がんのすべての子供のためのプレシジョン・メディシン (ZERO2)
精密医療の実施を通じて、小児がん患者の転帰を改善すること。
調査の概要
状態
募集
詳細な説明
パイロット TARGET および全国的な PRISM 試験を通じて、高リスク (HR) 患者に対して包括的な分子プロファイリングと前臨床薬物検査をリアルタイムで使用することの実現可能性と利点が実証されています。
ただし、特に非HR小児がんの診断とリスク層別化を促進する上での精密医療の役割は研究されていません。
統合腫瘍生殖細胞系全ゲノム配列決定 (WGS) 解析は、がんの素因に関する理解を深める可能性を秘めています。
この研究では、ZERO プラットフォームがオーストラリアとニュージーランドのすべての小児がん患者に拡大され、さまざまな小児がんの種類とリスク グループにおける個別化医療の利点が評価されます。
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
3500
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Adelaide、オーストラリア
- まだ募集していません
- Women's and Children's Hospital
-
Brisbane、オーストラリア
- まだ募集していません
- Queensland Children's Hospital
-
Hobart、オーストラリア
- まだ募集していません
- Royal Hobart Hospital
-
Melbourne、オーストラリア
- まだ募集していません
- Royal Children's Hospital
-
Melbourne、オーストラリア
- まだ募集していません
- Monash Children's Hospital
-
Newcastle、オーストラリア
- まだ募集していません
- John Hunter Children's Hospital
-
Perth、オーストラリア
- まだ募集していません
- Perth Children's Hospital
-
Sydney、オーストラリア
- 募集
- Sydney Children's Hospital, Randwick
-
Sydney、オーストラリア
- まだ募集していません
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～25年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
18歳未満で腫瘍またはがんと診断された患者 19～25歳で小児腫瘍またはがんと診断された患者
説明
包含基準:
- 年齢 < 18 歳 注: 19 歳から 25 歳までの神経芽細胞腫などの小児がん患者は、研究委員長またはその代理人との話し合いの後に、その裁量で登録することができます。
- -登録時の平均余命> 6週間
- 同意 i. -18歳以上の参加者または18歳未満の参加者の親/保護者からの研究登録に関する署名および日付入りのインフォームドコンセント。 ii. 生殖細胞検査の役割と生殖細胞検査の結果を返すための選択肢を理解するための、署名と日付を記入した別のインフォームド コンセント。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
高リスクがん
次の 2 つの基準のいずれかを満たす必要があります。
|
各腫瘍サンプルは、体細胞異常の識別を可能にするために、一致する正常 (同じ患者からの生殖細胞系 DNA) と並行して配列決定および分析されます。
結果は、融合転写物および遺伝子発現のバイオインフォマティクス分析に使用されます。
DNA メチル化のゲノム全体の評価は、可能であればすべてのサンプルで実施されます。
ターゲット パネル シーケンスを実行できます。
コホート 1 の腫瘍（生存率の高いハイリスクがん）については、ハイスループット薬物スクリーニングを試みます
患者由来の異種移植片 (PDX) における in vivo 薬物試験は、コホート 1 (高リスク癌) および選択された腫瘍タイプからの腫瘍に対して試みられます。
リキッドバイオプシーは、直接生検が困難な腫瘍の診断、腫瘍の不均一性の理解、治療反応のモニタリング、および白血病、固形およびCNS腫瘍における微小残存病変（MRD）/再発の検出のための非侵襲的方法として調査されます。
|
|
まれな腫瘍
次の 3 つの基準の少なくとも 1 つを満たす必要があります。
|
各腫瘍サンプルは、体細胞異常の識別を可能にするために、一致する正常 (同じ患者からの生殖細胞系 DNA) と並行して配列決定および分析されます。
結果は、融合転写物および遺伝子発現のバイオインフォマティクス分析に使用されます。
DNA メチル化のゲノム全体の評価は、可能であればすべてのサンプルで実施されます。
ターゲット パネル シーケンスを実行できます。
リキッドバイオプシーは、直接生検が困難な腫瘍の診断、腫瘍の不均一性の理解、治療反応のモニタリング、および白血病、固形およびCNS腫瘍における微小残存病変（MRD）/再発の検出のための非侵襲的方法として調査されます。
|
|
原発性中枢神経系 (CNS) 腫瘍
-患者は、低悪性度および高悪性度の腫瘍を含む原発性CNS腫瘍を有することが疑われるか確認されています
|
各腫瘍サンプルは、体細胞異常の識別を可能にするために、一致する正常 (同じ患者からの生殖細胞系 DNA) と並行して配列決定および分析されます。
結果は、融合転写物および遺伝子発現のバイオインフォマティクス分析に使用されます。
DNA メチル化のゲノム全体の評価は、可能であればすべてのサンプルで実施されます。
ターゲット パネル シーケンスを実行できます。
リキッドバイオプシーは、直接生検が困難な腫瘍の診断、腫瘍の不均一性の理解、治療反応のモニタリング、および白血病、固形およびCNS腫瘍における微小残存病変（MRD）/再発の検出のための非侵襲的方法として調査されます。
|
|
神経芽細胞腫
4A: 診断時の HR 神経芽腫 4B: 非 HR 神経芽腫
|
各腫瘍サンプルは、体細胞異常の識別を可能にするために、一致する正常 (同じ患者からの生殖細胞系 DNA) と並行して配列決定および分析されます。
結果は、融合転写物および遺伝子発現のバイオインフォマティクス分析に使用されます。
DNA メチル化のゲノム全体の評価は、可能であればすべてのサンプルで実施されます。
ターゲット パネル シーケンスを実行できます。
リキッドバイオプシーは、直接生検が困難な腫瘍の診断、腫瘍の不均一性の理解、治療反応のモニタリング、および白血病、固形およびCNS腫瘍における微小残存病変（MRD）/再発の検出のための非侵襲的方法として調査されます。
|
|
急性骨髄性白血病、骨髄異形成症候群、およびALLに分類されないその他の白血病
-患者はフローサイトメトリーによって急性骨髄性白血病（AML）または他の白血病を患っていることが確認されています（注：フローサイトメトリーの結果の口頭での確認は登録に適しています）
|
各腫瘍サンプルは、体細胞異常の識別を可能にするために、一致する正常 (同じ患者からの生殖細胞系 DNA) と並行して配列決定および分析されます。
結果は、融合転写物および遺伝子発現のバイオインフォマティクス分析に使用されます。
DNA メチル化のゲノム全体の評価は、可能であればすべてのサンプルで実施されます。
ターゲット パネル シーケンスを実行できます。
リキッドバイオプシーは、直接生検が困難な腫瘍の診断、腫瘍の不均一性の理解、治療反応のモニタリング、および白血病、固形およびCNS腫瘍における微小残存病変（MRD）/再発の検出のための非侵襲的方法として調査されます。
|
|
急性リンパ芽球性白血病（ALL）
-患者はフローサイトメトリーによって急性リンパ芽球性白血病にかかっていることが確認されています（注：フローサイトメトリーの結果を口頭で確認することは、登録に適しています）
|
各腫瘍サンプルは、体細胞異常の識別を可能にするために、一致する正常 (同じ患者からの生殖細胞系 DNA) と並行して配列決定および分析されます。
結果は、融合転写物および遺伝子発現のバイオインフォマティクス分析に使用されます。
DNA メチル化のゲノム全体の評価は、可能であればすべてのサンプルで実施されます。
ターゲット パネル シーケンスを実行できます。
リキッドバイオプシーは、直接生検が困難な腫瘍の診断、腫瘍の不均一性の理解、治療反応のモニタリング、および白血病、固形およびCNS腫瘍における微小残存病変（MRD）/再発の検出のための非侵襲的方法として調査されます。
|
|
リンパ腫
-患者はリンパ腫の疑いがあるか、確認されています
|
各腫瘍サンプルは、体細胞異常の識別を可能にするために、一致する正常 (同じ患者からの生殖細胞系 DNA) と並行して配列決定および分析されます。
結果は、融合転写物および遺伝子発現のバイオインフォマティクス分析に使用されます。
DNA メチル化のゲノム全体の評価は、可能であればすべてのサンプルで実施されます。
ターゲット パネル シーケンスを実行できます。
リキッドバイオプシーは、直接生検が困難な腫瘍の診断、腫瘍の不均一性の理解、治療反応のモニタリング、および白血病、固形およびCNS腫瘍における微小残存病変（MRD）/再発の検出のための非侵襲的方法として調査されます。
|
|
肉腫
肉腫が疑われる、または確認された患者 消化管間質腫瘍（GIST）、悪性末梢神経鞘腫瘍（MPNST）、線維形成性小円形細胞腫瘍（DSRCT）を含む
|
各腫瘍サンプルは、体細胞異常の識別を可能にするために、一致する正常 (同じ患者からの生殖細胞系 DNA) と並行して配列決定および分析されます。
結果は、融合転写物および遺伝子発現のバイオインフォマティクス分析に使用されます。
DNA メチル化のゲノム全体の評価は、可能であればすべてのサンプルで実施されます。
ターゲット パネル シーケンスを実行できます。
リキッドバイオプシーは、直接生検が困難な腫瘍の診断、腫瘍の不均一性の理解、治療反応のモニタリング、および白血病、固形およびCNS腫瘍における微小残存病変（MRD）/再発の検出のための非侵襲的方法として調査されます。
|
|
腎腫瘍
患者が腎腫瘍の疑いがある、または確認されている 腎明細胞肉腫を含む
|
各腫瘍サンプルは、体細胞異常の識別を可能にするために、一致する正常 (同じ患者からの生殖細胞系 DNA) と並行して配列決定および分析されます。
結果は、融合転写物および遺伝子発現のバイオインフォマティクス分析に使用されます。
DNA メチル化のゲノム全体の評価は、可能であればすべてのサンプルで実施されます。
ターゲット パネル シーケンスを実行できます。
リキッドバイオプシーは、直接生検が困難な腫瘍の診断、腫瘍の不均一性の理解、治療反応のモニタリング、および白血病、固形およびCNS腫瘍における微小残存病変（MRD）/再発の検出のための非侵襲的方法として調査されます。
|
|
肝および胆道系の腫瘍
-患者は肝臓または胆道系の腫瘍を持っている疑いがあるか確認されています
|
各腫瘍サンプルは、体細胞異常の識別を可能にするために、一致する正常 (同じ患者からの生殖細胞系 DNA) と並行して配列決定および分析されます。
結果は、融合転写物および遺伝子発現のバイオインフォマティクス分析に使用されます。
DNA メチル化のゲノム全体の評価は、可能であればすべてのサンプルで実施されます。
ターゲット パネル シーケンスを実行できます。
リキッドバイオプシーは、直接生検が困難な腫瘍の診断、腫瘍の不均一性の理解、治療反応のモニタリング、および白血病、固形およびCNS腫瘍における微小残存病変（MRD）/再発の検出のための非侵襲的方法として調査されます。
|
|
甲状腺および内分泌腫瘍
-甲状腺がんまたは内分泌がんが疑われる、または確認された患者
|
各腫瘍サンプルは、体細胞異常の識別を可能にするために、一致する正常 (同じ患者からの生殖細胞系 DNA) と並行して配列決定および分析されます。
結果は、融合転写物および遺伝子発現のバイオインフォマティクス分析に使用されます。
DNA メチル化のゲノム全体の評価は、可能であればすべてのサンプルで実施されます。
ターゲット パネル シーケンスを実行できます。
リキッドバイオプシーは、直接生検が困難な腫瘍の診断、腫瘍の不均一性の理解、治療反応のモニタリング、および白血病、固形およびCNS腫瘍における微小残存病変（MRD）/再発の検出のための非侵襲的方法として調査されます。
|
|
その他の腫瘍
-患者は、上記のいずれにも当てはまらない腫瘍を持っている疑いがあるか、確認されています
|
各腫瘍サンプルは、体細胞異常の識別を可能にするために、一致する正常 (同じ患者からの生殖細胞系 DNA) と並行して配列決定および分析されます。
結果は、融合転写物および遺伝子発現のバイオインフォマティクス分析に使用されます。
DNA メチル化のゲノム全体の評価は、可能であればすべてのサンプルで実施されます。
ターゲット パネル シーケンスを実行できます。
リキッドバイオプシーは、直接生検が困難な腫瘍の診断、腫瘍の不均一性の理解、治療反応のモニタリング、および白血病、固形およびCNS腫瘍における微小残存病変（MRD）/再発の検出のための非侵襲的方法として調査されます。
|
|
生殖細胞系のみ
次の 2 つの基準のいずれかを満たす必要があります。
|
各腫瘍サンプルは、体細胞異常の識別を可能にするために、一致する正常 (同じ患者からの生殖細胞系 DNA) と並行して配列決定および分析されます。
結果は、融合転写物および遺伝子発現のバイオインフォマティクス分析に使用されます。
DNA メチル化のゲノム全体の評価は、可能であればすべてのサンプルで実施されます。
ターゲット パネル シーケンスを実行できます。
リキッドバイオプシーは、直接生検が困難な腫瘍の診断、腫瘍の不均一性の理解、治療反応のモニタリング、および白血病、固形およびCNS腫瘍における微小残存病変（MRD）/再発の検出のための非侵襲的方法として調査されます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
HR小児がん患者に推奨される個別化療法の有用性。
時間枠：5年
|
分子学的および/または前臨床的に指示された推奨される個別化療法を受けた HR 患者における疾患制御率 (安定疾患 + 部分奏効 + 完全奏効)
|
5年
|
|
HR 以外の小児がん患者に推奨される個別化療法の有用性。
時間枠：5年
|
ルーチンの診断検査と比較した場合、疾患特異的で臨床的に関連する仮想分子パネルが診断およびリスク層別化のために追加または同等の結果を提供する非 HR 患者の割合。
|
5年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
HR 以外の小児がん患者向けの事前定義された仮想分子パネルの有用性。
時間枠：5年
|
事前に定義された仮想分子パネルを持つ非 HR 患者の割合。サンプルの受領から 4 週間以内に合理的な分子レポートを発行する、最初の組織病理学的診断を変更または精緻化する、診断時のリスク層別化を変更または精緻化する、診断時の治療を変更または精緻化する、および/または以前の分子研究を必要とする臨床試験への登録を促進する。
|
5年
|
|
小児期の希少腫瘍患者に対する包括的精密医療の有用性。
時間枠：5年
|
包括的なプレシジョン メディシンが診断を改善し、少なくとも 1 つの治療標的を特定するか、臨床的に適切な時間枠内で治療の改善を促進する希少がんコホート患者の割合。
|
5年
|
|
HR 小児がん患者に対する Molecular Tumor Board (MTB) 推奨階層システムの有用性。
時間枠：5年
|
MTB 推奨層と治療結果との相関関係の評価、治療の決定と薬物アクセスを促進する MTB 推奨層の臨床医評価値、および MTB 推奨が診断、リスク層別化を改善する、または臨床的に関連する範囲内で治療の改善を促進する HR 患者の割合時間枠。
|
5年
|
|
HR小児がん患者における前臨床試験の有用性。
時間枠：5年
|
PRISM 試験と比較して in vitro 感受性試験を首尾よく実施できる腫瘍の割合、前臨床の in vitro および in vivo 薬物試験のターンアラウンド タイム、in vitro 薬物感受性が追加の分子ドライバーを特定する腫瘍の割合、および前臨床試験を行った患者の割合の評価テスト: 私。治療の決定を容易にする ｉｉ． ゲノムプロファイリングで分子標的が特定されなかった患者の追加の治療オプションを特定する ｉｉｉ． 臨床転帰を予測 |
5年
|
|
小児がん患者における生殖細胞系 WGS の臨床的有用性。
時間枠：5年
|
の評価;
|
5年
|
|
分子学的および/または前臨床的に指示された推奨される個別化療法を受けた HR 小児がん患者の治療結果。
時間枠：5年
|
の評価;
|
5年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年12月16日
一次修了 (予想される)
2025年7月1日
研究の完了 (予想される)
2030年7月1日
試験登録日
最初に提出
2022年1月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月15日
最初の投稿 (実際)
2022年8月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年2月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年2月12日
最終確認日
2023年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
小児がんの臨床試験
-
Jonsson Comprehensive Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); Highlight Therapeutics積極的、募集していない平滑筋肉腫 | 悪性末梢神経鞘腫瘍 | 滑膜肉腫 | 未分化多形肉腫 | 骨の未分化高悪性度多形肉腫 | 粘液線維肉腫 | II期の体幹および四肢の軟部肉腫 AJCC v8 | III期の体幹および四肢の軟部肉腫 AJCC v8 | IIIA 期の体幹および四肢の軟部肉腫 AJCC v8 | IIIB 期の体幹および四肢の軟部肉腫 AJCC v8 | 切除可能な軟部肉腫 | 多形性横紋筋肉腫 | 切除可能な脱分化型脂肪肉腫 | 切除可能な未分化多形肉腫 | 軟部組織線維肉腫 | 紡錘細胞肉腫 | ステージ I 後腹膜肉腫 AJCC (American Joint Committee on Cancer) v8 | 体幹および四肢の I 期軟部肉腫 AJCC v8 | ステージ... およびその他の条件アメリカ
全ゲノムシーケンシングの臨床試験
-
University of PennsylvaniaSequenom, Inc/Laboratory Corporation of America Holdings完了
-
San Francisco Veterans Affairs Medical Center募集