Medicina de precisión para el trasplante de células madre (PM-SCT)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Precision Medicine for Stem Cell Transplantation (PM-SCT) es un estudio de cohorte prospectivo de pacientes sometidos a trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT). El estudio tiene como objetivo desarrollar biomarcadores novedosos que predigan la aparición de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGvHD) y la recaída posterior al trasplante de la leucemia mieloide aguda (AML). El estudio también creará una colección de muestras de sangre longitudinales clínicamente anotadas de 300 receptores de HSCT para respaldar la investigación mecánica adicional y proporcionar un recurso a la comunidad de investigación de trasplantes.
Los pacientes serán reclutados y consentidos antes de la admisión para HSCT. Los pacientes inscritos se someterán a una extracción de sangre secuencial que comienza antes del acondicionamiento, luego el día del trasplante (día 0), seguido de los días 7, 14, 21, 28, 56 (2 meses) y 90 (3 meses) posteriores al trasplante. Las muestras serán recolectadas, procesadas y almacenadas por el Biobanco MCRC. El período de observación para cada paciente es de 6 meses. Los datos clínicos se recogerán de forma prospectiva: al ingreso, con cada muestra de sangre ya los 6 meses del trasplante. También se recolectarán aspirados de médula ósea tomados dentro de este período como parte de la atención de rutina, que generalmente se realizan alrededor del día 100 y siempre que haya sospecha de recurrencia de la enfermedad. El estudio tiene como objetivo identificar a todos los pacientes que desarrollan aGvHD, recolectando una muestra de sangre adicional al inicio del tratamiento para aquellos que reciben corticosteroides sistémicos (Esteroide VO o IV equivalente a ≥0,5 mg/kg de prednisolona). Se recopilarán datos clínicos adicionales al inicio del tratamiento y 7, 14, 21 y 28 días después de iniciar los corticosteroides sistémicos. Estas evaluaciones proporcionarán los datos clínicos necesarios para establecer la confianza en el diagnóstico, la gravedad al inicio/pico, la respuesta al tratamiento y el resultado.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Mark Williams
- Número de teléfono: +441613063240
- Correo electrónico: mark.williams-4@cruk.manchester.ac.uk
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Abbey Walker
- Número de teléfono: 0161 446 8201
- Correo electrónico: abbey.walker@manchester.ac.uk
Ubicaciones de estudio
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Manchester, Reino Unido, M20 4BX
- Reclutamiento
- The Christie NHS Foundation Trust
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Contacto:
- Ellen Clarke
- Correo electrónico: ellen.clarke4@nhs.net
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Contacto:
- Adrian Blloor
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Reclutamiento
- Manchester Royal Infirmary
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Contacto:
- james Yates
- Correo electrónico: james.yates@mft.nhs.uk
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Contacto:
- Fiona Dignan
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Manchester, Reino Unido, M139WL
- Reclutamiento
- Royal Manchester Children's Hospital
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Contacto:
- Robert Wynn
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Contacto:
- james Yates
- Correo electrónico: james.yates@mft.nhs.uk
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cualquier receptor de trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TPH)
- Pueden participar niños/bebés, no hay restricción de edad
- Los pacientes que participan en otros ensayos clínicos siguen siendo elegibles
Criterio de exclusión:
- Peso <5kg
- Receptores de trasplantes autólogos de células madre
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Desarrollo de biomarcadores que predicen la aparición de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGvHD)
Periodo de tiempo: 5 años
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La estadificación de la EICH en este estudio se basa en el enfoque de Harris et al., (2016).
Las evaluaciones semanales de aGvHD proporcionarán los datos clínicos necesarios para establecer la confianza del diagnóstico, la gravedad al inicio, la gravedad máxima y el resultado.
Cuatro semanas de seguimiento determinarán si los pacientes logran una respuesta completa (CR) o una respuesta parcial muy buena (VGPR) para el día 28.
Además, la evaluación a los 6 meses identificará a los pacientes que fallecieron como resultado de aGvHD y aquellos que están vivos y sin inmunosupresión a los seis meses.
Estos criterios de valoración clínicos validados se utilizarán para identificar firmas de biomarcadores que predicen la gravedad de la aGvHD y la respuesta a la terapia.
Las evaluaciones basadas en el calendario también se utilizarán para identificar a los pacientes que reciben esteroides tópicos para la aGvHD de grado I, ya que es posible que sea necesario excluir a estos pacientes del uso como controles negativos o incluirlos como casos extremos en futuros estudios de validación.
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5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Desarrollo de biomarcadores que predicen la recidiva de la leucemia mieloide aguda.
Periodo de tiempo: 2,5 años
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La recaída sigue siendo la principal causa de muerte para la mayoría de los receptores de trasplantes.
Aproximadamente el 40 % de los pacientes con LMA sufren una recurrencia de la enfermedad, con una mediana de tiempo hasta la recaída de 7 meses.
Por lo tanto, la evaluación de seguimiento a los 6 meses identificará muchos casos de recaída temprana.
El estudio permanecerá abierto durante 3 años después de la última evaluación para permitir la actualización periódica de los datos de resultados clínicos para identificar casos posteriores de recaída.
Estos datos y las muestras clínicas que los acompañan se utilizarán para identificar las firmas citómicas y proteómicas de la disfunción inmunitaria y la recaída de la AML y proporcionan un recurso invaluable para estudiar los mecanismos de recurrencia de la enfermedad.
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2,5 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Mark Williams, CRUK Manchester Institute
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- IRAS ID: 262284
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .