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Medicina di precisione per ogni bambino malato di cancro (ZERO2)

16 luglio 2024 aggiornato da: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
Migliorare i risultati per i malati di cancro infantile attraverso l'implementazione della medicina di precisione.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Attraverso gli studi pilota TARGET e PRISM nazionale sono stati dimostrati la fattibilità ei vantaggi dell'utilizzo di profili molecolari completi e test preclinici sui farmaci in tempo reale per i pazienti ad alto rischio (HR). Tuttavia, il ruolo della medicina di precisione, in particolare nel facilitare la diagnosi e la stratificazione del rischio nei tumori infantili non HR, non è stato studiato. L'analisi integrativa del sequenziamento dell'intero genoma tumorale-germinale (WGS) ha il potenziale per far progredire la nostra comprensione della predisposizione al cancro. In questo studio, la piattaforma ZERO sarà estesa a tutti i bambini malati di cancro in Australia e Nuova Zelanda, valutando i benefici della medicina di precisione in diversi tipi di cancro infantile e gruppi a rischio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

3500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti di età <18 anni con diagnosi di tumore o cancro Pazienti di età compresa tra 19 e 25 anni con diagnosi di tumore o cancro pediatrico

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età <18 anni Nota: i singoli pazienti di età compresa tra 19 e 25 anni con un cancro pediatrico, ad esempio neuroblastoma, possono essere arruolati dopo discussione con ea discrezione del presidente dello studio o del suo delegato.
  2. Aspettativa di vita> 6 settimane al momento dell'arruolamento
  3. Consenso i. Consenso informato firmato e datato per l'arruolamento nello studio da parte di un partecipante di età ≥ 18 anni o da un genitore/tutore del partecipante di età <18 anni. ii. Consenso informato separato firmato e datato per comprendere il ruolo del test della linea germinale e scelta per la restituzione dei risultati della linea germinale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Tumori ad alto rischio

Deve essere soddisfatto uno dei seguenti due criteri:

  1. Tumore maligno ad alto rischio confermato o sospetto definito come sopravvivenza globale attesa < 30% sulla base della letteratura corrente per il tumore specifico
  2. Tumori per i quali la terapia standard risulterebbe in una morbilità grave e inaccettabile (ad esempio, fibrosarcoma infantile in cui la chirurgia definitiva richiederebbe l'amputazione dell'arto) Nota: questo non include il neuroblastoma HR alla diagnosi poiché questo gruppo di pazienti ha una sopravvivenza globale ≥30% e alla Coorte 4A.
Genetico: Sequenziamento dell'intero genoma
Ogni campione tumorale sarà sequenziato e analizzato in parallelo con il suo normale corrispondente (DNA germinale dello stesso paziente) per consentire l'identificazione di aberrazioni somatiche.
Genetico: RNA seq
I risultati saranno utilizzati per l'analisi bioinformatica dei trascritti di fusione e dell'espressione genica.
Genetico: Metilazione del DNA
La valutazione dell'intero genoma della metilazione del DNA sarà condotta su tutti i campioni ove possibile.
Genetico: Sequenziamento mirato del pannello

Il sequenziamento mirato del pannello può essere eseguito:

  1. Quando il WGS non è fattibile o appropriato, ad esempio, DNA insufficiente da campioni freschi o congelati o è disponibile solo materiale fissato in formalina e incluso in paraffina (FFPE)
  2. Quando si sospetta il mosaicismo
  3. Quando indicato per un tipo di malattia
Genetico: Sequenziamento ad alta produttività (in vitro)
Verrà tentato lo screening farmacologico ad alto rendimento per i tumori della Coorte 1 (tumori ad alto rischio con sopravvivenza
Genetico: Xenotrapianto derivato dal paziente (PDX) (in vivo)
Verranno tentati test farmacologici in vivo su xenotrapianto derivato dal paziente (PDX) per tumori della coorte 1 (tumori ad alto rischio) e tipi di tumore selezionati.
Altro: Biopsia liquida
La biopsia liquida sarà studiata come metodo non invasivo per la diagnosi di tumori difficili da biopsiare direttamente, comprendere l'eterogeneità del tumore, monitorare la risposta al trattamento e rilevare la malattia residua minima (MRD)/recidiva nella leucemia, nei tumori solidi e nel sistema nervoso centrale.
Tumori rari

Deve essere soddisfatto almeno uno dei seguenti tre criteri:

  1. Un raro tumore di prognosi incerta a causa della rarità della malattia
  2. Un tumore raro senza una strategia terapeutica stabilita
  3. Un cancro in cui l'esame istopatologico di routine non è stato in grado di stabilire una diagnosi
  4. Il disturbo istiocitario confermato E il profilo molecolare possono facilitare la diagnosi e/o il trattamento
  5. Malformazione proliferativa vascolare o linfatica confermata E ha fallito il trattamento convenzionale, ad es. intervento chirurgico o embolizzazione, OPPURE non è disponibile alcun trattamento appropriato E la malattia è pericolosa per l'organo, l'arto o la vita o debilitante
Genetico: Sequenziamento dell'intero genoma
Ogni campione tumorale sarà sequenziato e analizzato in parallelo con il suo normale corrispondente (DNA germinale dello stesso paziente) per consentire l'identificazione di aberrazioni somatiche.
Genetico: RNA seq
I risultati saranno utilizzati per l'analisi bioinformatica dei trascritti di fusione e dell'espressione genica.
Genetico: Metilazione del DNA
La valutazione dell'intero genoma della metilazione del DNA sarà condotta su tutti i campioni ove possibile.
Genetico: Sequenziamento mirato del pannello

Il sequenziamento mirato del pannello può essere eseguito:

  1. Quando il WGS non è fattibile o appropriato, ad esempio, DNA insufficiente da campioni freschi o congelati o è disponibile solo materiale fissato in formalina e incluso in paraffina (FFPE)
  2. Quando si sospetta il mosaicismo
  3. Quando indicato per un tipo di malattia
Altro: Biopsia liquida
La biopsia liquida sarà studiata come metodo non invasivo per la diagnosi di tumori difficili da biopsiare direttamente, comprendere l'eterogeneità del tumore, monitorare la risposta al trattamento e rilevare la malattia residua minima (MRD)/recidiva nella leucemia, nei tumori solidi e nel sistema nervoso centrale.
Tumori primari del sistema nervoso centrale (SNC).
Si sospetta o conferma che il paziente abbia un tumore primitivo del sistema nervoso centrale, inclusi tumori di basso e alto grado
Genetico: Sequenziamento dell'intero genoma
Ogni campione tumorale sarà sequenziato e analizzato in parallelo con il suo normale corrispondente (DNA germinale dello stesso paziente) per consentire l'identificazione di aberrazioni somatiche.
Genetico: RNA seq
I risultati saranno utilizzati per l'analisi bioinformatica dei trascritti di fusione e dell'espressione genica.
Genetico: Metilazione del DNA
La valutazione dell'intero genoma della metilazione del DNA sarà condotta su tutti i campioni ove possibile.
Genetico: Sequenziamento mirato del pannello

Il sequenziamento mirato del pannello può essere eseguito:

  1. Quando il WGS non è fattibile o appropriato, ad esempio, DNA insufficiente da campioni freschi o congelati o è disponibile solo materiale fissato in formalina e incluso in paraffina (FFPE)
  2. Quando si sospetta il mosaicismo
  3. Quando indicato per un tipo di malattia
Altro: Biopsia liquida
La biopsia liquida sarà studiata come metodo non invasivo per la diagnosi di tumori difficili da biopsiare direttamente, comprendere l'eterogeneità del tumore, monitorare la risposta al trattamento e rilevare la malattia residua minima (MRD)/recidiva nella leucemia, nei tumori solidi e nel sistema nervoso centrale.
Neuroblastoma
Paziente con sospetta o confermata presenza di neuroblastoma 4A: neuroblastoma HR alla diagnosi 4B: neuroblastoma non HR
Genetico: Sequenziamento dell'intero genoma
Ogni campione tumorale sarà sequenziato e analizzato in parallelo con il suo normale corrispondente (DNA germinale dello stesso paziente) per consentire l'identificazione di aberrazioni somatiche.
Genetico: RNA seq
I risultati saranno utilizzati per l'analisi bioinformatica dei trascritti di fusione e dell'espressione genica.
Genetico: Metilazione del DNA
La valutazione dell'intero genoma della metilazione del DNA sarà condotta su tutti i campioni ove possibile.
Genetico: Sequenziamento mirato del pannello

Il sequenziamento mirato del pannello può essere eseguito:

  1. Quando il WGS non è fattibile o appropriato, ad esempio, DNA insufficiente da campioni freschi o congelati o è disponibile solo materiale fissato in formalina e incluso in paraffina (FFPE)
  2. Quando si sospetta il mosaicismo
  3. Quando indicato per un tipo di malattia
Altro: Biopsia liquida
La biopsia liquida sarà studiata come metodo non invasivo per la diagnosi di tumori difficili da biopsiare direttamente, comprendere l'eterogeneità del tumore, monitorare la risposta al trattamento e rilevare la malattia residua minima (MRD)/recidiva nella leucemia, nei tumori solidi e nel sistema nervoso centrale.
Leucemia mieloide acuta, sindrome mielodisplastica e altre leucemie non classificate come LLA
Il paziente è confermato dalla citometria a flusso per avere la leucemia mieloide acuta (LMA) o altre leucemie (Nota: la conferma verbale del risultato della citometria a flusso è adeguata per l'arruolamento)
Genetico: Sequenziamento dell'intero genoma
Ogni campione tumorale sarà sequenziato e analizzato in parallelo con il suo normale corrispondente (DNA germinale dello stesso paziente) per consentire l'identificazione di aberrazioni somatiche.
Genetico: RNA seq
I risultati saranno utilizzati per l'analisi bioinformatica dei trascritti di fusione e dell'espressione genica.
Genetico: Metilazione del DNA
La valutazione dell'intero genoma della metilazione del DNA sarà condotta su tutti i campioni ove possibile.
Genetico: Sequenziamento mirato del pannello

Il sequenziamento mirato del pannello può essere eseguito:

  1. Quando il WGS non è fattibile o appropriato, ad esempio, DNA insufficiente da campioni freschi o congelati o è disponibile solo materiale fissato in formalina e incluso in paraffina (FFPE)
  2. Quando si sospetta il mosaicismo
  3. Quando indicato per un tipo di malattia
Altro: Biopsia liquida
La biopsia liquida sarà studiata come metodo non invasivo per la diagnosi di tumori difficili da biopsiare direttamente, comprendere l'eterogeneità del tumore, monitorare la risposta al trattamento e rilevare la malattia residua minima (MRD)/recidiva nella leucemia, nei tumori solidi e nel sistema nervoso centrale.
Leucemia linfoblastica acuta (ALL)
Il paziente è confermato affetto da leucemia linfoblastica acuta mediante citometria a flusso (Nota: la conferma verbale del risultato della citometria a flusso è adeguata per l'arruolamento)
Genetico: Sequenziamento dell'intero genoma
Ogni campione tumorale sarà sequenziato e analizzato in parallelo con il suo normale corrispondente (DNA germinale dello stesso paziente) per consentire l'identificazione di aberrazioni somatiche.
Genetico: RNA seq
I risultati saranno utilizzati per l'analisi bioinformatica dei trascritti di fusione e dell'espressione genica.
Genetico: Metilazione del DNA
La valutazione dell'intero genoma della metilazione del DNA sarà condotta su tutti i campioni ove possibile.
Genetico: Sequenziamento mirato del pannello

Il sequenziamento mirato del pannello può essere eseguito:

  1. Quando il WGS non è fattibile o appropriato, ad esempio, DNA insufficiente da campioni freschi o congelati o è disponibile solo materiale fissato in formalina e incluso in paraffina (FFPE)
  2. Quando si sospetta il mosaicismo
  3. Quando indicato per un tipo di malattia
Altro: Biopsia liquida
La biopsia liquida sarà studiata come metodo non invasivo per la diagnosi di tumori difficili da biopsiare direttamente, comprendere l'eterogeneità del tumore, monitorare la risposta al trattamento e rilevare la malattia residua minima (MRD)/recidiva nella leucemia, nei tumori solidi e nel sistema nervoso centrale.
Linfomi
Il paziente è sospettato o confermato di avere un linfoma
Genetico: Sequenziamento dell'intero genoma
Ogni campione tumorale sarà sequenziato e analizzato in parallelo con il suo normale corrispondente (DNA germinale dello stesso paziente) per consentire l'identificazione di aberrazioni somatiche.
Genetico: RNA seq
I risultati saranno utilizzati per l'analisi bioinformatica dei trascritti di fusione e dell'espressione genica.
Genetico: Metilazione del DNA
La valutazione dell'intero genoma della metilazione del DNA sarà condotta su tutti i campioni ove possibile.
Genetico: Sequenziamento mirato del pannello

Il sequenziamento mirato del pannello può essere eseguito:

  1. Quando il WGS non è fattibile o appropriato, ad esempio, DNA insufficiente da campioni freschi o congelati o è disponibile solo materiale fissato in formalina e incluso in paraffina (FFPE)
  2. Quando si sospetta il mosaicismo
  3. Quando indicato per un tipo di malattia
Altro: Biopsia liquida
La biopsia liquida sarà studiata come metodo non invasivo per la diagnosi di tumori difficili da biopsiare direttamente, comprendere l'eterogeneità del tumore, monitorare la risposta al trattamento e rilevare la malattia residua minima (MRD)/recidiva nella leucemia, nei tumori solidi e nel sistema nervoso centrale.
Sarcomi
Paziente con sospetta o confermata presenza di sarcoma Include tumore stromale gastrointestinale (GIST), tumore maligno della guaina dei nervi periferici (MPNST), tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde (DSRCT)
Genetico: Sequenziamento dell'intero genoma
Ogni campione tumorale sarà sequenziato e analizzato in parallelo con il suo normale corrispondente (DNA germinale dello stesso paziente) per consentire l'identificazione di aberrazioni somatiche.
Genetico: RNA seq
I risultati saranno utilizzati per l'analisi bioinformatica dei trascritti di fusione e dell'espressione genica.
Genetico: Metilazione del DNA
La valutazione dell'intero genoma della metilazione del DNA sarà condotta su tutti i campioni ove possibile.
Genetico: Sequenziamento mirato del pannello

Il sequenziamento mirato del pannello può essere eseguito:

  1. Quando il WGS non è fattibile o appropriato, ad esempio, DNA insufficiente da campioni freschi o congelati o è disponibile solo materiale fissato in formalina e incluso in paraffina (FFPE)
  2. Quando si sospetta il mosaicismo
  3. Quando indicato per un tipo di malattia
Altro: Biopsia liquida
La biopsia liquida sarà studiata come metodo non invasivo per la diagnosi di tumori difficili da biopsiare direttamente, comprendere l'eterogeneità del tumore, monitorare la risposta al trattamento e rilevare la malattia residua minima (MRD)/recidiva nella leucemia, nei tumori solidi e nel sistema nervoso centrale.
Tumori renali
Si sospetta o conferma che il paziente abbia un tumore renale Include sarcoma a cellule chiare del rene
Genetico: Sequenziamento dell'intero genoma
Ogni campione tumorale sarà sequenziato e analizzato in parallelo con il suo normale corrispondente (DNA germinale dello stesso paziente) per consentire l'identificazione di aberrazioni somatiche.
Genetico: RNA seq
I risultati saranno utilizzati per l'analisi bioinformatica dei trascritti di fusione e dell'espressione genica.
Genetico: Metilazione del DNA
La valutazione dell'intero genoma della metilazione del DNA sarà condotta su tutti i campioni ove possibile.
Genetico: Sequenziamento mirato del pannello

Il sequenziamento mirato del pannello può essere eseguito:

  1. Quando il WGS non è fattibile o appropriato, ad esempio, DNA insufficiente da campioni freschi o congelati o è disponibile solo materiale fissato in formalina e incluso in paraffina (FFPE)
  2. Quando si sospetta il mosaicismo
  3. Quando indicato per un tipo di malattia
Altro: Biopsia liquida
La biopsia liquida sarà studiata come metodo non invasivo per la diagnosi di tumori difficili da biopsiare direttamente, comprendere l'eterogeneità del tumore, monitorare la risposta al trattamento e rilevare la malattia residua minima (MRD)/recidiva nella leucemia, nei tumori solidi e nel sistema nervoso centrale.
Tumori epatici e delle vie biliari
Si sospetta o conferma che il paziente abbia un tumore al fegato o all'albero biliare
Genetico: Sequenziamento dell'intero genoma
Ogni campione tumorale sarà sequenziato e analizzato in parallelo con il suo normale corrispondente (DNA germinale dello stesso paziente) per consentire l'identificazione di aberrazioni somatiche.
Genetico: RNA seq
I risultati saranno utilizzati per l'analisi bioinformatica dei trascritti di fusione e dell'espressione genica.
Genetico: Metilazione del DNA
La valutazione dell'intero genoma della metilazione del DNA sarà condotta su tutti i campioni ove possibile.
Genetico: Sequenziamento mirato del pannello

Il sequenziamento mirato del pannello può essere eseguito:

  1. Quando il WGS non è fattibile o appropriato, ad esempio, DNA insufficiente da campioni freschi o congelati o è disponibile solo materiale fissato in formalina e incluso in paraffina (FFPE)
  2. Quando si sospetta il mosaicismo
  3. Quando indicato per un tipo di malattia
Altro: Biopsia liquida
La biopsia liquida sarà studiata come metodo non invasivo per la diagnosi di tumori difficili da biopsiare direttamente, comprendere l'eterogeneità del tumore, monitorare la risposta al trattamento e rilevare la malattia residua minima (MRD)/recidiva nella leucemia, nei tumori solidi e nel sistema nervoso centrale.
Tumori tiroidei ed endocrini
Il paziente è sospettato o confermato di avere un cancro alla tiroide o al sistema endocrino
Genetico: Sequenziamento dell'intero genoma
Ogni campione tumorale sarà sequenziato e analizzato in parallelo con il suo normale corrispondente (DNA germinale dello stesso paziente) per consentire l'identificazione di aberrazioni somatiche.
Genetico: RNA seq
I risultati saranno utilizzati per l'analisi bioinformatica dei trascritti di fusione e dell'espressione genica.
Genetico: Metilazione del DNA
La valutazione dell'intero genoma della metilazione del DNA sarà condotta su tutti i campioni ove possibile.
Genetico: Sequenziamento mirato del pannello

Il sequenziamento mirato del pannello può essere eseguito:

  1. Quando il WGS non è fattibile o appropriato, ad esempio, DNA insufficiente da campioni freschi o congelati o è disponibile solo materiale fissato in formalina e incluso in paraffina (FFPE)
  2. Quando si sospetta il mosaicismo
  3. Quando indicato per un tipo di malattia
Altro: Biopsia liquida
La biopsia liquida sarà studiata come metodo non invasivo per la diagnosi di tumori difficili da biopsiare direttamente, comprendere l'eterogeneità del tumore, monitorare la risposta al trattamento e rilevare la malattia residua minima (MRD)/recidiva nella leucemia, nei tumori solidi e nel sistema nervoso centrale.
Altri tumori
Si sospetta o si conferma che il paziente abbia un tumore che non rientra in nessuno dei precedenti
Genetico: Sequenziamento dell'intero genoma
Ogni campione tumorale sarà sequenziato e analizzato in parallelo con il suo normale corrispondente (DNA germinale dello stesso paziente) per consentire l'identificazione di aberrazioni somatiche.
Genetico: RNA seq
I risultati saranno utilizzati per l'analisi bioinformatica dei trascritti di fusione e dell'espressione genica.
Genetico: Metilazione del DNA
La valutazione dell'intero genoma della metilazione del DNA sarà condotta su tutti i campioni ove possibile.
Genetico: Sequenziamento mirato del pannello

Il sequenziamento mirato del pannello può essere eseguito:

  1. Quando il WGS non è fattibile o appropriato, ad esempio, DNA insufficiente da campioni freschi o congelati o è disponibile solo materiale fissato in formalina e incluso in paraffina (FFPE)
  2. Quando si sospetta il mosaicismo
  3. Quando indicato per un tipo di malattia
Altro: Biopsia liquida
La biopsia liquida sarà studiata come metodo non invasivo per la diagnosi di tumori difficili da biopsiare direttamente, comprendere l'eterogeneità del tumore, monitorare la risposta al trattamento e rilevare la malattia residua minima (MRD)/recidiva nella leucemia, nei tumori solidi e nel sistema nervoso centrale.
Solo linea germinale

Deve essere soddisfatto uno dei seguenti due criteri:

  1. I pazienti il ​​cui campione di tumore inviato non ha potuto produrre DNA sufficiente per alcuna analisi molecolare E i partecipanti/genitori hanno acconsentito alla restituzione dei risultati della linea germinale.
  2. I pazienti che non dispongono di un campione tumorale appropriato da sottoporre al profilo molecolare possono essere presi in considerazione solo per l'analisi della linea germinale. Sarà incoraggiato l'ottenimento di campioni tumorali ove possibile.
Genetico: Sequenziamento dell'intero genoma
Ogni campione tumorale sarà sequenziato e analizzato in parallelo con il suo normale corrispondente (DNA germinale dello stesso paziente) per consentire l'identificazione di aberrazioni somatiche.
Genetico: RNA seq
I risultati saranno utilizzati per l'analisi bioinformatica dei trascritti di fusione e dell'espressione genica.
Genetico: Metilazione del DNA
La valutazione dell'intero genoma della metilazione del DNA sarà condotta su tutti i campioni ove possibile.
Genetico: Sequenziamento mirato del pannello

Il sequenziamento mirato del pannello può essere eseguito:

  1. Quando il WGS non è fattibile o appropriato, ad esempio, DNA insufficiente da campioni freschi o congelati o è disponibile solo materiale fissato in formalina e incluso in paraffina (FFPE)
  2. Quando si sospetta il mosaicismo
  3. Quando indicato per un tipo di malattia
Altro: Biopsia liquida
La biopsia liquida sarà studiata come metodo non invasivo per la diagnosi di tumori difficili da biopsiare direttamente, comprendere l'eterogeneità del tumore, monitorare la risposta al trattamento e rilevare la malattia residua minima (MRD)/recidiva nella leucemia, nei tumori solidi e nel sistema nervoso centrale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Utilità della terapia personalizzata raccomandata per i malati di cancro infantile HR.
Lasso di tempo: 5 anni
Tasso di controllo della malattia (malattia stabile + risposta parziale + risposta completa) nei pazienti HR che hanno ricevuto una terapia personalizzata raccomandata che è diretta a livello molecolare e/o preclinico
5 anni
Utilità della terapia personalizzata raccomandata per i pazienti oncologici infantili non HR.
Lasso di tempo: 5 anni
La percentuale di pazienti non HR per i quali il pannello molecolare virtuale specifico per la malattia, clinicamente rilevante, fornisce risultati aggiuntivi o equivalenti per la diagnosi e la stratificazione del rischio rispetto ai test diagnostici di routine.
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Utilità del pannello molecolare virtuale predefinito per i malati di cancro infantile non HR.
Lasso di tempo: 5 anni
La proporzione di pazienti non HR per i quali un pannello molecolare virtuale predefinito; porta a un rapporto molecolare semplificato emesso entro 4 settimane dal ricevimento dei campioni, modifica o perfeziona la diagnosi istopatologica iniziale, modifica o perfeziona la stratificazione del rischio alla diagnosi, modifica o perfeziona il trattamento alla diagnosi e/o facilita l'arruolamento negli studi clinici che richiedono studi molecolari precedenti.
5 anni
Utilità della medicina di precisione completa per i pazienti con tumori rari nell'infanzia.
Lasso di tempo: 5 anni
Percentuale di pazienti della coorte di tumori rari per i quali la medicina di precisione completa migliora la diagnosi, identifica almeno un obiettivo terapeutico o facilita il miglioramento della terapia entro un lasso di tempo clinicamente rilevante.
5 anni
Utilità del sistema di livelli di raccomandazione del Molecular Tumor Board (MTB) per i pazienti affetti da cancro infantile delle risorse umane.
Lasso di tempo: 5 anni
Valutazione della correlazione del livello di raccomandazione MTB con l'esito del trattamento, valore valutato dal medico del livello di raccomandazione MTB nel facilitare la decisione terapeutica e l'accesso ai farmaci e percentuale di pazienti HR per i quali la raccomandazione MTB migliora la diagnosi, la stratificazione del rischio o facilita il miglioramento della terapia all'interno di un quadro clinicamente rilevante lasso di tempo.
5 anni
Utilità dei test preclinici nei pazienti affetti da cancro infantile HR.
Lasso di tempo: 5 anni

Valutazione della proporzione di tumori in cui il test di sensibilità in vitro può essere eseguito con successo rispetto allo studio PRISM, tempo di risposta per test farmacologici preclinici in vitro e in vivo, percentuale di tumori in cui la sensibilità al farmaco in vitro identifica fattori molecolari aggiuntivi e percentuale di pazienti per i quali il test preclinico test:

io. Facilita la decisione terapeutica ii. Identifica ulteriori opzioni terapeutiche nei pazienti per i quali il profilo genomico non ha identificato bersagli molecolari iii. Predice l'esito clinico
5 anni
Utilità clinica della linea germinale WGS in pazienti con tumori infantili.
Lasso di tempo: 5 anni

Valutazione di;

  1. Proporzione di pazienti HR e non HR con un riscontro germinale refertabile (i. Per chi il risultato non era precedentemente noto ii. Per chi i risultati sarebbero stati persi utilizzando gli attuali criteri di test clinici)
  2. Percentuale di pazienti per i quali la gestione medica per il cancro attuale e il rischio futuro di cancro è stata modificata sulla base dei risultati della linea germinale
5 anni
Esito del trattamento in pazienti affetti da cancro infantile HR che hanno ricevuto una terapia personalizzata raccomandata che è diretta a livello molecolare e/o preclinico.
Lasso di tempo: 5 anni

Valutazione di;

  1. Risposta obiettiva in pazienti che hanno ricevuto un singolo agente rispetto a una terapia personalizzata di combinazione
  2. Controllo della malattia (malattia stabile + risposta parziale + risposta completa) nei pazienti che hanno ricevuto un singolo agente rispetto alla terapia personalizzata combinata
  3. Rapporto intervallo libero da progressione (PFI): terapia personalizzata PFI : terapia convenzionale PFI
  4. Differenza nell'esito tra i pazienti che hanno ricevuto la terapia personalizzata raccomandata e quelli che non l'hanno ricevuta (es. Proporzione di pazienti senza progressione o morte a 6 e 12 mesi tra i due gruppi ii. Differenza nella sopravvivenza libera da progressione e globale tra i due gruppi)
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Collaboratori

Medical Research Future Fund
Minderoo Foundation
Children's Cancer Institute (CCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: David Ziegler, SCHN

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 dicembre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

17 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ZERO2

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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