Presisjonsmedisin for stamcelletransplantasjon (PM-SCT)
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Presisjonsmedisin for stamcelletransplantasjon (PM-SCT) er en prospektiv kohortstudie av pasienter som gjennomgår allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT). Studien tar sikte på å utvikle nye biomarkører som forutsier utbruddet av akutt graft-versus-host-sykdom (aGvHD) og tilbakefall etter transplantasjon av akutt myeloid leukemi (AML). Studien vil også bygge en samling av klinisk kommenterte longitudinelle blodprøver fra 300 HSCT-mottakere for å støtte ytterligere mekanistisk forskning og gi en ressurs til transplantasjonsforskningsmiljøet.
Pasienter vil bli rekruttert og gitt samtykke før innleggelse til HSCT. Registrerte pasienter vil gjennomgå sekvensiell blodprøvetaking som begynner før kondisjonering, deretter på transplantasjonsdagen (dag 0), etterfulgt av dag 7, 14, 21, 28, 56 (2 måneder) og 90 (3 måneder) etter transplantasjonen. Prøver vil bli samlet inn, behandlet og lagret av MCRC Biobank. Observasjonsperioden for hver pasient er 6 måneder. Kliniske data vil bli samlet inn prospektivt: ved innleggelse, med hver blodprøve og 6 måneder etter transplantasjon. Benmargsaspirater tatt innenfor denne perioden som en del av rutinemessig behandling vil også bli samlet inn, disse utføres vanligvis rundt dag 100 og når det er mistanke om tilbakefall av sykdommen. Studien tar sikte på å identifisere alle pasienter som utvikler aGvHD, ved å ta en ekstra blodprøve ved starten av behandlingen for de som får systemiske kortikosteroider (PO eller IV steroid tilsvarende ≥0,5 mg/kg prednisolon). Ytterligere kliniske data vil bli samlet inn ved behandlingsstart og 7, 14, 21 og 28 dager etter start av systemiske kortikosteroider. Disse vurderingene vil gi de kliniske dataene som er nødvendige for å etablere diagnostisk sikkerhet, alvorlighetsgrad ved start/topp, respons på behandling og utfall.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Mark Williams
- Telefonnummer: +441613063240
- E-post: mark.williams-4@cruk.manchester.ac.uk
Studer Kontakt Backup
- Navn: Abbey Walker
- Telefonnummer: 0161 446 8201
- E-post: abbey.walker@manchester.ac.uk
Studiesteder
-
-
-
Manchester, Storbritannia, M20 4BX
- Rekruttering
- The Christie NHS Foundation Trust
-
Ta kontakt med:
- Ellen Clarke
- E-post: ellen.clarke4@nhs.net
-
Ta kontakt med:
- Adrian Blloor
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Rekruttering
- Manchester Royal Infirmary
-
Ta kontakt med:
- james Yates
- E-post: james.yates@mft.nhs.uk
-
Ta kontakt med:
- Fiona Dignan
-
Manchester, Storbritannia, M139WL
- Rekruttering
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Robert Wynn
-
Ta kontakt med:
- james Yates
- E-post: james.yates@mft.nhs.uk
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Enhver mottaker av allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
- Barn/spedbarn kan delta, det er ingen aldersbegrensning
- Pasienter som deltar i andre kliniske studier forblir kvalifiserte
Ekskluderingskriterier:
- Vekt <5 kg
- Mottakere av autologe stamcelletransplantasjoner
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utvikling av biomarkører som forutsier utbruddet av akutt graft-versus-host-sykdom (aGvHD)
Tidsramme: 5 år
|
GvHD staging i denne studien er basert på tilnærmingen til Harris et al., (2016).
De ukentlige aGvHD-vurderingene vil gi de kliniske dataene som er nødvendige for å etablere sikkerheten til diagnosen, alvorlighetsgrad ved debut, høyeste alvorlighetsgrad og utfall.
Fire ukers oppfølging vil avgjøre om pasienter oppnår en fullstendig respons (CR) eller svært god delvis respons (VGPR) innen dag 28.
I tillegg vil 6-månedersvurderingen identifisere pasienter som døde som følge av aGvHD og de som er i live og ikke har immunsuppresjon etter seks måneder.
Disse validerte kliniske endepunktene vil bli brukt til å identifisere biomarkørsignaturer som forutsier alvorlighetsgrad av aGvHD og respons på terapi.
Kalenderdrevne vurderinger vil også bli brukt for å identifisere pasienter som får topikale steroider for grad I aGvHD, da disse pasientene kan trenge å bli ekskludert fra bruk som negative kontroller eller inkluderes som kanttilfeller i fremtidige valideringsstudier.
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utvikling av biomarkører som forutsier tilbakefall av akutt myeloid leukemi.
Tidsramme: 2,5 år
|
Tilbakefall er fortsatt den viktigste dødsårsaken for de fleste transplanterte.
Omtrent 40 % av AML-pasientene lider av tilbakefall av sykdommen, med en median tid til tilbakefall på 7 måneder.
6 måneders oppfølgingsvurdering vil derfor identifisere mange tilfeller av tidlig tilbakefall.
Studien vil forbli åpen i 3 år etter siste vurdering for å tillate regelmessig oppdatering av kliniske utfallsdata for å identifisere senere tilfeller av tilbakefall.
Disse dataene og de medfølgende kliniske prøvene vil bli brukt til å identifisere cytomiske og proteomiske signaturer av immundysfunksjon og AML-tilbakefall og gi en uvurderlig ressurs for å studere mekanismer for tilbakefall av sykdom.
|
2,5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Mark Williams, CRUK Manchester Institute
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- IRAS ID: 262284
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .