Laskimonsisäisen laronidaasin farmakokinetiikan arviointi ennen ja jälkeen hematopoieettisten solujen siirron potilailla, joilla on tyypin IH mukopolysakkaridoosi.
keskiviikko 29. lokakuuta 2025 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Tämä on prospektiivinen, havainnollinen monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on kerätä verta potilailta, joilla on tyypin IH mukopolysakkaridoosi ja jotka saavat laronidaasihoitoa ja kantasolusiirtoa.
Kuusitoista potilasta otetaan mukaan 24 kuukauden aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
13
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 3 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimukseen voivat osallistua lapsipotilaat sukupuolesta tai etnisestä taustasta riippumatta.
Vaikka naisia ja vähemmistöpotilaita pyritään etsimään ja mukaan ottamaan, potilaspopulaatio on riippuvainen Minnesotan yliopiston MPS-IH-populaatioista.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
0-3 vuoden iässä
- Täytä protokollakohtaiset kelpoisuusvaatimukset allogeeniselle HCT:lle MPS IH:lle
- Suunnittelevat laronidaasin saamista sekä ennen siirtoa että sen jälkeen laitoshoidossa osana tavanomaista hoitoa. Käytännössä kaikki potilaat, joilla on MPSIH-potilaat, joita harkitaan siirtoa Minnesotan yliopistossa, saavat jo entsyymi-infuusioita, ja on tavallista jatkaa entsyymi-infuusion antamista 8 viikkoa siirron jälkeen. Siksi osallistuminen ei muuta hoitokurssia.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaan vanhempi/lailliset huoltajat eivät voi antaa tietoon perustuvaa suostumusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kerää verta potilailta, joilla on MPS-IH), jotka saavat laronidaasihoitoa ja kantasolusiirtoa.
Ensisijainen tavoite on karakterisoida IV laronidaasin PK yksilöillä, joilla on MPS IH, ja tunnistaa potilaskohtaiset yhteismuuttujat, jotka vaikuttavat lääkealtistukseen.
Toissijainen tavoite on tunnistaa keskeiset erot ennen HCT:tä ja sen jälkeen, mikä johtaa vaihteluun PK-parametreissa potilailla, jotka saavat IV laronidaasihoitoa MPS-IH:n hoitoon.
|
Tunnistaa keskeiset erot, jotka johtavat vaihteluun PK-parametreissa potilailla, jotka saavat IV laronidaasihoitoa MPS-IH:n hoitoon.
Potilasta kohden otetaan 12 näytettä (6 ennen siirtoa ja 6 siirron jälkeen).
Laronidaasi annetaan IV protokollaa kohti käyttäen standardiannosta (0,58 mg/kg suonensisäisesti viikoittain), ja kuusi (n=6) verinäytettä kerätään 24 tunnin aikana mononukleaaristen solujen lysaattien ja plasman laronidaasipitoisuuksien määrittämiseksi. yhteensä 18 ml.
Toinen PK-seuranta saadaan käyttämällä samaa PK-mallia, mutta täydellisen tai lähes valmiin luovuttajaperäisen myeloidisen siirteen jälkeen, joka arvioidaan eri ajankohtina HCT:n jälkeen (päivä 30, päivä 42, päivä 60).
Standardin mukaan ERT:tä jatketaan 8 viikon ajan transplantaation jälkeen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tunnista kovariaatit, jotka vaikuttavat lääkkeille altistumiseen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kehon koon ja kypsymisen mittausindikaattorit vaikuttavat vaihteluun laronidaasialtistuksessa potilailla, joilla on MPS IH.
|
2 vuotta
|
|
Tunnista keskeiset erot ennen HCT:tä ja sen jälkeen, mikä johtaa vaihteluun PK-parametreissa
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Mittaa endogeeninen entsyymin lähde suhteessa siirrettyihin soluihin.
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 17. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 28. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 22. marraskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. marraskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 2. joulukuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 30. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Mukopolysakkaridoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Mukopolysakkaridoosi I
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2021LS144
- NCI-2022-09774 (Rekisterin tunniste: NCI Trial ID)
- MT2021-29 (Muu tunniste: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .