Precisionsmedicin för alla barn med cancer (ZERO2)
16 juli 2024 uppdaterad av: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
Att förbättra resultaten för barncancerpatienter genom implementering av precisionsmedicin.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Genom pilotförsöken med TARGET och nationella PRISM-studier har genomförbarheten och fördelarna med att använda omfattande molekylär profilering och prekliniska läkemedelstester i realtid för högriskpatienter (HR) demonstrerats.
Precisionsmedicinens roll, särskilt för att underlätta diagnos och riskstratifiering vid icke-HR barncancer har dock inte studerats.
Integrativ analys av tumör-groddcellshelgenomsekvensering (WGS) har potential att främja vår förståelse av cancerpredisposition.
I denna studie kommer ZERO-plattformen att utvidgas till alla barn med cancer i Australien och Nya Zeeland, för att utvärdera fördelarna med precisionsmedicin i olika barncancertyper och riskgrupper.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
3500
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: National Study Coordinator
- Telefonnummer: +61 2 9382 3102
- E-post: SCHN-ZERO2@health.nsw.gov.au
Studieorter
-
-
-
Adelaide, Australien
- Rekrytering
- Women's and Children's Hospital
-
Kontakt:
- Suzanne Milne
- E-post: suzanne.milne@sa.gov.au
-
Brisbane, Australien
- Rekrytering
- Queensland Children's Hospital
-
Kontakt:
- Natasha Brown
- E-post: natasha.brown@health.qld.gov.au
-
Hobart, Australien
- Rekrytering
- Royal Hobart Hospital
-
Kontakt:
- David Nolan
- E-post: david.nolan@ths.tas.gov.au
-
Melbourne, Australien
- Rekrytering
- Monash Children's Hospital
-
Kontakt:
- Amanda St John
- E-post: Amanda.StJohn@monashhealth.org
-
Melbourne, Australien
- Rekrytering
- Royal Children's Hospital
-
Kontakt:
- Kahlia Fox
- E-post: clinicaltrialsmanager@rch.org.au
-
Newcastle, Australien
- Rekrytering
- John Hunter Children's Hospital
-
Kontakt:
- Rebecca Jensen
- E-post: Rebecca.Jensen@health.nsw.gov.au
-
Perth, Australien
- Rekrytering
- Perth Children's Hospital
-
Kontakt:
- Jennifer McConnell
- E-post: jennifer.mcconnell@health.wa.gov.au
-
Sydney, Australien
- Rekrytering
- Sydney Children's Hospital, Randwick
-
Kontakt:
- Sandra Montez
- E-post: Sandra.Montez@health.nsw.gov.au
-
Sydney, Australien
- Rekrytering
- The Children's Hospital at Westmead
-
Kontakt:
- Jun Christian
- E-post: jun.christian@health.nsw.gov.au
-
-
-
-
-
Christchurch, Nya Zeeland, 8011
- Har inte rekryterat ännu
- Christchurch Hospital
-
Kontakt:
- Kirstie Copeland
- E-post: Kirstie.copeland@cdhb.health.nz
-
-
Grafton
-
Auckland, Grafton, Nya Zeeland, 1023
- Rekrytering
- Starship Children's Hospital
-
Kontakt:
- Sarah Hunter
- E-post: SHunter@adhb.govt.nz
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 sekund till 25 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter <18 år med diagnosen tumör eller cancer Patienter i åldern 19 - 25 år med diagnosen barntumör eller cancer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder < 18 år Obs: Individuella patienter i åldrarna 19 - 25 år med en pediatrisk cancer, t.ex. neuroblastom, kan registreras efter diskussion med, och efter bedömning av, studieordföranden eller deras delegat.
- Förväntad livslängd >6 veckor vid tidpunkten för inskrivning
- Samtycke i. Undertecknat och daterat informerat samtycke för studieregistrering från deltagare ≥ 18 år eller från förälder/vårdnadshavare till deltagare <18 år. ii. Separat undertecknat och daterat informerat samtycke för att förstå rollen av könslinjetestning och val för återlämnande av könslinjeresultat.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Högriskcancer
Ett av följande två kriterier måste uppfyllas:
|
Varje tumörprov kommer att sekvenseras och analyseras parallellt med dess matchade normala (germline-DNA från samma patient) för att möjliggöra identifiering av somatiska avvikelser.
Resultaten kommer att användas för bioinformatikanalys för fusionstranskript och genuttryck.
Genomomfattande bedömning av DNA-metylering kommer att utföras på alla prover där så är möjligt.
Riktad panelsekvensering kan utföras:
Läkemedelsscreening med hög genomströmning kommer att göras för tumörer från kohort 1 (högriskcancer med överlevnad
In vivo-läkemedelstestning i patient-derived xenograft (PDX) kommer att göras för tumörer från Cohort 1 (högriskcancer) och utvalda tumörtyper.
Vätskebiopsi kommer att undersökas som en icke-invasiv metod för diagnos av tumörer som är svåra att biopsi direkt, förståelse av tumörheterogenitet, övervakning av behandlingssvar och detektion av minimal restsjukdom (MRD)/återfall i leukemi, solida och CNS-tumörer.
|
|
Sällsynta tumörer
Minst ett av följande tre kriterier måste uppfyllas:
|
Varje tumörprov kommer att sekvenseras och analyseras parallellt med dess matchade normala (germline-DNA från samma patient) för att möjliggöra identifiering av somatiska avvikelser.
Resultaten kommer att användas för bioinformatikanalys för fusionstranskript och genuttryck.
Genomomfattande bedömning av DNA-metylering kommer att utföras på alla prover där så är möjligt.
Riktad panelsekvensering kan utföras:
Vätskebiopsi kommer att undersökas som en icke-invasiv metod för diagnos av tumörer som är svåra att biopsi direkt, förståelse av tumörheterogenitet, övervakning av behandlingssvar och detektion av minimal restsjukdom (MRD)/återfall i leukemi, solida och CNS-tumörer.
|
|
Primära tumörer i centrala nervsystemet (CNS).
Patienten misstänks eller bekräftas ha en primär CNS-tumör, inklusive låg- och höggradiga tumörer
|
Varje tumörprov kommer att sekvenseras och analyseras parallellt med dess matchade normala (germline-DNA från samma patient) för att möjliggöra identifiering av somatiska avvikelser.
Resultaten kommer att användas för bioinformatikanalys för fusionstranskript och genuttryck.
Genomomfattande bedömning av DNA-metylering kommer att utföras på alla prover där så är möjligt.
Riktad panelsekvensering kan utföras:
Vätskebiopsi kommer att undersökas som en icke-invasiv metod för diagnos av tumörer som är svåra att biopsi direkt, förståelse av tumörheterogenitet, övervakning av behandlingssvar och detektion av minimal restsjukdom (MRD)/återfall i leukemi, solida och CNS-tumörer.
|
|
Neuroblastom
Patienten misstänks eller bekräftas ha neuroblastom 4A: HR neuroblastom vid diagnos 4B: Non-HR neuroblastom
|
Varje tumörprov kommer att sekvenseras och analyseras parallellt med dess matchade normala (germline-DNA från samma patient) för att möjliggöra identifiering av somatiska avvikelser.
Resultaten kommer att användas för bioinformatikanalys för fusionstranskript och genuttryck.
Genomomfattande bedömning av DNA-metylering kommer att utföras på alla prover där så är möjligt.
Riktad panelsekvensering kan utföras:
Vätskebiopsi kommer att undersökas som en icke-invasiv metod för diagnos av tumörer som är svåra att biopsi direkt, förståelse av tumörheterogenitet, övervakning av behandlingssvar och detektion av minimal restsjukdom (MRD)/återfall i leukemi, solida och CNS-tumörer.
|
|
Akut myeloid leukemi, myelodysplastiskt syndrom och andra leukemier som inte klassificeras som ALLA
Patienten har bekräftats med flödescytometri att ha akut myeloid leukemi (AML) eller andra leukemier (Obs: Verbal bekräftelse av flödescytometriresultat är tillräcklig för inskrivning)
|
Varje tumörprov kommer att sekvenseras och analyseras parallellt med dess matchade normala (germline-DNA från samma patient) för att möjliggöra identifiering av somatiska avvikelser.
Resultaten kommer att användas för bioinformatikanalys för fusionstranskript och genuttryck.
Genomomfattande bedömning av DNA-metylering kommer att utföras på alla prover där så är möjligt.
Riktad panelsekvensering kan utföras:
Vätskebiopsi kommer att undersökas som en icke-invasiv metod för diagnos av tumörer som är svåra att biopsi direkt, förståelse av tumörheterogenitet, övervakning av behandlingssvar och detektion av minimal restsjukdom (MRD)/återfall i leukemi, solida och CNS-tumörer.
|
|
Akut lymfatisk leukemi (ALL)
Patienten har bekräftats ha akut lymfatisk leukemi genom flödescytometri (Obs: Verbal bekräftelse av flödescytometriresultat är tillräcklig för inskrivning)
|
Varje tumörprov kommer att sekvenseras och analyseras parallellt med dess matchade normala (germline-DNA från samma patient) för att möjliggöra identifiering av somatiska avvikelser.
Resultaten kommer att användas för bioinformatikanalys för fusionstranskript och genuttryck.
Genomomfattande bedömning av DNA-metylering kommer att utföras på alla prover där så är möjligt.
Riktad panelsekvensering kan utföras:
Vätskebiopsi kommer att undersökas som en icke-invasiv metod för diagnos av tumörer som är svåra att biopsi direkt, förståelse av tumörheterogenitet, övervakning av behandlingssvar och detektion av minimal restsjukdom (MRD)/återfall i leukemi, solida och CNS-tumörer.
|
|
Lymfom
Patienten misstänks eller bekräftas ha ett lymfom
|
Varje tumörprov kommer att sekvenseras och analyseras parallellt med dess matchade normala (germline-DNA från samma patient) för att möjliggöra identifiering av somatiska avvikelser.
Resultaten kommer att användas för bioinformatikanalys för fusionstranskript och genuttryck.
Genomomfattande bedömning av DNA-metylering kommer att utföras på alla prover där så är möjligt.
Riktad panelsekvensering kan utföras:
Vätskebiopsi kommer att undersökas som en icke-invasiv metod för diagnos av tumörer som är svåra att biopsi direkt, förståelse av tumörheterogenitet, övervakning av behandlingssvar och detektion av minimal restsjukdom (MRD)/återfall i leukemi, solida och CNS-tumörer.
|
|
Sarkom
Patienten misstänks eller har bekräftats ha ett sarkom. Inkluderar gastrointestinal stromal tumör (GIST), malign perifer nervmanteltumör (MPNST), desmoplastisk små rundcellig tumör (DSRCT)
|
Varje tumörprov kommer att sekvenseras och analyseras parallellt med dess matchade normala (germline-DNA från samma patient) för att möjliggöra identifiering av somatiska avvikelser.
Resultaten kommer att användas för bioinformatikanalys för fusionstranskript och genuttryck.
Genomomfattande bedömning av DNA-metylering kommer att utföras på alla prover där så är möjligt.
Riktad panelsekvensering kan utföras:
Vätskebiopsi kommer att undersökas som en icke-invasiv metod för diagnos av tumörer som är svåra att biopsi direkt, förståelse av tumörheterogenitet, övervakning av behandlingssvar och detektion av minimal restsjukdom (MRD)/återfall i leukemi, solida och CNS-tumörer.
|
|
Njurtumörer
Patienten misstänks eller har bekräftats ha en njurtumör Inkluderar klarcellssarkom i njuren
|
Varje tumörprov kommer att sekvenseras och analyseras parallellt med dess matchade normala (germline-DNA från samma patient) för att möjliggöra identifiering av somatiska avvikelser.
Resultaten kommer att användas för bioinformatikanalys för fusionstranskript och genuttryck.
Genomomfattande bedömning av DNA-metylering kommer att utföras på alla prover där så är möjligt.
Riktad panelsekvensering kan utföras:
Vätskebiopsi kommer att undersökas som en icke-invasiv metod för diagnos av tumörer som är svåra att biopsi direkt, förståelse av tumörheterogenitet, övervakning av behandlingssvar och detektion av minimal restsjukdom (MRD)/återfall i leukemi, solida och CNS-tumörer.
|
|
Tumörer i lever och gallvägar
Patienten misstänks eller bekräftas ha en lever- eller gallträdstumör
|
Varje tumörprov kommer att sekvenseras och analyseras parallellt med dess matchade normala (germline-DNA från samma patient) för att möjliggöra identifiering av somatiska avvikelser.
Resultaten kommer att användas för bioinformatikanalys för fusionstranskript och genuttryck.
Genomomfattande bedömning av DNA-metylering kommer att utföras på alla prover där så är möjligt.
Riktad panelsekvensering kan utföras:
Vätskebiopsi kommer att undersökas som en icke-invasiv metod för diagnos av tumörer som är svåra att biopsi direkt, förståelse av tumörheterogenitet, övervakning av behandlingssvar och detektion av minimal restsjukdom (MRD)/återfall i leukemi, solida och CNS-tumörer.
|
|
Sköldkörtel och endokrina tumörer
Patienten misstänks eller bekräftas ha en sköldkörtelcancer eller endokrin cancer
|
Varje tumörprov kommer att sekvenseras och analyseras parallellt med dess matchade normala (germline-DNA från samma patient) för att möjliggöra identifiering av somatiska avvikelser.
Resultaten kommer att användas för bioinformatikanalys för fusionstranskript och genuttryck.
Genomomfattande bedömning av DNA-metylering kommer att utföras på alla prover där så är möjligt.
Riktad panelsekvensering kan utföras:
Vätskebiopsi kommer att undersökas som en icke-invasiv metod för diagnos av tumörer som är svåra att biopsi direkt, förståelse av tumörheterogenitet, övervakning av behandlingssvar och detektion av minimal restsjukdom (MRD)/återfall i leukemi, solida och CNS-tumörer.
|
|
Andra tumörer
Patienten misstänks eller bekräftas ha en tumör som inte passar in i något av ovanstående
|
Varje tumörprov kommer att sekvenseras och analyseras parallellt med dess matchade normala (germline-DNA från samma patient) för att möjliggöra identifiering av somatiska avvikelser.
Resultaten kommer att användas för bioinformatikanalys för fusionstranskript och genuttryck.
Genomomfattande bedömning av DNA-metylering kommer att utföras på alla prover där så är möjligt.
Riktad panelsekvensering kan utföras:
Vätskebiopsi kommer att undersökas som en icke-invasiv metod för diagnos av tumörer som är svåra att biopsi direkt, förståelse av tumörheterogenitet, övervakning av behandlingssvar och detektion av minimal restsjukdom (MRD)/återfall i leukemi, solida och CNS-tumörer.
|
|
Endast germline
Ett av följande två kriterier måste uppfyllas:
|
Varje tumörprov kommer att sekvenseras och analyseras parallellt med dess matchade normala (germline-DNA från samma patient) för att möjliggöra identifiering av somatiska avvikelser.
Resultaten kommer att användas för bioinformatikanalys för fusionstranskript och genuttryck.
Genomomfattande bedömning av DNA-metylering kommer att utföras på alla prover där så är möjligt.
Riktad panelsekvensering kan utföras:
Vätskebiopsi kommer att undersökas som en icke-invasiv metod för diagnos av tumörer som är svåra att biopsi direkt, förståelse av tumörheterogenitet, övervakning av behandlingssvar och detektion av minimal restsjukdom (MRD)/återfall i leukemi, solida och CNS-tumörer.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Användningen av rekommenderad personlig terapi för HR-barncancerpatienter.
Tidsram: 5 år
|
Sjukdomskontrollfrekvens (stabil sjukdom + partiell respons + fullständig respons) hos HR-patienter som har fått rekommenderad personlig terapi som är molekylärt och/eller prekliniskt inriktad
|
5 år
|
|
Användbarhet av rekommenderad personlig terapi för icke-HR barncancerpatienter.
Tidsram: 5 år
|
Andelen icke-HR-patienter för vilka den sjukdomsspecifika, kliniskt relevanta, virtuella molekylära panelen ger ytterligare eller likvärdiga resultat för diagnos och riskstratifiering jämfört med rutindiagnostiska tester.
|
5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Användbarhet av fördefinierad virtuell molekylär panel för icke-HR barncancerpatienter.
Tidsram: 5 år
|
Andelen icke-HR-patienter för vilka en fördefinierad virtuell molekylär panel; leder till en effektiviserad molekylär rapport utfärdad inom 4 veckor från mottagandet av prover, ändrar eller förfinar den initiala histopatologiska diagnosen, ändrar eller förfinar riskskiktningen vid diagnos, ändrar eller förfinar behandlingen vid diagnos och/eller underlättar inskrivning i kliniska prövningar som kräver tidigare molekylära studier.
|
5 år
|
|
Användbarhet av omfattande precisionsmedicin för patienter med sällsynta tumörer i barndomen.
Tidsram: 5 år
|
Andel sällsynta cancerkohortpatienter för vilka omfattande precisionsmedicin förbättrar diagnosen, identifierar minst ett terapeutiskt mål eller underlättar förbättring av behandlingen inom en kliniskt relevant tidsram.
|
5 år
|
|
Användbarhet av Molecular Tumor Board (MTB) rekommendationsnivåsystem för HR barncancerpatienter.
Tidsram: 5 år
|
Utvärdering av korrelationen mellan MTB-rekommendationsnivån och behandlingsresultatet, klinikernas värderade MTB-rekommendationsnivån för att underlätta terapeutiskt beslut och läkemedelstillgång och andelen HR-patienter för vilka MTB-rekommendationen förbättrar diagnos, riskstratifiering eller underlättar förbättring av terapi inom en kliniskt relevant tidsram.
|
5 år
|
|
Användbarhet av prekliniska tester hos HR-barncancerpatienter.
Tidsram: 5 år
|
Utvärdering av andelen tumörer där in vitro-känslighetstestning kan utföras framgångsrikt jämfört med PRISM-studien, handläggningstid för prekliniska in vitro- och in vivo-läkemedelstestning, andel tumörer där in vitro-läkemedelskänslighet identifierar ytterligare molekylära drivkrafter och andel patienter för vilka preklinisk testning: i. Underlättar terapeutiskt beslut ii. Identifierar ytterligare terapeutiska alternativ hos patienter för vilka genomisk profilering inte identifierade molekylära mål iii. Förutsäger kliniskt utfall |
5 år
|
|
Klinisk användbarhet av könslinje WGS hos patienter med barncancer.
Tidsram: 5 år
|
Utvärdering av;
|
5 år
|
|
Behandlingsresultat hos HR-barncancerpatienter som har fått rekommenderad personlig terapi som är molekylärt och/eller prekliniskt inriktad.
Tidsram: 5 år
|
Utvärdering av;
|
5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: David Ziegler, SCHN
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 december 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juli 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 juli 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 januari 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 augusti 2022
Första postat (Faktisk)
17 augusti 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 juli 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 juli 2024
Senast verifierad
1 juli 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- ZERO2
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .