Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de farmacokinetiek van intraveneuze laronidase voor en na hematopoëtische celtransplantatie bij patiënten met mucopolysaccharidose type IH.

29 november 2023 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Dit is een prospectieve, observationele multicenter studie om bloed te verzamelen van patiënten met mucopolysaccharidose type IH die laronidasetherapie en een stamceltransplantatie ondergaan.

Zestien patiënten zullen worden ingeschreven over een periode van 24 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

24

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
        • Contact:
          • Kim Nelson, RN
          • Telefoonnummer: 612-273-2925

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelname aan de studie staat open voor pediatrische patiënten, ongeacht geslacht of etnische achtergrond. Hoewel er alles aan zal worden gedaan om vrouwen en minderheidspatiënten op te sporen en op te nemen, is de patiëntenpopulatie afhankelijk van de MPS-IH-populaties aan de Universiteit van Minnesota.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Tussen de 0 en 3 jaar

    • Voldoen aan protocolspecifieke geschiktheidscriteria voor allogene HCT voor MPS IH
    • Van plan om zowel voor als na de transplantatie laronidase te ontvangen in een intramurale setting als onderdeel van de standaardbehandeling. Vrijwel alle patiënten met MPSIH die in aanmerking komen voor transplantatie aan de Universiteit van Minnesota, krijgen al enzyminfusies en het is standaardpraktijk om enzyminfusies te blijven geven tot 8 weken na de transplantatie. Deelname verandert dus niets aan het behandeltraject.

Uitsluitingscriteria:

  • De ouder/wettelijke voogden van de patiënt kunnen geen geïnformeerde toestemming geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Verzamel bloed van patiënten met MPS-IH) die laronidasetherapie en stamceltransplantatie ondergaan.
Het primaire doel is het karakteriseren van de farmacokinetiek van IV laronidase bij personen met MPS IH en het identificeren van patiëntspecifieke covariabelen die van invloed zijn op de blootstelling aan geneesmiddelen. Het secundaire doel is het identificeren van belangrijke verschillen pre- en post-HCT die leiden tot variabiliteit in PK-parameters voor patiënten die IV laronidase-therapie krijgen voor de behandeling van MPS-IH.
Geneesmiddel: Laronidase-therapie en een stamceltransplantatie
Identificatie van de belangrijkste verschillen die leiden tot variabiliteit in PK-parameters voor patiënten die intraveneuze laronidasetherapie krijgen voor de behandeling van MPS-IH. Er zullen 12 monsters per patiënt zijn (6 pre-transplantatie en 6 post-transplantatie). Laronidase zal i.v. volgens protocol worden toegediend met standaarddosering (0,58 mg/kg intraveneus op wekelijkse basis), en er zullen gedurende 24 uur zes (n=6) bloedmonsters worden afgenomen voor de bepaling van mononucleaire cellysaten en laronidaseconcentraties in het plasma voor een totaal 18 ml. De tweede PK-monitoring zal worden verkregen met hetzelfde PK-ontwerp, maar na volledige of bijna volledige donor-afgeleide myeloïde implantatie die op verschillende tijdstippen na HCT wordt beoordeeld (dag 30, dag 42, dag 60). De standaard is om ERT voort te zetten tot 8 weken na de transplantatie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Identificeer covariabelen die de blootstelling aan geneesmiddelen beïnvloeden
Tijdsspanne: 2 jaar
Meetindicatoren voor lichaamsgrootte en rijping dragen bij aan variabiliteit in laronidaseblootstelling bij patiënten met MPS IH.
2 jaar
Identificeer de belangrijkste verschillen vóór en na HCT die leiden tot variabiliteit in PK-parameters
Tijdsspanne: 2 jaar
Meet endogene bron van enzym aanwezig ten opzichte van de getransplanteerde cellen.
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 november 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 november 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 november 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2021LS144
  • NCI-2022-09774 (Register-ID: NCI Trial ID)
  • MT2021-29 (Andere identificatie: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose Type I

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Montenegro

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren