Une médecine de précision pour chaque enfant atteint de cancer (ZERO2)
12 février 2023 mis à jour par: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
Améliorer les résultats pour les patients atteints de cancer infantile grâce à la mise en œuvre de la médecine de précision.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Description détaillée
Grâce aux essais pilotes TARGET et nationaux PRISM, la faisabilité et les avantages de l'utilisation d'un profilage moléculaire complet et de tests précliniques de médicaments en temps réel pour les patients à haut risque (HR) ont été démontrés.
Cependant, le rôle de la médecine de précision, en particulier pour faciliter le diagnostic et la stratification des risques dans les cancers infantiles non HR, n'a pas été étudié.
L'analyse intégrative du séquençage du génome entier (WGS) de la tumeur et de la lignée germinale a le potentiel de faire progresser notre compréhension de la prédisposition au cancer.
Dans cette étude, la plateforme ZERO sera étendue à tous les enfants atteints de cancer en Australie et en Nouvelle-Zélande, évaluant les avantages de la médecine de précision dans différents types de cancer infantile et groupes à risque.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
3500
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Adelaide, Australie
- Pas encore de recrutement
- Women's and Children's Hospital
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Brisbane, Australie
- Pas encore de recrutement
- Queensland Children's Hospital
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Hobart, Australie
- Pas encore de recrutement
- Royal Hobart Hospital
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Melbourne, Australie
- Pas encore de recrutement
- Royal Children's Hospital
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Melbourne, Australie
- Pas encore de recrutement
- Monash Children's Hospital
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Newcastle, Australie
- Pas encore de recrutement
- John Hunter Children's Hospital
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Perth, Australie
- Pas encore de recrutement
- Perth Children's Hospital
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Sydney, Australie
- Recrutement
- Sydney Children's Hospital, Randwick
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Sydney, Australie
- Pas encore de recrutement
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 seconde à 25 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients <18 ans avec un diagnostic de tumeur ou de cancer Patients âgés de 19 à 25 ans avec un diagnostic de tumeur ou de cancer pédiatrique
La description
Critère d'intégration:
- Âge < 18 ans Remarque : Les patients individuels âgés de 19 à 25 ans atteints d'un cancer pédiatrique, par exemple un neuroblastome, peuvent être inscrits après discussion avec le directeur de l'étude ou son délégué et à sa discrétion.
- Espérance de vie> 6 semaines au moment de l'inscription
- Consentement I. Consentement éclairé signé et daté pour l'inscription à l'étude du participant âgé de ≥ 18 ans ou du parent/tuteur du participant âgé de <18 ans. ii. Consentement éclairé séparé signé et daté pour comprendre le rôle des tests de lignée germinale et le choix pour le retour des résultats de la lignée germinale.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Cancers à haut risque
Un des deux critères suivants doit être rempli :
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Chaque échantillon de tumeur sera séquencé et analysé en parallèle avec sa normale appariée (ADN germinal du même patient) pour permettre l'identification des aberrations somatiques.
Les résultats seront utilisés pour l'analyse bioinformatique des transcrits de fusion et de l'expression des gènes.
Une évaluation à l'échelle du génome de la méthylation de l'ADN sera effectuée sur tous les échantillons dans la mesure du possible.
Un séquençage de panel ciblé peut être effectué :
Un dépistage médicamenteux à haut débit sera tenté pour les tumeurs de la cohorte 1 (cancers à haut risque avec taux de survie
Des tests de dépistage de drogues in vivo dans des xénogreffes dérivées de patients (PDX) seront tentés pour les tumeurs de la cohorte 1 (cancers à haut risque) et certains types de tumeurs.
La biopsie liquide sera étudiée en tant que méthode non invasive pour le diagnostic des tumeurs difficiles à biopsier directement, la compréhension de l'hétérogénéité tumorale, le suivi de la réponse au traitement et la détection de la maladie résiduelle minimale (MRM)/rechute dans la leucémie, les tumeurs solides et du SNC.
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Tumeurs rares
Au moins un des trois critères suivants doit être rempli :
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Chaque échantillon de tumeur sera séquencé et analysé en parallèle avec sa normale appariée (ADN germinal du même patient) pour permettre l'identification des aberrations somatiques.
Les résultats seront utilisés pour l'analyse bioinformatique des transcrits de fusion et de l'expression des gènes.
Une évaluation à l'échelle du génome de la méthylation de l'ADN sera effectuée sur tous les échantillons dans la mesure du possible.
Un séquençage de panel ciblé peut être effectué :
La biopsie liquide sera étudiée en tant que méthode non invasive pour le diagnostic des tumeurs difficiles à biopsier directement, la compréhension de l'hétérogénéité tumorale, le suivi de la réponse au traitement et la détection de la maladie résiduelle minimale (MRM)/rechute dans la leucémie, les tumeurs solides et du SNC.
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Tumeurs primitives du système nerveux central (SNC)
Le patient est suspecté ou confirmé d'avoir une tumeur primaire du SNC, y compris des tumeurs de bas et de haut grade
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Chaque échantillon de tumeur sera séquencé et analysé en parallèle avec sa normale appariée (ADN germinal du même patient) pour permettre l'identification des aberrations somatiques.
Les résultats seront utilisés pour l'analyse bioinformatique des transcrits de fusion et de l'expression des gènes.
Une évaluation à l'échelle du génome de la méthylation de l'ADN sera effectuée sur tous les échantillons dans la mesure du possible.
Un séquençage de panel ciblé peut être effectué :
La biopsie liquide sera étudiée en tant que méthode non invasive pour le diagnostic des tumeurs difficiles à biopsier directement, la compréhension de l'hétérogénéité tumorale, le suivi de la réponse au traitement et la détection de la maladie résiduelle minimale (MRM)/rechute dans la leucémie, les tumeurs solides et du SNC.
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Neuroblastome
Le patient est suspecté ou confirmé d'avoir un neuroblastome 4A : Neuroblastome HR au moment du diagnostic 4B : Neuroblastome non HR
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Chaque échantillon de tumeur sera séquencé et analysé en parallèle avec sa normale appariée (ADN germinal du même patient) pour permettre l'identification des aberrations somatiques.
Les résultats seront utilisés pour l'analyse bioinformatique des transcrits de fusion et de l'expression des gènes.
Une évaluation à l'échelle du génome de la méthylation de l'ADN sera effectuée sur tous les échantillons dans la mesure du possible.
Un séquençage de panel ciblé peut être effectué :
La biopsie liquide sera étudiée en tant que méthode non invasive pour le diagnostic des tumeurs difficiles à biopsier directement, la compréhension de l'hétérogénéité tumorale, le suivi de la réponse au traitement et la détection de la maladie résiduelle minimale (MRM)/rechute dans la leucémie, les tumeurs solides et du SNC.
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Leucémie myéloïde aiguë, syndrome myélodysplasique et autres leucémies non classées comme LAL
Le patient est confirmé par cytométrie en flux comme ayant une leucémie myéloïde aiguë (LMA) ou d'autres leucémies (Remarque : la confirmation verbale du résultat de la cytométrie en flux est suffisante pour l'inscription)
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Chaque échantillon de tumeur sera séquencé et analysé en parallèle avec sa normale appariée (ADN germinal du même patient) pour permettre l'identification des aberrations somatiques.
Les résultats seront utilisés pour l'analyse bioinformatique des transcrits de fusion et de l'expression des gènes.
Une évaluation à l'échelle du génome de la méthylation de l'ADN sera effectuée sur tous les échantillons dans la mesure du possible.
Un séquençage de panel ciblé peut être effectué :
La biopsie liquide sera étudiée en tant que méthode non invasive pour le diagnostic des tumeurs difficiles à biopsier directement, la compréhension de l'hétérogénéité tumorale, le suivi de la réponse au traitement et la détection de la maladie résiduelle minimale (MRM)/rechute dans la leucémie, les tumeurs solides et du SNC.
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Leucémie aiguë lymphoblastique (LAL)
Le patient est confirmé atteint de leucémie lymphoblastique aiguë par cytométrie en flux (Remarque : la confirmation verbale du résultat de la cytométrie en flux est suffisante pour l'inscription)
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Chaque échantillon de tumeur sera séquencé et analysé en parallèle avec sa normale appariée (ADN germinal du même patient) pour permettre l'identification des aberrations somatiques.
Les résultats seront utilisés pour l'analyse bioinformatique des transcrits de fusion et de l'expression des gènes.
Une évaluation à l'échelle du génome de la méthylation de l'ADN sera effectuée sur tous les échantillons dans la mesure du possible.
Un séquençage de panel ciblé peut être effectué :
La biopsie liquide sera étudiée en tant que méthode non invasive pour le diagnostic des tumeurs difficiles à biopsier directement, la compréhension de l'hétérogénéité tumorale, le suivi de la réponse au traitement et la détection de la maladie résiduelle minimale (MRM)/rechute dans la leucémie, les tumeurs solides et du SNC.
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Lymphomes
Le patient est suspecté ou confirmé d'avoir un lymphome
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Chaque échantillon de tumeur sera séquencé et analysé en parallèle avec sa normale appariée (ADN germinal du même patient) pour permettre l'identification des aberrations somatiques.
Les résultats seront utilisés pour l'analyse bioinformatique des transcrits de fusion et de l'expression des gènes.
Une évaluation à l'échelle du génome de la méthylation de l'ADN sera effectuée sur tous les échantillons dans la mesure du possible.
Un séquençage de panel ciblé peut être effectué :
La biopsie liquide sera étudiée en tant que méthode non invasive pour le diagnostic des tumeurs difficiles à biopsier directement, la compréhension de l'hétérogénéité tumorale, le suivi de la réponse au traitement et la détection de la maladie résiduelle minimale (MRM)/rechute dans la leucémie, les tumeurs solides et du SNC.
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Sarcomes
Le patient est suspecté ou confirmé d'avoir un sarcome Comprend une tumeur stromale gastro-intestinale (GIST), une tumeur maligne de la gaine nerveuse périphérique (MPNST), une tumeur desmoplasique à petites cellules rondes (DSRCT)
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Chaque échantillon de tumeur sera séquencé et analysé en parallèle avec sa normale appariée (ADN germinal du même patient) pour permettre l'identification des aberrations somatiques.
Les résultats seront utilisés pour l'analyse bioinformatique des transcrits de fusion et de l'expression des gènes.
Une évaluation à l'échelle du génome de la méthylation de l'ADN sera effectuée sur tous les échantillons dans la mesure du possible.
Un séquençage de panel ciblé peut être effectué :
La biopsie liquide sera étudiée en tant que méthode non invasive pour le diagnostic des tumeurs difficiles à biopsier directement, la compréhension de l'hétérogénéité tumorale, le suivi de la réponse au traitement et la détection de la maladie résiduelle minimale (MRM)/rechute dans la leucémie, les tumeurs solides et du SNC.
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Tumeurs rénales
Le patient est suspecté ou confirmé d'avoir une tumeur rénale Inclut le sarcome à cellules claires du rein
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Chaque échantillon de tumeur sera séquencé et analysé en parallèle avec sa normale appariée (ADN germinal du même patient) pour permettre l'identification des aberrations somatiques.
Les résultats seront utilisés pour l'analyse bioinformatique des transcrits de fusion et de l'expression des gènes.
Une évaluation à l'échelle du génome de la méthylation de l'ADN sera effectuée sur tous les échantillons dans la mesure du possible.
Un séquençage de panel ciblé peut être effectué :
La biopsie liquide sera étudiée en tant que méthode non invasive pour le diagnostic des tumeurs difficiles à biopsier directement, la compréhension de l'hétérogénéité tumorale, le suivi de la réponse au traitement et la détection de la maladie résiduelle minimale (MRM)/rechute dans la leucémie, les tumeurs solides et du SNC.
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Tumeurs des arbres hépatiques et biliaires
Le patient est suspecté ou confirmé d'avoir une tumeur du foie ou de l'arbre biliaire
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Chaque échantillon de tumeur sera séquencé et analysé en parallèle avec sa normale appariée (ADN germinal du même patient) pour permettre l'identification des aberrations somatiques.
Les résultats seront utilisés pour l'analyse bioinformatique des transcrits de fusion et de l'expression des gènes.
Une évaluation à l'échelle du génome de la méthylation de l'ADN sera effectuée sur tous les échantillons dans la mesure du possible.
Un séquençage de panel ciblé peut être effectué :
La biopsie liquide sera étudiée en tant que méthode non invasive pour le diagnostic des tumeurs difficiles à biopsier directement, la compréhension de l'hétérogénéité tumorale, le suivi de la réponse au traitement et la détection de la maladie résiduelle minimale (MRM)/rechute dans la leucémie, les tumeurs solides et du SNC.
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Tumeurs thyroïdiennes et endocrines
Le patient est suspecté ou confirmé d'avoir un cancer de la thyroïde ou du système endocrinien
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Chaque échantillon de tumeur sera séquencé et analysé en parallèle avec sa normale appariée (ADN germinal du même patient) pour permettre l'identification des aberrations somatiques.
Les résultats seront utilisés pour l'analyse bioinformatique des transcrits de fusion et de l'expression des gènes.
Une évaluation à l'échelle du génome de la méthylation de l'ADN sera effectuée sur tous les échantillons dans la mesure du possible.
Un séquençage de panel ciblé peut être effectué :
La biopsie liquide sera étudiée en tant que méthode non invasive pour le diagnostic des tumeurs difficiles à biopsier directement, la compréhension de l'hétérogénéité tumorale, le suivi de la réponse au traitement et la détection de la maladie résiduelle minimale (MRM)/rechute dans la leucémie, les tumeurs solides et du SNC.
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Autres tumeurs
Le patient est suspecté ou confirmé d'avoir une tumeur qui ne correspond à aucun des éléments ci-dessus
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Chaque échantillon de tumeur sera séquencé et analysé en parallèle avec sa normale appariée (ADN germinal du même patient) pour permettre l'identification des aberrations somatiques.
Les résultats seront utilisés pour l'analyse bioinformatique des transcrits de fusion et de l'expression des gènes.
Une évaluation à l'échelle du génome de la méthylation de l'ADN sera effectuée sur tous les échantillons dans la mesure du possible.
Un séquençage de panel ciblé peut être effectué :
La biopsie liquide sera étudiée en tant que méthode non invasive pour le diagnostic des tumeurs difficiles à biopsier directement, la compréhension de l'hétérogénéité tumorale, le suivi de la réponse au traitement et la détection de la maladie résiduelle minimale (MRM)/rechute dans la leucémie, les tumeurs solides et du SNC.
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Lignée germinale uniquement
Un des deux critères suivants doit être rempli :
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Chaque échantillon de tumeur sera séquencé et analysé en parallèle avec sa normale appariée (ADN germinal du même patient) pour permettre l'identification des aberrations somatiques.
Les résultats seront utilisés pour l'analyse bioinformatique des transcrits de fusion et de l'expression des gènes.
Une évaluation à l'échelle du génome de la méthylation de l'ADN sera effectuée sur tous les échantillons dans la mesure du possible.
Un séquençage de panel ciblé peut être effectué :
La biopsie liquide sera étudiée en tant que méthode non invasive pour le diagnostic des tumeurs difficiles à biopsier directement, la compréhension de l'hétérogénéité tumorale, le suivi de la réponse au traitement et la détection de la maladie résiduelle minimale (MRM)/rechute dans la leucémie, les tumeurs solides et du SNC.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Utilité de la thérapie personnalisée recommandée pour les patients atteints de cancer infantile HR.
Délai: 5 années
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Taux de contrôle de la maladie (maladie stable + réponse partielle + réponse complète) chez les patients HR ayant reçu un traitement personnalisé recommandé qui est moléculaire et/ou préclinique
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5 années
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Utilité de la thérapie personnalisée recommandée pour les patients atteints d'un cancer infantile non HR.
Délai: 5 années
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La proportion de patients non HR pour lesquels le panel moléculaire virtuel spécifique à la maladie et cliniquement pertinent fournit des résultats supplémentaires ou équivalents pour le diagnostic et la stratification des risques par rapport aux tests de diagnostic de routine.
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5 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Utilité d'un panel moléculaire virtuel prédéfini pour les patients atteints d'un cancer infantile non HR.
Délai: 5 années
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La proportion de patients non HR pour lesquels un panel moléculaire virtuel prédéfini ; conduit à un rapport moléculaire simplifié émis dans les 4 semaines suivant la réception des échantillons, modifie ou affine le diagnostic histopathologique initial, modifie ou affine la stratification des risques au moment du diagnostic, modifie ou affine le traitement au moment du diagnostic et/ou facilite l'inscription à des essais cliniques nécessitant des études moléculaires préalables.
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5 années
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Utilité de la médecine de précision complète pour les patients atteints de tumeurs rares dans l'enfance.
Délai: 5 années
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Proportion de patients de la cohorte de cancers rares pour lesquels une médecine de précision complète améliore le diagnostic, identifie au moins une cible thérapeutique ou facilite l'amélioration de la thérapie dans un délai cliniquement pertinent.
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5 années
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Utilité du système de niveaux de recommandation du Molecular Tumor Board (MTB) pour les patients atteints de cancer infantile HR.
Délai: 5 années
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Évaluation de la corrélation entre le niveau de recommandation MTB et le résultat du traitement, la valeur évaluée par le clinicien du niveau de recommandation MTB pour faciliter la décision thérapeutique et l'accès aux médicaments et la proportion de patients HR pour lesquels la recommandation MTB améliore le diagnostic, la stratification des risques ou facilite l'amélioration de la thérapie dans un contexte cliniquement pertinent. Plage de temps.
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5 années
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Utilité des tests précliniques chez les patients atteints de cancer infantile HR.
Délai: 5 années
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Évaluation de la proportion de tumeurs pour lesquelles des tests de sensibilité in vitro peuvent être effectués avec succès par rapport à l'essai PRISM, du délai d'exécution pour les tests précliniques in vitro et in vivo de médicaments, de la proportion de tumeurs pour lesquelles la sensibilité in vitro aux médicaments identifie des moteurs moléculaires supplémentaires et de la proportion de patients pour lesquels des tests précliniques essai: je. Facilite la décision thérapeutique ii. Identifie des options thérapeutiques supplémentaires chez les patients pour lesquels le profilage génomique n'a pas identifié de cibles moléculaires iii. Prédit le résultat clinique |
5 années
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Utilité clinique du WGS germinal chez les patients atteints de cancers infantiles.
Délai: 5 années
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Évaluation de;
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5 années
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Résultat du traitement chez les patients atteints d'un cancer pédiatrique HR qui ont reçu un traitement personnalisé recommandé qui est dirigé sur le plan moléculaire et/ou préclinique.
Délai: 5 années
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Évaluation de;
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5 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 décembre 2022
Achèvement primaire (Anticipé)
1 juillet 2025
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 juillet 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 janvier 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 août 2022
Première publication (Réel)
17 août 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 février 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 février 2023
Dernière vérification
1 février 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Autres numéros d'identification d'étude
- ZERO2
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur Séquençage du génome entier
-
Tianjin Medical University Second HospitalInconnue
-
Hospices Civils de LyonInconnue
-
Rady Pediatric Genomics & Systems Medicine InstituteRecrutement