IH 型粘多糖贮积症患者造血细胞移植前后静脉注射 Laronidase 药代动力学的评价。
2025年10月29日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
这是一项前瞻性、观察性多中心研究，旨在从接受拉尼酶治疗和干细胞移植的 IH 型粘多糖贮积症患者中采集血液。
将在 24 个月内招募 16 名患者。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
13
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1秒 至 3年 (孩子)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
不论性别或种族背景，儿科患者均可参加研究。
虽然将尽一切努力寻找并包括女性和少数民族患者，但患者人数取决于明尼苏达大学的 MPS-IH 人群。
描述
纳入标准：
0至3岁
- 满足针对 MPS IH 的同种异体 HCT 的协议特定资格标准
- 计划在住院环境中接受移植前和移植后的拉尼酶作为标准护理治疗的一部分。 在明尼苏达大学，几乎所有考虑进行移植的 MPSIH 患者都已经接受了酶输注，标准做法是在移植后 8 周内继续进行酶输注。 因此，参与不会改变治疗过程。
排除标准：
- 患者的父母/法定监护人无法提供知情同意书。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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从接受 laronidase 治疗和干细胞移植的 MPS-IH 患者中采集血液。
主要目的是描述 IV laronidase 在 MPS IH 患者中的 PK，并确定影响药物暴露的患者特异性协变量。
次要目的是确定 HCT 前后的关键差异，这些差异导致接受 IV laronidase 治疗以治疗 MPS-IH 的患者的 PK 参数发生变化。
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确定导致接受 IV laronidase 治疗以治疗 MPS-IH 的患者的 PK 参数变化的关键差异。
每个患者将有 12 个样本（6 个移植前和 6 个移植后）。
Laronidase 将根据方案使用标准剂量（每周静脉注射 0.58 mg/kg）静脉注射 Laronidase，并且将在 24 小时内收集六份（n = 6）血液样本用于测定单核细胞裂解物和血浆 laronidase 浓度共计 18mL。
第二次 PK 监测将使用相同的 PK 设计获得，但在完全或接近完成的供体或来源的骨髓移植后，在 HCT 后的不同时间点（第 30 天、第 42 天、第 60 天）进行评估。
标准是在移植后 8 周内继续进行 ERT。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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确定影响药物暴露的协变量
大体时间：2年
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测量体型和成熟度的指标有助于 MPS IH 患者拉罗糖苷酶暴露的变异性。
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2年
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确定导致 PK 参数可变性的 HCT 前后的关键差异
大体时间：2年
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测量与移植细胞相关的酶的内源性来源。
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Paul Orchard、University of Minnesota Masonic Cancer Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年11月17日
初级完成 (实际的)
2025年10月28日
研究完成 (估计的)
2026年10月1日
研究注册日期
首次提交
2022年11月22日
首先提交符合 QC 标准的
2022年11月22日
首次发布 (实际的)
2022年12月2日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年10月29日
最后验证
2025年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2021LS144
- NCI-2022-09774 (注册表标识符：NCI Trial ID)
- MT2021-29 (其他标识符：University of Minnesota Masonic Cancer Center)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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