Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Precíziós gyógyszer minden rákos gyermek számára (ZERO2)

A gyermekkori rákos betegek eredményeinek javítása a precíziós orvoslás bevezetésével.

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

A kísérleti TARGET és a nemzeti PRISM kísérletek során bebizonyosodott az átfogó molekuláris profilalkotás és a preklinikai gyógyszerteszt valós időben történő alkalmazásának megvalósíthatósága és előnyei a magas kockázatú (HR) betegek esetében. A precíziós orvoslás szerepét azonban, különösen a diagnózis és a kockázati rétegződés elősegítésében nem HR-es gyermekkori rákos megbetegedések esetén, nem vizsgálták. Az integrált tumor-csíravonal teljes genom szekvenálás (WGS) elemzése elősegítheti a rákra való hajlam megértését. Ebben a tanulmányban a ZERO platformot kiterjesztik minden rákos gyermekre Ausztráliában és Új-Zélandon, értékelve a precíziós orvoslás előnyeit különböző gyermekkori ráktípusokban és kockázati csoportokban.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

3500

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

      • Adelaide, Ausztrália
        • Még nincs toborzás
        • Women's and Children's Hospital
      • Brisbane, Ausztrália
        • Még nincs toborzás
        • Queensland Children's Hospital
      • Hobart, Ausztrália
        • Még nincs toborzás
        • Royal Hobart Hospital
      • Melbourne, Ausztrália
        • Még nincs toborzás
        • Royal Children's Hospital
      • Melbourne, Ausztrália
        • Még nincs toborzás
        • Monash Children's Hospital
      • Newcastle, Ausztrália
        • Még nincs toborzás
        • John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Ausztrália
        • Még nincs toborzás
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Ausztrália
        • Toborzás
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
      • Sydney, Ausztrália
        • Még nincs toborzás
        • The Children's Hospital at Westmead

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

18 évesnél fiatalabb betegek, akiknél daganatot vagy rákot diagnosztizáltak 19-25 év közötti betegek, akiknél gyermekkori daganat vagy rák diagnosztizáltak

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 év alatti életkor Megjegyzés: Gyermekrákban, például neuroblasztómában szenvedő, 19-25 év közötti egyéni betegek felvétele a vizsgálati elnökkel vagy delegáltjával történt megbeszélés után és a vizsgálati elnök belátása szerint lehetséges.
  2. Várható élettartam > 6 hét a beiratkozáskor
  3. Hozzájárulás i. A 18 évesnél idősebb résztvevő vagy a 18 évesnél fiatalabb résztvevő szülője/gondviselője aláírt és keltezett, tájékozott beleegyezése a tanulmányba való beiratkozáshoz. ii. Külön aláírt és keltezett, tájékozott beleegyezés a csíravonal-vizsgálat szerepének megértéséhez és a csíravonal-eredmények visszaküldéséhez szükséges választási lehetőségekhez.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Magas kockázatú rákos megbetegedések

Az alábbi két kritérium egyikének teljesülnie kell:

  1. Megerősített vagy feltételezett magas kockázatú rosszindulatú daganat, amelyet úgy határoztak meg, mint a várható teljes túlélés < 30% a jelenlegi szakirodalom alapján az adott rák esetében
  2. Rák, amelyek esetében a standard terápia elfogadhatatlan és súlyos morbiditást eredményezne (pl. csecsemőkori fibroszarkóma, ahol a végleges műtét végtag amputációját tenné szükségessé) Megjegyzés: Ez nem tartalmazza a diagnóziskor előforduló HR neuroblasztómát, mivel a betegek e csoportjának teljes túlélése ≥30% és a a 4A kohorszba.
Minden tumormintát szekvenálnak és elemeznek párhuzamosan a megfelelő normál (ugyanazon betegtől származó csíravonal-DNS-sel) a szomatikus aberrációk azonosítása érdekében.
Az eredményeket a fúziós átiratok és a génexpresszió bioinformatikai elemzéséhez használjuk fel.
A DNS-metiláció genomszintű értékelését lehetőség szerint minden mintán elvégzik.

