Precisionsmedicin för stamcellstransplantation (PM-SCT)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Precisionsmedicin för stamcellstransplantation (PM-SCT) är en prospektiv kohortstudie av patienter som genomgår allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT). Studien syftar till att utveckla nya biomarkörer som förutsäger uppkomsten av akut graft-versus-host-sjukdom (aGvHD) och återfall efter transplantation av akut myeloid leukemi (AML). Studien kommer också att bygga en samling av kliniskt kommenterade longitudinella blodprover från 300 HSCT-mottagare för att stödja ytterligare mekanistisk forskning och tillhandahålla en resurs till transplantationsforskningssamhället.
Patienter kommer att rekryteras och ge sitt samtycke före intagning för HSCT. Inkluderade patienter kommer att genomgå sekventiell blodinsamling med början före konditionering, sedan på transplantationsdagen (dag 0), följt av dagarna 7, 14, 21, 28, 56 (2 månader) och 90 (3 månader) efter transplantationen. Prover kommer att samlas in, bearbetas och lagras av MCRC Biobank. Observationsperioden för varje patient är 6 månader. Kliniska data kommer att samlas in prospektivt: vid intagning, med varje blodprov och 6 månader efter transplantationen. Benmärgsaspirater som tas inom denna period som en del av rutinvård kommer också att samlas in, dessa utförs vanligtvis runt dag 100 och närhelst det finns misstanke om återfall av sjukdomen. Studien syftar till att identifiera alla patienter som utvecklar aGvHD, genom att ta ett extra blodprov i början av behandlingen för dem som får systemiska kortikosteroider (PO- eller IV-steroid motsvarande ≥0,5 mg/kg prednisolon). Ytterligare kliniska data kommer att samlas in vid behandlingsstart och 7, 14, 21 och 28 dagar efter start av systemiska kortikosteroider. Dessa bedömningar kommer att tillhandahålla de kliniska data som är nödvändiga för att fastställa diagnostiskt förtroende, svårighetsgrad vid början/topp, svar på behandling och resultat.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Mark Williams
- Telefonnummer: +441613063240
- E-post: mark.williams-4@cruk.manchester.ac.uk
Studera Kontakt Backup
- Namn: Abbey Walker
- Telefonnummer: 0161 446 8201
- E-post: abbey.walker@manchester.ac.uk
Studieorter
-
-
-
Manchester, Storbritannien, M20 4BX
- Rekrytering
- The Christie NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- Ellen Clarke
- E-post: ellen.clarke4@nhs.net
-
Kontakt:
- Adrian Blloor
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Rekrytering
- Manchester Royal Infirmary
-
Kontakt:
- james Yates
- E-post: james.yates@mft.nhs.uk
-
Kontakt:
- Fiona Dignan
-
Manchester, Storbritannien, M139WL
- Rekrytering
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Kontakt:
- Robert Wynn
-
Kontakt:
- james Yates
- E-post: james.yates@mft.nhs.uk
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Alla mottagare av allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)
- Barn/spädbarn får delta, det finns ingen åldersbegränsning
- Patienter som deltar i andra kliniska prövningar förblir berättigade
Exklusions kriterier:
- Vikt <5 kg
- Mottagare av autologa stamcellstransplantationer
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utveckling av biomarkörer som förutsäger uppkomsten av akut graft-versus-host-sjukdom (aGvHD)
Tidsram: 5 år
|
GvHD-staging i denna studie är baserad på metoden från Harris et al., (2016).
De veckovisa aGvHD-bedömningarna kommer att tillhandahålla de kliniska data som är nödvändiga för att fastställa tillförlitligheten för diagnos, svårighetsgrad vid debut, högsta svårighetsgrad och resultat.
Fyra veckors uppföljning kommer att avgöra om patienter uppnår ett fullständigt svar (CR) eller mycket bra partiellt svar (VGPR) senast dag 28.
Dessutom kommer 6-månadersbedömningen att identifiera patienter som dog till följd av aGvHD och de som lever och inte har immunsuppression efter sex månader.
Dessa validerade kliniska endpoints kommer att användas för att identifiera biomarkörsignaturer som förutsäger svårighetsgrad av aGvHD och svar på terapi.
Kalenderdrivna bedömningar kommer också att användas för att identifiera patienter som fått topikala steroider för grad I aGvHD eftersom dessa patienter kan behöva uteslutas från användning som negativa kontroller eller inkluderas som kantfall i framtida valideringsstudier.
|
5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utveckling av biomarkörer som förutsäger återfall av akut myeloid leukemi.
Tidsram: 2,5 år
|
Återfall är fortfarande den vanligaste dödsorsaken för de flesta transplantationsmottagare.
Ungefär 40 % av AML-patienterna drabbas av återfall av sjukdomen, med en mediantid till återfall på 7 månader.
Den 6 månader långa uppföljningsbedömningen kommer därför att identifiera många fall av tidiga återfall.
Studien kommer att förbli öppen i 3 år efter den senaste bedömningen för att möjliggöra regelbunden uppdatering av kliniska resultatdata för att identifiera senare fall av återfall.
Dessa data och de medföljande kliniska proverna kommer att användas för att identifiera cytomiska och proteomiska signaturer av immundysfunktion och AML-återfall och tillhandahålla en ovärderlig resurs för att studera mekanismer för återfall av sjukdomar.
|
2,5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Mark Williams, CRUK Manchester Institute
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- IRAS ID: 262284
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .