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干细胞移植精准医学 (PM-SCT)

2025年3月31日更新者：Mark Williams、University of Manchester

一项针对接受造血干细胞移植的患者的研究，在该过程中，患者被注入来自供体的干细胞，从而产生一种新的免疫系统，可以消除癌症或替代患病的骨髓。这项研究旨在开发新的血液测试，以预测急性移植物抗宿主病 (aGvHD) 和白血病复发的发作，这两种危及生命的并发症经常限制治疗的成功。预测性测试将使医生能够个体化预防并及早干预以在并发症发展之前中止并发症。该研究还将收集来自 300 名移植接受者的大量临床注释血液样本，以支持未来的研究并为移植研究社区提供资源。

研究概览

地位

招聘中

条件

造血干细胞移植

干预/治疗

详细说明

干细胞移植精准医学 (PM-SCT) 是一项针对接受同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 患者的前瞻性队列研究。该研究旨在开发新的生物标志物，以预测急性移植物抗宿主病 (aGvHD) 的发作和急性髓性白血病 (AML) 的移植后复发。该研究还将收集来自 300 名 HSCT 接受者的临床注释纵向血液样本，以支持额外的机制研究并为移植研究社区提供资源。

在入院进行 HSCT 之前，将招募患者并征得患者同意。登记的患者将在调节前开始顺序采血，然后在移植当天（第 0 天），然后是移植后第 7、14、21、28、56（2 个月）和 90（3 个月）天。样品将由 MCRC 生物库收集、处理和储存。每个患者的观察期为6个月。临床数据将前瞻性地收集：入院时、每个血样以及移植后 6 个月。作为常规护理的一部分，还将收集在此期间采集的骨髓抽吸物，这些抽吸物通常在第 100 天左右以及怀疑疾病复发时进行。该研究旨在确定所有发生 aGvHD 的患者，在治疗开始时为接受全身性皮质类固醇（PO 或 IV 类固醇相当于≥0.5mg/kg 泼尼松龙）的患者收集额外的血样。将在治疗开始时以及开始全身性皮质类固醇治疗后第 7、14、21 和 28 天收集额外的临床数据。这些评估将提供必要的临床数据，以建立诊断信心、发病/高峰时的严重程度、对治疗的反应和结果。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

300

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Mark Williams
电话号码：+441613063240
邮箱：mark.williams-4@cruk.manchester.ac.uk

研究联系人备份

姓名：Abbey Walker
电话号码：0161 446 8201
邮箱：abbey.walker@manchester.ac.uk

学习地点

英国
- - Manchester、英国、M20 4BX
    - 招聘中
    - The Christie NHS Foundation Trust
    - 接触：
      
      Ellen Clarke
      
      邮箱：ellen.clarke4@nhs.net
    - 接触：
      
      Adrian Blloor
  - Manchester、英国、M13 9WL
    - 招聘中
    - Manchester Royal Infirmary
    - 接触：
      
      james Yates
      
      邮箱：james.yates@mft.nhs.uk
    - 接触：
      
      Fiona Dignan
  - Manchester、英国、M139WL
    - 招聘中
    - Royal Manchester Children's Hospital
    - 接触：
      
      Robert Wynn
    - 接触：
      
      james Yates
      
      邮箱：james.yates@mft.nhs.uk

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

接受同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 的患者。

描述

纳入标准：

异基因造血干细胞移植 (HSCT) 的任何接受者
儿童/婴儿均可参加，没有年龄限制
参加其他临床试验的患者仍然符合条件

排除标准：

体重<5kg
自体干细胞移植的接受者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
开发预测急性移植物抗宿主病 (aGvHD) 发作的生物标志物大体时间：5年	本研究中的 GvHD 分期基于 Harris 等人（2016）的方法。每周一次的 aGvHD 评估将提供必要的临床数据，以建立诊断的信心、发病时的严重程度、峰值严重程度和结果。 4 周的随访将确定患者是否在第 28 天达到完全缓解 (CR) 或非常好的部分缓解 (VGPR)。此外，为期 6 个月的评估将确定因 aGvHD 死亡的患者以及在六个月时还活着且没有免疫抑制的患者。这些经过验证的临床终点将用于识别预测 aGvHD 严重程度和对治疗反应的生物标志物特征。日历驱动的评估也将用于识别给予局部类固醇治疗 I 级 aGvHD 的患者，因为这些患者可能需要被排除在用作阴性对照之外或作为边缘病例纳入未来的验证研究中。	5年

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
预测急性髓性白血病复发的生物标志物的开发。大体时间：2.5年	复发仍然是大多数移植受者死亡的主要原因。大约 40% 的 AML 患者会复发，中位复发时间为 7 个月。因此，6 个月的随访评估将确定许多早期复发的病例。该研究将在最后一次评估后开放 3 年，以便定期更新临床结果数据以确定以后的复发病例。这些数据和随附的临床样本将用于识别免疫功能障碍和 AML 复发的细胞学和蛋白质组学特征，并为研究疾病复发机制提供宝贵的资源。	2.5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Manchester

合作者

The Christie NHS Foundation Trust

调查人员

首席研究员：Mark Williams、CRUK Manchester Institute

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年6月6日

初级完成 (估计的)

2025年8月1日

研究完成 (估计的)

2028年8月1日

研究注册日期

首次提交

2022年9月28日

首先提交符合 QC 标准的

2022年10月4日

首次发布 (实际的)

2022年10月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年4月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年3月31日

最后验证

2025年1月1日