A panelek célzott sorrendbe állítása elvégezhető:

  1. Ha a WGS nem kivitelezhető vagy nem megfelelő, például nincs elegendő DNS friss vagy fagyasztott mintából, vagy csak formalinfixált paraffinba ágyazott (FFPE) anyag áll rendelkezésre
  2. Mozaicizmus gyanúja esetén
  3. Ha egy betegségtípusra javallt
Nagy áteresztőképességű gyógyszerszűrést kísérelnek meg az 1. kohorszból származó daganatok (magas kockázatú, túlélő rákos megbetegedések).
In vivo gyógyszertesztet a páciensből származó xenograftban (PDX) kísérelnek meg az 1. kohorszból származó daganatok (nagy kockázatú rákok) és kiválasztott daganattípusok esetében.
A folyékony biopsziát nem invazív módszerként vizsgálják olyan daganatok diagnosztizálására, amelyeket nehéz közvetlenül biopsziázni, megérteni a tumor heterogenitását, nyomon követni a kezelési választ, és kimutatni a minimális reziduális betegséget (MRD)/relapszusokat leukémiában, szolid és központi idegrendszeri daganatokban.
Ritka daganatok

Az alábbi három kritérium közül legalább egynek teljesülnie kell:

  1. Ritka, a betegség ritkasága miatt bizonytalan prognózisú daganat
  2. Ritka daganat, nincs kidolgozott kezelési stratégia
  3. Olyan rák, ahol a rutin kórszövettani vizsgálat nem tud diagnózist felállítani
  4. A megerősített hisztiocitás rendellenesség ÉS a molekuláris profilalkotás megkönnyítheti a diagnózist és/vagy a kezelést
  5. Megerősített proliferatív vaszkuláris vagy nyirokrendszeri malformáció ÉS sikertelen volt a hagyományos kezelés, például műtét vagy embolizáció, VAGY nem áll rendelkezésre megfelelő kezelés ÉS a betegség szervet, végtagot vagy életet veszélyeztet, vagy legyengít
Minden tumormintát szekvenálnak és elemeznek párhuzamosan a megfelelő normál (ugyanazon betegtől származó csíravonal-DNS-sel) a szomatikus aberrációk azonosítása érdekében.
Az eredményeket a fúziós átiratok és a génexpresszió bioinformatikai elemzéséhez használjuk fel.
A DNS-metiláció genomszintű értékelését lehetőség szerint minden mintán elvégzik.

A panelek célzott sorrendbe állítása elvégezhető:

  1. Ha a WGS nem kivitelezhető vagy nem megfelelő, például nincs elegendő DNS friss vagy fagyasztott mintából, vagy csak formalinfixált paraffinba ágyazott (FFPE) anyag áll rendelkezésre
  2. Mozaicizmus gyanúja esetén
  3. Ha egy betegségtípusra javallt
A folyékony biopsziát nem invazív módszerként vizsgálják olyan daganatok diagnosztizálására, amelyeket nehéz közvetlenül biopsziázni, megérteni a tumor heterogenitását, nyomon követni a kezelési választ, és kimutatni a minimális reziduális betegséget (MRD)/relapszusokat leukémiában, szolid és központi idegrendszeri daganatokban.
Elsődleges központi idegrendszeri (CNS) daganatok
A beteg primer központi idegrendszeri daganata gyanúja vagy megerősítése, beleértve az alacsony és magas fokú daganatokat
Minden tumormintát szekvenálnak és elemeznek párhuzamosan a megfelelő normál (ugyanazon betegtől származó csíravonal-DNS-sel) a szomatikus aberrációk azonosítása érdekében.
Az eredményeket a fúziós átiratok és a génexpresszió bioinformatikai elemzéséhez használjuk fel.
A DNS-metiláció genomszintű értékelését lehetőség szerint minden mintán elvégzik.

A panelek célzott sorrendbe állítása elvégezhető:

  1. Ha a WGS nem kivitelezhető vagy nem megfelelő, például nincs elegendő DNS friss vagy fagyasztott mintából, vagy csak formalinfixált paraffinba ágyazott (FFPE) anyag áll rendelkezésre
  2. Mozaicizmus gyanúja esetén
  3. Ha egy betegségtípusra javallt
A folyékony biopsziát nem invazív módszerként vizsgálják olyan daganatok diagnosztizálására, amelyeket nehéz közvetlenül biopsziázni, megérteni a tumor heterogenitását, nyomon követni a kezelési választ, és kimutatni a minimális reziduális betegséget (MRD)/relapszusokat leukémiában, szolid és központi idegrendszeri daganatokban.
Neuroblasztóma
A beteg gyanúja vagy megerősítése 4A neuroblasztóma: HR neuroblasztóma a 4B diagnózisnál: Nem HR neuroblasztóma
Minden tumormintát szekvenálnak és elemeznek párhuzamosan a megfelelő normál (ugyanazon betegtől származó csíravonal-DNS-sel) a szomatikus aberrációk azonosítása érdekében.
Az eredményeket a fúziós átiratok és a génexpresszió bioinformatikai elemzéséhez használjuk fel.
A DNS-metiláció genomszintű értékelését lehetőség szerint minden mintán elvégzik.

A panelek célzott sorrendbe állítása elvégezhető:

  1. Ha a WGS nem kivitelezhető vagy nem megfelelő, például nincs elegendő DNS friss vagy fagyasztott mintából, vagy csak formalinfixált paraffinba ágyazott (FFPE) anyag áll rendelkezésre
  2. Mozaicizmus gyanúja esetén
  3. Ha egy betegségtípusra javallt
A folyékony biopsziát nem invazív módszerként vizsgálják olyan daganatok diagnosztizálására, amelyeket nehéz közvetlenül biopsziázni, megérteni a tumor heterogenitását, nyomon követni a kezelési választ, és kimutatni a minimális reziduális betegséget (MRD)/relapszusokat leukémiában, szolid és központi idegrendszeri daganatokban.
Akut mieloid leukémia, mielodiszpláziás szindróma és egyéb leukémiák, amelyek nem minősülnek ALL-nek
Áramlási citometriával a páciens akut mieloid leukémiában (AML) vagy más leukémiában szenved (Megjegyzés: Az áramlási citometria eredményének szóbeli megerősítése elegendő a felvételhez)
Minden tumormintát szekvenálnak és elemeznek párhuzamosan a megfelelő normál (ugyanazon betegtől származó csíravonal-DNS-sel) a szomatikus aberrációk azonosítása érdekében.
Az eredményeket a fúziós átiratok és a génexpresszió bioinformatikai elemzéséhez használjuk fel.
A DNS-metiláció genomszintű értékelését lehetőség szerint minden mintán elvégzik.

A panelek célzott sorrendbe állítása elvégezhető:

  1. Ha a WGS nem kivitelezhető vagy nem megfelelő, például nincs elegendő DNS friss vagy fagyasztott mintából, vagy csak formalinfixált paraffinba ágyazott (FFPE) anyag áll rendelkezésre
  2. Mozaicizmus gyanúja esetén
  3. Ha egy betegségtípusra javallt
A folyékony biopsziát nem invazív módszerként vizsgálják olyan daganatok diagnosztizálására, amelyeket nehéz közvetlenül biopsziázni, megérteni a tumor heterogenitását, nyomon követni a kezelési választ, és kimutatni a minimális reziduális betegséget (MRD)/relapszusokat leukémiában, szolid és központi idegrendszeri daganatokban.
Akut limfoblasztos leukémia (ALL)
A páciens akut limfoblasztos leukémiában szenved áramlási citometriával (Megjegyzés: Az áramlási citometria eredményének szóbeli megerősítése elegendő a felvételhez)
Minden tumormintát szekvenálnak és elemeznek párhuzamosan a megfelelő normál (ugyanazon betegtől származó csíravonal-DNS-sel) a szomatikus aberrációk azonosítása érdekében.
Az eredményeket a fúziós átiratok és a génexpresszió bioinformatikai elemzéséhez használjuk fel.
A DNS-metiláció genomszintű értékelését lehetőség szerint minden mintán elvégzik.

A panelek célzott sorrendbe állítása elvégezhető:

  1. Ha a WGS nem kivitelezhető vagy nem megfelelő, például nincs elegendő DNS friss vagy fagyasztott mintából, vagy csak formalinfixált paraffinba ágyazott (FFPE) anyag áll rendelkezésre
  2. Mozaicizmus gyanúja esetén
  3. Ha egy betegségtípusra javallt
A folyékony biopsziát nem invazív módszerként vizsgálják olyan daganatok diagnosztizálására, amelyeket nehéz közvetlenül biopsziázni, megérteni a tumor heterogenitását, nyomon követni a kezelési választ, és kimutatni a minimális reziduális betegséget (MRD)/relapszusokat leukémiában, szolid és központi idegrendszeri daganatokban.
Limfómák
A betegnél limfóma gyanúja áll fenn, vagy megerősítették
Minden tumormintát szekvenálnak és elemeznek párhuzamosan a megfelelő normál (ugyanazon betegtől származó csíravonal-DNS-sel) a szomatikus aberrációk azonosítása érdekében.
Az eredményeket a fúziós átiratok és a génexpresszió bioinformatikai elemzéséhez használjuk fel.
A DNS-metiláció genomszintű értékelését lehetőség szerint minden mintán elvégzik.

A panelek célzott sorrendbe állítása elvégezhető:

  1. Ha a WGS nem kivitelezhető vagy nem megfelelő, például nincs elegendő DNS friss vagy fagyasztott mintából, vagy csak formalinfixált paraffinba ágyazott (FFPE) anyag áll rendelkezésre
  2. Mozaicizmus gyanúja esetén
  3. Ha egy betegségtípusra javallt
A folyékony biopsziát nem invazív módszerként vizsgálják olyan daganatok diagnosztizálására, amelyeket nehéz közvetlenül biopsziázni, megérteni a tumor heterogenitását, nyomon követni a kezelési választ, és kimutatni a minimális reziduális betegséget (MRD)/relapszusokat leukémiában, szolid és központi idegrendszeri daganatokban.
Szarkómák
A betegnél szarkóma gyanúja merül fel, vagy azt igazolták, beleértve a gastrointestinalis stroma tumort (GIST), a rosszindulatú perifériás ideghüvely daganatot (MPNST), a dezmoplasztikus kis kerek sejtes daganatot (DSRCT)
Minden tumormintát szekvenálnak és elemeznek párhuzamosan a megfelelő normál (ugyanazon betegtől származó csíravonal-DNS-sel) a szomatikus aberrációk azonosítása érdekében.
Az eredményeket a fúziós átiratok és a génexpresszió bioinformatikai elemzéséhez használjuk fel.
A DNS-metiláció genomszintű értékelését lehetőség szerint minden mintán elvégzik.

A panelek célzott sorrendbe állítása elvégezhető:

  1. Ha a WGS nem kivitelezhető vagy nem megfelelő, például nincs elegendő DNS friss vagy fagyasztott mintából, vagy csak formalinfixált paraffinba ágyazott (FFPE) anyag áll rendelkezésre
  2. Mozaicizmus gyanúja esetén
  3. Ha egy betegségtípusra javallt
A folyékony biopsziát nem invazív módszerként vizsgálják olyan daganatok diagnosztizálására, amelyeket nehéz közvetlenül biopsziázni, megérteni a tumor heterogenitását, nyomon követni a kezelési választ, és kimutatni a minimális reziduális betegséget (MRD)/relapszusokat leukémiában, szolid és központi idegrendszeri daganatokban.
Vese daganatok
A páciens vese daganata gyanúja vagy megerősítése. Tartalmazza a vese tiszta sejtszarkómáját
Minden tumormintát szekvenálnak és elemeznek párhuzamosan a megfelelő normál (ugyanazon betegtől származó csíravonal-DNS-sel) a szomatikus aberrációk azonosítása érdekében.
Az eredményeket a fúziós átiratok és a génexpresszió bioinformatikai elemzéséhez használjuk fel.
A DNS-metiláció genomszintű értékelését lehetőség szerint minden mintán elvégzik.

A panelek célzott sorrendbe állítása elvégezhető:

  1. Ha a WGS nem kivitelezhető vagy nem megfelelő, például nincs elegendő DNS friss vagy fagyasztott mintából, vagy csak formalinfixált paraffinba ágyazott (FFPE) anyag áll rendelkezésre
  2. Mozaicizmus gyanúja esetén
  3. Ha egy betegségtípusra javallt
A folyékony biopsziát nem invazív módszerként vizsgálják olyan daganatok diagnosztizálására, amelyeket nehéz közvetlenül biopsziázni, megérteni a tumor heterogenitását, nyomon követni a kezelési választ, és kimutatni a minimális reziduális betegséget (MRD)/relapszusokat leukémiában, szolid és központi idegrendszeri daganatokban.
Máj- és epefadaganatok
A betegnél máj- vagy epeúti daganat gyanúja áll fenn, vagy azt igazolták
Minden tumormintát szekvenálnak és elemeznek párhuzamosan a megfelelő normál (ugyanazon betegtől származó csíravonal-DNS-sel) a szomatikus aberrációk azonosítása érdekében.
Az eredményeket a fúziós átiratok és a génexpresszió bioinformatikai elemzéséhez használjuk fel.
A DNS-metiláció genomszintű értékelését lehetőség szerint minden mintán elvégzik.

A panelek célzott sorrendbe állítása elvégezhető:

  1. Ha a WGS nem kivitelezhető vagy nem megfelelő, például nincs elegendő DNS friss vagy fagyasztott mintából, vagy csak formalinfixált paraffinba ágyazott (FFPE) anyag áll rendelkezésre
  2. Mozaicizmus gyanúja esetén
  3. Ha egy betegségtípusra javallt
A folyékony biopsziát nem invazív módszerként vizsgálják olyan daganatok diagnosztizálására, amelyeket nehéz közvetlenül biopsziázni, megérteni a tumor heterogenitását, nyomon követni a kezelési választ, és kimutatni a minimális reziduális betegséget (MRD)/relapszusokat leukémiában, szolid és központi idegrendszeri daganatokban.
Pajzsmirigy és endokrin daganatok
A páciensnél pajzsmirigy- vagy endokrinrák gyanúja merül fel, vagy azt igazolták
Minden tumormintát szekvenálnak és elemeznek párhuzamosan a megfelelő normál (ugyanazon betegtől származó csíravonal-DNS-sel) a szomatikus aberrációk azonosítása érdekében.
Az eredményeket a fúziós átiratok és a génexpresszió bioinformatikai elemzéséhez használjuk fel.
A DNS-metiláció genomszintű értékelését lehetőség szerint minden mintán elvégzik.

A panelek célzott sorrendbe állítása elvégezhető:

  1. Ha a WGS nem kivitelezhető vagy nem megfelelő, például nincs elegendő DNS friss vagy fagyasztott mintából, vagy csak formalinfixált paraffinba ágyazott (FFPE) anyag áll rendelkezésre
  2. Mozaicizmus gyanúja esetén
  3. Ha egy betegségtípusra javallt
A folyékony biopsziát nem invazív módszerként vizsgálják olyan daganatok diagnosztizálására, amelyeket nehéz közvetlenül biopsziázni, megérteni a tumor heterogenitását, nyomon követni a kezelési választ, és kimutatni a minimális reziduális betegséget (MRD)/relapszusokat leukémiában, szolid és központi idegrendszeri daganatokban.
Egyéb daganatok
A betegnél olyan daganat gyanúja merül fel, vagy olyan daganata van, amely nem felel meg a fentiek egyikének sem
Minden tumormintát szekvenálnak és elemeznek párhuzamosan a megfelelő normál (ugyanazon betegtől származó csíravonal-DNS-sel) a szomatikus aberrációk azonosítása érdekében.
Az eredményeket a fúziós átiratok és a génexpresszió bioinformatikai elemzéséhez használjuk fel.
A DNS-metiláció genomszintű értékelését lehetőség szerint minden mintán elvégzik.

A panelek célzott sorrendbe állítása elvégezhető:

  1. Ha a WGS nem kivitelezhető vagy nem megfelelő, például nincs elegendő DNS friss vagy fagyasztott mintából, vagy csak formalinfixált paraffinba ágyazott (FFPE) anyag áll rendelkezésre
  2. Mozaicizmus gyanúja esetén
  3. Ha egy betegségtípusra javallt
A folyékony biopsziát nem invazív módszerként vizsgálják olyan daganatok diagnosztizálására, amelyeket nehéz közvetlenül biopsziázni, megérteni a tumor heterogenitását, nyomon követni a kezelési választ, és kimutatni a minimális reziduális betegséget (MRD)/relapszusokat leukémiában, szolid és központi idegrendszeri daganatokban.
Csak csíravonal

Az alábbi két kritérium egyikének teljesülnie kell:

  1. Azok a betegek, akiknek benyújtott tumormintája nem tudott elegendő DNS-t adni semmilyen molekuláris elemzéshez, ÉS a résztvevők/szülők beleegyeztek a csíravonal-leletek visszaküldéséhez.
  2. Azoknál a betegeknél, akiknek nincs megfelelő tumormintája a molekuláris profilalkotáshoz, figyelembe lehet venni a csíravonal elemzését. A daganatminták vétele, ahol csak lehetséges, ösztönözni fog.
Minden tumormintát szekvenálnak és elemeznek párhuzamosan a megfelelő normál (ugyanazon betegtől származó csíravonal-DNS-sel) a szomatikus aberrációk azonosítása érdekében.
Az eredményeket a fúziós átiratok és a génexpresszió bioinformatikai elemzéséhez használjuk fel.
A DNS-metiláció genomszintű értékelését lehetőség szerint minden mintán elvégzik.

A panelek célzott sorrendbe állítása elvégezhető:

  1. Ha a WGS nem kivitelezhető vagy nem megfelelő, például nincs elegendő DNS friss vagy fagyasztott mintából, vagy csak formalinfixált paraffinba ágyazott (FFPE) anyag áll rendelkezésre
  2. Mozaicizmus gyanúja esetén
  3. Ha egy betegségtípusra javallt
A folyékony biopsziát nem invazív módszerként vizsgálják olyan daganatok diagnosztizálására, amelyeket nehéz közvetlenül biopsziázni, megérteni a tumor heterogenitását, nyomon követni a kezelési választ, és kimutatni a minimális reziduális betegséget (MRD)/relapszusokat leukémiában, szolid és központi idegrendszeri daganatokban.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ajánlott személyre szabott terápia hasznossága HR gyermekkori rákos betegek számára.
Időkeret: 5 év
Betegségkontroll arány (stabil betegség + részleges válasz + teljes válasz) azoknál a HR-betegeknél, akik javasolt személyre szabott, molekulárisan és/vagy preklinikailag irányított terápiában részesültek
5 év
Az ajánlott személyre szabott terápia hasznossága nem HR-es gyermekkori rákos betegek számára.
Időkeret: 5 év
Azon nem HR-betegek aránya, akiknél a betegségspecifikus, klinikailag releváns virtuális molekuláris panel további vagy egyenértékű eredményeket biztosít a diagnózishoz és a kockázati rétegződéshez, összehasonlítva a rutin diagnosztikai tesztekkel.
5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Előre meghatározott virtuális molekuláris panel hasznossága nem HR-es gyermekkori rákos betegek számára.
Időkeret: 5 év
A nem HR-betegek aránya, akik számára egy előre meghatározott virtuális molekuláris panel; a minták beérkezésétől számított 4 héten belül kiadott egyszerű molekuláris jelentéshez vezet, megváltoztatja vagy finomítja a kezdeti kórszövettani diagnózist, megváltoztatja vagy finomítja a kockázati rétegződést a diagnózis felállításakor, megváltoztatja vagy finomítja a kezelést a diagnózis felállításakor és/vagy megkönnyíti az előzetes molekuláris vizsgálatokat igénylő klinikai vizsgálatokba való beiratkozást.
5 év
Átfogó precíziós gyógyászat hasznossága ritka daganatos betegek számára gyermekkorban.
Időkeret: 5 év
Azon ritka rákos betegek aránya, akiknél az átfogó precíziós orvoslás javítja a diagnózist, azonosít legalább egy terápiás célpontot vagy elősegíti a terápia javítását egy klinikailag releváns időkereten belül.
5 év
A Molecular Tumor Board (MTB) ajánlási szintrendszerének hasznossága HR gyermekkori rákos betegek számára.
Időkeret: 5 év
Az MTB ajánlási szint és a kezelés kimenetelének korrelációjának értékelése, az MTB ajánlási szint klinikus által értékelt értéke a terápiás döntés és a gyógyszerhez való hozzáférés megkönnyítésében, valamint azon HR betegek aránya, akiknél az MTB ajánlás javítja a diagnózist, a kockázati rétegződést vagy elősegíti a terápia javítását egy klinikailag releváns kereten belül. időkeret.
5 év
A preklinikai tesztelés hasznossága HR gyermekkori rákos betegeknél.
Időkeret: 5 év

Azon daganatok arányának értékelése, ahol az in vitro érzékenységi vizsgálat sikeresen elvégezhető a PRISM vizsgálattal összehasonlítva, a preklinikai in vitro és in vivo gyógyszertesztek átfutási ideje, azon daganatok aránya, ahol az in vitro gyógyszerérzékenység további molekuláris mozgatórugókat azonosít, valamint azon betegek aránya, akiknél preklinikai vizsgálatot végeztek. tesztelés:

én. Megkönnyíti a terápiás döntést ii. További terápiás lehetőségeket azonosít azoknál a betegeknél, akiknél a genomiális profilozás nem azonosította a molekuláris célpontokat iii. Megjósolja a klinikai kimenetelt

5 év
A csíravonal WGS klinikai hasznossága gyermekkori rákos betegeknél.
Időkeret: 5 év

Értékelése;

  1. Azon HR-es és nem HR-betegek aránya, akiknél jelenthető csíravonal-lelet (pl. Akiknél korábban nem volt ismert az eredmény ii. Akiknél az eredmények elmaradtak volna a jelenlegi klinikai vizsgálati kritériumok alapján)
  2. Azon betegek aránya, akiknél a jelenlegi rák és a jövőbeni rákkockázat orvosi kezelését megváltoztatták a csíravonal-leletek alapján
5 év
A kezelés eredménye olyan HR gyermekkori rákos betegeknél, akik javasolt, személyre szabott, molekulárisan és/vagy preklinikailag irányított terápiában részesültek.
Időkeret: 5 év

Értékelése;

  1. Objektív válasz azoknál a betegeknél, akik egyetlen szert kaptak, szemben a kombinált, személyre szabott terápiával
  2. Betegségkontroll (stabil betegség + részleges válasz + teljes válasz) azoknál a betegeknél, akik egyetlen szert kaptak, szemben a személyre szabott kombinációs kezeléssel
  3. Progressziómentes intervallum (PFI) arány: PFI személyre szabott terápia : PFI hagyományos terápia
  4. Különbség az eredmények között a javasolt személyre szabott terápiát kapó betegek és azok között, akik nem (pl. A 6 és 12 hónapos korban progresszió vagy elhalálozás nélküli betegek aránya a két csoport között ii. Különbség a progressziómentes és az általános túlélésben a két csoport között)
5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. december 16.

Elsődleges befejezés (Várható)

2025. július 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2030. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. január 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 15.

Első közzététel (Tényleges)

2022. augusztus 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. február 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 12.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gyermekkori rák

Klinikai vizsgálatok a Teljes genom szekvenálás

3
Iratkozz fel