Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Precisiegeneeskunde voor stamceltransplantatie (PM-SCT)

31 maart 2025 bijgewerkt door: Mark Williams, University of Manchester
Een studie van patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan, een procedure waarbij patiënten een infuus krijgen met stamcellen van een donor, wat resulteert in een nieuw immuunsysteem dat kanker elimineert of ziek beenmerg vervangt. Deze studie heeft tot doel nieuwe bloedtesten te ontwikkelen die het begin van acute graft-versus-host-ziekte (aGvHD) en terugval van leukemie voorspellen, twee levensbedreigende complicaties die vaak het succes van de behandeling beperken. Voorspellende tests zouden artsen in staat stellen profylaxe te individualiseren en vroeg in te grijpen om complicaties af te breken voordat ze zich ontwikkelen. De studie zal ook een grote verzameling klinisch geannoteerde bloedmonsters van 300 ontvangers van transplantaties creëren om toekomstig onderzoek te ondersteunen en een hulpmiddel te bieden aan de transplantatieonderzoeksgemeenschap.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Precision Medicine for Stem Cell Transplantation (PM-SCT) is een prospectieve cohortstudie van patiënten die een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan. De studie heeft tot doel nieuwe biomarkers te ontwikkelen die het begin van acute graft-versus-host-ziekte (aGvHD) en terugval van acute myeloïde leukemie (AML) na transplantatie voorspellen. De studie zal ook een verzameling klinisch geannoteerde longitudinale bloedmonsters van 300 HSCT-ontvangers opbouwen om aanvullend mechanistisch onderzoek te ondersteunen en een hulpmiddel te bieden aan de transplantatieonderzoeksgemeenschap.

Patiënten worden geworven en goedgekeurd voorafgaand aan opname voor HSCT. Ingeschreven patiënten ondergaan sequentiële bloedafname, beginnend voorafgaand aan conditionering, vervolgens op de dag van transplantatie (dag 0), gevolgd door dagen 7, 14, 21, 28, 56 (2 maanden) en 90 (3 maanden) na transplantatie. Monsters worden verzameld, verwerkt en opgeslagen door de MCRC Biobank. De observatieperiode voor elke patiënt is 6 maanden. Klinische gegevens zullen prospectief worden verzameld: bij opname, bij elk bloedmonster en 6 maanden na transplantatie. Beenmergpunctie die binnen deze periode wordt afgenomen als onderdeel van de routinezorg, wordt ook verzameld. Deze worden meestal rond dag 100 uitgevoerd en telkens wanneer er een vermoeden bestaat dat de ziekte terugkeert. De studie heeft tot doel alle patiënten te identificeren die aGvHD ontwikkelen, door een extra bloedmonster te verzamelen aan het begin van de behandeling voor degenen die systemische corticosteroïden krijgen (PO of IV steroïden equivalent aan ≥0,5 mg/kg prednisolon). Aanvullende klinische gegevens zullen worden verzameld bij aanvang van de behandeling en 7, 14, 21 en 28 dagen na het starten met systemische corticosteroïden. Deze beoordelingen zullen de klinische gegevens opleveren die nodig zijn om diagnostisch vertrouwen, ernst bij aanvang/piek, respons op behandeling en resultaat vast te stellen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

300

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M20 4BX
        • Werving
        • The Christie NHS Foundation Trust
        • Contact:
        • Contact:
          • Adrian Blloor
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Werving
        • Manchester Royal Infirmary
        • Contact:
        • Contact:
          • Fiona Dignan
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M139WL
        • Werving
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Contact:
          • Robert Wynn
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënt die een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaat.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Elke ontvanger van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
  • Kinderen/baby's mogen deelnemen, er is geen leeftijdsbeperking
  • Patiënten die deelnemen aan andere klinische studies blijven in aanmerking komen

Uitsluitingscriteria:

  • Gewicht <5kg
  • Ontvangers van autologe stamceltransplantaties

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ontwikkeling van biomarkers die het begin van acute graft-versus-hostziekte (aGvHD) voorspellen
Tijdsspanne: 5 jaar
GvHD-enscenering in deze studie is gebaseerd op de aanpak van Harris et al., (2016). De wekelijkse aGvHD-beoordelingen zullen de klinische gegevens opleveren die nodig zijn om het vertrouwen van de diagnose, de ernst bij aanvang, de piekernst en het resultaat vast te stellen. Een follow-up van vier weken zal bepalen of patiënten op dag 28 een volledige respons (CR) of een zeer goede gedeeltelijke respons (VGPR) bereiken. Bovendien zal de beoordeling na zes maanden patiënten identificeren die zijn overleden als gevolg van aGvHD en degenen die na zes maanden in leven zijn en geen immunosuppressie meer hebben. Deze gevalideerde klinische eindpunten zullen worden gebruikt om biomarkersignaturen te identificeren die de ernst van aGvHD en de respons op therapie voorspellen. Kalendergestuurde beoordelingen zullen ook worden gebruikt om patiënten te identificeren die lokale steroïden krijgen voor graad I aGvHD, aangezien deze patiënten mogelijk moeten worden uitgesloten van gebruik als negatieve controles of moeten worden opgenomen als randgevallen in toekomstige validatiestudies.
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ontwikkeling van biomarkers die de terugval van acute myeloïde leukemie voorspellen.
Tijdsspanne: 2,5 jaar
Terugval blijft de belangrijkste doodsoorzaak voor de meeste transplantatieontvangers. Ongeveer 40% van de AML-patiënten krijgt te maken met een recidief, met een mediane tijd tot terugval van 7 maanden. De follow-upbeoordeling na 6 maanden zal daarom veel gevallen van vroege terugval identificeren. De studie blijft gedurende 3 jaar na de laatste beoordeling openstaan, zodat de gegevens over de klinische resultaten regelmatig kunnen worden bijgewerkt om latere gevallen van terugval te identificeren. Deze gegevens en de bijbehorende klinische monsters zullen worden gebruikt om cytomische en proteomische kenmerken van immuundisfunctie en AML-terugval te identificeren en een onschatbare bron te vormen voor het bestuderen van mechanismen van terugkeer van de ziekte.
2,5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Manchester

Medewerkers

The Christie NHS Foundation Trust

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Mark Williams, CRUK Manchester Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 september 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • IRAS ID: 262284

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren