评估 Imetelstat 在 HMA 治疗失败的高危 MDS 或 AML 患者中的研究 (IMpress)
一项评估 Imetelstat 在 HR 骨髓增生异常综合征或基于 HMA 治疗失败的 AML 患者中的疗效和安全性的 II 期研究
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Düsseldorf、德国
- Marien Hospital Düsseldorf
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Jena、德国
- Universität Jena, Medizinische Fakultät
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Leipzig、德国
- Universität Leipzig, Medizinische Fakultät
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München、德国
- Klinikum rechts der Isar
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Nantes、法国
- CHU Nantes - Hôtel Dieu
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Nice、法国
- Hôpital Archet 1
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Paris、法国
- Hôpital Saint-Louis
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Toulouse、法国
- CHU de Toulouse
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Adelaide、澳大利亚
- Royal Adelaide Hospital
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Brisbane、澳大利亚
- Royal Brisbane and Women's Hospitals
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Nedlands、澳大利亚
- Linear Clinical Research
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 签署书面知情同意书
- 男性和女性在第一次筛选时≥ 18 岁
- 必须能够遵守研究访问时间表和其他协议要求
- 根据 WHO 2016 分类初步诊断为 AML 或 MDS
- 至少一次血细胞减少症
- 在过去两年中至少进行过 6 次基于阿扎胞苷单药治疗或 4 次地西他滨单药治疗的 4 周治疗周期后未达到完全或部分缓解或血液学改善，或 至少 2 次 4 周后未达到完全或部分缓解或血液学改善在过去两年中使用阿扎胞苷加维奈托克或地西他滨加维奈托克 - 周治疗周期或在初始完全或部分反应后复发或在至少六个（阿扎胞苷）或四个（地西他滨）4 周治疗周期后观察到血液学改善过去两年或在过去两年中至少两个 4 周的阿扎胞苷加维奈托克或地西他滨加维奈托克治疗周期后观察到初始完全或部分反应或血液学改善后复发或在过去两年中对基于 HMA 的治疗不耐受过去两年
- 不符合同种异体干细胞移植的条件
- 筛选时≥ 5% 的骨髓母细胞
- 停止所有其他 AML/MDS 治疗至少 14 天；根据临床指示，在研究之前和期间允许使用粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 和促红细胞生成素
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 0-2
- 生化实验室测试值必须在规定的范围内。
- 过去 16 周的血细胞计数和输血事件的可用性
- 具有生育潜力并采用高效避孕方法的女性，符合当地有关对参与临床研究的受试者使用避孕方法的规定。 对于女性，这些限制在给药结束后 3 个月内适用。
- 具有生育潜力的女性在筛查时必须进行血清或尿液妊娠试验阴性，并同意在每个周期的第 1 天和治疗结束时 (EOT) 进行检测
- 与有生育能力的女性发生性关系且未进行输精管结扎术的男性必须同意使用屏障避孕法。 对于男性，这些限制在给药结束后 3 个月内适用
排除标准：
- 在给予第一剂 imetelstat（羟基脲除外）之前 14 天内接受过化疗
- 参与者已知对 imetelstat 或其赋形剂过敏、过敏或不耐受（请参阅研究人员手册 (IB)）
- 参与者在第 1 周期第 1 天之前的 30 天内接受过实验或研究药物或使用过侵入性研究医疗设备
- 既往使用 imetelstat 治疗
- 强化化疗或造血干细胞移植的既往史
- 第 1 周期第 1 天前 4 周内的大手术（不包括血管通路的放置和其他小手术）
- 诊断或治疗除 MDS 或 AML 以外的恶性肿瘤，以下情况除外：
在第 1 周期第 1 天之前的 3 年内以治愈为目的治疗恶性肿瘤并且没有已知的活动性疾病 充分治疗的非黑色素瘤皮肤癌或恶性雀斑没有疾病证据
- 具有临床意义的心血管疾病，例如第 1 周期第 1 天后 6 个月内出现不受控制或有症状的心律失常、充血性心力衰竭或心肌梗死，或纽约心脏协会定义的任何 3 级（中度）或 4 级（严重）心脏病协会职能分类
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 的已知病史或任何需要静脉注射抗生素的不受控制的活动性全身感染
- 需要治疗的活动性全身性肝炎感染（允许肝炎病毒携带者进入研究），或已知的急性或慢性肝病，包括肝硬化
- 任何危及生命的疾病、医疗状况或器官系统功能障碍，研究者认为这些疾病、医疗状况或器官系统功能障碍可能危及参与者的安全、干扰 imetelstat 代谢或使研究结果处于不适当的风险之中；参与者有任何条件，在研究者看来，参与不会符合参与者的最佳利益（例如，损害福祉）或可能阻止、限制或混淆协议指定的评估
- 怀孕或正在哺乳或计划在参加本研究时或给药结束后 3 个月内怀孕的女性
- 参与者是计划在参加本研究期间或给药结束后 3 个月内成为孩子父亲的男性
- 其他：
参与者根据当局或法院的命令被拘留 在签署知情同意书 (ICF) 之前的最后 3 个月内参与另一项介入性临床研究，或同时参与其他介入性临床研究 在本研究期间曾接受治疗与研究者（例如，近亲）或在研究地点工作的人关系密切 参与者是申办者或参与合同研究组织 (CRO) 的雇员合规性，或出于参与者安全的原因
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：单臂imetelstat
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静脉注射
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Overall Hematological Response Rate of Participants After Treatment With Imetelstat
大体时间：Up to Week 17 (Visit 9; approximately 17 weeks after first dose).
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The combined response assessment criteria for MDS and AML based on IWG (International Working Group) 2018 criteria (MDS) and the criteria of the European LeukemiaNet (AML) will be used to define responders. The response rate is calculated as number of responders divided by the number of all participants of the analysis set. |
Up to Week 17 (Visit 9; approximately 17 weeks after first dose).
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Toxicity Measured by NCI CTCAE v5.0 (National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0)
大体时间：From first dose of imetelstat through the last dose received, including follow-up to 28 ± 5 days after the last dose (duration varies by subject).
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Toxicity was assessed using the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) version 5.0.
A treatment-emergent adverse event (TEAE) was defined as any adverse event arising or worsening after the first dose of study drug.
The number of participants experiencing at least one TEAE was summarized in the Safety Evaluation Set.
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From first dose of imetelstat through the last dose received, including follow-up to 28 ± 5 days after the last dose (duration varies by subject).
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Treatment Duration (Days)
大体时间：From Treatment Start (Cycle 1 Day 1) to End of Treatment (EOT). Duration varies by subject.
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The number of days between the first and last doses of study treatment.
Subjects who discontinued early have duration calculated to their final dose date.
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From Treatment Start (Cycle 1 Day 1) to End of Treatment (EOT). Duration varies by subject.
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Treatment Compliance
大体时间：From first dose of imetelstat through the last dose received, including follow-up to 28 ± 5 days after the last dose (duration varies by subject).
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Percentage of study-drug doses received relative to the number of doses planned per protocol. Computed as: Compliance (%) = (Actual doses received ÷ Planned doses) × 100. Missed or undocumented doses are counted as not received unless justified per protocol or Statistical Analysis Plan (SAP). Dose holds and reductions are included in compliance assessment. |
From first dose of imetelstat through the last dose received, including follow-up to 28 ± 5 days after the last dose (duration varies by subject).
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Cumulative Dose (mg)
大体时间：From first dose of imetelstat through the last dose received, including follow-up to 28 ± 5 days after the last dose (duration varies by subject)
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Total amount of imetelstat (mg) received across all treatment administrations. Calculated as the sum of all administered doses documented in the dose-administration eCRF (electronic Case Report Form). Notes: Dose reductions, missed doses, and dose delays are captured in the calculation. Missing dose records default to "not administered" unless clarified. |
From first dose of imetelstat through the last dose received, including follow-up to 28 ± 5 days after the last dose (duration varies by subject)
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Uwe Platzbecker, MD、Universitatsklinikum Leipzig
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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