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Évaluation de la pharmacocinétique de la laronidase intraveineuse avant et après la greffe de cellules hématopoïétiques chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type IH.

29 novembre 2023 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Il s'agit d'une étude prospective et observationnelle multicentrique visant à prélever du sang de patients atteints de mucopolysaccharidose de type IH subissant un traitement à la laronidase et une greffe de cellules souches.

Seize patients seront inscrits sur une période de 24 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

24

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
        • Contact:
          • Kim Nelson, RN
          • Numéro de téléphone: 612-273-2925

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 3 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

L'entrée à l'étude est ouverte aux patients pédiatriques, quel que soit leur sexe ou leur origine ethnique. Bien que tous les efforts soient déployés pour rechercher et inclure les femmes et les patients appartenant à des minorités, la population de patients dépend des populations MPS-IH de l'Université du Minnesota.

La description

Critère d'intégration:

  • Entre 0 et 3 ans

    • Répondre aux critères d'éligibilité spécifiques au protocole pour le HCT allogénique pour la MPS IH
    • Planifier de recevoir de la laronidase avant et après la greffe en milieu hospitalier dans le cadre d'un traitement standard. Pratiquement tous les patients atteints de MPSIH envisagés pour une transplantation à l'Université du Minnesota reçoivent déjà des perfusions d'enzymes, et il est de pratique courante de continuer à donner des perfusions d'enzymes jusqu'à 8 semaines après la transplantation. Par conséquent, la participation ne modifiera pas le déroulement du traitement.

Critère d'exclusion:

  • Les parents/tuteurs légaux du patient ne sont pas en mesure de fournir un consentement éclairé.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas uniquement
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Recueillir le sang de patients atteints de MPS-IH) subissant un traitement à la laronidase et une greffe de cellules souches.
L'objectif principal est de caractériser la pharmacocinétique de la laronidase IV chez les personnes atteintes de MPS IH et d'identifier les covariables spécifiques au patient qui ont un impact sur l'exposition au médicament. L'objectif secondaire est d'identifier les principales différences pré- et post-HCT conduisant à la variabilité des paramètres pharmacocinétiques pour les patients recevant un traitement par laronidase IV pour le traitement de la MPS-IH.
Médicament: Thérapie à la laronidase et greffe de cellules souches
Identifier les principales différences conduisant à la variabilité des paramètres pharmacocinétiques pour les patients recevant un traitement par laronidase IV pour le traitement de la MPS-IH. Il y aura 12 échantillons par patient (6 pré-transplantation et 6 post-transplantation). La laronidase sera administrée par voie intraveineuse selon le protocole en utilisant le dosage standard (0,58 mg/kg par voie intraveineuse sur une base hebdomadaire), et six (n=6) échantillons de sang seront prélevés sur 24 heures pour la détermination des lysats de cellules mononucléaires et des concentrations plasmatiques de laronidase pour un total de 18 ml. La deuxième surveillance PK sera obtenue en utilisant la même conception PK mais après une greffe myéloïde complète ou presque complète dérivée du donneur qui est évaluée à différents moments post-HCT (jour 30, jour 42, jour 60). La norme est de continuer l'ERT pendant 8 semaines après la greffe.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Identifier les covariables qui ont un impact sur l'exposition aux médicaments
Délai: 2 années
Les indicateurs de mesure de la taille corporelle et de la maturation contribuent à la variabilité de l'exposition à la laronidase chez les patients atteints de MPS IH.
2 années
Identifier les principales différences pré- et post-HCT conduisant à la variabilité des paramètres PK
Délai: 2 années
Mesurer la source endogène d'enzyme présente par rapport aux cellules transplantées.
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 novembre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 novembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 novembre 2022

Première publication (Réel)

2 décembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2021LS144
  • NCI-2022-09774 (Identificateur de registre: NCI Trial ID)
  • MT2021-29 (Autre identifiant: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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