Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Precíziós gyógyszer az őssejt-transzplantációhoz (PM-SCT)

2025. március 31. frissítette: Mark Williams, University of Manchester
Hematopoietikus őssejt-transzplantáción átesett betegek vizsgálata, amely eljárás során a betegeket donorból származó őssejtekkel infundálják, ami egy új immunrendszert eredményez, amely megszünteti a rákot vagy helyettesíti a beteg csontvelőt. A tanulmány célja olyan új vérvizsgálatok kidolgozása, amelyek előre jelezhetik az akut graft-versus-host betegség (aGvHD) és a leukémia kiújulását, két olyan életveszélyes szövődményt, amelyek gyakran korlátozzák a kezelés sikerét. A prediktív tesztek lehetővé tennék az orvosok számára, hogy egyénre szabják a profilaxist, és korán beavatkozzanak a szövődmények megszakítása érdekében, mielőtt azok kialakulnak. A tanulmány emellett 300 transzplantációs recipienstől származó, klinikailag annotált vérminták nagy gyűjteményét hozza létre, hogy támogassa a jövőbeli kutatásokat és forrást biztosítson a transzplantációs kutatóközösség számára.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Precision Medicine for Stem Cell Transplantation (PM-SCT) egy prospektív kohorsz-vizsgálat, amely allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HSCT) átesett betegeket von maga után. A tanulmány célja olyan új biomarkerek kifejlesztése, amelyek előre jelezhetik az akut graft-versus-host betegség (aGvHD) kialakulását és az akut myeloid leukémia (AML) transzplantáció utáni visszaesését. A tanulmány emellett 300 HSCT-recipienstől származó, klinikailag jegyzett longitudinális vérminták gyűjteményét is összeállítja, hogy támogassa a további mechanikai kutatásokat, és forrást biztosítson a transzplantációs kutatóközösség számára.

A betegeket a HSCT-re történő felvétel előtt toborozzák és jóváhagyják. A beiratkozott betegek szekvenciális vérvételen esnek át a kondicionálás előtt, majd a transzplantáció napján (0. nap), majd a transzplantációt követő 7., 14., 21., 28., 56. (2 hónap) és 90. (3 hónap) napon. A mintákat az MCRC Biobank fogja gyűjteni, feldolgozni és tárolni. Az egyes betegek megfigyelési ideje 6 hónap. A klinikai adatokat prospektíven gyűjtik: felvételkor, minden egyes vérminta alkalmával és 6 hónappal a transzplantáció után. A rutin ellátás részeként ezen időszak alatt vett csontvelő-leszívott anyagokat is begyűjtik, ezeket általában a 100. nap körül, és minden alkalommal, amikor a betegség kiújulásának gyanúja merül fel. A vizsgálat célja az összes olyan beteg azonosítása, akiknél aGvHD alakul ki, és a kezelés kezdetén további vérmintát vesznek azoktól, akik szisztémás kortikoszteroidokat kapnak (PO vagy IV szteroid, amely ≥0,5 mg/kg prednizolonnak felel meg). További klinikai adatokat gyűjtenek a kezelés megkezdésekor, valamint 7, 14, 21 és 28 nappal a szisztémás kortikoszteroid-kezelés megkezdése után. Ezek az értékelések biztosítják a diagnosztikai megbízhatóság, a kezdeti/csúcsponti súlyosság, a kezelésre adott válasz és az eredmény megállapításához szükséges klinikai adatokat.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

300

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság, M20 4BX
        • Toborzás
        • The Christie NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
          • Adrian Blloor
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Toborzás
        • Manchester Royal Infirmary
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
          • Fiona Dignan
      • Manchester, Egyesült Királyság, M139WL
        • Toborzás
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Robert Wynn
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HSCT) átesett beteg.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Bármely allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) átvevője
  • Gyerekek/csecsemők vehetnek részt, korhatár nincs
  • Az egyéb klinikai vizsgálatokban részt vevő betegek továbbra is jogosultak

Kizárási kritériumok:

  • Súly <5 kg
  • Autológ őssejt-transzplantációban részesülők

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az akut graft versus-host betegség (aGvHD) kialakulását előrejelző biomarkerek fejlesztése
Időkeret: 5 év
Ebben a tanulmányban a GvHD staging Harris és munkatársai (2016) megközelítésén alapul. A heti aGvHD értékelés biztosítja a szükséges klinikai adatokat a diagnózis megbízhatóságának, a kezdeti súlyosságnak, a csúcssúlyosságnak és az eredménynek a megállapításához. Négy hetes követés határozza meg, hogy a betegek teljes választ (CR) vagy nagyon jó részleges választ (VGPR) érnek-e el a 28. napra. Ezen túlmenően a 6 hónapos értékelés azonosítja azokat a betegeket, akik az aGvHD következtében haltak meg, és azokat, akik életben vannak, és hat hónapos korukban nincsenek immunszuppresszióban. Ezeket a validált klinikai végpontokat az aGvHD súlyosságát és a terápiára adott válaszreakciót előrejelző biomarkerek azonosítására fogják használni. A naptár által vezérelt értékeléseket is alkalmazni fogják az I. fokozatú aGvHD miatt helyileg szteroidot kapó betegek azonosítására, mivel ezeket a betegeket ki kell zárni a negatív kontrollként való felhasználásból, vagy a jövőbeni validációs vizsgálatok szélső esetei közé kell vonni.
5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az akut myeloid leukémia visszaesését előrejelző biomarkerek fejlesztése.
Időkeret: 2,5 év
A legtöbb transzplantált betegnél továbbra is a visszaesés a vezető halálok. Az AML-betegek körülbelül 40%-a szenved a betegség kiújulásától, a relapszusig eltelt átlagos idő 7 hónap. A 6 hónapos nyomon követés ezért számos korai visszaesés esetét azonosítja. A vizsgálat az utolsó értékelést követően 3 évig nyitva marad, hogy lehetővé tegye a klinikai eredmények rendszeres frissítését a későbbi relapszusok azonosítása érdekében. Ezeket az adatokat és a kísérő klinikai mintákat az immunműködési zavarok és az AML-relapszusok citomikus és proteomikus aláírásainak azonosítására fogják használni, és felbecsülhetetlen értékű forrást biztosítanak a betegség kiújulásának mechanizmusainak tanulmányozásához.
2,5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Manchester

Együttműködők

The Christie NHS Foundation Trust

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Mark Williams, CRUK Manchester Institute

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. június 6.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. szeptember 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 4.

Első közzététel (Tényleges)

2022. október 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. április 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. március 31.

Utolsó ellenőrzés

2025. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRAS ID: 262284

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel