Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Præcisionsmedicin til ethvert barn med kræft (ZERO2)

16. juli 2024 opdateret af: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
At forbedre resultaterne for børnekræftpatienter gennem implementering af præcisionsmedicin.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Gennem pilot-TARGET og nationale PRISM-forsøg er gennemførligheden og fordelene ved at bruge omfattende molekylær profilering og præklinisk lægemiddeltestning i realtid for højrisikopatienter blevet påvist. Præcisionsmedicinens rolle, især med hensyn til at lette diagnosticering og risikostratificering i non-HR børnekræft, er imidlertid ikke blevet undersøgt. Integrativ tumor-kimlinje helgenomsekventering (WGS) analyse har potentialet til at fremme vores forståelse af kræftdisposition. I denne undersøgelse vil ZERO-platformen blive udvidet til alle børn med kræft i Australien og New Zealand, og evaluere fordelene ved præcisionsmedicin i forskellige børnekræfttyper og risikogrupper.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

3500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter <18 år med diagnosen tumor eller cancer Patienter i alderen 19 - 25 år med diagnosen en pædiatrisk tumor eller cancer

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder < 18 år Bemærk: Individuelle patienter i alderen 19 - 25 år med pædiatrisk cancer, f.eks. neuroblastom, kan tilmeldes efter drøftelse med og efter skøn fra studieformand eller deres delegerede.
  2. Forventet levetid >6 uger ved indskrivning
  3. Samtykke i. Underskrevet og dateret informeret samtykke til studietilmelding fra deltager i alderen ≥ 18 år eller fra forældre/værge til deltager i alderen <18 år. ii. Separat underskrevet og dateret informeret samtykke for at forstå rollen af ​​kimlinjetestning og valg for returnering af kimlinjeresultater.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Højrisiko kræftformer

Et af følgende to kriterier skal være opfyldt:

  1. Bekræftet eller formodet højrisiko malignitet defineret som forventet samlet overlevelse < 30 % baseret på aktuel litteratur for den specifikke cancer
  2. Kræfter, for hvilke standardbehandling ville resultere i uacceptabel og alvorlig morbiditet (f.eks. infantil fibrosarkom, hvor endelig operation ville kræve amputation af lemmer) Bemærk: Dette inkluderer ikke HR-neuroblastom ved diagnose, da denne gruppe patienter har en samlet overlevelse på ≥30 % og tilhører til kohorte 4A.
Genetisk: Helgenom-sekventering
Hver tumorprøve vil blive sekventeret og analyseret parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme patient) for at muliggøre identifikation af somatiske aberrationer.
Genetisk: RNA sekv
Resultaterne vil blive brugt til bioinformatikanalyse for fusionstransskriptioner og genekspression.
Genetisk: DNA-methylering
Gennemgående vurdering af DNA-methylering vil blive udført på alle prøver, hvor det er muligt.
Genetisk: Målrettet panelsekvensering

Målrettet panelsekvensering kan udføres:

  1. Når WGS ikke er muligt eller passende, f.eks. utilstrækkeligt DNA fra frisk eller frossen prøve eller kun formalin-fikseret paraffin-indlejret (FFPE) materiale er tilgængeligt
  2. Når der er mistanke om mosaicisme
  3. Når indiceret for en sygdomstype
Genetisk: High Throughput Sequencing (in vitro)
High throughput lægemiddelscreening vil blive forsøgt for tumorer fra kohorte 1 (højrisiko kræftformer med overlevelse
Genetisk: Patient-derived Xenograft (PDX) (in vivo)
In vivo lægemiddeltestning i patientafledt xenograft (PDX) vil blive forsøgt for tumorer fra kohorte 1 (højrisikocancer) og udvalgte tumortyper.
Andet: Flydende biopsi
Væskebiopsi vil blive undersøgt som en ikke-invasiv metode til diagnosticering af tumorer, der er svære at biopsi direkte, forståelse af tumorheterogenitet, overvågning af behandlingsrespons og påvisning af minimal residual sygdom (MRD)/tilbagefald i leukæmi, solide og CNS-tumorer.
Sjældne tumorer

Mindst et af følgende tre kriterier skal være opfyldt:

  1. En sjælden tumor med usikker prognose på grund af sjældenhed af sygdom
  2. En sjælden tumor uden etableret behandlingsstrategi
  3. En kræftsygdom, hvor rutinemæssig histopatologisk undersøgelse ikke har kunnet stille en diagnose
  4. Bekræftet histiocytisk lidelse OG molekylær profilering kan lette diagnose og/eller behandling
  5. Bekræftet proliferativ vaskulær eller lymfatisk misdannelse OG har svigtet konventionel behandling, f.eks. kirurgi eller embolisering, ELLER ingen passende behandling er tilgængelig OG sygdommen er organ-, lemmer- eller livstruende eller invaliderende
Genetisk: Helgenom-sekventering
Hver tumorprøve vil blive sekventeret og analyseret parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme patient) for at muliggøre identifikation af somatiske aberrationer.
Genetisk: RNA sekv
Resultaterne vil blive brugt til bioinformatikanalyse for fusionstransskriptioner og genekspression.
Genetisk: DNA-methylering
Gennemgående vurdering af DNA-methylering vil blive udført på alle prøver, hvor det er muligt.
Genetisk: Målrettet panelsekvensering

Målrettet panelsekvensering kan udføres:

  1. Når WGS ikke er muligt eller passende, f.eks. utilstrækkeligt DNA fra frisk eller frossen prøve eller kun formalin-fikseret paraffin-indlejret (FFPE) materiale er tilgængeligt
  2. Når der er mistanke om mosaicisme
  3. Når indiceret for en sygdomstype
Andet: Flydende biopsi
Væskebiopsi vil blive undersøgt som en ikke-invasiv metode til diagnosticering af tumorer, der er svære at biopsi direkte, forståelse af tumorheterogenitet, overvågning af behandlingsrespons og påvisning af minimal residual sygdom (MRD)/tilbagefald i leukæmi, solide og CNS-tumorer.
Primære centralnervesystem (CNS) tumorer
Patienten er mistænkt eller bekræftet for at have en primær CNS-tumor, herunder lav- og højgradige tumorer
Genetisk: Helgenom-sekventering
Hver tumorprøve vil blive sekventeret og analyseret parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme patient) for at muliggøre identifikation af somatiske aberrationer.
Genetisk: RNA sekv
Resultaterne vil blive brugt til bioinformatikanalyse for fusionstransskriptioner og genekspression.
Genetisk: DNA-methylering
Gennemgående vurdering af DNA-methylering vil blive udført på alle prøver, hvor det er muligt.
Genetisk: Målrettet panelsekvensering

Målrettet panelsekvensering kan udføres:

  1. Når WGS ikke er muligt eller passende, f.eks. utilstrækkeligt DNA fra frisk eller frossen prøve eller kun formalin-fikseret paraffin-indlejret (FFPE) materiale er tilgængeligt
  2. Når der er mistanke om mosaicisme
  3. Når indiceret for en sygdomstype
Andet: Flydende biopsi
Væskebiopsi vil blive undersøgt som en ikke-invasiv metode til diagnosticering af tumorer, der er svære at biopsi direkte, forståelse af tumorheterogenitet, overvågning af behandlingsrespons og påvisning af minimal residual sygdom (MRD)/tilbagefald i leukæmi, solide og CNS-tumorer.
Neuroblastom
Patienten er mistænkt eller bekræftet for at have neuroblastom 4A: HR neuroblastom ved diagnose 4B: Non-HR neuroblastom
Genetisk: Helgenom-sekventering
Hver tumorprøve vil blive sekventeret og analyseret parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme patient) for at muliggøre identifikation af somatiske aberrationer.
Genetisk: RNA sekv
Resultaterne vil blive brugt til bioinformatikanalyse for fusionstransskriptioner og genekspression.
Genetisk: DNA-methylering
Gennemgående vurdering af DNA-methylering vil blive udført på alle prøver, hvor det er muligt.
Genetisk: Målrettet panelsekvensering

Målrettet panelsekvensering kan udføres:

  1. Når WGS ikke er muligt eller passende, f.eks. utilstrækkeligt DNA fra frisk eller frossen prøve eller kun formalin-fikseret paraffin-indlejret (FFPE) materiale er tilgængeligt
  2. Når der er mistanke om mosaicisme
  3. Når indiceret for en sygdomstype
Andet: Flydende biopsi
Væskebiopsi vil blive undersøgt som en ikke-invasiv metode til diagnosticering af tumorer, der er svære at biopsi direkte, forståelse af tumorheterogenitet, overvågning af behandlingsrespons og påvisning af minimal residual sygdom (MRD)/tilbagefald i leukæmi, solide og CNS-tumorer.
Akut myeloid leukæmi, myelodysplastisk syndrom og andre leukæmier, der ikke er klassificeret som ALL
Patienten bekræftes ved hjælp af flowcytometri for at have akut myeloid leukæmi (AML) eller andre leukæmier (Bemærk: Verbal bekræftelse af flowcytometriresultat er tilstrækkelig til tilmelding)
Genetisk: Helgenom-sekventering
Hver tumorprøve vil blive sekventeret og analyseret parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme patient) for at muliggøre identifikation af somatiske aberrationer.
Genetisk: RNA sekv
Resultaterne vil blive brugt til bioinformatikanalyse for fusionstransskriptioner og genekspression.
Genetisk: DNA-methylering
Gennemgående vurdering af DNA-methylering vil blive udført på alle prøver, hvor det er muligt.
Genetisk: Målrettet panelsekvensering

Målrettet panelsekvensering kan udføres:

  1. Når WGS ikke er muligt eller passende, f.eks. utilstrækkeligt DNA fra frisk eller frossen prøve eller kun formalin-fikseret paraffin-indlejret (FFPE) materiale er tilgængeligt
  2. Når der er mistanke om mosaicisme
  3. Når indiceret for en sygdomstype
Andet: Flydende biopsi
Væskebiopsi vil blive undersøgt som en ikke-invasiv metode til diagnosticering af tumorer, der er svære at biopsi direkte, forståelse af tumorheterogenitet, overvågning af behandlingsrespons og påvisning af minimal residual sygdom (MRD)/tilbagefald i leukæmi, solide og CNS-tumorer.
Akut lymfatisk leukæmi (ALL)
Det er bekræftet, at patienten har akut lymfatisk leukæmi ved flowcytometri (Bemærk: Verbal bekræftelse af flowcytometriresultat er tilstrækkelig til tilmelding)
Genetisk: Helgenom-sekventering
Hver tumorprøve vil blive sekventeret og analyseret parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme patient) for at muliggøre identifikation af somatiske aberrationer.
Genetisk: RNA sekv
Resultaterne vil blive brugt til bioinformatikanalyse for fusionstransskriptioner og genekspression.
Genetisk: DNA-methylering
Gennemgående vurdering af DNA-methylering vil blive udført på alle prøver, hvor det er muligt.
Genetisk: Målrettet panelsekvensering

Målrettet panelsekvensering kan udføres:

  1. Når WGS ikke er muligt eller passende, f.eks. utilstrækkeligt DNA fra frisk eller frossen prøve eller kun formalin-fikseret paraffin-indlejret (FFPE) materiale er tilgængeligt
  2. Når der er mistanke om mosaicisme
  3. Når indiceret for en sygdomstype
Andet: Flydende biopsi
Væskebiopsi vil blive undersøgt som en ikke-invasiv metode til diagnosticering af tumorer, der er svære at biopsi direkte, forståelse af tumorheterogenitet, overvågning af behandlingsrespons og påvisning af minimal residual sygdom (MRD)/tilbagefald i leukæmi, solide og CNS-tumorer.
Lymfomer
Patienten er mistænkt eller bekræftet for at have et lymfom
Genetisk: Helgenom-sekventering
Hver tumorprøve vil blive sekventeret og analyseret parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme patient) for at muliggøre identifikation af somatiske aberrationer.
Genetisk: RNA sekv
Resultaterne vil blive brugt til bioinformatikanalyse for fusionstransskriptioner og genekspression.
Genetisk: DNA-methylering
Gennemgående vurdering af DNA-methylering vil blive udført på alle prøver, hvor det er muligt.
Genetisk: Målrettet panelsekvensering

Målrettet panelsekvensering kan udføres:

  1. Når WGS ikke er muligt eller passende, f.eks. utilstrækkeligt DNA fra frisk eller frossen prøve eller kun formalin-fikseret paraffin-indlejret (FFPE) materiale er tilgængeligt
  2. Når der er mistanke om mosaicisme
  3. Når indiceret for en sygdomstype
Andet: Flydende biopsi
Væskebiopsi vil blive undersøgt som en ikke-invasiv metode til diagnosticering af tumorer, der er svære at biopsi direkte, forståelse af tumorheterogenitet, overvågning af behandlingsrespons og påvisning af minimal residual sygdom (MRD)/tilbagefald i leukæmi, solide og CNS-tumorer.
Sarkomer
Patient er mistænkt eller bekræftet for at have et sarkom Inkluderer gastrointestinal stromal tumor (GIST), ondartet perifer nerveskede tumor (MPNST), desmoplastisk small round cell tumor (DSRCT)
Genetisk: Helgenom-sekventering
Hver tumorprøve vil blive sekventeret og analyseret parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme patient) for at muliggøre identifikation af somatiske aberrationer.
Genetisk: RNA sekv
Resultaterne vil blive brugt til bioinformatikanalyse for fusionstransskriptioner og genekspression.
Genetisk: DNA-methylering
Gennemgående vurdering af DNA-methylering vil blive udført på alle prøver, hvor det er muligt.
Genetisk: Målrettet panelsekvensering

Målrettet panelsekvensering kan udføres:

  1. Når WGS ikke er muligt eller passende, f.eks. utilstrækkeligt DNA fra frisk eller frossen prøve eller kun formalin-fikseret paraffin-indlejret (FFPE) materiale er tilgængeligt
  2. Når der er mistanke om mosaicisme
  3. Når indiceret for en sygdomstype
Andet: Flydende biopsi
Væskebiopsi vil blive undersøgt som en ikke-invasiv metode til diagnosticering af tumorer, der er svære at biopsi direkte, forståelse af tumorheterogenitet, overvågning af behandlingsrespons og påvisning af minimal residual sygdom (MRD)/tilbagefald i leukæmi, solide og CNS-tumorer.
Nyretumorer
Patienten er mistænkt eller bekræftet for at have en nyretumor Inkluderer klarcellet nyresarkom
Genetisk: Helgenom-sekventering
Hver tumorprøve vil blive sekventeret og analyseret parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme patient) for at muliggøre identifikation af somatiske aberrationer.
Genetisk: RNA sekv
Resultaterne vil blive brugt til bioinformatikanalyse for fusionstransskriptioner og genekspression.
Genetisk: DNA-methylering
Gennemgående vurdering af DNA-methylering vil blive udført på alle prøver, hvor det er muligt.
Genetisk: Målrettet panelsekvensering

Målrettet panelsekvensering kan udføres:

  1. Når WGS ikke er muligt eller passende, f.eks. utilstrækkeligt DNA fra frisk eller frossen prøve eller kun formalin-fikseret paraffin-indlejret (FFPE) materiale er tilgængeligt
  2. Når der er mistanke om mosaicisme
  3. Når indiceret for en sygdomstype
Andet: Flydende biopsi
Væskebiopsi vil blive undersøgt som en ikke-invasiv metode til diagnosticering af tumorer, der er svære at biopsi direkte, forståelse af tumorheterogenitet, overvågning af behandlingsrespons og påvisning af minimal residual sygdom (MRD)/tilbagefald i leukæmi, solide og CNS-tumorer.
Lever- og galdetrætumorer
Patienten er mistænkt eller bekræftet for at have en lever- eller galdetrætumor
Genetisk: Helgenom-sekventering
Hver tumorprøve vil blive sekventeret og analyseret parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme patient) for at muliggøre identifikation af somatiske aberrationer.
Genetisk: RNA sekv
Resultaterne vil blive brugt til bioinformatikanalyse for fusionstransskriptioner og genekspression.
Genetisk: DNA-methylering
Gennemgående vurdering af DNA-methylering vil blive udført på alle prøver, hvor det er muligt.
Genetisk: Målrettet panelsekvensering

Målrettet panelsekvensering kan udføres:

  1. Når WGS ikke er muligt eller passende, f.eks. utilstrækkeligt DNA fra frisk eller frossen prøve eller kun formalin-fikseret paraffin-indlejret (FFPE) materiale er tilgængeligt
  2. Når der er mistanke om mosaicisme
  3. Når indiceret for en sygdomstype
Andet: Flydende biopsi
Væskebiopsi vil blive undersøgt som en ikke-invasiv metode til diagnosticering af tumorer, der er svære at biopsi direkte, forståelse af tumorheterogenitet, overvågning af behandlingsrespons og påvisning af minimal residual sygdom (MRD)/tilbagefald i leukæmi, solide og CNS-tumorer.
Skjoldbruskkirtel og endokrine tumorer
Patienten er mistænkt eller bekræftet for at have kræft i skjoldbruskkirtlen eller endokrin
Genetisk: Helgenom-sekventering
Hver tumorprøve vil blive sekventeret og analyseret parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme patient) for at muliggøre identifikation af somatiske aberrationer.
Genetisk: RNA sekv
Resultaterne vil blive brugt til bioinformatikanalyse for fusionstransskriptioner og genekspression.
Genetisk: DNA-methylering
Gennemgående vurdering af DNA-methylering vil blive udført på alle prøver, hvor det er muligt.
Genetisk: Målrettet panelsekvensering

Målrettet panelsekvensering kan udføres:

  1. Når WGS ikke er muligt eller passende, f.eks. utilstrækkeligt DNA fra frisk eller frossen prøve eller kun formalin-fikseret paraffin-indlejret (FFPE) materiale er tilgængeligt
  2. Når der er mistanke om mosaicisme
  3. Når indiceret for en sygdomstype
Andet: Flydende biopsi
Væskebiopsi vil blive undersøgt som en ikke-invasiv metode til diagnosticering af tumorer, der er svære at biopsi direkte, forståelse af tumorheterogenitet, overvågning af behandlingsrespons og påvisning af minimal residual sygdom (MRD)/tilbagefald i leukæmi, solide og CNS-tumorer.
Andre tumorer
Patienten er mistænkt eller bekræftet for at have en tumor, som ikke passer ind i nogen af ​​ovenstående
Genetisk: Helgenom-sekventering
Hver tumorprøve vil blive sekventeret og analyseret parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme patient) for at muliggøre identifikation af somatiske aberrationer.
Genetisk: RNA sekv
Resultaterne vil blive brugt til bioinformatikanalyse for fusionstransskriptioner og genekspression.
Genetisk: DNA-methylering
Gennemgående vurdering af DNA-methylering vil blive udført på alle prøver, hvor det er muligt.
Genetisk: Målrettet panelsekvensering

Målrettet panelsekvensering kan udføres:

  1. Når WGS ikke er muligt eller passende, f.eks. utilstrækkeligt DNA fra frisk eller frossen prøve eller kun formalin-fikseret paraffin-indlejret (FFPE) materiale er tilgængeligt
  2. Når der er mistanke om mosaicisme
  3. Når indiceret for en sygdomstype
Andet: Flydende biopsi
Væskebiopsi vil blive undersøgt som en ikke-invasiv metode til diagnosticering af tumorer, der er svære at biopsi direkte, forståelse af tumorheterogenitet, overvågning af behandlingsrespons og påvisning af minimal residual sygdom (MRD)/tilbagefald i leukæmi, solide og CNS-tumorer.
Kun germline

Et af følgende to kriterier skal være opfyldt:

  1. Patienter, hvis indsendte tumorprøve ikke kunne give tilstrækkeligt DNA til nogen molekylær analyse OG deltagere/forældre har givet samtykke til returnering af kimlinjefund.
  2. Patienter, som ikke har en passende tumorprøve, der skal indsendes til molekylær profilering, kan overvejes til kun kimlinjeanalyse. Indhentning af tumorprøver, hvor det er muligt, vil blive tilskyndet.
Genetisk: Helgenom-sekventering
Hver tumorprøve vil blive sekventeret og analyseret parallelt med dens matchede normal (kimlinje-DNA fra samme patient) for at muliggøre identifikation af somatiske aberrationer.
Genetisk: RNA sekv
Resultaterne vil blive brugt til bioinformatikanalyse for fusionstransskriptioner og genekspression.
Genetisk: DNA-methylering
Gennemgående vurdering af DNA-methylering vil blive udført på alle prøver, hvor det er muligt.
Genetisk: Målrettet panelsekvensering

Målrettet panelsekvensering kan udføres:

  1. Når WGS ikke er muligt eller passende, f.eks. utilstrækkeligt DNA fra frisk eller frossen prøve eller kun formalin-fikseret paraffin-indlejret (FFPE) materiale er tilgængeligt
  2. Når der er mistanke om mosaicisme
  3. Når indiceret for en sygdomstype
Andet: Flydende biopsi
Væskebiopsi vil blive undersøgt som en ikke-invasiv metode til diagnosticering af tumorer, der er svære at biopsi direkte, forståelse af tumorheterogenitet, overvågning af behandlingsrespons og påvisning af minimal residual sygdom (MRD)/tilbagefald i leukæmi, solide og CNS-tumorer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Brug af anbefalet personlig terapi til HR-patienter med børnekræft.
Tidsramme: 5 år
Sygdomskontrolrate (stabil sygdom + delvis respons + fuldstændig respons) hos HR-patienter, som har modtaget anbefalet personlig behandling, som er molekylært og/eller præklinisk rettet
5 år
Brugen af ​​anbefalet personlig terapi til ikke-HR børnekræftpatienter.
Tidsramme: 5 år
Andelen af ​​ikke-HR-patienter, for hvem det sygdomsspecifikke, klinisk relevante, virtuelle molekylære panel giver yderligere eller tilsvarende resultater til diagnose og risikostratificering sammenlignet med rutinediagnostiske tests.
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Brug af foruddefineret virtuelt molekylært panel til ikke-HR børnekræftpatienter.
Tidsramme: 5 år
Andelen af ​​ikke-HR-patienter, for hvem et foruddefineret virtuelt molekylært panel; fører til en strømlinet molekylær rapport udstedt inden for 4 uger fra modtagelse af prøver, ændrer eller forfiner den indledende histopatologiske diagnose, ændrer eller forfiner risikostratificering ved diagnose, ændrer eller forfiner behandling ved diagnose og/eller letter tilmelding til kliniske forsøg, der kræver forudgående molekylære undersøgelser.
5 år
Nytte af omfattende præcisionsmedicin til patienter med sjældne tumorer i barndommen.
Tidsramme: 5 år
Andel af sjældne kræftkohortepatienter, for hvilke omfattende præcisionsmedicin forbedrer diagnosen, identificerer mindst ét ​​terapeutisk mål eller letter forbedring af behandlingen inden for en klinisk relevant tidsramme.
5 år
Utility of Molecular Tumor Board (MTB) anbefaling tier system for HR børnekræftpatienter.
Tidsramme: 5 år
Evaluering af sammenhængen mellem MTB-anbefalingstrin og behandlingsresultat, klinikerens vurderede værdi af MTB-anbefalingstrin til at lette terapeutiske beslutninger og lægemiddeladgang og andelen af ​​HR-patienter, for hvilke MTB-anbefalingen forbedrer diagnosen, risikostratificeringen eller letter forbedringen af ​​behandlingen inden for en klinisk relevant tidsramme.
5 år
Nytte af præklinisk test i HR børnekræftpatienter.
Tidsramme: 5 år

Evaluering af andelen af ​​tumorer, hvor in vitro-følsomhedstestning kan udføres med succes sammenlignet med PRISM-forsøg, behandlingstid for præklinisk in vitro- og in vivo-lægemiddeltestning, andel af tumorer, hvor in vitro-lægemiddelfølsomhed identificerer yderligere molekylære drivere og andelen af ​​patienter, for hvem præklinisk test:

jeg. Letter terapeutisk beslutning ii. Identificerer yderligere terapeutiske muligheder hos patienter, for hvem genomisk profilering ikke identificerede molekylære mål iii. Forudsiger klinisk udfald
5 år
Klinisk nytte af germline WGS hos patienter med børnekræft.
Tidsramme: 5 år

Evaluering af;

  1. Andel af HR- og ikke-HR-patienter med et rapporterbart kimlinjefund (dvs. For hvem resultatet ikke tidligere var kendt ii. For hvem resultaterne ville være gået glip af ved brug af de nuværende kliniske testkriterier)
  2. Andel af patienter, for hvem den medicinske behandling af den nuværende kræft- og fremtidig kræftrisiko er blevet ændret baseret på kimlinjefundene
5 år
Behandlingsresultat hos HR børnekræftpatienter, som har modtaget anbefalet personlig terapi, som er molekylært og/eller præklinisk rettet.
Tidsramme: 5 år

Evaluering af;

  1. Objektiv respons hos patienter, der har modtaget enkeltstof versus personlig kombinationsterapi
  2. Sygdomskontrol (stabil sygdom + delvis respons + fuldstændig respons) hos patienter, der har modtaget et enkelt stof versus personlig kombinationsbehandling
  3. Progressionsfrit interval (PFI) ratio: PFI personlig terapi: PFI konventionel terapi
  4. Forskel i udfald mellem patienter, der har modtaget anbefalet personlig terapi, og dem, der ikke fik (dvs. Andel af patienter uden progression eller død efter 6 og 12 måneder mellem de to grupper ii. Forskel i progressionsfri og samlet overlevelse mellem de to grupper)
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Samarbejdspartnere

Medical Research Future Fund
Minderoo Foundation
Children's Cancer Institute (CCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Ziegler, SCHN

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. januar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. august 2022

Først opslået (Faktiske)

17. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZERO2

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Barnekræft

Kliniske forsøg med Helgenom-sekventering

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner