved leukemi, solide og CNS-svulster.
|
|
Svulster i lever og galletre
Pasienten er mistenkt eller bekreftet å ha en lever- eller galletresvulst
|
Hver tumorprøve vil bli sekvensert og analysert parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme pasient) for å muliggjøre identifisering av somatiske aberrasjoner.
Resultatene vil bli brukt til bioinformatikkanalyse for fusjonstranskripsjoner og genuttrykk.
Genomomfattende vurdering av DNA-metylering vil bli utført på alle prøver der det er mulig.
Målrettet panelsekvensering kan utføres:
Væskebiopsi vil bli undersøkt som en ikke-invasiv metode for diagnostisering av svulster som er vanskelige å biopsi direkte, forståelse av tumorheterogenitet, overvåking av behandlingsrespons og påvisning av minimal restsykdom (MRD)/tilbakefall ved leukemi, solide og CNS-svulster.
|
|
Skjoldbrusk og endokrine svulster
Pasienten er mistenkt eller bekreftet å ha kreft i skjoldbruskkjertelen eller endokrin
|
Hver tumorprøve vil bli sekvensert og analysert parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme pasient) for å muliggjøre identifisering av somatiske aberrasjoner.
Resultatene vil bli brukt til bioinformatikkanalyse for fusjonstranskripsjoner og genuttrykk.
Genomomfattende vurdering av DNA-metylering vil bli utført på alle prøver der det er mulig.
Målrettet panelsekvensering kan utføres:
Væskebiopsi vil bli undersøkt som en ikke-invasiv metode for diagnostisering av svulster som er vanskelige å biopsi direkte, forståelse av tumorheterogenitet, overvåking av behandlingsrespons og påvisning av minimal restsykdom (MRD)/tilbakefall ved leukemi, solide og CNS-svulster.
|
|
Andre svulster
Pasienten er mistenkt eller bekreftet å ha en svulst som ikke passer inn i noen av de ovennevnte
|
Hver tumorprøve vil bli sekvensert og analysert parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme pasient) for å muliggjøre identifisering av somatiske aberrasjoner.
Resultatene vil bli brukt til bioinformatikkanalyse for fusjonstranskripsjoner og genuttrykk.
Genomomfattende vurdering av DNA-metylering vil bli utført på alle prøver der det er mulig.
Målrettet panelsekvensering kan utføres:
Væskebiopsi vil bli undersøkt som en ikke-invasiv metode for diagnostisering av svulster som er vanskelige å biopsi direkte, forståelse av tumorheterogenitet, overvåking av behandlingsrespons og påvisning av minimal restsykdom (MRD)/tilbakefall ved leukemi, solide og CNS-svulster.
|
|
Bare kimlinje
Ett av følgende to kriterier må være oppfylt:
|
Hver tumorprøve vil bli sekvensert og analysert parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme pasient) for å muliggjøre identifisering av somatiske aberrasjoner.
Resultatene vil bli brukt til bioinformatikkanalyse for fusjonstranskripsjoner og genuttrykk.
Genomomfattende vurdering av DNA-metylering vil bli utført på alle prøver der det er mulig.
Målrettet panelsekvensering kan utføres:
Væskebiopsi vil bli undersøkt som en ikke-invasiv metode for diagnostisering av svulster som er vanskelige å biopsi direkte, forståelse av tumorheterogenitet, overvåking av behandlingsrespons og påvisning av minimal restsykdom (MRD)/tilbakefall ved leukemi, solide og CNS-svulster.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bruken av anbefalt personlig terapi for HR-pasienter med kreft i barndommen.
Tidsramme: 5 år
|
Sykdomskontrollrate (stabil sykdom + delvis respons + fullstendig respons) hos HR-pasienter som har mottatt anbefalt personlig behandling som er molekylært og/eller preklinisk rettet
|
5 år
|
|
Bruken av anbefalt personlig terapi for ikke-HR barnekreftpasienter.
Tidsramme: 5 år
|
Andelen ikke-HR-pasienter som det sykdomsspesifikke, klinisk relevante, virtuelle molekylære panelet gir ytterligere eller tilsvarende resultater for diagnose og risikostratifisering sammenlignet med rutinemessige diagnostiske tester.
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bruk av forhåndsdefinert virtuelt molekylært panel for ikke-HR barnekreftpasienter.
Tidsramme: 5 år
|
Andelen ikke-HR-pasienter for hvem et forhåndsdefinert virtuelt molekylært panel; fører til en strømlinjeformet molekylær rapport utstedt innen 4 uker fra mottak av prøver, endrer eller foredler den innledende histopatologiske diagnosen, endrer eller foredler risikostratifisering ved diagnose, endrer eller foredler behandling ved diagnose og/eller letter påmelding til kliniske studier som krever tidligere molekylære studier.
|
5 år
|
|
Nytte av omfattende presisjonsmedisin for pasienter med sjeldne svulster i barndommen.
Tidsramme: 5 år
|
Andel sjeldne kreftkohortpasienter der omfattende presisjonsmedisin forbedrer diagnosen, identifiserer minst ett terapeutisk mål eller legger til rette for forbedring av behandlingen innenfor en klinisk relevant tidsramme.
|
5 år
|
|
Utility of Molecular Tumor Board (MTB) anbefaling tier system for HR barnekreftpasienter.
Tidsramme: 5 år
|
Evaluering av korrelasjonen mellom MTB-anbefalingsnivået til behandlingsresultatet, klinikerens vurderte verdien av MTB-anbefalingsnivået for å lette terapeutiske beslutninger og legemiddeltilgang og andelen HR-pasienter som MTB-anbefalingen forbedrer diagnosen, risikostratifiseringen eller letter forbedringen i terapien innenfor en klinisk relevant tidsramme.
|
5 år
|
|
Nytte av preklinisk testing hos HR-pasienter med barnekreft.
Tidsramme: 5 år
|
Evaluering av andel svulster der in vitro sensitivitetstesting kan utføres med hell sammenlignet med PRISM studie, behandlingstid for preklinisk in vitro og in vivo medikamenttesting, andel av svulster der in vitro medikamentsensitivitet identifiserer ytterligere molekylære drivere og andel pasienter som har preklinisk testing: Jeg. Forenkler terapeutisk beslutning ii. Identifiserer ytterligere terapeutiske alternativer hos pasienter for hvem genomisk profilering ikke identifiserte molekylære mål iii. Forutsier klinisk utfall |
5 år
|
|
Klinisk nytte av kimlinje WGS hos pasienter med kreft i barndommen.
Tidsramme: 5 år
|
Evaluering av;
|
5 år
|
|
Behandlingsresultat hos HR-barnekreftpasienter som har mottatt anbefalt personlig terapi som er molekylært og/eller preklinisk rettet.
Tidsramme: 5 år
|
Evaluering av;
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: David Ziegler, SCHN
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. desember 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. juli 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. januar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. august 2022
Først lagt ut (Faktiske)
17. august 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. juli 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. juli 2024
Sist bekreftet
1. juli 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- ZERO2
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .