Оценка внутривенной фармакокинетики ларонидазы до и после трансплантации гемопоэтических клеток у пациентов с мукополисахаридозом IH типа.
29 октября 2025 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Это проспективное обсервационное многоцентровое исследование для сбора крови у пациентов с мукополисахаридозом IH типа, получающих терапию ларонидазой и трансплантацию стволовых клеток.
Шестнадцать пациентов будут зарегистрированы в течение 24 месяцев.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
13
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 секунда до 3 года (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участие в исследовании открыто для педиатрических пациентов независимо от пола или этнического происхождения.
Хотя будут предприняты все усилия для поиска и включения пациентов женского пола и меньшинств, популяция пациентов зависит от популяции MPS-IH в Университете Миннесоты.
Описание
Критерии включения:
От 0 до 3 лет
- Соответствуют конкретным критериям приемлемости протокола для аллогенной HCT для MPS IH
- Планирование получения ларонидазы как до, так и после трансплантации в стационарных условиях в рамках стандартного лечения. Практически все пациенты с MPSIH, рассматриваемые для трансплантации в Университете Миннесоты, уже получают инфузии ферментов, и стандартной практикой является продолжение инфузий ферментов в течение 8 недель после трансплантации. Таким образом, участие не изменит курс лечения.
Критерий исключения:
- Родители/законные опекуны пациента не могут дать информированное согласие.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Только для случая
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Соберите кровь у пациентов с MPS-IH), проходящих терапию ларонидазой и трансплантацию стволовых клеток.
Основная цель состоит в том, чтобы охарактеризовать фармакокинетику ларонидазы для внутривенного введения у лиц с ИГ МПС и идентифицировать специфические для пациента ковариаты, влияющие на экспозицию лекарств.
Вторичная цель состоит в том, чтобы выявить ключевые различия до и после ТГСК, приводящие к вариабельности фармакокинетических параметров у пациентов, получающих внутривенную терапию ларонидазой для лечения МПС-ИГ.
|
Выявить ключевые различия, приводящие к вариабельности фармакокинетических параметров у пациентов, получающих внутривенную терапию ларонидазой для лечения МПС-ИГ.
Будет 12 образцов на пациента (6 до трансплантации и 6 после трансплантации).
Ларонидаза будет вводиться внутривенно в соответствии с протоколом, используя стандартную дозировку (0,58 мг/кг внутривенно еженедельно), и шесть (n=6) образцов крови будут взяты в течение 24 часов для определения лизатов мононуклеарных клеток и концентраций ларонидазы в плазме для всего 18мл.
Второй ФК-мониторинг проводят с использованием того же ФК-плана, но после полного или почти полного приживления донорского миелоидного трансплантата, который оценивают в разные моменты времени после HCT (30-й день, 42-й день, 60-й день).
Стандартом является продолжение ФЗТ в течение 8 недель после трансплантации.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Определите ковариаты, влияющие на воздействие наркотиков
Временное ограничение: 2 года
|
Показатели измерения размера тела и созревания вносят вклад в вариабельность экспозиции ларонидазы у пациентов с МПС ИГ.
|
2 года
|
|
Определите ключевые различия до и после HCT, ведущие к изменчивости ФК-параметров.
Временное ограничение: 2 года
|
Измерьте эндогенный источник фермента, присутствующего по отношению к пересаженным клеткам.
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 ноября 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 октября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 октября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 ноября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 ноября 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 декабря 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
30 октября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 октября 2025 г.
Последняя проверка
1 октября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Заболевания соединительной ткани
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Муцинозы
- Мукополисахаридозы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Мукополисахаридоз I
Другие идентификационные номера исследования
- 2021LS144
- NCI-2022-09774 (Идентификатор реестра: NCI Trial ID)
- MT2021-29 (Другой идентификатор: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .